aston.martin schreef op 2 september 2017 16:46:
[...]
De nieuwe studie werd nu uitgevoerd met patiënten waar de ziekte (en de respons) ditmaal wél bevestigd werd met een endoscopisch onderzoek. Deze studie, fase 1b genoemd, roept echter andermaal vraagtekens op. Enerzijds omdat het aantal deelnemers beperkt is (63 patiënten verdeeld over 3 studiegroepen) maar vooral door het
gebrek van een placebo-groep.
De patiënten hadden in deze studie wel een meer ernstige vorm van Crohn dan in de eerdere studie. De gemiddelde SES-CD score was 11,2 maar dat is nog altijd beduidend minder dan de score van 14,6 in de Fitzroy studie.
De klinische remissie met mongersen bedroeg 48% (na 12 weken). Met filgotinib bedroeg de klinische remissie eveneens 48% (na 10 weken en dus iets sneller).
De endoscopische respons (min. 50% verbetering) was met mongersen 15%. Met filgotinib bedroeg de endoscopische respons echter 25%. Duidelijk beter dus dan met mongersen.
In de Fitzroy-studie had de placebogroep echter ook een endoscopische respons van 13,6% en dus, merkwaardig genoeg, bijna vergelijkbaar met mongersen.
Wat hier verder nog bij opvalt is dat die 15% niet berekend is op het totaal aantal deelnemers (63) maar op het aantal "evalueerbare" patiënten (52). Dat geeft natuurlijk een iets rooskleuriger resultaat.
Onbegrijpelijk dat een bedrijf als Celgene geen placebo gecontroleerde studie heeft uitgevoerd.
De spectaculaire resultaten van de eerste studie werden in ieder geval al niet meer benaderd nu de patiënten een meer ernstige vorm van Crohn hadden.