Tom3 9 juni 2025 22:28 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Alnylam meldt een einddatum in juli 2028:clinicaltrials.gov/study/NCT06585449Ligt uniQure 3 jaar voor? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 9 juni 2025 23:48 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Vreemd is dat in bovenstaande Alnylam trial geen ruimte is voor de Unified Huntington Score. Maw. weten we ook of het allemaal helpt? Komt dat pas in een volgende fase aan bod? In de Wave trial kwam ook al geen Huntington score voor. Dit was bij uniQure toch de doorbraak? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 10 juni 2025 11:38 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 huntingtonstudygroup-org.translate.go...Huntington is een wereldwijd probleem, er zijn echter nog veel witte vlekken op de kaart. Duidelijk is wel dat het van oorsprong vooral een Noord-Europees probleem is/was. Vooral in het VK en daardoor de VS, Canada en Australië is het een relatief veel voorkomende ziekte. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 10 juni 2025 12:17 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Beide AMT (nog van Amsterdam Molecular Therapeutics) 130 studies zijn Active/not recruiting . Wat verder in dit overzicht opvalt is de giga hoeveelheid trials op het gebied van HD, tot aan China toe:clinicaltrials-gov.translate.goog/sea... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 10 juni 2025 15:23 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Eind september wordt de 3 jaars update mbt de cohorten 1 en 2 verwacht aldus HDBuzz, dit wordt bepalend of er in maart 2026 een aanvraag voor goedkeuring bij de FDA mag worden gedaan. Erg spannend dus, niet in het minst voor de Huntington community zelf:en.hdbuzz.net/full-steam-ahead-uniqur...Als de Hemgenix data maatgevend mogen zijn ......dan is het dus feest! Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
nb 10 juni 2025 15:37 auteur info nb Lid sinds: 09 sep 2009 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 933 Gegeven: 369 Aantal posts: 4.602 Je hebt er zinninin, Tom, had even pauze, denk: ik kijk even, maar dat is nogal leesvoer. Top Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 10 juni 2025 16:47 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Ook voor de aandeelhouders wordt het dus rete spannend. De 3 jaars Huntington score en andere variabelen wordt dus van essentieel belang voor of de FDA akkoord gaat met versnelde toelating en zo ja, welk tarief er dan bedongen kan worden in de VS (en Europa). Kapusta heeft zich in zijn presentatie(-s) ingedekt door er op te wijzen dat AMT130 tot doel heeft de merkbare fysieke verslechtering in het ziektebeeld te vertragen en de kwaliteit van het leven te verhogen. Dus een levenslange genezing zou een giga klapper zijn waar we dus op voorhand niet van mogen uitgaan. Is Hemgenix dan een uitzondering op dit beeld??www.hemgenix.com/hcp/about-hemgenix/l... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 11 juni 2025 16:38 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Kapusta heeft vertrouwen in een goedkeuring:uniQure Inc.Wed, June 11, 2025 at 2:00 PM GMT+2 3 min readIn This Article: QURE +3.43%uniQure Inc.~ Proven biotech executive to lead commercialization of AMT-130 in Huntington’s disease ~LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, June 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced the appointment of Kylie O’Keefe as Chief Customer and Strategy Officer, effective June 6, 2025. In this role, Ms. O’Keefe will lead the development and execution of uniQure’s global commercialization strategy for AMT-130, the Company’s investigational gene therapy for the treatment of Huntington’s disease. Her responsibilities include all commercial functions and medical affairs. Ms. O’Keefe was most recently Chief Commercial Officer at PTC Therapeutics. Aanbevelingen 1 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 12 juni 2025 08:09 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 huntingtonsdiseasenews.com/vy-htt01/Heeft Novartis hier ook nog 100 miljoen aan gespendeerd?? HD is een waar slagveld gebleken met extreem weinig winnaars. De prestatie van Amsterdam Molecular Therapies is dus achteraf baanbrekend geweest. Chapeau. Aanbevelingen 2 ” Quote Reageren Niet oké
