Grumpy-XL schreef op 2 maart 2021 07:53:
Ondanks de zeldzaamheid van APDS kan de behandeling met lenioslisib commercieel interessant zijn voor Pharming.
1 a 2 op een miljoen is natuurlijk een kleine populatie. Pharming heeft al ondersteuning van FDA en EMA gekregen
www.analist.nl/berichten/502330-pharm...Voor US en EU zou het mogelijk om ongeveer 800-1600 patiënten kunnen gaan.
APDS is wel heel zeldzaam maar de behandeling met Lenioslib is wel een dagelijkse behandeling. In de trials van Novartis kregen patiënten ruim 3 jaar 140mg dagelijks toegediend.
Volgens onderstaande site wordt lenioslisib verkocht ( voor experimentele doelen) voor 1913 euro per 100 mg
www.medchemexpress.com/Leniolisib.htmlStel dat 800 patiënten (US +EU) voor die prijs jeen jaar lang een dagelijkse dosis van 100 mg krijgen dan is dat een kleine 600 miljoen.
Natuurlijk zal de uiteindelijke prijs lager liggen maar een en ander geeft aan dat ook zeldzame ziektes commercieel aantrekkelijk kunnen zijn.