Galapagos « Terug naar discussie overzicht

medicijn-target bij ziekte van Alzheimer

358 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 13 14 15 16 17 18 | Laatste
todra
0
Tja .... Als je ook al de experten van neuroscience niet gelooft ....
Het is duidelijk dat de shorters wetenschappers geronseld hebben.
DeZwarteRidder
0
todra
1
quote:

DeZwarteRidder schreef op 21 december 2021 19:23:

Het is erg makkelijk voor bedrijfjes zoals Cassava om te knoeien met de testresultaten.
Jij bent de grootste knoeier op dit en andere fora , je maakt je voortdurend belachelijk . Ik las je reactie op argenx forum , zielig !
holenbeer
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 21 december 2021 19:23:

Het is erg makkelijk voor bedrijfjes zoals Cassava om te knoeien met de testresultaten.
Leg eens uit hoe ze dat doen met tientallen testsites in meerdere landen die allemaal meerdere keren geblind zijn?

En als het voor kleine bedrijfjes al zo makkelijk is, hoe makkelijk miet het dan wel niet zijn voor grote bedrijven?
voda
1
Vivoryon krijgt voorrang bij de FDA
Met middel tegen beginnende Alzheimer.

(ABM FN-Dow Jones) Vivoryon heeft van de Amerikaanse medicijnwaakhond FDA een zogeheten Fast Track toekenning gekregen voor varoglutamstat, een behandeling bij Alzheimer in een vroeg stadium. Dit maakte het in Amsterdam genoteerde biotechbedrijf woensdagochtend bekend.

Varoglutamstat is het leidende kandidaatsmedicijn van Vivoryon. Het middel zit in een Fase 2 studie met patiënten die leiden aan vroege en milde Alzheimer.

"Extreem bemoedigend", noemde CEO Ulrich Dauer de toekenning door de FDA.

Een Fast Track wordt toegekend met het doel behandelingen voor ziektes waarvoor nog geen goede opties aanwezig zijn, versneld op de markt te krijgen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
holenbeer
0
investors.alnylam.com/press-release?i...

Dec 22, 2021 Press Release for Alnylam

Alnylam Submits CTA Application for ALN-APP, an Investigational RNAi Therapeutic for the Treatment of Alzheimer’s Disease and Cerebral Amyloid Angiopathy
Dec 22, 2021

- Company Expects to Initiate a Phase 1 Study in Early-Onset Alzheimer’s Disease in Early 2022, with Initial Human Data at or Around Year-End 2022 -

- ALN-APP Marks the Industry’s First-Ever RNAi Therapeutic Program for CNS Disease and Represents the Start of Alnylam’s Expansion of RNAi Therapeutic Opportunities in Extra-Hepatic Tissues -

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Dec. 22, 2021-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), the leading RNAi therapeutics company, announced today that the Company has submitted a Clinical Trial Authorization (CTA) application to The Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) in the United Kingdom to initiate a Phase 1 study of ALN-APP, an investigational RNAi therapeutic targeting amyloid precursor protein (APP) for the treatment of Alzheimer’s disease (AD) and cerebral amyloid angiopathy (CAA). The Company plans to initiate the Phase 1 study in patients with early-onset AD in early 2022, upon obtaining MHRA approval, and expects to report initial human data at or around year-end 2022.

“Neurodegenerative diseases like early-onset Alzheimer’s disease are devastating to patients and their families and remain an area of profound unmet medical need, requiring a paradigm shift in how we approach treatment of diseases impacting the central nervous system,” said Tim Mooney, Program Leader for the ALN-APP program at Alnylam. “To that end, we are excited to advance the first ever RNAi therapeutic targeting the CNS towards the clinic, with the support of our partners at Regeneron. ALN-APP represents Alnylam’s continued commitment to innovation both in pursuing new genetically validated disease targets and in advancing our platform to target extra-hepatic tissues.”

ALN-APP represents the first-ever RNAi therapeutic targeting CNS diseases. The clinical candidate was designed using Alnylam’s proprietary C16 conjugate technology for the delivery of short interfering RNA (siRNA) to the CNS. As such, ALN-APP represents the start of Alnylam’s expansion of RNAi therapeutic opportunities in extra-hepatic tissues. ALN-APP is being advanced in partnership with Regeneron as part of the companies’ 2019 agreement. Alnylam will lead global development and commercialization of ALN-APP, and Regeneron has exercised its 50-50 co-development and co-commercialization option under the collaboration.

