Forum: ProQR Therapeutics » QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa | Belegger.nl

QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

36 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
Tom3
1
In dit overzicht staat dat dat ze in de 2e helft van 2018 een fase 3 trial starten mbt tot DEB:
www.benzinga.com/analyst-ratings/anal...

Abeona werkt dus niet met RNAi maar met DNA manipulatie:
www.marketwatch.com/press-release/10-...
Tom3
2
Abeona zegt goede vorderingen te maken. Dit lijkt me de benchmark voor ProQR. Opmerkelijk is dat het percentage patienten dat een verbetering van meer dan 50% ervaart in 2 jaar afneemt van 100% naar 81%. Dit verwacht je niet bij een dna therapie. Is na 5 jaar een herhaling van de behandeling noodzakelijk (en mogelijk)?


On May 17, 2018, we announced updated clinical data during the ASGCT (American Society for Gene and Cell Therapy) 21st Annual Meeting in Chicago, IL. EB-101 (LZRSE-Col7A1 Engineered Autologous Epidermal Sheets [LEAES]) are gene-corrected autologous keratinocyte grafts transduced with a retroviral vector containing the COL7A1 gene for patients with severe Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB). RDEB is an ultra-rare, catastrophic genetic skin disorder and unmet medical need. RDEB is caused by loss of function mutations in COL7A1, the gene coding for type VII collagen. RDEB is characterized by generalized cutaneous and mucosal blistering and scarring associated with severe deformities and major extracutaneous involvement. These wounds are also extremely painful and uncomfortable. There is no approved therapy for this disease, and standard of care remains simple dressing changes and palliative care.

At ASGCT, we reported Phase 1/2 results for EB-101 treated subjects (n=7 patients, N=42 total treatments) with non-healing chronic wounds with an average time open prior to treatment of 8.5 years. Wound healing defined as >50% healing compared over baseline has been observed in 100% (42/42 grafts) at 3 months, 90% (38/42) at 6 months, 63% (24/38) at 12 months, and 81% (21/26) at 24 months. By comparison, untreated control wounds healing >50% have been observed in 20%

The EB-101 program has been granted Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations from the US Food and Drug Administration (the "FDA") and granted Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency (the "EMA").

Tom3
0


Krystal zegt goede vorderingen te maken met haar DEB programma. De onderneming wordt inmiddels gewaardeerd op $ 300 mio. En ze hebben pas 2 patiënten behandeld. Ik oktober heeft een stevige emissie plaats gevonden, net voor de ProQR data release:

finance.yahoo.com/news/krystal-biotec...
Tom3
1
De DEB trial van Krystal begon in mei van dit jaar. Als er in oktober pas 2 patiënten geëvalueerd konden worden zegt dat iets over het tijdrovende karakter van genmanipulatie dmv virussen. Zelf hebben ze het over een off-the shelf medicijn: kennelijk hoeven ze niet voor elke patiënt maatwerk te leveren. Het is in ieder geval een zeer kostbare aangelegenheid. Van Molmed weet ik dat het modificeren van een gen dmv een virus zeker 3 weken in beslag neemt. De kosten van een modificatie bij Molmed bedroegen zeker Euro 50k. In de VS moet je aan een veelvoud denken. Dus als ProQR en Krystal even goede producten afleveren dan wint Proqr het waarschijnlijk op kostprijs.

ir.krystalbio.com/news-releases/news-...
Tom3
0
Op 30 oktober was er nog een melding van het EB team:

twitter.com/ProQR/status/105724614081...

Sindsdien is het stil geworden. Voor eind 2018 had een eerste voorlopige publicatie plaats moeten vinden.
Tom3
1
En op 8 januari 2019 waren ze nog steeds patiënten aan het werven volgens bijgaand Twitter bericht. Het was toch een kleine moeite geweest even op Twitter te zetten wat de reden is van de tot nu opgelopen vertraging? Volgens het trial protocol zal men de patiënten (er worden er 8 geworven) 2 maanden lang volgen. Gaat men de april deadline halen?

twitter.com/debraOfAmerica/status/108...
Tom3
1
Ik tel 8 lopende trials voor DEB, volgens mij zijn gewoon te weinig kandidaten voor al die onderzoeken:
www.debra.org/
Tom3
1
Amicus heeft de eindstreep niet gehaald met haar oplossing. Ik was verbaasd over het grote aantal personen dat heeft deelgenomen aan de trial. Die zullen onderhand wel trialmoe zijn:

globenewswire.com/news-release/2017/0...

Het ging hier om een gentherapie. Fibrocell is ook een partij die in de gaten gehouden moet worden
Tom3
1
Tom3
0
finance.yahoo.com/news/fibrocell-rece...

ProQR kreeg meer dan 5 keer zoveel van deze instelling. De markt denkt wellicht dat Fibrocell te duur is met haar therapie of anderzijds onvoldoende werkt. Feit is dat na een half jaar het helend vermogen flink achteruit is gegaan, iets wat je niet verwacht van gentherapie. Koersdoelen van 3 analisten (3x buy) liggen trouwens bij de $ 10+. Tijd voor een plukje Fibrocell?
Guy-vdk
0
Als ik het goed zag Tom stond Fibrocell in 2009 860 $ genoteerd,klopt dit wel?Toch vreemd dat iets zoveel de dieperik in kan.Wil ik met Proqr niet meemaken,pffff..
Tom3
0
quote:

Guy-vdk schreef op 15 jan 2019 om 17:08:


Als ik het goed zag Tom stond Fibrocell in 2009 860 $ genoteerd,klopt dit wel?Toch vreemd dat iets zoveel de dieperik in kan.Wil ik met Proqr niet meemaken,pffff..


Zou best kunnen, hebben ze minimaal 2 keer een reverse split doorgevoerd. Arrowhead heeft zo geredeneerd ooit $ 6000 genoteerd. Zou mooi zijn als ze daar weer heen gingen :)
Tom3
0
Krystal ziet haar koers alleen maar oplopen, daar is men in mei 2018 gestart met een gentherapie.

www.raredr.com/news/first-patient-dos...

In maart zou daar iets moeten uitlekken. De study completion date is overigens ergens in 2024. Bizarre koersontwikkeling tov Fibrocell in mijn ogen:

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03536143
Tom3
0
De Boer c.s. zullen de vorderingen van Krystal Biotech nauwlettend in de gaten hebben gehouden. In Q4 2018 is de lat door deze club heel hoog gelegd doordat zij 100% wondgenezing hebben gerapporteerd:

seekingalpha.com/article/4251818-krys...
Tom3
0
En de een zijn dood is de ander zijn brood: de koers van Krystal Biotech is recentelijk gestegen van $ 20 naar $ 33:

www.google.com/search?q=krystal+bio+s...
36 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 18-okt-19 21:59
Koers 6,450
Verschil -0,340 (-5,01%)
Hoog 6,885
Laag 6,270
Volume 310.551
Volume gemiddeld 418.257
Volume gisteren 88.899