Ik ben er vanmiddag ook bij geweest en het was een inspirerende voordracht. De CEO kent Cystic Fibrosis uit zeer nabije kring en is om die reden dit bedrijf gestart. Hun eerste product hiervoor is veelbelovend door de eerste clinical trial gekomen, binnenkort komt daarover een eerste bericht. Daarnaast hebben ze nog 2 andere producten in de pijplijn. Eentje voor een zeer ernstige erfelijke oogaandoening, Lebers congenital amaneurosis (LCA). Die lijkt op een aantal andere en waarschijnlijk zal met de therapie ook een aanzet gegeven kunnen worden voor andere vergelijkbare ziekten aan het oog. Als 3e zijn ze met een therapie bezig voor een erfelijke huidaandoening (DEB). Alle 3 vreselijke aandoeningen, waar snel een antwoord op moet worden gevonden. Daar wordt dus aan gewerkt. Dit jaar komen er nog een paar belangrijke uitslagen van trials en volgend jaar wordt gestart met fase 2 voor CF en DEB
Het zijn allemaal RNA-therapien en die dienen regelmatig herhaald te worden. Het is dus geen gen-therapie, zoals UniQure maakt, waarbij slechts 1 behandeling gegeven dient te worden. dat houdt dus ook in dat het verdienmodel iets anders ligt. Niet 1 keer een megabedrag, maar een groot aantal behandelingen gedurende de rest van het leven van de patient. Dat varieert voor CF van 3-1 maal per week.
Voor CF zijn er nog een paar concurrenten in de running, maar hun therapien zijn meervoudig en dat maakt ze minder aantrekkelijk. ProQR's therapie is enkelvoudig en via inhalatie toe te dienen, dus eenvoudig thuis te doen. Voor LCA en DEB zijn er geen therapien op de markt of bij concurrenten in de maak.
Er was een behoorlijke belangstelling, zoals Raadslid al meldde. Omdat morgen de AVA plaatsvindt waren er ook veel van de 'buitenlanders' aanwezig, die aan ons werden voorgesteld. Je kunt ze ook allemaal vinden op de website, met hun CV. Indrukwekkende CV's trouwens, die de veelbelovendheid van ProQR bevestigen. Er hing een goede en enthousiaste sfeer, die erg aan Crucell deed denken. Er waren dan ook enkele oudgedienden aanwezig en er werd enthousiast gediscussieerd bij de borrel.