nb 12 juni 2025 09:29 auteur info nb Lid sinds: 09 sep 2009 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 933 Gegeven: 369 Aantal posts: 4.602 Zijn zeker niet gek bij uniqure. Vind het leuk dat ze hun producten AMT- noemen, straalt.toch een zekere trots/ enthousiasme uit. Zou mooi zijn als.ze een doorbraak op de.markt krijgen, de kers op de taart. Aanbevelingen 1 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 12 juni 2025 10:05 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 quote:Tom3 schreef op 12 juni 2025 08:09:huntingtonsdiseasenews.com/vy-htt01/Heeft Novartis hier ook nog 100 miljoen aan gespendeerd?? HD is een waar slagveld gebleken met extreem weinig winnaars. De prestatie van Amsterdam Molecular Therapies is dus achteraf baanbrekend geweest. Chapeau.In 2024 heeft Novartis nog $ 100 miljoen geïnvesteerd in Voyager's technologie terzake van Huntington. Het gaat kennelijk om de opvolger van het bovenstaande. Wat ik er van begrijp gaat het ook om AAV vectoren+capsids, wat verder verdacht veel lijkt op de door Uniqure gebruikte technologie. Een betere validatie van deze technologie anno nu kun je je amper wensen:ir.voyagertherapeutics.com/news-relea... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 12 juni 2025 11:26 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Onderwijl vielen de verkoopresultaten van PTC (de vorige werkgever van mevrouw O'Keefe) zeker wat tegen:ir.ptcbio.com/news-releases/news-rele...De verkoop begin 2025 van PTC518 tegen Huntington voor $ 1 miljard aan (wederom!) Novartis was evenwel een meesterzet omdat het nog maar de vraag is of dit echt gaat helpen tegen de ziekte. De vraag is of deze verkoop op het conto van O'Keefe mag worden geschreven. O'Keefe had voor haar vertrek inmiddels 7 dienstjaren opgebouwd bij PTC, wat niet slecht is in deze snel veranderende wereld. Ik denk dat O'Keefe zich vooral goed geïnformeerd heeft over de toelatingskansen bij de FDA. Wellicht weet zij dan ook dat de 3 jaars data in lijn zijn met de 2 jaars data van AMT130. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 12 juni 2025 14:37 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Ontwikkelingen staan niet stil. In de laboratoria van Astra Zeneca (Zweden) wordt druk gesleuteld aan de ultieme vorm van Crispr-Cas teneinde oa Huntington echt op gen niveau te editen. Hopelijk duurt dat allemaal nog 10 jaar of langer. Met Crispr, Prime-en Base- editing etc gaat het ook nog niet zo hard.www.nature.com/articles/s41565-024-01... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
nb 13 juni 2025 10:23 auteur info nb Lid sinds: 09 sep 2009 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 933 Gegeven: 369 Aantal posts: 4.602 Voorbeurs krijgt Uniqure, en dus ik ook, een aardige tik Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Lingus 13 juni 2025 12:19 auteur info Lingus Lid sinds: 29 jul 2001 Laatste bezoek: 30 jan 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 2804 Gegeven: 2699 Aantal posts: 2.796 quote:nb schreef op 13 juni 2025 10:23:Voorbeurs krijgt Uniqure, en dus ik ook, een aardige tikOp heel laag volume, stelt dus niets voor. Aanbevelingen 1 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 15 juni 2025 18:44 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC1038...Hoe ouder de techniek, hoe beter die werkt?? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 15 juni 2025 21:01 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 www-allucent-com.translate.goog/resou...Wellicht een iets duidelijker verhaal. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 15 juni 2025 22:51 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Op de site van UniQure wordt de term Episome gebruikt . Om dat laatste te begrijpen is het volgende leerzaam:pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8819... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 15 juni 2025 23:43 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Een artikel over durabilty is ook erg belangrijkpmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9077371 Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Tom3 16 juni 2025 08:29 auteur info Tom3 Lid sinds: 25 jan 2015 Laatste bezoek: 08 feb 2026 Aanbevelingen Ontvangen: 3061 Gegeven: 680 Aantal posts: 11.739 Prilenia moeten we ook nog in de gaten houden:www.biospace.com/drug-development/uni... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken Europa AEX Euronext Amsterdam BRU Euronext Brussels PSE Euronext Paris LIS Euronext Lissabon CHX CBOE Europe, grote(re) EU aandelen NAV Investment Funds (NAV) Noord-Amerika NYS New York Stock Exchange OTC CBOE BZX Exchange (US) TSE Toronto Stock Exchange Kunt u een instrument niet vinden? Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code. Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze. Waar vind ik die ISIN code? Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'. Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.