Pharming « Terug naar discussie overzicht

Ziekte van Pompe

4 Posts

Omlaag ↓

Sursum 22 maart 2018 10:31

Bron: proefschrift L. Winter uit 2004:
repub.eur.nl/pub/7350
Sponsor: Genzyme

Hoofdstuk 3 en 4 beschrijven de effecten van therapie op deze parameters
bij 3 patiënten (11, 16 en 32 jaar oud bij start van de behandeling). De patiënten waren rolstoelgebonden en twee waren (deels) afhankelijk van kunstmatige ademhalingsondersteuning.

Drie jaar behandeling van deze patiënten met zure a-glucosidase, geproduceerd in melk van transgene konijnen, resulteerde in stabilisering van de longfunctie en in minder vermoeidheid. De wekelijkse Infusen werden goed verdragen en de jongste en minst aangedane patiënt vertoonde een enorme vooruitgang in spierkracht en –functie. Na 72 weken kon hij zonder steun lopen en uiteindelijk gebruikte hij geen rolstoel meer. Na 3 jaar werd er overgegaan
op behandeling met enzym uit CHO-cellen. De dosering van konijnenmelk Enzym was 20 mg per kilogram lichaamsgewicht per week (20 mg/kg/week).

De patiënten werden 3 maanden behandeld met 10 mg/kg/week, daarna met 20 mg/kg/2 weken en uiteindelijk met 30 mg/kg/2 weken. De behandeling met de lagere Dosis CHO-enzym leidde aanvankelijk tot klachten van meer vermoeidheid, verminderd uithoudingsvermogen en verlies van (spier)functie. Het verhogen van de dosis naar 30 mg/kg/2 weken leidde echter tot een volledig herstel.

Na 3 jaar behandeling met konijnenmelk enzym en 1.5 jaar behandeling met CHO-enzym concluderen we dat patiënten met de ziekte van Pompe veilig en effectief kunnen worden behandeld met beide producten. Echter de mate van effectiviteit verschilt per persoon en lijkt in hoge mate afhankelijk van de conditie van de patiënt bij aanvang van therapie.

Grote verschillen in effectiviteit tussen beide producten werden niet gevonden.

Sursum 22 maart 2018 10:57

Bron: Pharming FY report 2017
During the year we have also taken next steps in the initiation of clinical development for additional indications for RUCONEST®, including support for as-yet undisclosed Investigator Sponsored Studies. We have also brought forward our pipeline of products developed using our proprietary technology platform. The first of these new products; recombinant human a-glucosidase (enzyme replacement therapy for Pompe disease) is now expected to reach IND filing towards the end of 2018.

[verwijderd] 22 maart 2018 11:29

our proprietary technology platform. The first of these new products; recombinant human a-glucosidase (enzyme replacement therapy for Pompe disease)

Naast de meerdere toepassingen van Ruconest is het platform de meerwaarde van Pharming. Dit platform is door hen ontwikkeld en daarmee hebben ze een enorme voorsprong op andere farmaceutische bedrijven. Naar mijn mening is deze voorsprong cruciaal en ontleed Pharming hieraan het vertrouwen in de toekomst zelfstandig te kunnen blijven. Zo heeft de heer De Vries dit ook gezegd tijdens de roadshow in Zwolle

voda 22 maart 2018 19:27

Met dank aan Sander 23:

www.youtube.com/watch?v=mprq_l3A5Zo&a...

(vanaf 3.19)

4 Posts

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	19 apr 2024 11:53
Koers	0,879
Verschil	+0,011 (+1,21%)
Hoog	0,889
Laag	0,869
Volume	3.630.592
Volume gemiddeld	6.873.112
Volume gisteren	37.599.271

Pharming nieuws

18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...
13 mrt	Slotcall: Twijfel slaat toe bij chipp...
11 mrt	Beursblik: hogere jaaromzet Pharming ...
11 mrt	AEX gaat opnieuw rode opening tegemoe...	1
14 feb	Video-update: AEX index, Brunel en Ph...

Meer ››