Belegger.nl

voda 16 augustus 2017 16:17

0

PERSBERICHT: Vascular Dynamics kondigt goedkeuring van de FDA aan om het CALM 2 klinisch onderzoek voor zijn MobiusHD(R)-systeem voor de behandeling van resistente hypertensie te starten

MOUNTAIN VIEW, Californië, Verenigde Staten, 15 augustus 2017
(GLOBE NEWSWIRE) -- Vascular Dynamics, Inc., (VDI) een particulier
bedrijf, dat medische apparatuur produceert en dat nieuwe oplossingen
voor de behandeling van hypertensie ontwikkelt, kondigt vandaag aan dat
de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag voor
vrijstelling van onderzoeksapparatuur onder de Investigational Device
Exemption (IDE) heeft goedgekeurd om een begin te maken met het cruciale
onderzoek van het MobiusHD(R) -systeem voor de behandeling van
resistente hypertensie.

Het CALM (afkorting in het Engels voor controle en verlaging van de
bloeddruk met MobiusHD) 2 onderzoek is een multicenter, prospectief,
gerandomiseerd, dubbelblind, op placebo gebaseerd cruciaal onderzoek dat
is ontworpen om de veiligheid en effectiviteit van het MobiusHD-systeem
te bestuderen. Het bedrijf zal patiënten, afkomstig uit
geselecteerde locaties in de Verenigde Staten, evalueren voor wie
hypertensie, ondanks het gebruik van drie of meer anti-hypertensie
farmacologische therapieën, onbeheersbaar blijft. VDI is ook van
plan om het CALM 2-onderzoek in bepaalde Europese landen uit te voeren,
nadat daartoe de nodige wettelijke vergunningen zijn verkregen.

'De strenge en wetenschappelijke focus van het Calm 2-onderzoek werd
opgesteld en verbeterd op basis van hetgeen we van eerdere studies
hebben geleerd. Calm 2 zal patiënten zowel een therapeutisch
alternatief als een niveau van medisch toezicht bieden waartoe zij
buiten een klinisch onderzoek nooit toegang zouden hebben', aldus Bryan
Williams, mede-hoofdonderzoeker van het Calm 2 onderzoek, tevens
voorzitter van de medische faculteit van University College London,
bestuurslid van het NIHR UCLH/UCL Biomedical Research Centre en
directeur Onderzoek van UCL Hospitals. Hij is de gekozen nieuwe
voorzitter van de Europese Raad betreffende Hypertensie van de Europese
Vereniging van Cardiologie.

'In de klinische praktijk worden we regelmatig geconfronteerd met
patiënten met hypertensie die eenvoudigweg niet reageren op
medicijnen of veranderingen van levensstijl. Een begin maken met dit
onderzoek is een belangrijke stap in de richting van het identificeren
van aanvullende levensvatbare behandelingen om deze grote groep
patiënten te helpen,' zegt Dr. Gregg Stone, Managing Director,
mede-hoofdonderzoeker van het CALM 2-onderzoek, directeur
cardiovasculair onderzoek en onderwijs bij Columbia University Medical
Center/New York-Presbyterian Hospital, en mede-directeur cardiovasculair
onderzoek en onderwijs bij de Cardiovascular Research Foundation.

Het bedrijf is uitgekozen als deelnemer aan het Expedited Access Pathway
(EAP)-programma van de FDA, een initiatief dat erop is gericht om de
toegang voor Amerikaanse patiënten en hun artsen tot innovatieve
medische behandelingen aanzienlijk te versnellen. VDI is ook een van de
negen bedrijven die zijn geselecteerd voor het Early Feasibility Study
Investigation Device Exemptions (IDE) -proefprogramma, waarmee bedrijven
onder toezicht van de FDA kleinschalige studies in de Verenigde Staten
kunnen uitvoeren om aan de vereisten voor een sneller
goedkeuringstraject te voldoen.

'De aanvang van het CALM 2-onderzoek is een belangrijke mijlpaal voor
Vascular Dynamics, omdat het ons in staat stelt het potentiele nut van
onze technologie in een grote patiëntenpopulatie te demonstreren,'
zegt Robert Stern, president en algemeen directeur van Vascular
Dynamics. 'Door onze deelname aan zowel het EAP- en het IDE-programma
hebben we ook de unieke kans om nauw met de FDA samen te werken om ons
van een snellere start van het onderzoek te verzekeren, en
tegelijkertijd aan de strenge normen van veiligheid, effectiviteit en
wetenschappelijke validiteit, die voor het programma worden vereist, te
voldoen'.

Het MobiusHD-systeem is een minimaal ingrijpend systeem dat profiteert
van het vermogen van het baroreceptormechanisme van het lichaam om de
bloeddruk te regelen. Baroreceptoren zijn receptoren in de halsslagader
die de bloeddruk aanvoelen en die informatie doorgeven aan de hersenen.
Het MobiusHD-implantaat is ontworpen om de signalen te verhogen die door
de omringende arteriële baroreceptoren worden ontvangen en daarmee
ook de natuurlijke reactie van het lichaam om de lagere bloeddruk door
middel van vasodilatie te versterken.

Over resistente hypertensie

Hypertensie, of hoge bloeddruk, is een veel voorkomende medische
aandoening die momenteel één miljard mensen wereldwijd
treft.(1) Als zij onbehandeld blijft kan hypertensie levensbedreigende
problemen veroorzaken, waaronder hartaanval, aneurysma, beroerte of
nierfalen. Patiënten met hoge bloeddruk kunnen hun risicofactoren
vaak verminderen door veranderingen te maken in hun levensstijl, door
bijvoorbeeld gewicht te verliezen, te stoppen met roken, en meer te
bewegen. Voor gevallen met geavanceerde hoge bloeddruk kunnen medische
therapieën worden voorgeschreven. Resistente hypertensie kan niet
met medische therapieën in bedwang worden gehouden. Patiënten
die aan resistente hypertensie lijden hebben een viermaal hoger risico
op cardiovasculaire aandoeningen ten opzichte van
hypertensie-patiënten die bloeddrukdoelstellingen bereiken.(2) De
Amerikaanse Hartvereniging (AHA) schat dat hoge bloeddruk 46 miljard
dollar per jaar kost, inclusief de kosten voor de gezondheidszorg,
medicijnen om de hoge bloeddruk te behandelen, en verlies van
productiviteit.

