Techspec schreef op 29 januari 2019 23:26:
Groeiend potentieel aan omzet uit de HAE markt met Ruconest;
Het voor mij belangrijkste stukje uit het recente interview met Sijmen op RTLZ was, buiten de studies naar nieuwe toepassingen voor Ruconest (pre-eclampsie / CIN) en een nieuw medicijn voor Pompe, hetgeen door ICER gestelt wordt dat profylaxe te duur zal zijn waardoor het alleen mogelijk interessant is voor patiënten met veel aanvallen (ergens in het ICER rapport staat ook dat profylaxe voor ong slechts een derde van de HAE type 1 en 2 patiënten geschikt is / dan moeten de verzekeraars wel meewerken maar dat zal niet lukken gezien de hoge kosten). Er wordt voor $2 miljard jaarlijks uitgegeven aan de HAE markt. Als Ruconest in 20/25% van de doorbraakaanvallen ingezet gaat worden van de profylaxe markt ter hoogte van $666 miljoen, betekend dit alleen al een potentieel van $165 miljoen per jaar los van het aandeel wat Ruconest in gaat nemen van de 2/3 acute markt ter hoogte van $1,333 miljard die blijft. Verder zal het aantal HAE patiënten alleen nog maar stijgen in de komende jaren.
De inschatting door analisten dat de omzet van Ruconest in de HAE markt zal stijgen naar $600 miljoen lijkt dus inderdaad mogelijk....
Los hiervan mogen we ook nog erop rekenen dat Ruconest een deel van de HAE profylaxe markt zal innemen, en wel hierom;
Het bijzondere van RUCONEST is dat het, hoewel goedgekeurd voor acute behandeling van aanvallen, tot tenminste drie dagen na behandeling ook in 93% van de gevallen beschermt tegen nieuwe aanvallen. Deze informatie kwam uit een afgeronde dubbelblinde cross-over Fase II studie die de profylactisch werking van RUCONEST onderzocht, welke resultaten recent in het gerenommeerde medische tijdschrift The Lancet gepubliceerd werden. (Aldus Sijmen de Vries!)
93% bescherming tegen nieuwe aanvallen is het hoogst haalbare wat tot nu toe vastgesteld is in welke HAE studie dan ook!
Na de inschatting door analisten van een omzet te hoogte van $600 miljoen met Ruconest uit de HAE markt kwam het volgende PB naar buiten welke de uitkomst van een onafhankelijk onderzoek een positieve wending zal geven aan de omzet met Ruconest! De omzet met Firazyr bedroeg in 2017 al $588 miljoen op jaarbasis (bron Jeffries) waarvan Ruconest nu zeker een deel zal wegsnoepen;
PB Pharming 7-12-2018 09:25:48
Update: gunstige uitkomsten voor Pharming met Ruconest
(ABM FN-Dow Jones)Pharming heeft gunstige conclusie bekend gemaakt met een vergelijkende studie met Ruconest en andere therapieën tegen acute erfelijk angio-oedeem-aanvallen. Dit maakte het biotechbedrijf vrijdag voorbeurs bekend.
Het belangrijkste resultaat van de studie, die in Berlijn door het Charité Universitätsmedizin werd uitgevoerd, was dat de behandeling met recombinante therapie Ruconest en met plasma-afgeleide C1-middelen significant minder herdosering vereist dan icatibant, om acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem te stoppen, aldus Pharming.
In de studie toonde Ruconest 100 procent werkzaamheid met de eerste -juiste- dosering. In twee gevallen werd aanvullende therapie toegepast vanwege initiële onderdosering van de eerste behandeling. Cinryze en Berinert lieten ook goede resultaten zien.
Het belangrijkste verschil werd volgens Pharming echter aangetoond bij patiënten die Firazyr als hun initiële therapie hadden gekozen. Deze patiënten registreerden meer herdoseringen dan uit gecontroleerde klinische studies naar voren is gekomen.
In een toelichting wees CEO Sijmen de Vries van Pharming vooral op het veel gunstigere kostenplaatje van Ruconest ten opzichte van Firazyr. Doordat hier veel meer behandelingen nodig zijn, en die per stuk 11.000 tot 12.000 dollar kosten, is Ruconest "significant goedkoper", aldus De Vries.
Het onderzoek in Berlijn is niet door Pharming gefinancierd, zei de CEO nog.