Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

Forum Arrowhead Research geopend

7.222 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 336 337 338 339 340 341 342 343 344 345 346 ... 358 359 360 361 362 » | Laatste
Piddybull
0
quote:

de tuinman schreef op 22 september 2022 18:50:

twitter.com/BioBoyScout/status/157298...
Lijkt me echt erg goed nieuws.
Binnenkort data,lijkt nu logischer te gaan worden.
Meer animo op DC
Pidbull.
0
-162,8 K (-30 %) op portefeuille
GAK nu exact $ 44,69 , komende van GAK 1 januari 2022 $ 52
Pidbull.
1
Bron : YH ( Holden)

Changes to the AAT Sequioa study lead me to believe that the TAK trial should launch sooner rather than later.

Of note: Looks like they have arrived at an optimal dose which I suspect is the upper bound of their dose finding range at 200Mg.

This study extension of the Sequoia trial is clearly focused on fibrosis and looks glaringly like a pivotal trial. That suggests to me that they are seeking labeling approval that represents fibrosis reduction rather than just polymer reduction and clearance. Evidence to the effect: dose regimen extended to 18 from 15. All patients in the OL (new) arm of the study may continue dosing every 12 weeks on therapy through the conclusion of the study. Looks to me as though not only do they have the dose of 200mg but also the interval of every three months. I suspect after they have approval, which is likely coming sometime before the end of the study, ARWR will develop a molecule that can reduce the regimen to every six months. This may already be that molecule and they simply have not yet studied that extended interval. Perhaps a new higher dose level of say 250mg at 6 months. Same drug just higher dose and longer interval which will need new safety study and proven efficacy over 6 months. In the meantime $$$.

Where is TAK in all this? I assume preparing to roll out a pivotal in ROW where they have franchise rights to the drug. I suspect that that $340Mn follow on milestone is close to en route to the bank. I assume as soon as a cohort is dosed in EU the TAK is obligated to make the payment.

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT039452...

Note that the above trial is no longer adding patients. That's another strong indication that they have the right patient population at the right dose level and interval and are just dialing in on labeling following some more data surrounding fibrosis reduction.

Will AAT or APOCs be the first to commercialize? I suspect we will have color soon enough that informs the answer to that question.
Pidbull.
2
DC / BBS

Nogmaals wat informatie over AAT: in de eerste fase van het onderzoek was de dosisrespons maximaal bij 200 mg, omdat 300 mg niet effectiever was (zie bijgevoegde grafiek). Daarom betwijfel ik ten zeerste of we een verhoging van de dosis vanaf 200 mg zullen zien. Ik vermoed dat de dosis van 100 mg is gekozen voor driemaandelijkse dosering, omdat ik denk dat Arrowhead/Takeda het zekere voor het onzekere zouden nemen.
De laatste informatie die we hebben over de voortgang van de AAT-proeven komt van Takeda die deelnam aan de Morgan Stanley 20th Annual Global Healthcare Conference waarin Takeda verklaarde dat ze hopen dat ze hun eerste patiënt in fase 3 zullen doseren voor het einde van het fiscale jaar (31 maart 2023). Takeda gelooft ook dat de fase 2-gegevens ongelooflijk zijn en dat "de FDA agressiever zou moeten zijn, we zouden moeten kijken naar een versnelde goedkeuring omdat de pathofysiologie van deze ziekte zo goed is afgebakend. Het probleem is dat NASH een zeer uitdagend gebied is vanuit regelgevend standpunt."

Het zal dus interessant zijn om te zien of fase 2 voldoende zal zijn voor AA - ik denk van wel. Takeda is zich er terdege van bewust dat er hier een grote onvervulde medische behoefte is en dat er patiënten zijn die op de transplantatielijst wachten en ook overlijden aan deze ziekte, dus ik zou me kunnen voorstellen dat er hard wordt aangedrongen op AA, met name voor patiënten die er dringend behoefte aan hebben. Ik denk ook dat we waarschijnlijk een studie zullen zien naar AAT voor zuigelingen, aangezien ik een opmerking tegenkwam van een onderzoeker die zinspeelde op die mogelijkheid. Ik weet ook dat BG heel graag ook zuigelingen wilde kunnen behandelen, omdat hun kleine levers te klein kunnen zijn om AAT-problemen adequaat te overwinnen en dat ze waarschijnlijk maar één of twee injecties nodig hebben om over de drempel heen te komen.
Bijlage:
Pidbull.
0
USD/EUR YTD +16,41 %

B.Riley Financial analyst Mayank Mamtani reiterated a Buy rating on Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR – Research Report) today and set a price target of $65.00.
Pidbull.
0
DC/JA

2 AMG-890 Trial Updates, both report status change to “Recruiting” in USA
Brief Title: A Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety, and Pharmacodynamics of Olpasiran in Participants With Various Degrees of Hepatic Impairment, n=24
Brief Title: A Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety, and Pharmacodynamics of Olpasiran in Participants With Normal Renal Function and Participants With Various Degrees of Renal Impairment, n=32
clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&...
RW1963
1
Tom3 zie ik hier niet meer. Dat was toch altijd een grote believer.

Het is nu alleen nog maar Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull wat de klok slaat.

Come on Arrowhead !!!
de tuinman
0
quote:

RW1963 schreef op 24 september 2022 17:33:

Tom3 zie ik hier niet meer. Dat was toch altijd een grote believer.

Het is nu alleen nog maar Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull wat de klok slaat.

Come on Arrowhead !!!
Ik schrijf niet veel, maar ik believe. Alleen Arrowhead is zo stil. Geen nieuws is goed nieuws??
Pidbull.
0
de tuinman,
Net voor belangrijk nieuws geraakt een aandeel/bedrijf wel vaker in zo'n stillere modus.
Het is inderdaad al van 17 augustus geleden dat er een betekenisvol persbericht werd doorgestuurd.

RW1963,
Hopelijk komt er hier weer wat leven in de brouwerij maar evengoed kozen andere beleggers voor nieuwe horizonten.
Ik ben er van overtuigd dat Q4 wat vonken gaat geven bij ARWR.
Mijn honger naar aandelen Arrowhead geraakt niet meer weg onder de $50.
Ik plan beslist nog een tweede aankoop deze week.
Guy-vdk
0
Pidbull.
0
DC / Klastric

www.biocompounding.com/an-overview-of...

RNA-interferentie (RNAi)

25/09/22

In 1998, hetzelfde jaar waarin de eerste ASO-therapie werd goedgekeurd door de FDA, toonde een team onder leiding van Andrew Fire en Craig Mello aan dat korte interfererende RNA's (siRNA) genactiviteit in Caenorhabditis elegans kunnen onderdrukken.

Als gevolg van deze ontdekking waren aan het begin van de eenentwintigste eeuw alle ogen gericht op een krachtige genuitschakelingstechnologie genaamd RNA-interferentie (RNAi). Veel bedrijven zagen het bijna onbeperkte potentieel van het gebruik van deze tool om genen te manipuleren die betrokken zijn bij ziekten. In 2006 hadden Andrew Fire en Craig Mello de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde ontvangen, en grote farmaceutische bedrijven stortten miljarden dollars in RNAi-startups.

Omdat RNAi gebruik maakt van dubbelstrengs moleculen, zijn deze therapieën moeilijker in cellen te krijgen in vergelijking met ASO's. Maar er zijn minder moleculen nodig om de therapie effectief te laten zijn.

RNAi omvat kleine interfererende RNA's (siRNA's), 21-23 nucleotiden lang, of vergelijkbare moleculen zoals micro-RNA's, om mRNA af te breken en te voorkomen dat ze in eiwitten worden vertaald. Een voorbeeld van siRNA-therapie is het andere medicijn tegen amyloïdose dat in 2018 is goedgekeurd, Patisiran door Alnylam

Vanaf 2021 zijn drie op siRNA gebaseerde geneesmiddelen (patisiran, givosiran en lumasiran, allemaal behorend tot Alnylam) goedgekeurd door de Amerikaanse FDA, en meer in klinische fase 3-onderzoeken.
Matsversch
1
quote:

RW1963 schreef op 24 september 2022 17:33:

Tom3 zie ik hier niet meer. Dat was toch altijd een grote believer.

Het is nu alleen nog maar Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull, Piddybull wat de klok slaat.

Come on Arrowhead !!!
mja.
100% al je hoop op 1 aandeel zetten is dan ook totaal niet redelijk.
No offense naar Piddy en zijn aanzet voor dit forum.
Ik denk ook gewoon dat die posters wel inzien dat er niets meer te zeggen valt tot er een concreet iets gebeurd dat ons geld in hand geeft ipv loze beloften en hoop van enkele forumposters.

De roze bril is al lang weg. Ik wacht af, maar ik koop nu niets bij.
Recessie is nakend en naar mijn geloof niet te vermijden.
Pidbull.
0
Holden blijkt wel aanwinst op YH
Data is inderdaad de grootste afwezige om waar goeie posts uit voort kunnen komen.
Waar mijn rol niet voor weggelegd is want ik ben niet medisch geschoold.

De $30 zal wel sneuvelen deze week.
Ik ken er wel enkele privé die dan met klamme handjes willen instappen.
Hen gaf ik de $ 6 mee als er driemaal slecht nieuws op ons zou afkomen.
Het moet de nieuwkomers even doen nadenken.
We moeten weten met wat we bezig zijn ivm behoorlijke risico's.

Toch zal het waarschijnlijk goed komen.
Als de bom maar niet valt.

Toch succes voor ieders methode gewenst!
de tuinman
1
RW1963
0
quote:

de tuinman schreef op 26 september 2022 18:26:

Onder de 30. Ik kan het moeilijk geloven. Een meevaller zou ook wel eens leuk zijn.
Al eerder dit jaar onder de 30.
Een meevaller zou zeker leuk zijn. Maar portefeuillebreed is het al weken/maanden huilen met de pet op. Wanneer komt het weer goed?
Matsversch
0
quote:

RW1963 schreef op 26 september 2022 19:44:

[...]

Al eerder dit jaar onder de 30.
Een meevaller zou zeker leuk zijn. Maar portefeuillebreed is het al weken/maanden huilen met de pet op. Wanneer komt het weer goed?
Wanneer Putin stopt met oorlog voeren. Wat niet gaat gebeuren.
Ik kan maar 1 tip geven en dat is geld achterhand houden, en genoeg
Pidbull.
0
YH / Holden (26/09/22)

AMGN doseert nu 2 kleinere OL Olpasiran-onderzoeken. Ze zijn allebei OL en daarom kunnen gegevens op elk moment van een medische bijeenkomst of in grote lijnen worden vrijgegeven aan de medische (of investerings) gemeenschap. Dit zijn zeer snelle onderzoeken en zullen in minder dan een jaar worden uitgevoerd. Het medicijn is een hartmedicijn, hepatisch gemetaboliseerd en renaal geklaard, dus deze onderzoeken zijn grotendeels veiligheid, neem ik aan, maar zullen ook PK- en PD-informatie vastleggen om toe te voegen aan het algehele werkzaamheidsprofiel. Dit zou de dataset van elk centraal onderzoek moeten verbeteren en misschien later een cvot. Moet weten dat als het medicijn een positief resultaat heeft op het hart, het de lever en de nieren daarbij niet vernietigt.

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT054896...

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT054814...

Officiële titel: A Fase I, open-label onderzoek met enkelvoudige dosis om de farmacokinetiek, veiligheid en farmacodynamiek van olpasiran te evalueren bij deelnemers met verschillende gradaties van leverinsufficiëntie

Officiële titel: een fase I, open-label onderzoek met enkelvoudige dosis om de farmacokinetiek, veiligheid, en farmacodynamiek van olpasiran bij proefpersonen met een normale nierfunctie en proefpersonen met verschillende graden van nierinsufficiëntie
7.222 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 336 337 338 339 340 341 342 343 344 345 346 ... 358 359 360 361 362 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 6 dec 2022 22:00
Koers 32,010
Verschil +0,190 (+0,60%)
Hoog 32,110
Laag 31,320
Volume 777.111
Volume gemiddeld 868.544
Volume gisteren 717.501

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront