$450.000 per jaar
Een andere koploper is het biotechbedrijf Alnylam, dat vorig jaar een Europese vestiging in Amsterdam opende. De Amerikaanse onderneming heeft in Europa en de Verenigde Staten goedkeuring gekregen voor het RNA-middel Onpattro, bestemd voor patiënten met polyneuropathie, een zeer zeldzame zenuwaandoening. De officiële Amerikaanse prijs van het middel is $450.000 per jaar. In Nederland is een geheim prijsarrangement afgesproken ten behoeve van een handjevol patiënten.
Alnylam en Ionis zijn ver gevorderd met de ontwikkeling van diverse andere medicijnen. Maar de doorbraak van de RNA-technologie wordt misschien nog het best geïllustreerd door de beursgang eind vorig jaar van het jonge biotechbedrijf Moderna. Deze Amerikaanse onderneming haalde met zijn beursdebuut $600 mln aan nieuw kapitaal op, een record voor een biotechbedrijf.
Dankzij de succesvolle beursgang had Moderna eind vorig jaar een beurswaarde van $8 mrd, zonder overigens ooit één medicijn te hebben verkocht. Die hoge waardering is te danken aan de grote hoeveelheid kandidaatsmedicijnen op RNA-basis, die het bedrijf in zijn pijplijn heeft. Moderna richt zich niet alleen op zeldzame aandoeningen, maar ook op 'grote ziektes' als kanker, infectieziektes en hartfalen. Daarmee eist de technologie een plaats op in het centrum van de medische wetenschap.
Onbetwiste koploper in Nederland is het eerder genoemde Proqr van Gerard Platenburg en ceo Daniel de Boer. De onderneming kende een aantal moeilijke jaren, toen bleek dat grote concurrenten veel sneller succes boekten met de ontwikkeling van medicijnen tegen taaislijmziekte, zonder dat die concurrenten daarbij gebruik maakten van RNA-technologie.
Oog- en huidziektes
Proqr gooide zijn prioriteiten om en ging vol inzetten op RNA-medicijnen tegen oog- en huidziektes. Het bleek een succesvolle strategie. In september vorig jaar presenteerde de Leidse onderneming de resultaten van een experimentele behandeling van tien patiënten met LCA-10, een zeldzame ziekte die leidt tot blindheid.
Een eerste dosering leidde al tot duidelijk verbetering van het zicht van zes patiënten, met name de jongere patiënten. Onder hen was een vrijwel blinde man die na zes weken tot zijn eigen verrassing plotseling weer de borden op een vliegveld kon lezen.
Na de bekendmaking schoot de koers van Proqr op de Amerikaanse Nasdaq-beurs omhoog. Het bedrijf heeft momenteel een beurswaarde van ruim $550 mln. Als een tweede onderzoek naar het medicijn tegen LCA-10 succesvol verloopt, hoopt Proqr in 2021 toestemming te krijgen voor verkoop van het medicijn.
Lokaal toedienen
Een belangrijk inzicht, zo vertellen Platenburg en De Boer, is dat RNA-medicijnen het beste tot hun recht komen als ze rechtstreeks worden toegediend op die plaatsen waar ze hun werk moeten doen. Want bij toediening via de bloedbaan blijkt een groot deel van de medicijnen te worden afgevangen door de nieren en de lever. De werkzame stof bereikt dan maar mondjesmaat de cellen waarvoor ze bestemd zijn.
'Lokaal toedienen verhoogt de kans op succes enorm', zegt ceo De Boer. Vandaar dat Proqr heeft gekozen voor oog- en huidziektes en eerder voor taaislijmziekte, een longaandoening. Het zijn allemaal ziektes die rechtstreeks toediening van het medicijn mogelijk maken, via injecties bij oogaandoeningen, via zalf met huidziektes en via inhalatie bij taaislijmziekte.
In Utrecht werkt het veel kleinere biotechbedrijf Interna aan een andere toepassing van RNA-technologie, gericht op de bestrijding van kanker. Ceo Roel Schaapveld vertelt dat de onderneming ook veel tijd kwijt is geweest aan de ontwikkeling van een 'afleveringsmechanisme', dat moet garanderen dat het medicijn ook in de juiste cellen terecht komt. Het Utrechtse bedrijf heeft inmiddels formuleringen ontwikkeld waardoor het medicijn niet alleen in de lever maar ook in andere organen kan belanden.
Interna is het verst gevorderd met een potentieel medicijn tegen leverkanker en tegen een moeilijk behandelbare vorm van borstkanker. Een potentieel voordeel is dat het RNA-medicijn een dubbel werkingsmechanisme heeft. Het pakt de kankercel rechtstreeks aan en stimuleert tegelijkertijd het immuunsysteem van de patiënt om in actie te komen.
In de loop van dit jaar hoopt het Utrechtse bedrijf alle voorbereidingen te hebben getroffen voor een eerste onderzoek onder patiënten. Gezien de toegenomen belangstelling voor de RNA-technologie, kon het dit jaar wel eens een stuk gemakkelijker worden om financiering te vinden voor het kostbare patiëntenonderzoek.
zie ook FD.NL