Mijn posting van gisteren heeft uiteenlopende reacties opgeroepen. Op een enkele respons ga ik graag in.
Om te beginnen: de kans dat filgotinib alsnog sneuvelt tijdens het fase 3 onderzoek. Inderdaad, veel analisten hanteren nog een faalscore van zo’n 10% of hoger voor de fase 3 trials, onder meer als basis voor hun rNPV berekeningen. De werkelijkheid is intussen een andere. Zowel FDA als EMA hebben zich gerealiseerd dat matige tot slechte onderzoeksresultaten, gevolgd door het stopzetten van het complete ontwikkelingstraject, tot grote kapitaalvernietiging leidt, niet alleen materieel maar ook wetenschappelijk bezien. Vandaar dat de registratieautoriteit tegenwoordig samen met de productontwikkelaar op zoek gaat naar selectieve bruikbaarheid van het onderzochte geneesmiddel. Men moet dan denken aan het aanbrengen van uiteenlopende restricties, bijvoorbeeld een verscherpte indicatiestelling, strakkere voorzorgsmaatregelen om bijwerkingen te couperen of de toepassing beperken tot slechts een bepaald cohort uit patiëntenpopulatie (geïdentificeerd via gentypering) etc. De autoriteiten durven die weg te bewandelen, omdat men tegenwoordig - in vergelijking met 10 jaar geleden of langer – via de uitgebreide fase 1 onderzoeken een goed inzicht heeft gekregen in het werkingsmechanisme, de pathologie en wat zich op biomoleculair niveau afspeelt. Dat geeft veel extra zekerheid over wat wel dan niet valt te verwachten, met name op het gebied van gevaarlijke bijwerkingen Zelf schat ik het risico op een déconfiture op 1 à 2 procent. Het is er, maar als je dat risico als belegger niet wilt nemen, is een staatsobligatie met een negatief rendement een betere keuze.
Wie de uitgebreide serie trials met filgotinib uit de voorbije fase 1 en 2 van filgotinib voor RA bekijkt en dat vergelijkt met wat 10 tot 15 jaar geleden aan onderzoeken werd gedaan, ziet het duidelijke verschil. De heimelijke vertragingstactiek van AbbVie heeft dus extra zekerheid opgeleverd voor een succesvolle afronding van fase 3 en de registratieaanvraag van filgotinib. Voor de goede orde: de fundamentele en klinische kennis opgedaan met ABT-494 is aanmerkelijk geringer.
Het aantrekken van voldoende gekwalificeerd hoog opgeleid personeel hoeft geen enkel probleem te zijn: de reputatie van een bedrijf dat bezig is uit te groeien tot een van de grootste biotechondernemingen in West-Europa zorgt voor extra aantrekkingskracht. Het door velen (ten onrechte verfoeide) systeem van beloning via warrants en - voor de mindere goden - bonussen in combinatie met de voor een aantal jaren min of meer gegarandeerde continuïteit van Galapagos, doet daar nog eens eens schepje bovenop.
Ik heb al eerder (op 25 september jl.) geventileerd als mijn mening dat Galapagos er goed aan zou doen de CF-deal met AbbVie te heroverwegen, zo daar juridisch gezien enige ruimte voor is. Het leidt of tot betere financiële condities en een juridisch hechtere overeenkomst of tot een een betrouwbaarder partner (inclusief betere condities). Die nieuwe partner moet dan overigens niet Gilead zijn, want dat wordt de afhankelijk weer te groot.
Bedrijven die voucher kunnen inzetten, zullen pas op het allerlaatste moment beslissen over de inzet ervan en met name voor welk middel dat dan gebeurt. Dat zal in sterke mate worden bepaald door hun strategische prioriteiten en de marktomstandigheden van dat moment. Dat AbbVie het voucher zal gebruiken voor wat nu nog ABT-494 heet, is uiterst onwaarschijnlijk. Voor Gilead en filgotinib is het ook compleet gissen, maar het valt niet uit te sluiten. Een trigger zou kunnen zijn een voortvarende omzetontwikkeling van baricitnib.
Overigens, bizar dat zo’n handel in vouchers is ontstaan, waarbij de prijs verschillende malen over kop gaat. De FDA had beter een Nieuwjaarstombola met vouchers kunnen organiseren, dat was eerlijker en spannender geweest.
Tot slot: dank voor de vriendelijke woorden. Mijn incidentele schrijfsels zie ik als "een aardigheidje meneer Sonneberg".
P.S. Ik heb me niet aangemeld voor de Nieuwjaarsborrel in Leiden. Ik heb aangename verplichtingen elders (Oostenrijk, bergen en dalen).