Over Vascular Dynamics, Inc.

Vascular Dynamics ontwikkelt via katheters toegediende
technologieën die patiënten, die resistent zijn voor
conventionele behandelingen voor hypertensie, een betere levenskwaliteit
bieden. Het apparaat wordt beschermd door zeven toegekende en
aangevraagde internationale octrooien. Het MobiusHD-systeem heeft een
CE-markering ontvangen voor de behandeling van hypertensie in de
Europese Unie. Het MobiusHD-systeem is echter niet commercieel
verkrijgbaar in de Verenigde Staten. Voor meer informatie kunt u terecht
op www.vasculardynamics.com.

WAARSCHUWING: In de Verenigde Staten is het MobiusHD-apparaat wettelijk
uitsluitend toegestaan voor gebruik bij onderzoeken.

(1) Kearney PM, et al. Global burden of hypertension: Analysis of
worldwide data. Lancet. 2005;365(9455):217-23

(2) Pierdomenico SD, Lapenna D, Bucci A, et al. Cardiovascular outcome
in treated hypertensive patients with responder, masked, false resistant,
and true resistant hypertension. Am J Hypertens. 2005;18: 1422-8.

Contact:
Jules Abraham
+1 917-885-7378
jabraham@vasculardynamics.com

This announcement is distributed by Nasdaq Corporate Solutions on behalf
of Nasdaq Corporate Solutions clients.

The issuer of this announcement warrants that they are solely
responsible for the content, accuracy and originality of the information
contained therein.
Source: Vascular Dynamics, Inc. via Globenewswire

www.vasculardynamics.com/

(END) Dow Jones Newswires

voda 18 augustus 2017 14:27

0

Aandeelhouders Stada Arzneimittel accepteren overnamebod

Ook alle mededingingsgoedkeuring binnen.

(ABM FN-Dow Jones) De aandeelhouders van Stada Arzneimittel hebben het overnamebod van private investeerders Bain Capital en Cinven geaccepteerd. Dit meldde de Duitse farmaceut vrijdag.

In april maakten Bain en Cinven de interesse in de producent van onder andere hoestdrankjes en zonnebrandcrème uit Bad Vilbel voor het eerst bekend. Het overnamebod van 66,00 euro per aandeel dat destijds werd gedaan wist aandeelhouders van Stada echter niet te overtuigen, want de aanmeldingsdrempel van minimaal 67,5 procent van het uitstaande aandelenkapitaal werd niet gehaald.

Vervolgens ging de overname in de herkansing met een hoger bod van 66,25 euro per aandeel van de twee private equityhuizen en een lagere aanmeldingsdrempel van ten minste 63 procent.

Onder dat bod zijn in de aanmeldingstermijn, die liep tot 16 augustus middernacht, voldoende aandelen aangeboden, zei Stada vrijdag. Verder is van alle betrokken mededingingsautoriteiten nu goedkeuring ontvangen.

CEO Engelbert Coster Tjeenk Willink gaf in een toelichting aan blij te zijn dat het overnamebod is geaccepteerd. Stada kan zich nu weer concentreren op de operationele activiteiten en nog meer vastberaden de groeistrategie uitvoeren dankzij de hulp van twee sterke partners, zei de topman.

De Duitse farmaceut wil in 2019 een aangepast bedrijfsresultaat halen van tussen de 570 miljoen en 590 miljoen euro en een aangepaste nettowinst van tussen de 250 miljoen en 270 miljoen euro.

Het aandeel Stada Arzneimittel steeg vanmiddag ruim 11 procent na het nieuws.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

Copyright ABM Financial News. All rights reserved

(END) Dow Jones Newswires

voda 18 augustus 2017 14:46

0

Teva, 's werelds grootste producent van generieke medicijnen zit in woelig water en kreeg de voorbije weken stevige klappen. De vraag of na de correctie KBC Asset management hun aanbeveling zou moeten wijzigen, was niet zo eenvoudig te beantwoorden.

Dure overnames op het foute moment, geen vaste CEO en CFO, een hoge schuldgraad, dalende prijzen in de generieke segmenten, generieke competitie op hun topproduct, uitgestelde goedkeuringen van complexe generieke medicijnen en een verlaging van het dividend wegen op de onderneming.

Al lijkt Teva geen zinkend schip, het schip maakt zwaar slagzij en de storm lijkt nog niet bedaard. KBC Asset Management ziet de komende maanden geen zon opduiken. Het zal nog een tijd duren alvorens het schip geen water meer maakt. En de kleinste tegenvaller kan grote gevolgen hebben.

Ondanks de zware koerscorrectie gelooft KBC Asset Management dat de cijfers nog te optimistisch zijn. Ze verlagen hun aanbeveling van houden naar verkopen. Het koersdoel wordt verlaagd van 32 naar 15 USD.

Bron: Bolero

voda 18 augustus 2017 17:14

0

'Kiadis kan met herfinanciering vooruit'

Gepubliceerd op 18 aug 2017 om 09:33 | Views: 910

Kiadis Pharma 16:22
5,85 -0,06 (-0,95%)

AMSTERDAM (AFN) - Farmaceut Kiadis kan met de schuldfinanciering die het van Kreos Capital kreeg vooruitkijken. Analisten van KBC Securities wijzen erop dat de eerste tranche van 10 miljoen euro gebruikt wordt om een lening van de Nederlandse staat van 5,3 miljoen af te betalen. Kiadis versterkt de balans dus direct met 4,7 miljoen euro.

