RUCONEST® leverde klinisch zinvolle symptomen op bij kinderen met erfelijk angio-oedeem
Leiden, 02 oktober 2017: Pharming Group NV ("Pharming" of "The Company") (Euronext Amsterdam: PHARM) heeft vandaag positieve gegevens bekendgemaakt van een klinisch onderzoek met gebruik van RUCONEST® [Recombinant Human Cl Esterase Inhibitor / Conestat alfa] voor de behandeling van erfelijke angio-oedeem (HAE) aanvallen bij kinderen.
De open-label, single arm, klinische fase II-trial is in overeenstemming met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ontworpen in het kader van een PIP (Pediatrisch Onderzoeksplan) om de farmacokinetische, veiligheids- en werkzaamheidsprofielen van RUCONEST® in een dosis van 50 IE / kg bij pediatrische HAE-patiënten leeft 2-13 jaar ter ondersteuning van een pediatrische indicatie voor de behandeling van HAE-aanvallen.
In totaal werden 20 kinderen met HAE behandeld voor 73 HAE aanvallen bij een dosis van 50 IE / kg (maximaal 4200 IE). In de studie werd klinisch een significante reliëf van symptomen vastgesteld die werden beoordeeld met behulp van een visuele analoge schaal (VAS) die door de patiënt was ingevuld (bijgestaan ??door hun ouder). De mediane tijd tot aanvang van de hulpverlening was 60 minuten (95% confidence interval: 60-63), en de gemiddelde tijd tot minimale symptomen was 122 minuten (95% confidence interval: 120-126). Alleen 3/73 (4%) aanvallen werden behandeld met een tweede dosis RUCONEST®.
RUCONEST® was over het algemeen veilig en goed geduld in de studie. Geen patiënten zijn teruggetrokken vanwege de bijwerkingen. Er waren geen gerelateerde ernstige bijwerkingen, overgevoeligheidsreacties of neutraliserende antilichamen waargenomen.
De gedetailleerde effectiviteits- en veiligheidsresultaten worden verder geanalyseerd en ingediend voor presentatie tijdens een aanstaande grote medische bijeenkomst.
Prof. Bruno Giannetti, Chief Operations Officer van Pharming, reageerde:
"De resultaten van deze studie geven belangrijke gegevens over veiligheid en werkzaamheid bij het gebruik van RUCONEST® bij kinderen en tonen goede klinische overeenstemming met resultaten van adolescenten en volwassenen met HAE. Kinderen met HAE hebben beperkte therapeutische mogelijkheden, en we zullen snel met regelgevende instanties werken om keuzes voor deze patiënten uit te breiden. "