Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

quote:

Hulskof schreef op 23 december 2020 12:19:

Ali Mortazavi, CEO van E-Therapeutics dat zich nu ook een RNAi firma mag noemen, twittert de volgende serie:

1/ Lot of talk about how mRNA is ‘plug and play’ and you can make a new sequence in 6 weeks. Firstly, each new sequence should theoretically be a NME. mRNA/siRNA sequences aren’t quite that simple and can have off target effects and behave differently with chemical modifications.

2/ Even if the 6 weeks was true, there is then the question of manufacturing and distribution. There is then the question (I don’t have the answer) of how many times can you stimulate immunity, especially considering the unknowns of LNP tox and novelty of the mRNA. #COVID19

3/ Any DNA/RNA drug based on Watson Crick base pairing can be designed in silico and synthesised very fast. That’s the huge advantage over small molecules for example. But look at $ALNY AAT programme for what ‘any old sequence’ can do.

4/ Back in the good old days of oncogenes, the fantasy in RNAi was that you could play chess with cancer when it mutates. You would simply make a new sequence every time the cancer mutated. Sadly, cancer cells are a lot more devious than expected.

5/ For example, GalNAc conjugates use the ASGPR receptor in hepatocytes extremely efficiently for siRNA delivery. In HCC... the receptor is basically deleted.

Impliceert hij hier oa dat RNAi tekortschiet als aanpak tegen kanker?

quote:

Hulskof schreef op 23 december 2020 12:19:

Ali Mortazavi, CEO van E-Therapeutics dat zich nu ook een RNAi firma mag noemen, twittert de volgende serie:

1/ Lot of talk about how mRNA is ‘plug and play’ and you can make a new sequence in 6 weeks. Firstly, each new sequence should theoretically be a NME. mRNA/siRNA sequences aren’t quite that simple and can have off target effects and behave differently with chemical modifications.

2/ Even if the 6 weeks was true, there is then the question of manufacturing and distribution. There is then the question (I don’t have the answer) of how many times can you stimulate immunity, especially considering the unknowns of LNP tox and novelty of the mRNA. #COVID19

3/ Any DNA/RNA drug based on Watson Crick base pairing can be designed in silico and synthesised very fast. That’s the huge advantage over small molecules for example. But look at $ALNY AAT programme for what ‘any old sequence’ can do.

4/ Back in the good old days of oncogenes, the fantasy in RNAi was that you could play chess with cancer when it mutates. You would simply make a new sequence every time the cancer mutated. Sadly, cancer cells are a lot more devious than expected.

5/ For example, GalNAc conjugates use the ASGPR receptor in hepatocytes extremely efficiently for siRNA delivery. In HCC... the receptor is basically deleted.

Impliceert hij hier oa dat RNAi tekortschiet als aanpak tegen kanker?

quote:

nelis h schreef op 23 december 2020 21:30:

Tom, zet die smiley even andersom :)

bijzonder koersverloop, half jaartje wachten en we weten waarom

quote:

Wil Helmus schreef op 23 december 2020 21:46:

Wat een maandje zeg. 25 november stond ARWR nog op $57 en een beetje. En moet je nu eens zien. En dat zonder noemenswaardig nieuws. Ik denk dat de markt inziet dat RNAI een blijvertje is en ARWR de leider op dat vlak is/wordt.

quote:

Tom3 schreef op 23 december 2020 21:48:

[...]

Vandaag worden de shorts door de mangel gehaald. De grote longs doen even niets. Zou het verloop van de CF en niercelkanker trials uitgelekt zijn?

quote:

Hulskof schreef op 23 december 2020 22:05:

[...]

Dat lijkt me niet. Dan zag je denk ik slechts een paar grote sprongen omhoog, niet deze gestaag oplopende koers. Wel heerlijk dit. Elke dag een feestje. ;-)

quote:

de tuinman schreef op 23 december 2020 21:52:

[...]

Met een concurrent die al 2 a 3 medicijnen op de markt heeft kun je Arrowhead toch geen marktleider noemen.

quote:

Wallander schreef op 23 december 2020 22:09:

[...]

Heeft er nog niemand hoogtevrees?

quote:

Tom3 schreef op 23 december 2020 22:12:

[...]

Wll Helmus heeft m.i. gelijk. Alnylam is nu nog de grootste maar rekening houdende met dat die haar kroonjuweel (Inclisiran) indirekt heeft "verpatst" aan Novartis en ARWR verder is op het gebied van niet-lever indicaties en toch een veelvoud aan middelen verbrand, zouden de rollen best snel kunnen worden omgekeerd. Zeker als JNJ, Amgen en Takeda met resultaten naar buiten komen en de overige niet verkochte indicaties blijven scoren zoals ze nu doen. Arrowhead mag alle ex Novartis patenten van Alnylam gebruiken, omgekeerd heeft Alnylam geen rechten.

quote:

de tuinman schreef op 23 december 2020 22:44:

[...]

Hoe schat jij de kansen van Arrowhead buiten de lever?
Dat lijkt toch de grootste uitdaging.

Overigens kan ik mij niet voorstellen dat Vertex geen interesse heeft in CF. Die hebben veel geld en zullen dat willen gebruiken voor een product dat een aanvulling is voor hun programma.

quote:

Wallander schreef op 23 december 2020 22:09:

[...]

Heeft er nog niemand hoogtevrees?

quote:

Activate schreef op 24 december 2020 01:05:

[...]

Ik heb vanaf mei 2015 de groei van Galapagos mee mogen maken en daarvan geleerd dat blijven zitten het meeste geld oplevert omdat op het hoogste punt verkopen en laag weer terugkopen van de 10x misschien 1 of 2 keer lukt.

Niet fijn als we nu weer 20% of meer (het blijft biotech he) zakken maar ik heb een horizon van ca. 5 jaar.

Geen hoogtevrees dus....

Ik geniet van de huidige papieren winst en de keuze voor Arrowhead die ik mede door Tom3 in januari/februari/maart van dit jaar heb gemaakt.

quote:

Wallander schreef op 24 december 2020 14:26:

[...]
Yep, dat van Gala herken ik. Ook 5 a 6 jaar gelden gekocht en altijd blijven zitten tot voor kort. Op 110 eu verkocht uiteindelijk. Wacht nog even met opnieuw instappen. Meeste winst van Gala zit in Arrow vanaf 54 eu. Heb ze al eerder gehad maar had niet het geduld. Het lijkt mij ook het verstandigste om nu te blijven zitten ondanks de kans op dalingen/winstnemingen na de laatste forse stijging.