Forum: Galapagos » Galapagos 2017. De inhoudelijke discussie » Pagina: 53 | Belegger.nl

Galapagos 2017. De inhoudelijke discussie

1.507 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 48 49 50 51 52 53 54 55 56 57 58 ... 72 73 74 75 76 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
aston.martin
20

De laatste 3 berichten hebben niet onmiddellijk iets te maken met de ontwikkelingen bij Galapagos. Zij horen dus eerder thuis op het draadje met het "nieuws in de marge".
De gewone maanddraad is, wat mij betreft althans, door al de onzin quasi onleesbaar geworden; dat volstaat. Zou het daarom mogelijk zijn om het hier uitsluitend over echt inhoudelijke zaken te hebben; zaken die dus rechtstreeks in verband staan met Galapagos.

NielsjeB
3
Eind september resultaten van ProQR Phase 1b trial. Hopelijk zijn rond die tijd ook de Albatross-resultaten bekend.

ProQR Completes Dosing of Cystic Fibrosis Patients in QR-010 Phase 1b Trial
Key Updates

Last patient received their final dose in the PQ-010-001 Phase 1b clinical trial of QR-010 in CF patients with the F508del mutation.
Top-line trial data are expected to be issued in a press release post-market close on Monday, September 25, 2017, followed by a conference call.
Adult CF patients have received a single dose or multiple doses in the trial conducted at 26 sites in Europe and North America.
LEIDEN, the Netherlands, Aug. 29, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR), today announced that dosing of cystic fibrosis patients in its Phase 1b clinical trial of QR-010 has been completed and top-line data are scheduled to be announced post-market close on Monday, September 25, 2017.

About the PQ-010-01 Phase 1b Clinical Trial

The PQ-010-001 study is a Phase 1b, 28-day, randomized, double-blind, placebo-controlled safety and tolerability trial, conducted in patients that have cystic fibrosis (CF) due to two copies of the F508del mutation (homozygotes). A total of 4 dose levels were studied: 6.25, 12.5, 25 and 50mg of QR-010 in solution per dose administered via inhalation. The study design consisted of 8 cohorts of 8 patients for a total of 64 patients. In each cohort, 6 patients received QR-010 and 2 patients received placebo. In cohorts 1-4, a single dose of QR-010 was administered, and in cohorts 5-8 twelve doses of QR-010 were administered over a 4-week period. Patients included in the study were adult patients with mild CF disease with a baseline predicted FEV1 value above 70%. The Phase 1b study is a first-in-human trial designed to primarily assess safety, tolerability and pharmacokinetics of QR-010. A number of exploratory efficacy endpoints are also being assessed including sweat chloride, weight gain, change in CFQ-R Respiratory Symptom Score and FEV1, however, the study is not powered for statistical significance on the exploratory efficacy endpoints.

“QR-010 has the potential to be an innovative RNA therapy for patients with CF due to the F508del mutation. Completion of the Phase 1b study is an important step in development, and builds upon the pre-clinical data and positive PQ-010-002 study where QR-010 demonstrated a direct effect on restoring CFTR function,” said Noreen R. Henig MD, Chief Medical Officer at ProQR. “We are grateful to the patients and the medical community who participated in this early trial. ProQR is committed to creating meaningful RNA therapies for patients with CF.”

Conference Call

Following the press release announcing top-line data, scheduled for post-market close on Monday, September 25, 2017, the Company will host a conference call and webcast. The details of the conference call will be included in the press release and posted to the Company’s website.


ir.proqr-tx.com/phoenix.zhtml?c=25370...
NielsjeB
2
Combination met GLPG2222 is niet nieuw, maar de patient enrollment wel.

$GLPG GLPG3067 healthy subjects increased patient enrollment from 65 to 81. GLPG3067 new potentiator combination with corector GLPG2222.

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03128606
clinicaltrials.gov/archive/NCT0312860...
twitter.com/tgtxdough/status/90259833...
MZ
4
Ten eerste wil ik laten weten dat ik de vloed aan informatie hier op dit Galapagos forum enorm op prijs stel, keep up the good work!
Ik heb zelf een bescheiden positie in Galapagos en heb getracht de te verwachten aankomende research updates samen te vatten. Dit heb ik ook voor Ablynx en Argen-X gedaan, waar ik geen positie in heb. Alle informatie komt uit de research updates en kwartaal/halfjaar verslagen.

Galapagos:
Filgotinib partner met GILEAD.
In phase 3 voor RA, in phase 2 voor inflammatory indications, Phase 3 study in Crohn’s disease (also Phase 2 in small bowel and fistulizing Crohn’s disease) en Phase 2b/3 study in ulcerative colitis en Phase 2 studies in cutaneous lupus erythematosus, Sjögren’s syndrome, ankylosing spondylitis and psoriatic arthritis.

GLPG1972 (OsteoArthritis) partner met Servier buiten US. exploring safety and pharmacokinetics in a phase 1b trial in OA patients in the US (recruited patients eind 2017). A Phase 2 program is currently being prepared with this drug andidate.

GLPG1690 (IPF) phase 2a FLORA succesvol, Galapagos plans to rapidly progress GLPG1690 in a late stage trial and had already discussions with regulators regarding trial design.

Triple GLPG2451, GLPG2222 and GLPG2737 (Cystic Fibrosis-CF) partner met AbbVie. Goede phase 1 resultaten. First patient study start in Q4 2017.
Triple GLPG3067, GLPG2222 and GLPG2737 (CF) start in 2018
Triple GLPG3067, GLPG2222 and GLPG3221 (CF) start in 2018

MOR106 (atopic dermatitis) phase 1b resultaten verwacht eind 2017

GLPG1205 start study in an undisclosed indication later in 2017.

Galapagos nominated GLPG2384 in an undisclosed indication and GLPG3121 in psoriasis, increasing the number of fully proprietary clinical stage assets to five.

Ablynx:
- eind Q3 2017 resultaten Fase III Hercules studie en Fase 1 in Q4 2017.
- Eerste Fase I studie met Merck start in H1 2018.
- ALX-0171 fase IIb resultaten H2 2018.
- Vobarilizumab fase II (RA) resultaten H1 2018, hierna zal een partner worden gezocht om op de markt te brengen.

Argen-X:
- ARGX-113 fase II resultaten MG in Q1 2018 en ITP in H2 2018.
- ARGX-110 phase 1/2 resultaten eind 2018.
Abc-aandeelhouder
0
Best AZ,
Bedankt voor uw post. Maar deze forum is puur bedoelt voor inhoudelijke discussie over glpg. Andere informatie kunt u beter bij de maandelijke forum plaatsen.
Gr
C200
2
quote:

Abc-aandeelhouder schreef op 30 aug 2017 om 15:59:


Best AZ,
Bedankt voor uw post. Maar deze forum is puur bedoelt voor inhoudelijke discussie over glpg. Andere informatie kunt u beter bij de maandelijke forum plaatsen.
Gr


Ik vind dit een behoorlijk inhoudelijk verhaal.
NielsjeB
2
Nieuwe poging baricitinib, voor eind juli 2018 beoordeling van de NDA. Minder vertraging dan verwacht, vandaar ook koersreactie $INCY/$LLY.

Lilly to File Baricitinib Resubmission to U.S. FDA before end of January 2018

INDIANAPOLIS, Aug. 30, 2017 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (LLY) and Incyte Corporation (INCY) announced today that, after discussions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in late August, Lilly will resubmit the New Drug Application (NDA) for baricitinib before the end of January 2018. The resubmission package will include new safety and efficacy data. The companies anticipate the FDA will classify the application as a Class II resubmission, which will start a new six-month review cycle. Baricitinib is a once-daily oral investigational medication for the treatment of patients with moderate-to-severe rheumatoid arthritis (RA).

"We are committed to making life better for people living with RA. There is a significant unmet need for Americans suffering from this debilitating disease in spite of available therapies," said Christi Shaw, president of Lilly Bio-Medicines. "We are pleased with the opportunity to provide our resubmission package for baricitinib sooner than anticipated and look forward to continuing to work with the FDA as we seek to bring baricitinib to people with RA in the U.S."


finance.yahoo.com/news/lilly-file-bar...
NielsjeB
0
Mogelijk is PA908 nog interessant (pamrevlumab van Fibrogen).

Therapeutic pamrevlumab (FG-3019) is more effective than pirfenidone or nintedanib in a mouse radiation-induced lung fibrosis model

Kenneth Lipson, Mahmoud Moustafa, Mahdi Akbarpour, Shaun Fouse, Mark Kriegsmann, Cheng Zhou, Kaijing Liu, Felix Lasitschka, Wilko Weichert, Todd Seeley, Jürgen Debus, Amir Abdollahi

Pirfenidone and nintedanib were approved for idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) because they slowed loss of lung function. But need remains for more effective and better tolerated treatments. Preclinical efficacy of these drugs has mainly been evaluated in prevention models and their therapeutic potential remains untested. Pamrevlumab (FG-3019) is a human monoclonal antibody to connective tissue growth factor (CTGF, CCN2) that has completed Phase 2 clinical trials in IPF patients. The objective of this study was to compare the activity of pamrevlumab monotherapy to pirfenidone and nintedanib, and to evaluate the potential for enhanced activity in combination. There are no good mouse models of IPF, but the radiation-induced lung fibrosis model exhibits progressive pulmonary fibrosis and functional decline, and allows assessment of true therapeutic intervention. In this study, mice received thoracic irradiation, and therapeutic administration of the agents was initiated at 16 weeks, when lung remodeling was evident by HRCT. After 8 weeks of drug treatment, lung density and volume were assessed by HRCT, lung function was assessed by blood gas analysis, and mice were sacrificed for histologic and gene expression analysis. Pamrevlumab was the most active monotherapy for inhibition of progressive lung remodeling and preservation of lung function. Addition of nintedanib or pirfenidone, or the triple combination, induced modest but statistically insignificant improvements over pamrevlumab monotherapy without added toxicity. The data support further clinical testing of pamrevlumab as a monotherapy and/or in combination with the currently approved drugs.
NielsjeB
0
PA2805

Late Breaking Abstract - Safety of combined pirfenidone (PFD) and nintedanib (NIN) in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF)

Kevin Flaherty, Charlene D. Fell, J. Terrill Huggins, Hilario Nunes, Robert Sussman, Claudia Valenzuela, Ute Petzinger, John. L Stauffer, Frank Gilberg, Monica Bengus, Marlies Wijsenbeek

Background: Safety data on combined PFD and NIN use are limited.

Methods: A single-arm, open-label study (NCT02598193) assessed safety and tolerability of 24 weeks’ PFD (1602–2403 mg/day) and NIN (200–300 mg/day) in patients with IPF with FVC =50% and DLco =30%. Before initiating NIN, patients had received PFD for =16 weeks and tolerated a stable dose of =1602 mg/day PFD for =28 days. Investigators recorded treatment-emergent adverse events (TEAEs), attributing them to PFD, NIN, both or neither. Change from baseline FVC, DLco and K-BILD were assessed at 24 weeks. The study is monitored by a data monitoring committee.

Results: Eighty-nine patients were enrolled. A pre-specified interim analysis was conducted once 63 patients (mean age 68.7 years, 85.7% male) completed (n=50) or discontinued (n=13) 24 weeks’ combination treatment. Fifty patients had 330 treatment-related TEAEs (Table); 11 patients discontinued due to TEAEs. Two patients had serious treatment-related TEAEs (Table) but none led to death. Final results for all 89 patients, including change from baseline FVC, DLco and K-BILD, will be presented at ERS.

Conclusions: Combined PFD and NIN use for 24 weeks did not reveal a different safety profile to that expected for either treatment alone. Patients had tolerated a stable dose of PFD before initiation of NIN, which may explain why investigators attributed more TEAEs to NIN than PFD.
NielsjeB
0
PA2806

Late Breaking Abstract - Long-term safety of pirfenidone in a real-world setting: final results from the prospective, observational PASSPORT registry

Vincent Cottin, Dirk Koschel, Andreas Guenther, Carlo Albera, Arata Azuma, Magnus Skold, Sara Tomassetti, Philip Hormel, John L. Stauffer, Indiana Strombom, Klaus-Uwe Kirchgaessler, Toby M. Maher

Background: PASSPORT was a post-authorisation safety registry that collected real-world data in European patients initiating pirfenidone and patients were followed for up to 2 years. Here we present analyses at the conclusion of this 5-year study.

Methods: Adverse drug reactions (ADRs) deemed related to pirfenidone by the investigator were collected at routine clinic visits.

Results: In total, 1009 patients (mean age 69.6 years, 80.0% male, 99.7% IPF) were enrolled. Median baseline percent predicted forced vital capacity was 64.8% and additional pulmonary disease was present in 271 (26.9%) patients. The median total exposure was 1.21 (0.01–2.44) years. The percentage of patients surviving at 1 year and 2 years was 89% and 76%, respectively. The 10th and 20th percentiles of time to death were 0.88 years and 1.63 years. The proportion of patients who had a dose adjustment was 37.0%. ADRs were recorded in 741 (73.4%) patients, 379 (51.1%) of whom had an ADR in the first 30 days of treatment (Table); serious ADRs were reported in 55 (5.5%) patients and ADRs of special interest were reported in 693 (68.7%) patients. In total, 655 (64.9%) patients discontinued the study early. ADRs that led to discontinuation of pirfenidone were recorded in 290 (28.7%) patients (Table).

Conclusions: Findings were consistent with the known safety profile of pirfenidone, with no new safety signals observed.
NielsjeB
0
quote:

NielsjeB schreef op 2 sep 2017 om 09:34:


Abstracts ERS 2017 zijn vrijgegeven: k4.ersnet.org/prod/v2/front/program/?...

Geen abstracts vanuit Galapagos voor zover ik zag.

PDF-versie, iets makkelijker zoeken: erscongress.org/images/advance-progra...
aston.martin
3
quote:

NielsjeB schreef op 26 aug 2017 om 14:43:


Accepted Manuscript to be published in Gastroenterology. Meer detail bij de Mongersen study in CD.

Effects of Mongersen (GED-0301) on Endoscopic and Clinical Outcomes in Patients With Active Crohn’s Disease

www.gastrojournal.org/article/S0016-5...



Andermaal een merkwaardige studie met mongersen. De fase 2, waarvan de resultaten in maart 2015 bekend werden gemaakt, kreeg al de nodige kritiek. Deze studie (uitsluitend in Italië) werd uitgevoerd bij patiënten die eerder een "milde" vorm hadden van Crohn's: de mediale waarde van de CDAI score was namelijk 245. Ter vergelijking, de gemiddelde CDAI score in de Fitzroy-studie (filgotinib) was 292. Er was evenmin een endoscopisch onderzoek uitgevoerd.

www.google.be/url?sa=t&rct=j&...


De nieuwe studie werd nu uitgevoerd met patiënten waar de ziekte (en de respons) ditmaal wél bevestigd werd met een endoscopisch onderzoek. Deze studie, fase 1b genoemd, roept echter andermaal vraagtekens op. Enerzijds omdat het aantal deelnemers beperkt is (63 patiënten verdeeld over 3 studiegroepen) maar vooral door het gebrek van een placebo-groep.
De patiënten hadden in deze studie wel een meer ernstige vorm van Crohn dan in de eerdere studie. De gemiddelde SES-CD score was 11,2 maar dat is nog altijd beduidend minder dan de score van 14,6 in de Fitzroy studie.

De klinische remissie met mongersen bedroeg 48% (na 12 weken). Met filgotinib bedroeg de klinische remissie eveneens 48% (na 10 weken en dus iets sneller).

De endoscopische respons (min. 50% verbetering) was met mongersen 15%. Met filgotinib bedroeg de endoscopische respons echter 25%. Duidelijk beter dus dan met mongersen.
In de Fitzroy-studie had de placebogroep echter ook een endoscopische respons van 13,6% en dus, merkwaardig genoeg, bijna vergelijkbaar met mongersen.
Wat hier verder nog bij opvalt is dat die 15% niet berekend is op het totaal aantal deelnemers (63) maar op het aantal "evalueerbare" patiënten (52). Dat geeft natuurlijk een iets rooskleuriger resultaat.

Onbegrijpelijk dat een bedrijf als Celgene geen placebo gecontroleerde studie heeft uitgevoerd.
De spectaculaire resultaten van de eerste studie werden in ieder geval al niet meer benaderd nu de patiënten een meer ernstige vorm van Crohn hadden.

NielsjeB
2
quote:

aston.martin schreef op 2 sep 2017 om 16:46:


[...]

De nieuwe studie werd nu uitgevoerd met patiënten waar de ziekte (en de respons) ditmaal wél bevestigd werd met een endoscopisch onderzoek. Deze studie, fase 1b genoemd, roept echter andermaal vraagtekens op. Enerzijds omdat het aantal deelnemers beperkt is (63 patiënten verdeeld over 3 studiegroepen) maar vooral door het gebrek van een placebo-groep.
De patiënten hadden in deze studie wel een meer ernstige vorm van Crohn dan in de eerdere studie. De gemiddelde SES-CD score was 11,2 maar dat is nog altijd beduidend minder dan de score van 14,6 in de Fitzroy studie.

De klinische remissie met mongersen bedroeg 48% (na 12 weken). Met filgotinib bedroeg de klinische remissie eveneens 48% (na 10 weken en dus iets sneller).

De endoscopische respons (min. 50% verbetering) was met mongersen 15%. Met filgotinib bedroeg de endoscopische respons echter 25%. Duidelijk beter dus dan met mongersen.
In de Fitzroy-studie had de placebogroep echter ook een endoscopische respons van 13,6% en dus, merkwaardig genoeg, bijna vergelijkbaar met mongersen.
Wat hier verder nog bij opvalt is dat die 15% niet berekend is op het totaal aantal deelnemers (63) maar op het aantal "evalueerbare" patiënten (52). Dat geeft natuurlijk een iets rooskleuriger resultaat.

Onbegrijpelijk dat een bedrijf als Celgene geen placebo gecontroleerde studie heeft uitgevoerd.
De spectaculaire resultaten van de eerste studie werden in ieder geval al niet meer benaderd nu de patiënten een meer ernstige vorm van Crohn hadden.

Dank, ik gaf de hoop al op dat iemand met verstand van zaken hierop zou reageren.

Vanaf pagina 8 begint men zich in bochten te wringen om de afwezigheid van een placebo-arm te vergoelijken:
These results are consistent with the placebo-controlled study by Monteleone et al.4

[..]

Lack of a placebo comparator in our study might have resulted in sufficient patient expectation bias to explain these favorable results; however, this possibility is unlikely given the magnitude of clinical benefit observed. A meta-analysis of 67 randomized controlled studies of diverse patient populations estimated a CDAI-defined pooled placebo remission rate of 18% (95% CI, 16%-21%)8 compared with the 37% (week 8) and 38% (week 12) overall rates we observed, which were similar to those in controlled studies of effective induction drugs.


Op pagina 9:
Absence of a placebo arm does not diminish the importance of our endoscopic findings, as centrally read endoscopic response in placebo patients is expected to be low (<15%), as evidenced in recently published and presented data.10-12

Referentie 11 is nota bene het FITZROY-paper!

Het punt dat gemaakt wordt over lengte van de trial (treatment duration >12 weeks may be needed for optimal response) is wel interessant. Benieuwd welke resultaten er uit vervolgstudies komen.
NielsjeB
0
quote:

aston.martin schreef op 2 sep 2017 om 16:46:


[...]

De klinische remissie met mongersen bedroeg 48% (na 12 weken). Met filgotinib bedroeg de klinische remissie eveneens 48% (na 10 weken en dus iets sneller).

De endoscopische respons (min. 50% verbetering) was met mongersen 15%. Met filgotinib bedroeg de endoscopische respons echter 25%. Duidelijk beter dus dan met mongersen.
In de Fitzroy-studie had de placebogroep echter ook een endoscopische respons van 13,6% en dus, merkwaardig genoeg, bijna vergelijkbaar met mongersen.
Wat hier verder nog bij opvalt is dat die 15% niet berekend is op het totaal aantal deelnemers (63) maar op het aantal "evalueerbare" patiënten (52). Dat geeft natuurlijk een iets rooskleuriger resultaat.

[..]

Pagina 6:

Sixty-three percent of patients with greater baseline endoscopic disease severity (SES-CD >12) achieved endoscopic response (Figure 1A). Similar results were demonstrated when endoscopic response was defined as reduction from baseline in SES-CD >=50% (Figure 1B).

Als argeloze lezer denk je "similar results", de SES-CD reduction >=50% zal dan ook wel iets van 60% zijn. Blijkt het over de verhouding tussen de balkjes, de kleur van de balkjes, het afwezig zijn van een placebo-arm of iets anders willekeurigs te zijn, weggestopt in een appendix. Maar niet de "results" zoals ieder weldenkend mens zou verwachten.

Misschien iemand met argumenten die de resultaten en opzet van de mongersen-studie anders ziet?
aston.martin
0
quote:

NielsjeB schreef op 2 sep 2017 om 18:55:


[...]
Dank, ik gaf de hoop al op dat iemand met verstand van zaken hierop zou reageren.

Vanaf pagina 8 begint men zich in bochten te wringen om de afwezigheid van een placebo-arm te vergoelijken:
These results are consistent with the placebo-controlled study by Monteleone et al.4

[..]

Lack of a placebo comparator in our study might have resulted in sufficient patient expectation bias to explain these favorable results; however, this possibility is unlikely given the magnitude of clinical benefit observed. A meta-analysis of 67 randomized controlled studies of diverse patient populations estimated a CDAI-defined pooled placebo remission rate of 18% (95% CI, 16%-21%)8 compared with the 37% (week 8) and 38% (week 12) overall rates we observed, which were similar to those in controlled studies of effective induction drugs.


Op pagina 9:
Absence of a placebo arm does not diminish the importance of our endoscopic findings, as centrally read endoscopic response in placebo patients is expected to be low (<15%), as evidenced in recently published and presented data.10-12

Referentie 11 is nota bene het FITZROY-paper!

Het punt dat gemaakt wordt over lengte van de trial (treatment duration >12 weeks may be needed for optimal response) is wel interessant. Benieuwd welke resultaten er uit vervolgstudies komen.


Het punt over de lengte van de trial (dat ze zelf maken!!!) is inderdaad interessant.
Enerzijds vermoeden ze dat ze langer moeten doorgaan met doseren voor een optimale respons, maar anderzijds schrijven ze in hetzelfde artikel:

Of the patients with evaluable endoscopies at week 12 (n=52), 37 percent had an endoscopic response (=25 percent reduction in SES-CD score from baseline), with no meaningful difference across treatment groups.

Ze zeggen dus letterlijk: er is geen verschil tussen de behandelingen van 4 weken, 8 weken of 12 weken.
Allemaal heel geloofwaardig en heel professioneel.


Ook uw opmerking over de poging om het ontbreken van een placebo-groep te argumenteren is heel terecht. Wat betekenen nu die 20 patiënten extra?

NielsjeB
0
quote:

aston.martin schreef op 2 sep 2017 om 19:37:


[...]

Het punt over de lengte van de trial (dat ze zelf maken!!!) is inderdaad interessant.
Enerzijds vermoeden ze dat ze langer moeten doorgaan met doseren voor een optimale respons, maar anderzijds schrijven ze in hetzelfde artikel:

Of the patients with evaluable endoscopies at week 12 (n=52), 37 percent had an endoscopic response (=25 percent reduction in SES-CD score from baseline), with no meaningful difference across treatment groups.

Ze zeggen dus letterlijk: er is geen verschil tussen de behandelingen van 4 weken, 8 weken of 12 weken.
Allemaal heel geloofwaardig en heel professioneel.


Ook uw opmerking over de poging om het ontbreken van een placebo-groep te argumenteren is heel terecht. Wat betekenen nu die 20 patiënten extra?

Het punt dat ze maken heeft volgens mij met name met de achterliggende wetenschap te maken, dus met de werking van mongersen.

Sparse data for other agents suggest a treatment duration >12 weeks may be needed for optimal response.6, 13 GED-0301 has the potential to positively affect downstream regulatory mechanisms through TGF-ß signaling, which may intrinsically require >12 weeks to achieve maximal benefit.14

Full text van referentie 14 kan ik niet bij, maar het is een literatuuronderzoek over 24 studies in IBD.

www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26651974
aston.martin
2
quote:

NielsjeB schreef op 2 sep 2017 om 19:57:


[...]
Het punt dat ze maken heeft volgens mij met name met de achterliggende wetenschap te maken, dus met de werking van mongersen.

Sparse data for other agents suggest a treatment duration >12 weeks may be needed for optimal response.6, 13 GED-0301 has the potential to positively affect downstream regulatory mechanisms through TGF-ß signaling, which may intrinsically require >12 weeks to achieve maximal benefit.14

Full text van referentie 14 kan ik niet bij, maar het is een literatuuronderzoek over 24 studies in IBD.

www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26651974



Celgene heeft zelf het study design gekozen.
Je kan kan dus bezwaarlijk voor een korte behandelperiode kiezen en je achteraf verschuilen aan het feit dat het een korte periode was. Lijkt mij in ieder geval vrij tegenstrijdig en bovendien een flauwe uitvlucht.
Temeer daar er geen verschil is tussen de 3 studie-armen.

En wat die misschien te korte periode van 12 weken betreft wil ik het volgende opmerken.
De 'verbluffende' fase 2 studie die uitgevoerd werd in Italië behandelde de patiënten slechts 2 weken lang. Deze periode was namelijk gekozen op basis van preklinische studies, toxicologische studies en fase 1 studies.
En dan nu argumenteren dat 12 weken misschien niet voldoende zijn?

www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1...

Ik wil hier ook nog een opmerkelijk verschil aanhalen tussen de mongesen-studie en de studie met filgotinib.
Galapagos stelt vast dat de endoscopische scores in lijn zijn met de klinische remissie en de bevindingen van de patiënten.
Celgene daarentegen stelt in hun studie vast dat er slechts een matige correlatie is tussen de endoscopische scores en de klinische remissie.
Integendeel zou ik er bijna durven aan toevoegen. In de mongersen-studie stijgt de klinische respons naarmate de CDAI score van de patiënten lager is (wat logisch is). Op endoscopisch vlak zien ze echter het tegenovergestelde: naarmate de CDAI score hoger is, is de endoscopische respons ook hoger. Als ik het goed begrijp zeggen ze eigenlijk dat de patiënten zich beter voelen naarmate het darmweefsel minder goed herstelt; en omgekeerd natuurlijk.
Alleszins merkwaardig.

globenewswire.com/news-release/2016/0...

NielsjeB
0
quote:

aston.martin schreef op 3 sep 2017 om 11:49:


[...]


Celgene heeft zelf het study design gekozen.
Je kan kan dus bezwaarlijk voor een korte behandelperiode kiezen en je achteraf verschuilen aan het feit dat het een korte periode was. Lijkt mij in ieder geval vrij tegenstrijdig en bovendien een flauwe uitvlucht.
Temeer daar er geen verschil is tussen de 3 studie-armen.

En wat die misschien te korte periode van 12 weken betreft wil ik het volgende opmerken.
De 'verbluffende' fase 2 studie die uitgevoerd werd in Italië behandelde de patiënten slechts 2 weken lang. Deze periode was namelijk gekozen op basis van preklinische studies, toxicologische studies en fase 1 studies.
En dan nu argumenteren dat 12 weken misschien niet voldoende zijn?

www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1...

Ik wil hier ook nog een opmerkelijk verschil aanhalen tussen de mongesen-studie en de studie met filgotinib.
Galapagos stelt vast dat de endoscopische scores in lijn zijn met de klinische remissie en de bevindingen van de patiënten.
Celgene daarentegen stelt in hun studie vast dat er slechts een matige correlatie is tussen de endoscopische scores en de klinische remissie.
Integendeel zou ik er bijna durven aan toevoegen. In de mongersen-studie stijgt de klinische respons naarmate de CDAI score van de patiënten lager is (wat logisch is). Op endoscopisch vlak zien ze echter het tegenovergestelde: naarmate de CDAI score hoger is, is de endoscopische respons ook hoger. Als ik het goed begrijp zeggen ze eigenlijk dat de patiënten zich beter voelen naarmate het darmweefsel minder goed herstelt; en omgekeerd natuurlijk.
Alleszins merkwaardig.

globenewswire.com/news-release/2016/0...

Klopt, aston, we zijn het eens. Ik probeerde even advocaat van de duivel te spelen, maar het lukt niet erg ;)

Over endoscopic response: vandaar dat ze ook aan die poten beginnen te zagen:
However, these data should be interpreted cautiously due to limited experience available with endoscopic outcomes in CD induction trials.

De opzet van de study is gewoon slecht. De phase 3 trials met mongersen zijn voor zover ik kan zien wel netjes placebo-controlled en ook weer met endoscopic response-metingen.
*Plata o Plomo*
2
Michele Manto start vandaag:

"Thrilled to start an exciting new adventure as a Senior Vice President Commercial Operations at @Galapagos, an ambitious biotech focused on the development and commercialization of novel medicines that will improve people's lives.

It’s been a thought-out decision to leave AbbVie after 13 mutually rewarding years of intense work with brilliant people across Europe and the US.

Best wishes to all of us striving to discover breakthrough therapies for diseases with large unmet medical needs!'
1.507 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 48 49 50 51 52 53 54 55 56 57 58 ... 72 73 74 75 76 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 20-sep-19 17:35
Koers 146,850
Verschil +1,600 (+1,10%)
Hoog 146,850
Laag 144,350
Volume 381.286
Volume gemiddeld 223.218
Volume gisteren 144.854