Bovendien is de tweede tranche van de lening van Kreos, met een grootte van 5 miljoen euro, afhankelijk van het ophalen van meer geld door Kiadis. De farmaceut moet voor 1 juli 20 miljoen euro aan investeringen binnenhalen en volgens de marktvorsers van KBC lijkt het er wel op dat Kiadis die voorwaarde wil vervullen.

Onlangs haalde het bedrijf al een investering voor 5 miljoen euro binnen.
Dat geld kan gebruikt worden om de ontwikkeling van ATIR101 mee te bekostigen. Het doel van Kiadis is om in de tweede helft van volgend jaar goedkeuring te krijgen om dat in de Europese Unie op de markt te mogen brengen.

Het aandeel Kiadis stond vrijdag rond 09.20 uur 0,2 procent hoger op 5,92 euro.

DeZwarteRidder 19 augustus 2017 07:57

0

www.fd.nl

MS

Zestiger Van Herk lijdt zelf al meer dan tien jaar aan multiple sclerose, MS. Maar bedrijven die geneesmiddelen tegen deze ziekte ontwikkelen, hebben geen streepje voor. ‘Dat speelt niet’, zegt Chahal. ‘We zitten nu ook niet in MS, hoewel dat kan veranderen als we tegen iets goeds aanlopen. Wat wel speelt is, dat mijnheer Van Herk zich door zijn ziekte bewust is van het belang van geneesmiddelen. Hij weet ook veel van zijn eigen gezondheid.’

De zakelijke aanpak lijkt zijn vruchten af te werpen. Chahal zegt de biotechindices ruim te verslaan, met dank aan onder meer Van Herks investeringen in Galapagos en het Belgische Ablynx. Via zijn participaties in de investeringsmaatschappijen BioGeneration en Forbion profiteerde Van Herk eveneens van de verkoop van Decima en Acerta, twee jonge biotechbedrijven die in 2015 voor vele miljarden euro’s werden verkocht.

'We kijken als ondernemers en zijn ook actief betrokken bij de bedrijven waarin we investeren', zegt Chahal. 'Daarom nemen we meestal ook een belang van zeker 5% of 10%. Soms leveren we een commissaris. Het is niet passief investeren en we-zien-wel-weer. Nee, we zoeken altijd de dialoog met het management. We gaan samen met onze bedrijven het avontuur aan en blijven in nieuwe kapitaalrondes vaak mee-investeren.'
Valkuil

De interesse van Van Herk en Chahal is breed. Geen enkele ziekteterrein is bij voorbaat taboe, zelfs niet het notoir lastige onderzoek naar een medicijn tegen dementie. Van belang is vooral de vraag of een bedrijf in staat is zijn vinding werkend te krijgen. ‘Dat is de valkuil. Er is heel voor nodig om een goede idee tot een eindproduct te komen', zegt Chahal, die zelf in Delft studeerde en bij zakenbank Kempen & Co werkte voor hij bij Van Herk in dienst trad.

Veel aandacht, zo vertelt Chahal, gaat uit naar het peilen van het management van biotechbedrijven. 'De ceo moet iets moois kunnen neerzetten.' Vandaar dat Van Herk niet over één nacht ijs ging bij zijn beslissing in 2014 om in Galapagos te stappen. Chahal arrangeerde een diner met Onno van de Stolpe, zodat Van Herk de kans kreeg zelf kennis te maken met de topman van Galapagos en om te peilen of er al sprake was van vermoeidheidsverschijnselen bij Van de Stolpe.
Pharming

Stapsgewijs heeft Van Herk vervolgens zijn belang in Galapagos uitgebreid, om gevoel te krijgen bij het bedrijf. In één keer een groot belang kopen, dat doet de Rotterdamse investeerder niet meer. Het is de les die Van Herk heeft geleerd van zijn missers. Denk vooral aan Pharming, het biotechbedrijf dat zoveel beleggers een traumatische ervaring heeft bezorgd. 'Mijnheer Van Herk zat er heel groot in', zegt Chahal. 'Maar Pharming was een enorme bleeder. De koers ging in korte tijd van €4 naar €1. Toch is mijnheer Van Herk in de sector blijven geloven. Hij heeft zijn portefeuille weer opnieuw opgebouwd.'

Veel geld van Van Herk is gaan zitten in Agendia, een Nederlands bedrijf dat een test heeft ontwikkeld om te bepalen of een vrouw die is geopereerd aan borstkanker ook nog bestraling nodig heeft. De test oogst in wetenschappelijke kring veel waardering, maar de verkoop komt moeizaam op gang. De verliezen van Agendia lopen in de tientallen miljoenen. Chahal laat doorschemeren dat Van Herk teleurgesteld is in het bedrijf. 'Het duurt wel erg lang.'
Diagnostiek

Een deel van het probleem is dat Agendia in diagnostiek zit. 'Dat lijkt makkelijker', zegt Chahal, 'omdat nieuwe technieken sneller goedkeuring krijgen. Maar het probleem is diagnostische testen vergoed te krijgen.'

Toch gelooft de biotech-adviseur dat diagnostiek een belangrijke rol gaat spelen, omdat maatwerk in de geneeskunde de toekomst heeft. Van Herk geeft het dan ook niet op: de Rotterdamse ondernemer kocht enkele jaren geleden het biotechbedrijf SkylineDx, dat genetische testen voor bloedkankers ontwikkelt. Chahal is ceo van het bedrijf dat inmiddels 25 werknemers telt.

[verwijderd] 21 augustus 2017 17:17

0

On August 18, 2017, the President signed into law the Food and Drug Administration Reauthorization Act (FDARA), which includes a reauthorization of four of the medical product user fee programs, the Prescription Drug User Fee Amendments, Medical Device User Fee Amendments, Generic Drug User Fee Amendments, and Biosimilar User Fee Amendments.

Three of FDA’s medical product center directors discuss importance of the FDA Reauthorization Act of 2017.

FDARA: Making a Difference for Industry and Patients
Posted on August 21, 2017 by FDA Voice
blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017...

By: Peter Marks, M.D., Ph.D., Jeffrey Shuren, M.D., J.D., and Janet Woodcock, M.D.
Peter Marks

Peter Marks, M.D., Ph.D., Director of FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research

For decades, user fees paid by the medical products industry have provided critical resources needed to conduct product reviews in a timely fashion and to help ensure the safety and effectiveness of medical products that American patients depend upon.

Since passage of the first medical product user fee act in 1992, the user fee laws and corresponding performance goals and program enhancements have helped evolve the drug and device review process in the United States allowing patients access to new and innovative treatments as quickly as possible without compromising the Agency’s high standards.

As directors of FDA’s three medical product centers, we want to applaud the U.S. Congress for passing the FDA Reauthorization Act of 2017 (FDARA), which President Trump signed into law on Friday.
Jeff Shuren

Jeffrey Shuren, M.D., J.D., is Director of FDA’s Center for Devices and Radiological Health

FDARA reauthorizes the Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) for the fifth time, the Medical Device User Fee Amendments (MDUFA) for the third time, and both the Generic Drug User Fee Amendments (GDUFA) and the Biosimilar User Fee Act (BsUFA) for the first time – allowing FDA to continue to collect medical product user fees through fiscal year 2022. The new law marks the culmination of two years of negotiations with industry and discussions with stakeholders. This is a compelling example of what can be achieved when FDA, industry, patients, Congress, and other stakeholders work together towards the same goal.

FDARA builds upon the goals outlined in previous user fee agreements and in the 21st Century Cures Act and will help us continue the essential work we are doing in many of our priority areas. The new law provides critical support for important FDA activities related to medical product regulation, including:

Enhancing our ability to capture the patient voice in drug development.
Allowing FDA flexibility to inspect medical device facilities based on risk, enabling the Agency to focus its resources where they are most needed, while providing greater predictability and transparency to the inspection process.
Advancing and facilitating the development and timely approval of drugs and biologics for rare diseases, including diseases of children. In particular, FDARA provides the FDA with new authority to require a pediatric investigation into an adult cancer drug if that drug is directed at a molecular target that is relevant to a pediatric cancer.
Providing resources for the popular, highly successful, and resource intensive breakthrough therapies program for drugs.
Continuing to leverage the use of “real-world” health data to inform regulatory decision making, including enhancing the capabilities of FDA’s Sentinel System for drugs.
Strengthening our partnership with patients, by providing funding for the development of the National Evaluation System for health Technology (NEST) to help pay for a NEST Coordinating Center and pilot projects. NEST is intended to facilitate the use of real world evidence to support premarket activities.
Establishing a flexible and more efficient path to market for certain new medical device accessories, to enable new and innovative accessories to come to market more rapidly and enable accessories to be used with a wide range of devices – creating important options for patients.
Creating a category of over-the-counter hearing aids which will help lower costs and enable access for patients who greatly need these devices.
Providing new opportunities for early consultation on the use of new surrogate endpoints.
Streamlining combination product review to enhance coordination and transparency between FDA and industry.
Improving FDA hiring and retention efforts including a dedicated unit for scientific staff and continuous independent assessment of the Agency’s hiring and retention operations.

Janet Woodcock

Janet Woodcock, M.D., Director of FDA’s Center for Drug Evaluation and Research

FDARA will help FDA continue to fulfill its important public health mission.

As a whole, the reauthorization of PDUFA, MDUFA, GDUFA, and BsUFA will allow FDA to improve upon the demonstrated successes of these programs, and in so doing, further benefit patients and affirm our nation’s standing as a global leader in biomedical innovation.

Peter Marks, M.D., Ph.D., is Director of FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research

Jeffrey Shuren, M.D., J.D., is Director of FDA’s Center for Devices and Radiological Health

Janet Woodcock, M.D., is Director of FDA’s Center for Drug Evaluation and Research

[verwijderd] 22 augustus 2017 07:09

0

Johnson & Johnson moet een schadevergoeding betalen van 417 miljoen dollar in een zaak over talkpoeder. Een vrouw uit de Verenigde Staten had een aanklacht ingediend, omdat ze baarmoederhalskanker zou hebben gekregen door gebruik van het poeder van de fabrikant van medische en verzorgingsproducten.

DeZwarteRidder 22 augustus 2017 08:23

0

Slag ontbrandt om nieuwe, dure cholesterolverlager

Amerikaans farmaconcern Amgen vraagt om opwaardering van duur medicijn, maar zorgverzekeraars signaleren 'heel beperkte' werkzaamheid van nieuw geneesmiddel.

[verwijderd] 23 augustus 2017 19:45

1

Pharmaceutical

Projected Launch of Novel Drugs is likely to Boost Hereditary Angioedema Market Growth

By Rohit Bhisey -
August 23, 2017

?

Hereditary angioedema (HAE) is a genetic disorder which is characterized by inflammation of body organs such as limbs, face, upper airway, abdomen, etc. Level of functional C1 esterase inhibitor is decreased due to mutations in its coding gene. This leads to increased level of bradykinin in blood which results into leakage of blood vessels. Leakage of fluids into surrounding organs lead to inflammation. HAE is a rare disease, and is estimated to affect 1 in 30,000 to 1 in 50,000 across the globe. Prophylactic and acute attack treatments are offered in management of HAE.

Owing to rarity of the disease, there is lack of awareness among patients and physicians which has resulted into unmet diagnosis of the disease and in turn mismanagement of the disease. HAE is often misdiagnosed to common allergies and abdominal pain. However this scenario is changing in developed markets such as the U.S. and Western Europe. With increasing awareness about the disease and introduction of novel drugs for treatment, global hereditary angioedema market is projected to grow during the forecast period. Owing to rarity of HAE, its specialty drugs has received orphan drug designation across the markets they are offered. This gives them formal incentives such as regulatory process fee reduction, tax benefits, market exclusivity, etc. These factors are projected to drive growth for this segment. However these medicines attract high cost, which distracts many patients to rely on conventional HAE drugs, restraining growth for global hereditary angioedema market.

Based on the drug class, global Hereditary Angioedema Market is segmented into C1 esterase inhibitor, selective bradykinin B2 receptor antagonist, Kallikrein inhibitor and others. The C1 esterase inhibitor segment is further classified into Cinryze, Berinert and Ruconest, as these are the only approved C1 esterase inhibitor drugs for treatment of HAE. Berinert with its strong presence in Europe and Rest of the World market is anticipated to have prominent growth during the forecast period from 2017 to 2025. Expiry of orphan drug market exclusivity of these products is anticipated to hamper the growth of this segment, however projected launch of their subcutaneous variants and their label extension is estimated to compensate this downfall. C1 esterase inhibitor segment is likely to register growth at CAGR of 4.3% from 2017 to 2025. Firazyr is the only approved selective bradykinin B2 receptor antagonist, owing to its better efficacy in acute attack treatment of HAE it is projected to expand at CAGR of 1.5% from 2017 to 2025. The others segment is classified into conventional drugs such as attenuated androgens and pipeline drugs such as DX-2930 and BCX-7353. Owing to rise in preference for prophylactic treatment of HAE and promising trail outcomes of pipeline drugs the others segment is projected to witness an exponential growth during the forecast period from 2017 to 2025.

By route of administration, the global hereditary angioedema market is segmented into intravenous subcutaneous injection and oral. Increasing preference for self-administrable drugs is estimated to increase the market share for subcutaneous injectable and orally administrable HAE drugs. Projected launch of subcutaneous variants of Cinryze, Berinert and pipeline drug DX-2930 is estimated to drive propel growth for subcutaneous injection segment. This segment is projected to expand at CAGR of 15.5% from 2017 to 2025. Based on distribution channel, the global hereditary angioedema market is segmented into hospital pharmacies, retail pharmacies and others. On emergence of HAE attacks, the patients need to be hospitalized, the symptoms of the attack lasts for 24 to 48 hours and subsequently fade away. This factor has contributed for prominent share of hospital pharmacies in global hereditary angioedema market. With rise in preference of prophylactic treatment of HAE and industry’s efforts in strengthening of distribution network across regions is estimated to boost growth for retail pharmacies segment. This segment is estimated to expand at CAGR of 9.4% from 2017 to 2025.

Geographically the global hereditary angioedema market is segmented in to North America, Europe and Rest of the World. North America region dominated the global hereditary angioedema market and is projected to expand at CAGR of 8.3 % over forecast period from 2017 to 2025. High healthcare expenditure from public & private sector for treatment of HAE and availability of specialty drugs in this region is projected to contribute for dominating share of North America in global hereditary angioedema market. Europe hereditary angioedema market is estimated to grow at CAGR of 10.8% from 2017 to 2025. Emerging markets such as India, China, Brazil and well established market such as Japan and Australia, the Rest of World hereditary angioedema market is estimated to grow at CAG of 13.5% during the forecast period from 2017 to 2025.

Get more Information – www.transparencymarketresearch.com/sa...

theglobalhealthnews.com/projected-lau...

voda 24 augustus 2017 16:42

0

Groen licht uit Brussel voor overname Patheon

Gepubliceerd op 24 aug 2017 om 12:59 | Views: 447

DSM 16:21
64,82 +0,11 (+0,17%)

BRUSSEL (AFN) - De Europese Commissie heeft geen bezwaren tegen de overname van de overname van farmaceutisch bedrijf Patheon door de Amerikaanse fabrikant van medische apparatuur Thermo Fisher Scientific. De toezichthouder ziet geen marktverstorende werking in de deal, mede omdat de activiteiten van beide ondernemingen niet overlappen.

Voormalig moederbedrijf DSM bracht Patheon vorig jaar naar de beurs. Thermo betaalt ongeveer 7,2 miljard dollar voor het concern. Die prijs is inclusief een schuld van 2 miljard dollar.

Patheon is een joint venture van DSM en investeerder JLL, waar DSM eind 2013 zijn onderdeel Pharmaceutical Products in onderbracht. Daarbij kreeg DSM destijds 49 procent van de aandelen in bezit, de rest ging naar JLL. DSM verkocht bij de beursgang van Patheon in totaal 4,76 miljoen aandelen, maar heeft nog altijd circa een derde van de aandelen in handen.

Beide grootaandeelhouders hebben volgens Thermo Fisher hun stukken al toegezegd, zo werd in mei bekend. De transactie moet voor het einde van het jaar zijn afgerond en is nog afhankelijk van de gebruikelijke goedkeuringen.

lucas D 25 augustus 2017 12:54

0

Verlies Kiadis Pharma loopt op
AMSTERDAM (AFN) - Kiadis Pharma heeft zijn verlies in het afgelopen halfjaar zien oplopen ten opzichte van een jaar eerder. Het in Amsterdam genoteerde biotechnologiebedrijf, dat nog geen omzet draait, sprak zelf van operationele uitgaven conform de verwachtingen.
Het nettoverlies kwam uit op 8,5 miljoen euro, tegenover een tekort van 6,4 miljoen een jaar eerder. De kaspositie nam, vooral door de uitgaven aan de ontwikkeling van middelen tegen leukemie, verder af tot 10,7 miljoen euro. Dat was vorig jaar nog 23,7 miljoen een jaar. De opgelopen uitgaven worden volgens het bedrijf opgevangen door twee financieringsrondes in juni en augustus.
Kiadis zegt op het juiste spoor te zitten en zet verder in op het op de markt brengen van zijn belangrijkste middel ATIR101.

(ANP Redactie AFN/Economie, email economie(at)anp.nl, +31 20 560 6070)

lucas D 25 augustus 2017 12:56

0

STOCKWATCH 'Kiadis heeft nog voor een jaar geld'
AMSTERDAM (AFN) - Kiadis Pharma heeft nog geld om het ongeveer tot en met de eerste helft van 2018 uit te zingen. Dat concluderen analisten van KBC Securities op basis van de uitgaven van het biotechnologiebedrijf en de huidige kaspositie.
Kiadis liet bij de bekendmaking van zijn halfjaarcijfers weten dat de kaspositie is geslonken tot 10,7 miljoen euro. Daar komt echter volgens KBC nog 4,7 miljoen euro aan extra ruimte bij middels een krediet terwijl het afgelopen halfjaar ongeveer 8,5 miljoen euro werd uitgegeven. De resultaten van Kiadis waren verder volgens de marktkenners niet verrassend.
KBC houdt vast aan zijn koopadvies met een koersdoel van 17,50 euro. Het aandeel stond omstreeks 09.25 uur 5,7 procent lager op 5,51 euro.

(ANP Redactie AFN/Economie, email economie(at)anp.nl, +31 20 560 6070)

[verwijderd] 26 augustus 2017 20:17

0

Creating a new generation of small molecule protease inhibitors

KalVista’s drug discovery capabilities leverage the expertise of its R&D team, which has spent more than two decades successfully discovering and developing small molecule protease inhibitors. Combined with world-leading expertise in the role of plasma kallikrein in disease, KalVista has developed a structurally diverse pipeline of novel, potent, and highly selective plasma kallikrein inhibitors.
Research and Development
KalVista’s strategy is to advance multiple drug candidates through to clinical testing by exploring different disease mechanisms and routes of administration. In addition to an intravitreal plasma kallikrein inhibitor for diabetic macular edema (DME), KalVista has discovered and is developing highly selective, potent, and orally bioavailable plasma kallikrein inhibitors. These oral drug candidates will be studied as new treatments for diseases where excessive plasma kallikrein activity is implicated, such as hereditary angioedema (HAE) and DME.

KalVista’s initial focus is on advancing a portfolio of orally delivered plasma kallikrein inhibitors for the treatment of HAE. The most advanced program, KVD818, is in Phase I clinical testing and additional molecules are expected to reach the clinic in 2017. KalVista’s objective is to advance multiple oral drug candidates through Phase I, first-in-human studies in order to select those with the potential to deliver best-in-class status for further development.

In addition, KalVista continues to investigate additional proteases as potential therapeutic targets to fully exploit its research expertise and expand its portfolio.

Plasma kallikrein as an attractive drug target

Plasma kallikrein is a protease and an important component of the body’s inflammatory response. It circulates as an inactive enzyme (plasma prekallikrein) that, upon activation at the site of vascular injury, initiates a cascade that results in increased levels of the potent vasoactive peptide bradykinin, which in turn leads to dilation of blood vessels, increased vascular permeability, edema, and inflammation. Under normal circumstances plasma kallikrein activity is regulated by an endogenous inhibitor, C1-inhibitor. However, in some diseases, the plasma kallikrein activity is allowed to increase unchecked and results in damaging inflammation.
Eye examination
Excessive activity of the plasma kallikrein system has been shown to contribute to hereditary angioedema and is also strongly implicated in diabetic macular edema and other edematous and inflammatory disorders.

© 2017 KalVista Pharmaceuticals, Inc. - all rights reserved.

www.kalvista.com/discovery-overview.html

[verwijderd] 26 augustus 2017 20:26

0

BioCryst Announces Initiation of ZENITH-1, a Clinical Trial to Evaluate BCX7353 as an Acute Treatment of Hereditary Angioedema Attacks

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Aug. 02, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX) announced today the dosing of the first subject into ZENITH-1, a clinical trial studying up to three dosage strengths of a liquid formulation of BCX7353 given as a single oral dose for the acute treatment of angioedema attacks in patients with hereditary angioedema (HAE).

"We are excited to launch the ZENITH-1 exploratory Phase 2 trial. Based upon pharmacokinetic and pharmacodynamic properties of BCX7353, we believe it could be an efficacious and convenient oral alternative to parenteral treatments of acute angioedema attacks in patients with HAE. A liquid formulation of BCX7353 would be a strong complement to our prophylactic treatment program," said Jon Stonehouse, Chief Executive Officer. "We believe this new formulation can fill an unmet need for patients who are looking for better and easier ways to manage their illness.”

ZENITH-1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, adaptive dose-ranging trial of the efficacy, safety and tolerability of BCX7353 for treatment of acute angioedema attacks, and will enroll up to 60 subjects with HAE. Blinded study drug will be dosed as an oral liquid after onset of symptoms, for up to 3 attacks in each subject, with each subject receiving both BCX7353 (for 2 attacks) and placebo (for one attack) in a randomized sequence. The trial is structured with up to 3 consecutive cohorts testing single doses of 750 mg (from 12 to 36 subjects), 500 mg (up to 12 subjects) and 250 mg (up to 12 subjects), starting with 750 mg. Efficacy assessments include patient-reported composite visual analogue scale (VAS) scores, patient global assessment, change in symptoms, and use of rescue medication.

Treatment effect will be assessed on accumulating results, beginning after 12 subjects have completed study in the first cohort (750 mg), by comparing the proportion of BCX7353-treated and placebo-treated attacks which have a stable or improved composite VAS at 4 hours post dose. Once a treatment effect is demonstrated, enrollment at the 500 mg dose level will commence. If treatment effect at the 500 mg dose level is similar to 750 mg dose level, the 250 mg dose cohort will be enrolled.

Additional clinical trial details will be available on www.clinicaltrials.gov.

globenewswire.com/news-release/2017/0...

[verwijderd] 28 augustus 2017 13:01

0

By Jonathan D. Rockoff
Gilead Sciences Inc. has agreed to pay about $11 billion for Kite Pharma Inc. and its promising new technology for harnessing the body's immune system to fight cancer, according to people familiar with the matter.
Gilead will pay $180 a share, the people said, representing a 29% premium over Kite's closing price Friday. The all-cash deal, to be announced Monday, would give Gilead a foothold in a new type of personalized treatment that doctors say could save patients with the most dire cases of cancer and analysts estimate would ring up billions of dollars in sales.
Gilead, of Foster City, Calif., had been looking for an acquisition to diversify its portfolio beyond its leading position in infectious-disease treatments and provide a new revenue stream as sales of the company's hepatitis C drugs decline.
The deal for Kite would be one of Gilead's biggest, rivaling the company's $11 billion purchase of liver-disease drugmaker Pharmasset in 2012. Through that acquisition, Gilead gained hepatitis C therapies that are among the world's top-selling drugs.
Now Gilead is betting that Kite can provide a similar payoff. Kite, of Santa Monica, Calif., is a leader among several companies that aim to use genetic engineering to weaponize a patient's own immune T cells and then deploy them to attack lymphoma and other blood cancers.
Kite's main drug, known as axi-cel, is up for approval in the U.S. and Europe. Analysts predict it would have world-wide sales of $1.7 billion in 2022, according to EvaluatePharma, which ranks the drug among the industry's top 10 compounds in terms of sales potential. Such expectations have already pushed the company's shares sharply higher this year.
Axi-cel is likely to face swift, steep competition. Novartis AG, one of the leading cancer-drug makers, beat Kite to be the first company to ask the Food and Drug Administration to approve a bioengineered T-cell drug. Several other companies are developing the drugs too.
Gilead made its name selling treatments for HIV/AIDS. The biotech company surged in value after launching the hepatitis C treatments developed at Pharmasset. The drugs, Sovaldi and Harvoni, helped Gilead double its sales in 2014. It now has a market value of roughly $100 billion.
Last year Gilead had $30 billion in sales, including $9.1 billion from Harvoni and $4 billion from Sovaldi.
Yet the anti-viral drugs' commercial success has also proved to be an albatross. Gilead faced public criticism and a Senate investigation for listing Sovaldi at $1,000 a day, even though the therapy cured most patients at a cost of less than a liver transplant.
The hepatitis C drugs' sales were squeezed in recent years when Merck & Co. launched a rival treatment, forcing Gilead to offer steep discounts to health plans. And partly because of the drugs' success curing the disease, fewer patients needed treatment.
The company's second-quarter hepatitis C drug sales fell to $2.9 billion world-wide, down from $4 billion during the period a year earlier.
Gilead has faced pressure from investors and analysts to find new revenue sources. Management responded by touting its next generation of HIV/AIDS treatments as well as drugs in development to treat a liver disease known as NASH, for nonalcoholic steatohepatitis.
But Wall Street said Gilead needed to do another deal. Gilead fanned speculation by hiring Alessandro Riva from Novartis to run its hematology and oncology division, as well as its former adviser, investment banker Andrew Dickinson, from Lazard.
After years of surging volume, pharmaceutical deal making has been slow this year, with very few megamergers aside from Johnson & Johnson's r oughly $30 billion deal to buy Actelion Ltd. Drug companies have been digesting earlier acquisitions and have also been hampered by uncertainty surrounding tax reform because many of them have large amounts of cash overseas.
The deal is expected to close in the fourth quarter, around the same time as the deadline for U.S. approval of Kite's main drug, according to the people familiar with the matter.
--Dana Mattioli contributed to this article.
Write to Jonathan D. Rockoff at Jonathan.Rockoff@wsj.com
(END) Dow Jones Newswires
August 28, 2017 06:44 ET (10:44 GMT)
© 2017 Dow Jones & Company, Inc.

AAND GILEAD SCIENCES
US3755581036
KITE PHARMA INC.
US49803L1098

lucas D 28 augustus 2017 14:16

0

Even in een taal die we allemaal begrijpen.:~)

Miljardenovername in farmaciebranche VS (2)
N i e u w bericht, meer informatie
NEW YORK (AFN) - De Amerikaanse farmaceut Gilead neemt zijn branchegenoot Kite Pharma over. Daarmee is een bedrag gemoeid van bijna 12 miljard dollar (10 miljard euro), volledig te voldoen in contanten.
Kite Pharma is gespecialiseerd in behandelingen tegen kanker. Het bedrijf werkt met name aan een therapie die het immuunsysteem van het lichaam versterkt zodat het tumoren te lijf kan gaan. Het hoopt nog dit jaar toestemming te krijgen om dat middel op de markt te brengen in de Verenigde Staten. Europese goedkeuring volgt mogelijk volgend jaar.
Gilead, dat zich tot dusver vooral richtte op antivirale middelen, had al eerder duidelijk gemaakt dat het een rol wil gaan spelen op het gebied van oncologie. Topman John Milligan van Gilead ziet de overname van Kite Pharma dan ook als ,,een fundament'' waarop een toekomstig aanbod aan middelen tegen kanker kan worden gebouwd.
Samen zullen Gilead en Kite volgens Milligan in staat zijn sneller en efficiënter nieuwe middelen geschikt te maken voor de behandeling van patiënten. De topman vertrouwt daarbij op de grote overeenkomsten in bedrijfscultuur tussen de twee ondernemingen.
De prijs van 180 dollar per aandeel die Gilead betaalt, ligt bijna 30 procent boven de slotkoers van Kite Pharma op Wall Street afgelopen vrijdag. De raad van bestuur van Kite staat unaniem achter de overname, die naar verwachting nog dit jaar zal worden afgerond. Het duurt daarna nog zeker drie jaar voordat Kite bijdraagt aan de winst.

