Cybertom schreef op 24 juni 2018 09:26:
Ik probeer hieronder een korte, maar duidelijke samenvatting te geven van de bijeenkomst van afgelopen donderdag. Ik heb de indruk dat deze nog niet op waarde geschat wordt.
Op dit moment is Pharming de enige biotech in Europa die zelf een product op de markt heeft gebracht met haar eigen platform, dit zelf verkoopt en die ook nog eens nettowinst maakt en een positieve cashflow heeft. Verder werd er m.i. een verkapte omzetverhoging gegeven toen gesteld werd, dat het bedrijf op dit moment circa 10% van de markt heeft, die 1,8 mrd. dollar waard is. Omgerekend kom ik dan op een jaaromzet van circa € 155 mln. Er werd door Sijmen nog eens heel duidelijk vermeld, dat Q3 en Q4 geholpen werden door tekorten van de concurrent en Q1 was dus op eigen kracht en dat is sterk. In de voorbijgaande jaren was Q1 altijd minder dan de overige kwartalen, dus wat dat betreft kunnen we nog een positieve verrassing krijgen, zonder dat ik de verwachting al wil opvoeren overigens.
Het enige verkochte middel op dit moment is Ruconest voor de acute HAE markt. Deze acute markt is circa $ 1 mrd. waard. Dit houdt dus in, dat de prophylactische markt geschat wordt op $ 800 mln. Op 21 september krijgt Pharming te horen of ze hiervoor toestemming krijgen van de FDA. Dan zouden ze actief reclame/promotie mogen maken, terwijl dit al wel voorgeschreven wordt.
De verwachting is dat de markt gaat verschuiven ten gunste van de prophylactische markt. Uiteraard willen patiënten liever voorkomen dan genezen en dat maakt deze goedkeuring wel erg belangrijk.
Om verder onderscheidend te zijn wil Pharming het toedieningsgemak verbeteren, men zit hierbij o.a. aan pleisters te denken met hele kleine naaldjes. Dat zou het toedieningsgemak enorm verbeteren en dat zou super zijn. Het doel is dat iedereen dit in een vertrouwde omgeving kan doen, want daar ligt de behoefte.
Met hetzelfde product (Ruconest) gaan er nieuwe medische behoeften aangepakt worden, zoals Pre-Eclampsia, Contrast-Induced Nephropathy, Cardiac Protection, Delayed Graft Function en Hemorrhagic Shock. De meeste van deze indicaties gaan straks van start in fase 2 en de verschillende fasen zullen niet zo lang duren als bij geheel nieuwe producten. Daarnaast gaan ze nieuwe producten ontwikkelen voor Pompe en Fabry. Alle genoemde nieuwe indicaties zijn blockbusters, dus met een omzetpotentieel van meer dan 1 mrd., terwijl de onderzoekskosten ook een fractie zijn. De IP is goed geregeld, zodat concurrentie voorlopig niet te verwachten is. Bestaande producten kunnen niet voorkomen dat patiënten immuun raken, de producten van Pharming voorkomen dit probleem.
Ruconest is vergeleken met andere producten het meest puur werd gesteld door Dr. Riedl en heeft een zelf-afbrekend enzym. Ook is Ruconest best in class, als je kijkt naar dosering en effectiviteit. Op dit moment loopt er een battle tussen Ruconest en Firazyr, waarvan het reultaat later dit jaar bekend wordt gemaakt. Concurrenten maken hun product op basis van bloedplasma. Dit is in de toekomst niet houdbaar. Voor jaarlijks 1 patiënt die op Haegarda is zijn 1.500 bloeddonaties nodig. Dat is onvoorstelbaar veel. Pharming produceert via konijnenmelk, dit is veel effectiever en bovendien is de kans op vervuiling kleiner dan bij bloed. Aangezien men een grote productietoename verwacht, wil men over op koeiemelk, aangezien een koe in absolute zin, meer bruikbare melk produceert. Ik weet overigens of mensen met een koemelkallergie dan een probleem hebben.
De slagingskansen van de nieuwe indicaties tot de markt zijn heel groot, 100% is mogelijk. Dit komt door de ERT (Enzyme Replacement Therapy). Het gemiste enzym wordt toegevoegd, hierdoor is er geen target en werkt het ALTIJD! Dus de percentages die standaard gelden in de industrie, geldt niet voor Pharming. Dus het slagingspercentage is vele malen hoger en de onderzoekskosten zijn vele malen lager, wat een super platform hebben ze. Dat heeft m.i. ook een nadeel, dit zou een overnemende partij kunnen aantrekken. Zeker na positieve resultaten.
Conclusie: voor Pharming is HAE plotseling de kleinste markt en is de pipeline in één klap heel volwassen geworden, met daarbij miljardenmarkten binnen handbereik en dat binnen slechts enkele jaren.
Fijne zondag nog allemaal!