uniQure kondigt voltooiing aan van patiënteninschrijving in de eerste twee cohorten van haar fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington
LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 21 maart 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, kondigde vandaag de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in de eerste twee cohorten van zijn gerandomiseerde, dubbelblinde, Fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington in een vroeg stadium .
"We zijn erg blij dat we de inschrijving van de eerste 26 patiënten voor dit lopende klinische onderzoek hebben afgerond", aldus Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president van onderzoek en ontwikkeling. “Het is een belangrijke mijlpaal voor de proef en een belangrijke prestatie voor ons klinische operatieteam. Onze onderzoekers hebben uitzonderlijk werk verricht door deze belangrijke studie in te schrijven. We kijken ernaar uit om in het tweede kwartaal van dit jaar een klinische update te geven van de 12 maanden durende tussentijdse analyse van de 10 patiënten in het eerste cohort, inclusief gegevens over veiligheid, mutant HTT-eiwit (mHTT) en neurofilament lichte keten (NfL). We blijven ook op schema met de inschrijving van onze Europese open-label klinische proef van AMT-130 en zijn van plan om een ??derde patiëntencohort in de VS te starten om een ??verbeterde toedieningsprocedure te onderzoeken."
De lopende Fase I/II klinische studie van AMT-130is een gerandomiseerde, schijngecontroleerde, dubbelblinde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en proof-of-concept van AMT-130 te onderzoeken bij patiënten met vroeg manifeste ZvH. De studie omvat twee dosiscohorten van 26 patiënten die gerandomiseerd waren voor ofwel een behandeling met AMT-130 ofwel een imitatie chirurgische ingreep. Het eerste dosiscohort omvat 10 patiënten, van wie zes patiënten een behandeling met AMT-130 kregen en vier patiënten een imitatie-operatie kregen. Het tweede dosiscohort omvat 16 patiënten, van wie tien patiënten werden behandeld met AMT-130 en zes patiënten een imitatie-operatie kregen. Een derde cohort dat het gebruik van een alternatief stereotactisch navigatiesysteem onderzoekt om de plaatsing van infuuskatheters te vereenvoudigen, omvat maximaal 18 extra gerandomiseerde patiënten. De klinische fase I/II-studie bestaat uit een geblindeerde periode van 12 maanden gevolgd door een ongeblindeerde langetermijnfollow-up gedurende vijf jaar. De behandelde patiënten hebben een enkele toediening van AMT-130 gekregen met:MRI-geleide, door convectie versterkte stereotactische neurochirurgische afgifte direct in het striatum (caudate en putamen).
De lopende Fase Ib/II studie van AMT-130 in Europa is een open-label studie die 15 patiënten met vroeg manifeste ZvH zal inschrijven in twee dosiscohorten. Samen met de Amerikaanse studie is de Europese studie bedoeld om de veiligheid, proof of concept en de optimale dosis AMT-130 vast te stellen die kan worden meegenomen in een centrale studie of in een bevestigende studie als een versnelde registratie haalbaar is.
AMT-130 omvat een recombinante AAV5-vector die een DNA-cassette draagt ??die codeert voor een microRNA dat het Huntingtine-eiwit verlaagt bij patiënten met de ziekte van Huntington. AMT-130 is het eerste klinische programma van uniQure waarin het eigen miQURE ® microRNA-platform is geïntegreerd. miQURE is ontworpen om het boodschapper-RNA dat wordt geproduceerd door ziekteverwekkende genen af ??te breken zonder toxiciteit te veroorzaken en om zich door een orgaan te verspreiden met behulp van exosomen.