Onderstaand leest u het interview met ceo Sijmen de Vries dat IEX eind september publiceerde in het IEX Magazine.
Biotechbedrijf Pharming stond de afgelopen weken op het Damrak in het middelpunt van de belangstelling. Eerst duikelde door een negatief analistenrapport de koers naar beneden.
Daarna volgde, onverwacht, een negatieve beslissing van de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA over preventief gebruik van Pharming’s geneesmiddel Ruconest. In een interview met IEX reageert CEO Sijmen de Vries op de huidige situatie.
Om de koe maar gelijk bij de horens te vatten: de toestemming voor Profilaxe is afgewezen. Wat betekent dat voor Pharming?
"Het is een beperkte tegenvaller, niet meer dan dat. Feitelijk heeft ook nog geen afwijzing plaatsgevonden. De FDA [de Food and Drug Administration, dat de kwaliteit van geneesmiddelen controleert, red.] heeft ons alleen om aanvullende klinische data gevraagd.
We gaan nu eerst met hen in conclaaf om te horen welke informatie nog precies nodig is. Het dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase-2 onderzoek naar preventief gebruik van Ruconest (een recombinante C1-remmer) heeft een jaar geleden al in het gezaghebbende wetenschappelijke tijdschrift The Lancet gestaan.
En gedreven door het tekort aan C1-remmers gewonnen uit menselijk bloedplasma, zijn specialisten het middel bij een aantal patiënten ook zo gaan gebruiken. Dat doen ze waarschijnlijk nog steeds. Alleen mogen dat als gevolg van deze beslissing van de FDA, nog niet actief promoten.
Maar dat mochten we tot nog toe ook niet. Dat we niet meteen toestemming krijgen om Ruconest aan te prijzen voor preventief gebruik verandert echter niets aan onze groeistrategie. Die blijft hetzelfde."
Mag door de afwijzing van de FDA Ruconest helemaal niet meer preventief gebruikt worden?
"Zolang de FDA geen goedkeuring heeft gegeven aan een uitgebreide toelating van Ruconest voor preventief gebruik, mogen we dit nog niet actief gebruiken in onze verkoop. Aan onze dagelijkse praktijk verandert er dus niets: artsen maken bij iedere patiënt met de bloedziekte HAE een individuele afweging welk medicijn ze toepassen en hoe ze dit moeten gebruiken.
Patiënten die profilaxe gebruiken vrijwel altijd twee verschillende medicijnen tegen HAE (een voor profilaxe en een ander medicijn voor de doorbraakaanvallen). Tenslotte, en dat is een heel ander verhaal vergeleken met bijvoorbeeld de voorschriften bij gebruik van antibiotica: verreweg het grootste gedeelte van de behandelingen tegen de vaak onverwachte aanvallen van HAE en van het preventief gebruik van geneesmiddelen daartegen bepalen patiënten zelf thuis, al naar gelang hun waarnemingen en behoeften."
Hoe ziet de groeistrategie van Pharming eruit?
"Onze groeistrategie berust op drie pijlers. De eerste betreft de uitbouw van Ruconest in omzet in de VS en Europa. Om die te ondersteunen, ontwikkelen we andere toedieningsvormen die meer gebruikersgemak bieden, zoals de toediening onder de huid, in een spier of via een zogeheten transdermal patch, een pleister met minuscuul kleine naaldjes die het middel gelijkmatig afgeeft via de huid.
Hoe gebruikersvriendelijker Ruconest is, hoe gemakkelijker het is om marktaandeel te winnen. Daar zetten we op dit moment dus op in."
Is Ruconest ook een geschikt middel voor andere ziekten en aandoeningen?
"Ja, dat is de tweede pijler van onze groeistrategie: hetzelfde product verkopen voor nieuwe toepassingen. Doordat C1INH een centraal enzym is in de ontstekingsremmingscascade, kun je daarbij aan heel veel verschillende aandoeningen denken. Wij hebben als eerste gekozen voor pre-eclampsie, ofwel zwangerschapsvergiftiging, op grond van de medische noodzaak én de klinische ontwikkelbaarheid.
Van de medische wereld krijgen we daar veel enthousiaste reacties over, omdat er de afgelopen vijftig jaar eigenlijk weinig ontwikkeld was op dit gebied. Het is lang geleden dat ik basisarts was, maar in alle jaren die sindsdien zijn gepasseerd, is in de behandelwijze van zwangerschapsvergiftiging weinig veranderd. Rust houden, observeren en zo nodig ingrijpen, is nog steeds de boodschap.
Daar ligt dus een grote kans voor Pharming met Ruconest. Ook interessant is het gebruik van Ruconest bij contrastgeïnduceerde nefropathie, ofwel nierbeschadiging door het gebruik van contrastvloeistof. Daar wordt momenteel onderzoek naar gedaan in Zwitserland. Als de uitkomst daarvan positief is, kunnen we hiernaar een fase-2 onderzoek starten."
Wanneer wordt dat Zwitserse onderzoek afgerond?
"Pin me niet vast op een precieze datum, maar we verwachten de uitkomsten van onderzoek binnen enkele weken. Voor ons is onderzoek naar een mogelijke toepassing van Ruconest bij zwangerschapsvergiftiging en nierbeschadiging het belangrijkst, maar er is er nog veel meer mogelijk.
We werken bijvoorbeeld ook samen met het Amerikaanse Ministerie van Defensie, dat preklinisch onderzoekt of Ruconest zou kunnen helpen bij het verlengen van het zogenaamde golden hour. Dat is het kritische tijdvenster waarbinnen een opgelopen trauma moet worden gerepareerd.
Maar we kunnen natuurlijk niet alles tegelijk onderzoeken. We zullen de meest kansrijke toepassingen eruit moeten zien te pikken."
En wat is de derde en laatste pijler van uw groeistrategie?
"Die behelst andere producten voor andere aandoeningen. Op dit moment zijn we bezig met onderzoek naar de ziekte van Pompe en Fabry. Bij Pompe gaat het om een nieuwe versie van het missende eiwit waar Pharming in zijn beginjaren kennis en klinische ervaring over heeft opgebouwd.
Daarnaast zijn we ook bezig met onderzoek naar de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte. Voor beide ziekten bestaan grote afzetmarkten en dat geldt ook voor de toepassing van Ruconest bij zwangerschapsvergiftiging, CIN en andere potentiële nieuwe toepassingen."
Is het nieuwe geneesmiddel van Shire een bedreiging voor Pharming?
"Lanadelumab is een langdurig werkend antilichaam dat de omzetting van plasma kallikrenin afremt. In tegenstelling tot Ruconest en andere, uit bloedplasma gewonnen C1-esteraseremmers, is er dus geen sprake van toediening of vervanging van het bij HAE missende eiwit.
Eind augustus is Lanadelumab goedgekeurd door de FDA. De verwachting is nu dat steeds meer patiënten die nu meestal Cinryze of het acute medicijn icatibant van Shire gebruiken zullen overstappen op preventieve toediening van het middel."