Forum: ProQR Therapeutics » ProQR kondigt goedkeuring van de IND Toepassing op Clinical Trial voor QR-110 | Belegger.nl

ProQR kondigt goedkeuring van de IND Toepassing op Clinical Trial voor QR-110

5 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
pardon
0
News release

ProQR kondigt goedkeuring van de IND Toepassing op Clinical Trial voor QR-110 start in Leber Congenital Amaurosis Type 10 Patiënten
Key updates

Met de goedkeuring van de Investigational New Drug (IND) aanvraag door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), ProQR kan nu beginnen met klinische ontwikkeling van QR-110 in aangeboren amaurose Type 10 (LCA 10) van de patiënten van Leber
LCA 10 is een van de meest voorkomende vormen van gen-gerelateerde blindheid bij kinderen wereldwijd en momenteel zijn er geen therapieën in de handel verkrijgbaar
Fase 1/2 open studie zal de veiligheid, tolerantie, farmacokinetiek en werkzaamheid van meervoudige toedieningen van QR-110 te beoordelen in een oog van elke patiënt en omvat ongeveer 6 volwassenen en 6 kinderen met 10 LCA
Top-lijn trial resultaten worden verwacht in 2018
LEIDEN, Nederland, 27 april 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV(Nasdaq: PRQR) heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf de Fase 1/2 proef voor QR-110, genaamd PQ-110-001, in Leber congenitale amaurosis Type 10 (LCA 10) van de patiënten kan beginnen. QR-110 is een nieuw onderzoek RNA therapeutische targeting LCA 10 vanwege de p.Cys998X mutatie, een ernstige genetische zeldzame ziekte die kinderen gezicht in de eerste levensjaren verliezen. LCA 10 is een van de meest voorkomende vormen van gen-gerelateerde blindheid bij kinderen wereldwijd en momenteel zijn er geen therapieën in de handel verkrijgbaar.

“We zijn blij om klinische studies te starten voor QR-110 voor de behandeling van patiënten met LCA 10. Deze eerste proef in deze zeldzame, erfelijke ziekte zal ons toelaten om meerdere doses gedurende één jaar tijd te bestuderen en de veiligheid te evalueren, verdraagbaarheid, alsook tonen als QR-110 visie kan verbeteren of verlies van het gezichtsvermogen bij patiënten die getroffen zijn door deze verwoestende ziekte te voorkomen, “zei Noreen R. Henig, MD, Chief Medical Officer van ProQR. “Belangrijk is dat deze studie is de eerste in ProQR's oogheelkunde pijpleiding, die ook programma's gericht op Syndroom van Usher en Fuchs endotheliale corneadystrofie (FECD).”

“We zijn zeer verheugd om deel te nemen aan dit onderzoek, dat een unieke aanpak in te richten LCA 10 heeft,” zei Stephen R. Russell, Hoogleraar Oogheelkunde en Visual Wetenschappen aan de Universiteit van Iowa Ziekenhuizen en kliniekenen Principle Investigator van Studie PQ-110-001. “We waren zeer bemoedigend, gezien de veelbelovende pre-klinische gegevens voor deze verbinding en zijn mogelijkheden tot een schok aan een ziekte die geen behandelingen heeft te maken.”

"Het bevorderen van QR-110 in een klinische studie bij patiënten markeert een belangrijke stap in onze zoektocht naar RNA geneesmiddelen aan patiënten in nood te brengen“, aldus Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer van ProQR. “De QR-110 programma is zeer belangrijk in de validatie van onze veelbelovende oogheelkunde pijpleiding, welke programma's gericht op verschillende erfelijke blindnesses heeft. In onze strategie om ProQR bouwen in een duurzame onderneming met een evenwichtig risicoprofiel, hebben we een gediversifieerde portefeuille gelegd met onze belangrijkste programma QR-010 voor cystic fibrosis, QR-110 voor het LCA 10 en QR-313 voor dystrofische epidermolysis bullosa. Bewegende QR-110 klinische ontwikkeling draagt ??bij tot de volwassenheid van deze diversificatie. We zijn van plan klinisch proof of concept te hebben vastgesteld bij patiënten in alle drie van deze ontwikkelingsprogramma's voor het einde van 2018.”

Over de PQ-110-001 Study

PQ-110-001 is een open-label trial dat onder ongeveer 6 kinderen (leeftijd 6- 17 jaar) en 6 volwassenen (= 18 jaar) LCA 10 als gevolg van één of twee kopieën van het p.Cys998X mutatie. Tijdens de proef zullen patiënten vier intravitreale injecties van QR-110 te ontvangen in een oog; één om de drie maanden voor een jaar. Het oog dat niet injecties ontvangt is de controle. De proef QR-110 zal naar verwachting in drie centra te worden uitgevoerd met een aanzienlijke expertise in erfelijke ziekte van het netvlies in de VS enEuropa.

De primaire eindpunten zullen de veiligheid en verdraagbaarheid. Secundaire eindpunten zullen de farmacokinetische eigenschappen en herstel / verbetering van gezichtsvermogen en netvliesstructuur door middel oftalmische testen zoals gezichtsscherpte, Full field stimulus test (FST), optische coherentie tomografie (OCT), Pupilreflex (PLR), mobiliteit verloop en beoordelen fixatie stabiliteit. Veranderingen in de kwaliteit van leven in LCA onderwerpen zullen ook worden geëvalueerd. Top-line resultaten van het onderzoek zullen naar verwachting beschikbaar zijn in 2018.

pardon
0
ProQR haar Oogheelkunde Pipeline aanwezig op ARVO, met de nadruk Programs in Leber Congenital Amaurosis Type 10 (LCA 10) en Usher Syndrome
Key updates

Bij ARVO ProQR bijkomende positieve pre-klinische proof-of-concept (PoC) gegevens voor QR-110 zal presenteren gericht LCA 10. Het bedrijf heeft onlangs IND goedkeuring aan klinische studies te starten voor dit programma in zowel volwassen en pediatrische patiënten.
ProQR zal ook gegevens over de andere kandidaten in de oogheelkunde pijpleiding richten Ushersyndroom, QRX-411 en QRX-421.
LEIDEN, Nederland, May 01, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV (Nasdaq: PRQR) heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf drie abstracts tijdens de ARVO conferentie, met inbegrip van extra positieve preklinische PoC data voor QR-110 in LCA 10 zal presenteren.

“RNA gebaseerde geneesmiddelen voor patiënten die lijden aan erfelijke oogziekten zijn een echte kans om een ??onvervulde behoefte aan te pakken en we zijn nu in de voorhoede van deze met QR-110 bevorderen in de kliniek. We zijn ook trots op gegevens die andere veelbelovende kandidaten in onze oogheelkunde pijpleiding op ARVO ondersteunt delen”, zeiNoreen R. Henig, Chief Medical Officer bij ProQR. “Deze programma's hebben veel gemeenschappelijke elementen met QR-110 en we hopen dat deze snel van tevoren met de pre-klinische en klinische ervaring in LCA 10.”

ARVO Conference
Tijdens de 2017 Annual Meeting van de Vereniging voor Onderzoek in Vision en Oogheelkunde (ARVO) te houden op 7 mei - 11, 2017 Baltimore, MD, Verenigde Staten, zal de Vennootschap drie abstracts rapportage pre-klinische gegevens voor de drie programma's gericht op vormen van genetische retinopathie resulteert in blindheid te presenteren.

Voor lood oogheelkundige programma ProQR's, QR-110 voor Leber's congenitale amaurosis Type 10 (LCA 10), een poster - (# 249 B0280) met extra in vitro zal farmacodynamische gegevens worden gepresenteerd opZondag 7 mei van 8:30 - 10:15 ET. ProQR heeft IND goedkeuring aan een klinische studie voor QR-110 in LCA 10 patiënten beginnen ontvangen. Kinderen en volwassenen in de proef zal worden behandeld voor een volledig jaar met QR-110 om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen.

Next in ProQR's oogheelkunde pijplijn zijn twee programma's elk gericht op specifieke mutaties die resulteren in Usher syndroom. QRX-411 en QRX-421 zijn kandidaat moleculen die worden gepresenteerd op twee mondelinge presentaties. QRX-411 voor de c.7595-2144A> G mutatie zal worden gepresenteerd opMaandag 8 mei, 2017 van 8.45 - 09:00 ET. QRX-421 voor Exon 13 mutaties zullen worden gepresenteerd opDinsdag 9 mei, 2017 van 11:45 - 12:00.

Abstract titels:

QR-110 behandeling van Leber's Congenitale Amaurosis Type 10: Herstel van CEP290 mRNA Levels en Ciliation in LCA 10 iPSC-Afgeleide Optic Cups
QRX-411, een RNA-oligonucleotide (AON) Sturen van een Splice oplossen bij USH2a mRNA veroorzaakt door de Frequent Deep-Intronsequenties c.7595-2144A> G Mutatie Verbonden aan Retinitis pigmentosa in Usher syndroom type 2
QRX-421, een RNA-oligonucleotide (AON) Targeting Mutaties in exon 13 van USH2a, Verbonden aan Retinitis pigmentosa in Usher syndroom type 2, is effectief in Exon skipping 13 in de USH2a mRNA van patiënten fibroblasten en patiënt-afgeleide Optic Koppen
De samenvattingen worden gepubliceerd op de ARVO 2017 jaarvergadering website .

Over ProQR
ProQR Therapeutics is gewijd aan het veranderende leven door de oprichting van transformatieve RNA geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige erfelijke zeldzame ziekten, zoals cystic fibrosis, Leber congenitale amaurosis Type 10 en dystrofische epidermolysis bullosa. Op basis van onze unieke gepatenteerde RNA reparatie platform technologieën zijn we steeds onze pijplijn met de patiënten en geliefden in het achterhoofd.
*Sinds 2012*

Over QR-110
QR-110 is een first-in-class onderzoek RNA-gebaseerde oligonucleotide ontworpen om de onderliggende oorzaak van Leber congenitale amaurosis Type 10 te pakken als gevolg van de p.Cys998X mutatie in het CEP290 gen. P.Cys998X de mutatie een substitutie van één nucleotide in de pre-mRNA die tot afwijkende splitsing van het mRNA en niet-functionele CEP290 eiwit. QR-110 is gericht op herstel wildtype CEP290 mRNA leidt tot de productie van wildtype CEP290 eiwit door binding aan het gemuteerde locatie in het pre-mRNA veroorzaken normale splitsing van het pre-mRNA. QR-110 is bedoeld om te worden toegediend via intravitreale injecties in het oog en is verleend weesgeneesmiddelde Verenigde Staten en de Europeese Unie.

Over Leber's Congenitale Amaurosis Type 10
aangeboren amaurose Leber is de meest voorkomende oorzaak van blindheid als gevolg van genetische ziekte bij kinderen en bestaat uit een groep van ziekten waarvan LCA Type 10 (LCA 10) is een van de meer ernstige vormen. LCA 10 wordt veroorzaakt door mutaties in het CEP290 gen waarvan de p.Cys998X mutatie komt het meest voor. LCA 10 leidt tot een progressief verlies van het gezichtsvermogen waardoor de meeste patiënten om hun gezicht in de eerste jaren van het leven verliezen. Tot op heden zijn er geen behandelingen goedgekeurd of producten in klinische ontwikkeling die de onderliggende oorzaak van de ziekte te behandelen. Hoewel de prevalentie tarieven variëren, geloven we ongeveer 2.000 mensen in de westerse wereld hebben LCA 10 als gevolg van deze mutatie.

Over QRX-411
QRX-411 is een first-in-class RNA gebaseerde oligonucleotide ontworpen om de onderliggende oorzaak van Usher syndroom te pakken als gevolg van de c.7595-2144A> G mutatie in het USH2a gen. De mutatie is een substitutie van één nucleotide in de pre-mRNA die tot afwijkende splitsing van het mRNA en niet-functionele of afwezigheid van USH2a eiwit. QRX-411 is gericht op herstel wildtype USH2a mRNA leidt tot de productie van wildtype USH2a eiwit door binding van het gemuteerde pre-mRNA veroorzaken normale splitsing van het pre-mRNA.

Over QRX-421
QRX-421 is een first-in-class RNA gebaseerde oligonucleotide ontworpen om de onderliggende oorzaak van Usher syndroom aan te pakken als gevolg van mutaties in exon 13 van de USH2a gen. Mutaties in dit exon kan verlies van functionele USH2a eiwit dat de ziekte veroorzaakt veroorzaken. QRX-421 is ontworpen voor exon 13 te sluiten van het mRNA (exon skipping) en produceren afgeknot maar functioneel USH2a eiwit, waardoor de onderliggende ziekte modificerende.

Over Usher syndroom van
Usher syndroom is de belangrijkste oorzaak van gecombineerde doofheid en blindheid. Patiënten met dit syndroom in het algemeen ontwikkelen tot een stadium waarin ze zeer beperkte centrale visie en matige tot ernstige doofheid. Tot op heden zijn er geen behandelingen goedgekeurd of producten in klinische ontwikkeling, dat het verlies van het gezichtsvermogen in verband met de ziekte te behandelen. Ushersyndroom type 2 is een van de meest voorkomende vormen van Usher syndroom wordt veroorzaakt door mutaties in het gen USH2a.
PaxetBonum
0
Zie dat de koers weer een beetje in de lift zit. Thx voor de update. Zullen wel binnenkort weer cash moeten binnen gaan krijgen.
I Love Melbourne
0
quote:

PaxetBonum schreef op 4 mei 2017 om 11:50:


Zie dat de koers weer een beetje in de lift zit. Thx voor de update. Zullen wel binnenkort weer cash moeten binnen gaan krijgen.


Bedoel je dat er meer omzet gaat binnen komen of dat een emissie noodzakelijk is?
PaxetBonum
0
5 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 19-jul-19 22:00
Koers 8,550
Verschil -0,040 (-0,47%)
Hoog 8,836
Laag 8,300
Volume 264.735
Volume gemiddeld 235.031
Volume gisteren 142.305