De vertaling
Pharming kondigt nieuwe gegevens aan over Ruconest In Primate-model van vertraagde transplantaatfunctie (DGF)
Facebook tjilpen Google Plus Email naar een vriend Print deze pagina
Leiden, 23 mei 2013. Biootech Pharming Group NV ("Pharming" of "de Vennootschap") (NYSE Euronext: PHARM) heeft vandaag aangekondigd dat recombinante menselijke C1-esteraseremmer (rhC1INH; RUCONEST®), een onderzoeksgeneesmiddel in de VS hebben aangetoond een gunstig effect te hebben als donor-voorbehandeling in een diermodel voor niertransplantatie. De resultaten van de studie werden gepresenteerd op het American Transplant Congress in Seattle, Washington.
In de studie gebruikte Dr. Luis Fernandez van de Universiteit van Wisconsin een niet-menselijk primatenmodel om de uitkomsten van niertransplantatie van hersendode donoren te evalueren. Nieren die vóór de transplantatie met rhC1INH werden behandeld hadden een significant lagere incidentie van vertraagde transplantaatfunctie (DGF) bij transplantatie naar de ontvangende dieren. Dr. Fernandez en zijn collega's konden ook aantonen hoe rhCINH de complementaire cascade remde om dit voordeel te verlenen.
DGF, een vorm van ischemie-reperfusie schade (IRI), is een ernstige en kostbare complicatie in de klinische transplantatieomgeving. Wanneer DGF optreedt, is dialyse noodzakelijk en leidt dit tot langdurige ziekenhuisopname, wat resulteert in nadelige langetermijnresultaten en aanzienlijk hogere kosten. Zoals aangetoond met dit diermodel, zou donorvoorbehandeling met rhC1INH voorafgaand aan transplantatie mogelijk een nieuwe benadering kunnen zijn voor het aanpakken van enkele beperkingen van de huidige strategieën om de impact van DGF te verminderen. De huidige interventies richten zich op activiteiten die plaatsvinden nadat het orgaan is geoogst van de donor (bijv. Koude opslag of machinale perfusie van het orgaan).
Pharming en haar partners blijven geïnteresseerd in de brede therapeutische gebieden van IRI en capillaire leksyndromen en blijven de indicaties voor mogelijke toekomstige klinische ontwikkeling herzien.
Over RUCONEST® en erfelijk angio-oedeem
RUCONEST (INN conestat alfa) is een recombinante versie van de humane proteïne C1-esterase-remmer en wordt geproduceerd met Pharming's eigen transgene technologie. RUCONEST is in Europa goedgekeurd voor de behandeling van acute angio-oedeemaanvallen bij patiënten met HAE, een erfelijke aandoening waarbij de patiënt deficiënt is of een functionele plasma-eiwit C1-esteraseremmer heeft, resulterend in onvoorspelbare en slopende episodes van intense zwelling. De zwelling kan optreden in een of meer anatomische gebieden, waaronder de ledematen, het gezicht, de romp, de geslachtsdelen, de buik en de bovenste luchtwegen. De frequentie en ernst van HAE-aanvallen variëren en zijn het ernstigst wanneer ze larynxoedeem impliceren, die de bovenste luchtwegen kan sluiten en de dood kan veroorzaken door verstikking. Volgens de Amerikaanse Vereniging voor erfelijke angioedeem, epidemiologische schattingen voor HAE variëren van één op de 10.000, één op de 50.000. RUCONEST is een geneesmiddel voor onderzoek in de VS en heeft door de FDA de aanwijzing van weesgeneesmiddelen gekregen, zowel voor de behandeling van acute aanvallen van HAE als voor profylactische behandeling van HAE.
Over Pharming Group NV
Pharming Group NV ontwikkelt innovatieve producten voor de behandeling van onvervulde medische behoeften. RUCONEST® is een recombinante humane C1-esteraseremmer die is goedgekeurd voor de behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met HAE in alle 27 EU-landen plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein, en wordt in de EU gedistribueerd door de Zweedse Orphan Biovitrum. RUCONEST® is een partnerschap aangegaan met Santarus, Inc. (NASDAQ: SNTS) in Noord-Amerika en een BLA voor RUCONEST is in april 2013 ingediend bij de FDA. Het product wordt ook geëvalueerd voor verschillende vervolgindicaties. Pharming heeft een uniek, GMP-compatibel, gevalideerd platform voor de productie van recombinante menselijke eiwitten dat in staat is industriële volumes van hoogwaardige recombinante menselijke eiwitten te produceren op een meer economische manier in vergelijking met huidige op cellen gebaseerde technologieën.www.pharming.com .
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die betrekking hebben op bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren, die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, prestaties of prestaties van de Vennootschap wezenlijk verschillen van de resultaten, prestaties of prestaties uitgedrukt of geïmpliceerd door deze toekomstgerichte statements.