(ANP Redactie AFN/Economie, email economie(at)anp.nl, +31 20 560 6070)

[verwijderd] 29 augustus 2017 08:53

0

Geen financiele details vrijgegeven.
(ABM FN-Dow Jones) Parcom Capital heeft de Nederlandse klinisch geneesmiddelenonderzoeker Viroclinics Biosciences overgenomen. Dit maakte Parcom Capital dinsdag bekend zonder financiële details vrij te geven.
Viroclinics is opgericht in 2001 en is met meer dan 100 medewerkers gespecialiseerd in het testen van nieuwe vaccins en medicijnen in de klinische ontwikkelfase voordat deze op de markt worden gebracht.
Parcom Capital is een private equity fonds dat sinds 1982 investeert in middelgrote bedrijven. Het fonds beheert ruim een miljard euro aan investeringen in diverse sectoren. In 2016 is Parcom Capital middels een management buy out door de partners van Parcom gekocht en verzelfstandigd vanuit NN Group.
Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999
Copyright ABM Financial News. All rights reserved
(END) Dow Jones Newswires
August 29, 2017 02:41 ET (06:41 GMT)
© 2017 ABM Financial News. All rights reserved.

[verwijderd] 1 september 2017 12:55

0

www.hln.be/hln/nl/961/Wetenschap/arti...

[verwijderd] 5 september 2017 14:30

0

BioCryst Pharma's HAE candidate BCX7353 successful in mid-stage study; shares ahead 11% premarket
www.seekingalpha.com/news/3293453

[verwijderd] 5 september 2017 20:28

0

In a landmark decision for the field of cancer immunotherapy, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved a personalized cellular therapy developed by the University of Pennsylvania and Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) for the treatment of patients up to 25 years of age with B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL) that is refractory or in second or later relapse.
The approval was granted to Novartis for the chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy, Kymriah™ (tisagenlecleucel, formerly CTL019). In 2012, Penn and Novartis entered into a global collaboration to further research, develop and commercialize Kymriah and other CAR-T cell therapies for the treatment of cancers. Kymriah is the first therapy based on gene transfer approved by the FDA.
Kymriah is expected to be available through a network of certified treatment centers throughout the United States.
"We delivered engineered T-cell therapy at CHOP for the first pediatric patient in the world, Emily Whitehead, who was only six years old when her leukemia stopped responding to conventional treatments. Emily’s cancer remains in remission, and in larger trials, we’re seeing overall remission rates over 80 percent, which is a remarkable improvement upon previous treatment success rates,” said lead investigator.
The new treatment modifies patients’ own immune T cells, which are collected and reprogrammed at the Novartis manufacturing facility to potentially seek and destroy the patients’ leukemia cells. After being infused back into patients’ bodies, these newly built “hunter” cells both multiply and attack, targeting cells that express a protein called CD19. Tests reveal that the army of hunter cells can grow to more than 10,000 new cells for each single engineered cell patients receive, producing high remission rates in completely refractory leukemia – and can survive in the body for years.
CTL019 was first tested at Penn in 2010, in adult patients with advanced chronic lymphocytic leukemia (CLL). In 2012, CHOP became the first institution to investigate Kymriah in pediatric patients with ALL, the most common childhood cancer. About 20 percent of the 3,500 pediatric and young adult patients diagnosed every year with ALL in the United States relapse or do not respond to conventional treatment.
Those early-stage clinical trials, in which more than 90 percent of patients achieved a complete remission one month after receiving the therapy, led to a global registration trial in 2015, involving 68 children and young adults with advanced ALL treated at 25 centers across the world. Eighty-three percent of the patients who received a single dose of their own engineered cells achieved a complete remission.
In July 2017, an FDA advisory panel unanimously recommended approval of the therapy, paving the way for today’s FDA approval. After presentation of trial data and testimony from families whose children have received the therapy, one expert on the panel said this was “the most exciting thing I’ve seen in my lifetime.”
Many patients in the ALL trials experienced a side effect called cytokine release syndrome (CRS) including grade 3 or grade 4, which includes varying degrees of flu-like symptoms, with high fevers, nausea, and muscle pain, and temporary neurologic symptoms, including delirium, but also low blood pressure and breathing difficulties requiring ICU-level care in the most severe cases. Eighteen percent of patients experienced grade 3 or grade 4 neurologic events. Patients were treated with the immunosuppressant drug tocilizumab or short courses of steroids to combat the symptoms.
Novartis will create a registry to follow patients for 15 years after being treated to monitor their progress and any potential, future side effects.
Other trials with CTL019 therapy are also underway in the Abramson Cancer Center for adult ALL patients and those with CLL and non-Hodgkin lymphoma. Penn and Novartis are also investigating the next generation of CAR therapies for multiple myeloma, and for solid tumors, through trials in glioblastoma, mesothelioma, and ovarian and pancreatic cancer. Other CAR trials at Penn are exploring the technique for prostate cancer, melanoma, and triple-negative breast cancer.
www.pennmedicine.org/news/news-releas...
Edited September 5th 2017

Vertraagd	18 apr 2024 17:35
Koers	0,868
Verschil	-0,093 (-9,63%)
Hoog	0,957
Laag	0,861
Volume	37.599.271
Volume gemiddeld	6.873.112
Volume gisteren	2.891.437

18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...
13 mrt	Slotcall: Twijfel slaat toe bij chipp...
11 mrt	Beursblik: hogere jaaromzet Pharming ...
11 mrt	AEX gaat opnieuw rode opening tegemoe...	1
14 feb	Video-update: AEX index, Brunel en Ph...

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Sectornieuws - biotech

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws