Gegroet,
Ik wilde even een vervolg geven aan mijn laatste e-mail en verslag. Sindsdien, en zoals ik correct veronderstelde in mijn nota, heb ik met het management van Arrowhead kunnen bevestigen dat Fazirsiran (ARO-AAT) volledig zou moeten worden goedgekeurd na de biopsie van 106 weken, en dit met biopsiegegevens van alleen de F2- en F3-patiënten. Blijkbaar is deze informatie doorgegeven aan Endpoints om te vermelden in hun artikel, en het lijkt erop dat dit specifieke punt niet overkomt zoals bedoeld, dus voor zover ik weet is dit nieuws nog niet op grote schaal verspreid. Arrowhead verklaarde ook dat zij hopen dat Takeda deze studie zo snel mogelijk zal inschrijven, zodat degenen die het nodig hebben het zullen krijgen. Vanwege mogelijke toekomstige concurrentie op het gebied van AAT, denk ik dat Takeda alles in het werk zal stellen om deze studie zo snel mogelijk in te schrijven.
Ik waardeer de feedback en/of steun die ik van u heb ontvangen zeer, en ik verwelkom altijd al uw opmerkingen. Terzijde, u hebt misschien via Twitter en de prikborden gemerkt dat ik sceptisch sta tegenover CRISPR-genbewerkingbedrijven (zoals Verve) die een eenmalige behandeling willen bieden voor niet-ernstige ziekten en/of waarvoor alternatieve, tijdelijke geneesmiddelen bestaan, aangezien CRISPR-genbewerking niet omkeerbaar is en eventuele off-target effecten en bijwerkingen ook permanent zijn. De FDA heeft ontwerprichtsnoeren opgesteld met betrekking tot genbewerking, en IMO beginnen sommige bedrijven verder te gaan dan de ethische overwegingen in de leidraad.
Als u nog niet hebt gehoord van ADAR of RNA-bewerking, denk ik dat het de moeite waard is om er eens naar te kijken, want ik denk dat deze technologie, hoe pril ook, het potentieel heeft om CRISPR-genbewerking voorbij te streven en voor sommige indicaties een betere oplossing biedt dan RNAi in de lever, het CZS en de ogen. Het voordeel van RNA-bewerking is dat het volledig omkeerbaar is. Er zijn een handvol RNA editing-bedrijven die RNA editing willen gebruiken in de lever, het CZS en de ogen, maar ik heb nog geen vooruitgang gezien in de longen, dus dit maakt de longinspanningen van Arrowhead veel waardevoller (en complementair). Nogmaals, ik denk dat RNA-editing nog heel pril is, dus concurrentie met RNAi is waarschijnlijk nog minstens een decennium verwijderd. Ik denk ook dat deze technologieën elkaar voor verschillende ziekten heel goed kunnen aanvullen. Het zou me dus niet verbazen als Alnylam en/of Arrowhead zich in de nabije toekomst op dit terrein zouden begeven, hetzij via overname en/of interne O&O (aangezien het voor hun wetenschappers een gemakkelijke pivot zou moeten zijn).
Enkele openbare RNA-bewerkingsbedrijven die ik ken: PRQR, WVE en BEAM. Ik vind ProQR erg goed, omdat John Maraganore (voormalig CEO van Alnylam) als strategisch adviseur voor het bedrijf fungeert, en ook de uitgebreide IP-portefeuille van het bedrijf bevalt me. Ik heb een positie in PRQR, dat zich in een vroeg stadium bevindt en het potentieel heeft om te groeien zoals Arrowhead/Alnylam deed. Een paar private RNA-bewerkingsbedrijven om in de gaten te houden: ADARx Pharmaceuticals en Shape Therapeutics. ADARx wordt geleid door een van de voormalige hoofdwetenschappers van Arrowhead en de productieve uitvinder Zhen Li.
Ik hoop dat u een goed weekend heeft.
Met vriendelijke groeten,
Robert
BioBoyScout