Goed gevonden ZC, Aanbevolen.
Uit het assessmentrapport rhucin:
"The size of the clinical database is small and does not provide adequate reassurance in relation to
i. efficacy in more severe forms of the disease, e.g. laryngeal oedema.
GROUNDS FOR REFUSAL
Whereas
− The size of the clinical database is considered too small to provide adequate reassurance on
efficacy and safety, including immunogenicity with repeat administration in patients (and its
impact), and serious concerns with respect to the occurrence of anaphylactic and severe allergic
reactions with Rhucin.
the risk-benefit balance of Rhucin in the treatment of acute attacks of oedema in patients with
hereditary angioedema cannot be considered positive, and therefore the CHMP has recommended the
refusal of the granting of the Marketing Authorisation for Rhucin.
Recommendation
Based on the CHMP review of data on quality, safety and efficacy, the CHMP considered by a
majority of 27 out of 30 votes that the risk-benefit balance of Rhucin in the treatment of acute attacks
of oedema in patients with hereditary angioedema was unfavourable and therefore did not recommend
the granting of the marketing authorisation."
-Je kunt stellen dat deze tegenwerpingen door de EMEA door dit PB worden weggenomen.
"HERH: Pharming boekt pos resultaten Rhucin in N-Amerika
Publicatiedatum: 17/06/2008 06:59:00
AMSTERDAM (Dow Jones)-- Pharming nv heeft positieve testresultaten behaald met een placebo-studie in Noord-Amerika voor zijn belangrijkste product, Rhucin. Hierdoor kan het Leidse biotechnologiebedrijf verdere stappen zetten in de beoordelingsprocedures bij de Europese en Amerikaanse autoriteiten.
Het aandeel Pharming sloot maandag na het nieuws 54,8% hoger op euro1,13.
Dat schrijft Pharming maandag in een persbericht. Op basis van de gunstige resultaten gaat het bedrijf gesprekken voeren met de Europese en Amerikaanse autoriteiten om de aanvraagprocedure voor marktautorisatie te versnellen.
De Europese Geneesmiddelen Autoriteit (EMEA) keurde een aanvraag voor marktautorisatie eerder dit jaar definitief af, waardoor Pharming het hele proces opnieuw moest opstarten.
De onderneming gaat nu bespreken of de nieuwe data voldoende zijn om een nieuwe filing in te dienen. "Binnenkort hopen we bovendien nog meer resultaten te kunnen presenteren," zegt chief commercial officer Rein Strijker in een telefonische toelichting.
Na de eerste fases, van klinische studies op vrijwilligers, en de placebostudies, gaat het daarbij om resultaten uit 'open label' behandelingen van patienten. "We hopen de resultaten hiervan in het derde kwartaal te kunnen presenteren."
Daarnaast is Pharming van plan in de tweede helft van dit jaar goedkeuringsaanvragen in te dienen in diverse andere markten buiten de VS en Europa. Strijker geeft aan dat daarbij gedacht kan worden aan landen als Turkije, Canada en Israel.
"Het gaat om ontwikkelde landen met een goed registratiesysteem," zo benadrukt Strijker. "Maar het zijn onafhankelijke landen die daardoor sneller kunnen handelen."
Rhucin is het belangrijkste product van Pharming. Het middel kan worden toegepast bij de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE). Erfelijk angio-oedeem is een aandoening die gekarakteriseerd wordt door acute aanvallen van pijnlijke en in sommige gevallen dodelijke zwellingen van verschillende zachte weefsels.
Analist Bernard Hilhorst van AEK is "enthousiast" over het nieuws van maandag. Het een stap die al verwacht was, maar de kans op een filing zowel in Europa als in de VS dit jaar nog is hiermee toegenomen, zegt hij. "Door de samenwerking tussen EMEA en FDA zullen deze resultaten worden opgeteld bij de Europese."
De gesprekken die Pharming zegt te gaan voeren met de EMEA en de FDA horen volgens de AEK-analist gewoon bij het proces. "Maar met name in de VS geldt: als de toezichthouder zegt dat je een filing mag indienen, dan zijn ze tevreden over het resultaat." Uit een eventuele snellere goedkeuring in overige landen, zoals Turkije, verwacht Hilhorst niet direct grote geldstromen. "Het is een hele zeldzame aandoening. Patienten zullen daar moeilijk in kaart te brengen zijn."
Analist Huub Verschueren van SNS Securities noemt het bericht van Pharming over de testresultaten met Rhucin in Noord-Amerika "erg positief" voor het biotechnologiebedrijf. Het belangrijkste is volgens de analist dat Pharming hiermee laat zien dat Rhucin meerdere malen achter elkaar kan worden gebruikt. Het ontbreken van data daarover was een van de belangrijkste redenen voor de negatieve opinie die de EMEA eerder gaf.
De koerssprong van ruim 50% vindt hij echter overdreven omdat Pharming al eerder had aangegeven dat de trials positief zouden zijn. Verschueren heeft een sell-advies op Pharming met een koersdoel van euro0,80.
Door Maud van Gaal; Dow Jones Nieuwsdienst; +31 (0)20 571 5200; maud.vangaal@dowjones.
(END) Dow Jones
June 17, 2008 00:59 ET (04:59 GMT)
(c) 2008 Dow Jones & Company, Inc."
-Dus Pharming hoeft alleen nog maar dit in het juiste filing-jasje te gieten en in te dienen. Als de EMEA en de FDA de filing accepteren betekent dit dat ze eigenlijk al tevreden zijn over het resultaat en dat er uitgegaan kan worden van een positief oordeel van deze medicijninstanties.
Qua concurrentie kan er verder nog gesteld worden dat de concurrentie een profylactisch (voorbehoedend, voorkómend) C1 inhibitor product heeft.(C1 inhibitor = product dat de zelfde ziekte bestrijd als Rhucin)
Rhucin is juist een geneesmiddel dat ingezet wordt als je een aanval van oedeem(vochtopeenhoping) ***achter de rug hebt*** Daarom is de concurrentie niet echt te vergelijken met het product van Pharming.
Dank U!