About ALN-APP

ALN-APP is an investigational, intrathecally administered RNAi therapeutic targeting amyloid precursor protein (APP) in development in collaboration with Regeneron Pharmaceuticals for the treatment of Alzheimer’s disease (AD) and cerebral amyloid angiopathy (CAA). Genetic mutations that increase production of APP or alter its cleavage cause early-onset AD, early-onset CAA, or both. ALN-APP is designed to decrease APP mRNA in the central nervous system (CNS), to decrease synthesis of APP protein and all downstream intracellular and extracellular APP-derived cleavage products, including amyloid beta (Aß). Reducing APP protein production is expected to reduce the secretion of Aß peptides that aggregate into extracellular amyloid deposits and reduce the intraneuronal APP cleavage products that trigger the formation of neurofibrillary tangles and cause neuronal dysfunction in Alzheimer’s disease. ALN-APP is the first program utilizing Alnylam’s C16 conjugate technology, which enables enhanced delivery to cells in the CNS. The safety and efficacy of ALN-APP have not been evaluated by the FDA, EMA, or any other health authority.

About Early-Onset Alzheimer’s Disease

Alzheimer’s disease (AD) is the most common neurodegenerative disease and the most common form of dementia, affecting over 30 million people worldwide. AD is characterized by progressive memory loss and cognitive decline, with neuropathological accumulation of amyloid plaques, neurofibrillary tangles, and neuroinflammation, ultimately resulting in significant brain atrophy. Disease progression results in progressive loss of independence, increased caregiver burden, institutionalization, and premature death. Early-onset Alzheimer’s disease (EOAD) refers to a subgroup of AD with symptom onset prior to the age of 65, representing approximately 4% to 6% of all AD. EOAD is the leading cause of dementia in younger individuals and is a significant cause of disability and early mortality. Available treatment options include symptomatic treatment and treatment to reduce amyloid deposits in the brain. There are currently no available treatments that have been shown to halt or reverse the progression of the disease.

todra
0
quote:

voda schreef op 22 december 2021 08:34:

Vivoryon krijgt voorrang bij de FDA
Met middel tegen beginnende Alzheimer.

(ABM FN-Dow Jones) Vivoryon heeft van de Amerikaanse medicijnwaakhond FDA een zogeheten Fast Track toekenning gekregen voor varoglutamstat, een behandeling bij Alzheimer in een vroeg stadium. Dit maakte het in Amsterdam genoteerde biotechbedrijf woensdagochtend bekend.

Varoglutamstat is het leidende kandidaatsmedicijn van Vivoryon. Het middel zit in een Fase 2 studie met patiënten die leiden aan vroege en milde Alzheimer.

"Extreem bemoedigend", noemde CEO Ulrich Dauer de toekenning door de FDA.

Een Fast Track wordt toegekend met het doel behandelingen voor ziektes waarvoor nog geen goede opties aanwezig zijn, versneld op de markt te krijgen.

Door: ABM Financial News.

Vivoryon werkt oa via remming van glutamyl cyclase

Our scientific founders have discovered that the enzymes glutaminyl cyclase (QPCL) and glutaminyl cyclase-like protein (QPCTL) play an important role in AD, identifying QPCT-mediated formation of a neurotoxic Abeta variant, N3pE amyloid (pGlu-Abeta) as an important driver of AD pathology2,3. QPCT is expressed predominantly in the brain‘s learning and memory centers and catalyzes formation of neurotoxic N3pE amyloid by cyclization of N-terminal glutamate on Abeta2. This toxic N3pE amyloid correlates cognitive (MMSE) status in AD patients and is not found in healthy individuals4. Recent reports have confirmed that increased activity of QPCT is associated with AD pathology in patients5

Cassava via simufilam , herstelt vorm van toxisch Filamine A

Anavex via blarcamicine een sigmaR1 agonist

INmune bio via Xpro 1595 een remmer van de wateroplosbare tumor necrose factor (sTNF)

Allen claimen een verbeterde homeostase in de hersencel en positieve invloed op de synapsen
Blijkbaar leiden veel wegen naar Rome , welke zal uiteindelijk het meeste klinisch effect teweegbrengen rekening houdende met de onderliggende specifieke ethiologie ?

Moeilijk om als belegger te kiezen waar hij zijn geld instopt want er zijn blijkbaar nog veel andere firma's
in dit ziektedomein bedrijvig.

Ik investeerde in cassava (aan 7,5 usd, 1/4 hoog verkocht) , anavex ( aan 5,25 usd) en INmune bio (aan 17,5 usd )

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
todra
1
alzheimersnewstoday.com/2019/04/10/ph...

2019 trial met de DYRK1A remmer SM07883 bij gezonde vrijwilligers.
In dierproeven werd vastgesteld dat ze een significante verlaging van het gephosphoryleerde Tau eiwit en APP ( amyloid precursor proteine ) veroorzaken waardoor er minder TAU tangels en Bèta amyloid plaques ontstaan , twee kenmerken van Alzheimer. Er werd ook cognitieve vooruitgang vastgesteld
Jelle Trader
0
Even korte winsten 'parkeren' in het altijd zo mooie Galapagos,.....
Maar op dips vul ik de ijzeren voorraad gewoon weer aan,....
Good luck und Happy Trade,....
todra
0
LECANEMAB CONFIRMATORY PHASE 3 CLARITY AD STUDY MET PRIMARY ENDPOINT, SHOWING HIGHLY STATISTICALLY SIGNIFICANT REDUCTION OF CLINICAL DECLINE IN LARGE GLOBAL CLINICAL STUDY OF 1,795 PARTICIPANTS WITH EARLY ALZHEIMER’S DISEASE
September 27, 2022 • Investor Relations

ALL KEY SECONDARY ENDPOINTS ALSO MET, DEMONSTRATING HIGHLY STATISTICALLY SIGNIFICANT RESULTS
PROFILE OF AMYLOID-RELATED IMAGING ABNORMALITIES (ARIA) INCIDENCE WAS WITHIN EXPECTATIONS
EISAI AIMS TO FILE FOR TRADITIONAL APPROVAL IN THE U.S., AND TO SUBMIT MARKETING AUTHORIZATION APPLICATIONS IN JAPAN AND EUROPE BY THE END OF EISAI FY2022, WHICH ENDS ON MARCH 31, 2023

investors.biogen.com/news-releases/ne...

Anti-Amyloid antilichaam piste toch een juiste therapeutische keuze ??
de tuinman
0
www.biopharmadive.com/news/roche-gant...

Roche, bijna klaar voor grote proefuitlezingen, start een nieuw onderzoek naar de ziekte van Alzheimer.
Vertaald naar het Nederlands...

Maar binnenkort komt Roche dus ook met fase 3 uitslagen. Voor mij als aandeelhouder Morphosys wel interessant.
(Aandeel kan wel een boost gebruiken :(
Acht
1
ANAVEX®2-73 (BLARCAMESINE) PHASE 2B/3 STUDY MET PRIMARY AND KEY SECONDARY ENDPOINTS,
SHOWING STATISTICALLY SIGNIFICANT REDUCTION OF CLINICAL DECLINE IN GLOBAL CLINICAL STUDY OF PATIENTS WITH EARLY ALZHEIMER’S DISEASE

www.anavex.com/post/anavex-2-73-blarc...
Acht
0
Op twitter zijn ze het wel volledig in elkaar aan het trappen…

@adamfeuerstein

-- changed endpoints
-- missing patients
-- baseline values randomly altered from slide to slide
-- basic math errors
-- nonsensical stat tests
but other than that, it's great!

@black6cap
·
$AVXL SHORT to $2/sh cash. Absolutely DISGRACEFUL P2/3 presentation, with
1) misleading, lack of critical info,
2) FRAUDULENT stats analyses,
3) erroneous math, and
4) failure to protect alpha spend.
It is incredible how this made it to CTAD. (1/13)
holenbeer
0
quote:

Acht schreef op 2 december 2022 08:51:

Op twitter zijn ze het wel volledig in elkaar aan het trappen…

@adamfeuerstein

-- changed endpoints
-- missing patients
-- baseline values randomly altered from slide to slide
-- basic math errors
-- nonsensical stat tests
but other than that, it's great!

@black6cap
·
$AVXL SHORT to $2/sh cash. Absolutely DISGRACEFUL P2/3 presentation, with
1) misleading, lack of critical info,
2) FRAUDULENT stats analyses,
3) erroneous math, and
4) failure to protect alpha spend.
It is incredible how this made it to CTAD. (1/13)
Dat gebeurt met elke kleine biotech. Het enige dat telt is wat FDA, EMA enz. er van vinden. Die Twitteraars worden ook weer net zo hard weerlegd. Gewoon rituelen om de koers te beïnvloeden. Als die mensen er echt verstand van hadden zouden ze dat ergens laten zien waar het effect op de onderzoeken zou hebben en niet alleen op de koers
todra
0
Biogen heeft zijn tweede geneesmiddel tegen milde vorm alzheimer goedgekeurd : Leqembi . Het werkt terug op de afbraak van beta amyloid plaques. In een studie van 18 maand zou bij 27 % van de 1800 patienten een verbetering van de cognitieve functies vastgesteld zijn .Er zijn bijwerkingen : zwelling (13%) en kleine bloedingen (17%) van de hersenen .Het middel werd om de twee weken IV toegediend .
Het is een "accelerated approval .
"Accelerated approval is conditional, where the FDA uses what's called a surrogate endpoint — in this case, the removal of amyloid beta plaques from the brain — to predict that lecanemab will eventually have a clinical benefit. For Alzheimer's patients, that's a slowdown in cognitive decline. Accelerated approval also requires a confirmatory study."

Biogen blijft dus inzetten op de Beta amyloid piste in tegenstelling met oa Anavex en Cassava die op de homeostase van de hersencellen inzetten.

finance.yahoo.com/news/explainer-drug...
todra
0
Belgische wetenschappers doen belangrijke ontdekking in onderzoek naar Alzheimer: “Cruciale stap vooruit”

Een onderzoeksteam van VIB-KU Leuven heeft ontdekt hoe zenuwcellen afsterven en kan het probleem zelfs voorkomen. Dat is een belangrijke stap naar de mogelijke behandeling van de ziekte van Alzheimer. De bevindingen van Doctor Sriram Balusu en professor Bart De Strooper, die ook verbonden is aan het UK Dementia Research Institute, zijn gepubliceerd in het wetenschappelijk tijdschrift Science.

Alzheimer wordt wellicht onder andere veroorzaakt door de opeenhoping van ‘amyloïde’, een soort eiwit, tussen de zenuwcellen in de hersenen. Eerdere experimenten op muizen gaven nooit duidelijke antwoorden over hoe de ziekte juist te werk ging. Dat kwam omdat muizen beter bestand zijn tegen die zogenaamde ‘amyloïde pathologie’, zo blijkt. Wetenschappers botsten dan ook op de limieten van de onderzoeken met muizen, die bepaalde kenmerken van de ziekte niet natuurgetrouw kunnen nabootsen

De onderzoekers hebben nu een nieuw model ontwikkeld, waarbij gezonde zenuwcellen van mensen en muizen in het brein van Alzheimer-muismodellen - lees: muizen waarin het ziektepatroon van Alzheimer wordt nagebootst - worden ingebracht. Dat nieuwe model leidde wél tot belangrijke inzichten. Zo werd een geprogrammeerde vorm van celdood, die bekend staat als necroptose, geactiveerd. Dat leidde tot de dood van neuronen.

De onderzoekers zagen dat de aanwezigheid van een bepaalde molecule - genaamd ‘MEG3' - sterk verhoogd was in menselijke neuronen, net zoals bij Alzheimerpatiënten. De aanwezigheid van MEG3 alleen al zorgde ervoor dat de menselijke neuronen in een labsetting afstierven.

Bovendien slaagde het onderzoeksteam erin het afsterven van neuronen te voorkomen, wat nieuwe mogelijkheden biedt voor toekomstige behandelingen. Door MEG3 te verminderen - en dus necroptose te vermijden - zijn de onderzoekers erin geslaagd om celdood te vermijden.

“Meer onderzoek is nodig om exact te begrijpen hoe MEG3 necroptose in gang zet, maar de ontdekking is een cruciale stap vooruit om te begrijpen hoe Alzheimer tot verlies van neuronen in de hersenen leidt”, aldus het VIB (Vlaams Instituut voor Biotechnologie). De bevindingen zijn cruciaal om de ziekte te begrijpen en een behandeling te ontwerpen. Een proces dat mogelijk nog jaren in beslag zal nemen.
358 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 13 14 15 16 17 18 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 18 apr 2024 17:35
Koers 27,380
Verschil 0,000 (0,00%)
Hoog 27,380
Laag 26,940
Volume 135.801
Volume gemiddeld 81.069
Volume gisteren 104.556

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront