Izette schreef op 27 december 2019 10:13:
Een mooie kans voor 2020 zou kunnen zijn:
Uniqure, genoteerd aan de Nasdag
www.uniqure.com/Gen therapie betekent een medische revolutie!
uniQure heeft een toonaangevend platform voor gentherapie gebouwd,
gericht op lever / stofwisseling, centraal zenuwstelsel en andere chronische aandoeningen.
Gentherapie biedt patiënten met genetische of verworven ziekten perspectief op langdurige en potentieel curatieve voordelen door de expressie van een therapeutisch eiwit te sturen of de expressie van een ontbrekend eiwit te herstellen via een enkele toediening. > Informatie over gentherapie (PDF)
Genen zijn de specifieke gebieden van DNA die de blauwdruk opleveren die door de cellulaire machines van het lichaam wordt gebruikt om eiwitten te maken. Een defect of mutatie in een specifiek gen kan leiden tot het onvermogen of het verminderde vermogen om een ??eiwit tot expressie te brengen, of de verminderde functionaliteit van een eiwit. Wanneer bijvoorbeeld het gen dat is geassocieerd met de productie van een eiwit dat nodig is voor bloedstolling ontbreekt of is gemuteerd bij hemofilie B-patiënten, kan het bloed van deze patiënten niet voldoende stollen om het bloeden te stoppen, zelfs na een klein trauma of een operatie. Het inbrengen van een kopie van het juiste gen in de cel kan de aanwezigheid en de natuurlijke functie van de bloedstollingsfactor herstellen, wat bloeden zou voorkomen.
Uniqure is in 2019 ook hard gestegen maar met ook weer diepe dalen, maar voor 2020 verwacht ik een overname. Grote partijen zoals Roche slaat na afronden overname Spark Therapeutics in korte tijd een tweede slag in gentherapie en betaald een vermogen voor een samenwerking met Sarepta Therapeutics in één indicatie.
Wellicht een kans, maar bezint eer ge begint...
Groet,
Izette.