Forum: ProQR Therapeutics » Leber’s Congenital Amaurosis Type 10 | Belegger.nl

Leber’s Congenital Amaurosis Type 10

27 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
nb
0
Tom3
0
quote:

nb schreef op 18 dec 2018 om 19:28:


laatste zin niet echt heel prettig, al is het dan een vaste inkomstenbron


Bij de Spark Luxturna behandeling wordt het oog ook "geopereerd". Ging dus is 1 geval (van de 20 geloof ik) helemaal fout. Ik vraag me af of mensen dit risico willen lopen als het ook anders kan.
Tom3
1
De koersmalaise bij ProQR wordt door deze SA schrijver toegeschreven aan een verminderd veiligheidsprofiel van #110 en niet het langere wachten op DEB:
seekingalpha.com/news/3422203-selloff...

Selloff continues in ProQR Therapeutics, shares down 9%
Jan. 10, 2019 3:51 PM ET|About: ProQR Therapeutics (PRQR)|By: Douglas W. House, SA News Editor
Thinly traded micro cap ProQR Therapeutics (PRQR -8.5%) is down on almost double normal volume. Shares have retreated ~30% this week in apparent response to its timeline for sepofarsen (QR-110) for the treatment of a certain type of Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10), an inherited disorder that causes childhood blindness.

On Monday, it announced that the FDA signed off on the design of a 30-subject Phase 2/3 clinical trial, ILLUMINATE, in LCA10 sufferers who harbor a mutation in the CEP290 gene called p.Cys998X. The primary endpoint will be the change from baseline in visual acuity compared to control at month 12.

Patients in the control arm will have the option to cross over to active treatment. All participants will continue to receive sepofarsen for another 12 months. Topline data should be available by year-end 2020.

Another factor that may be depressing shares is the longer-term safety profile of PQ-110-001, in Phase 1/2 development for the same patient population. 11 patients have been dosed thus far. Two developed cystoid macular edema which responded to standard-of-care treatment and six experienced lens opacities, three who had their corrective lenses replaced. The events were determined to be likely related to PQ-110-001. There were no discontinuations.
Tom3
0
Editas heeft haar LCA10 project beschreven in Nature:

www.nature.com/articles/s41591-018-03...

Vandaag hebben zowel de CEO en CFO evenwel hun vertrek bij Editas aangekondigd. Het aandeel is daardoor vandaag 21% goedkoper geworden. De koers van ProQR is daarentegen juist opgeveerd vandaag (op een bloedrode biotech dag). Gaan de zaken toch niet zo lekker als voorgespiegeld door Editas? De een zijn dood is de ander zijn brood.
Lingus
0
Rommelig bij Editas. CEO vertrekt zonder duidelijke reden en in december vertrok de CFO al. Hoeft niet te betekenen dat de onderzoeksresultaten tegenvallen, dit zie je vaak ook gebeuren als er onenigheid is over het te voeren beleid. Misschien frictie met het Broad Institute? Verder nieuws maar afwachten.
Tom3
0
Sepofarsen was dus ook een uitvinding van het Radboud team, met dank aan de US Fighting Blindness fondsen (zie het Twitterbericht van 15 augustus en het gehele interview op de Website van ProQR):

twitter.com/proqr
27 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 23-okt-19 22:00
Koers 7,760
Verschil -0,030 (-0,39%)
Hoog 8,050
Laag 7,430
Volume 478.131
Volume gemiddeld 661.199
Volume gisteren 88.899