Nieuwe resultaten verwacht eind 2019
Celyad heeft aanvullende gegevens uit twee onderzoeken gepubliceerd. In de eerste, genaamd THINK, omvatten de gegevens 13 nieuwe patiënten met verschillende bloedkankers. In 6 van hen vertoonde het product "anti-leukemische activiteit" en voor 4 van de 13 "objectieve responsen". Aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen hadden invloed op 8 van de 20 patiënten (totale proefpopulatie) maar bleken beheersbaar te zijn. Deze omvatten het "cytokine-vrijmakingssyndroom", waargenomen met alle T-CAC's en behandeld met immunosuppressivum, tocilizumab. Deze observaties "tonen aan dat celtherapie over het algemeen goed wordt verdragen", aldus Dr. Frédéric Lehmann, Vice President Clinical Development and Medical Affairs van Belgian Biotech.
De DEPLETHINK-studie richt zich ook op verschillende soorten bloedkankers. Maar in dit protocol wordt CYAD01 toegediend na "lymfodepletie", een fase van chemotherapie die is ontworpen om een ??gunstig klimaat voor CAR-T-cellen te creëren en hen in staat te stellen zich beter te ontwikkelen. Celyad presenteerde de eerste resultaten van de werkzaamheid in deze studie, met gegevens over 5 patiënten, waarvan er 2 een stabilisatie van de ziekte vertoonden.
De proef vond ook een betere DEPLETHINK T-CD-transplantatie dan THINK, ondanks een enkele (versus drie) en lage dosis (100 miljoen cellen) toediening.
Op basis van deze resultaten en aanvaardbare veiligheidsgegevens - "blijft de afgifte van cytokine onder controle, zodat ze op dit moment geen toxiciteit vertonen die de dosis van de behandeling zou beperken" details Martial Descoutures - Celyad zal de DEPLETHINK-test voortzetten door te testen hogere doses (300 miljoen tot een miljard cellen). Voorlopige resultaten van deze cohorten worden ook verwacht aan het einde van 2019.
Beperkte zichtbaarheid
De verzameling van al deze vroege klinische gegevens, afkomstig uit opeenvolgende cohorten, heeft een doel: fase II ontwerpen met de best mogelijke kenmerken. De lancering is gepland voor 2020. Naast CYAD-01 Celyad het ontwikkelen van kandidaat-geneesmiddelen: CYAD-101 (allogene CAR-T gemaakt van gezonde donoren cellen) CYAD-02 (autologe PAP-T) en een nieuw platform voor CAR-allogene T, shRNA, gelanceerd in maart en opnieuw in preklinische (lees ons artikel Celyad plaatst zijn pionnen in CAR-allogene T ). Drie kandidaat-geneesmiddelen uit dit shRNA zullen naar verwachting de kliniek binnenkomen tussen 2020 en 2021.
Niettemin zijn al deze langetermijnprojecten nog niet in de modellen van de analisten opgenomen, aangezien de Belgische biotech-financiële zichtbaarheid beperkt is tot medio 2020. "In de tussentijd zal het bedrijf weinig actualiteit hebben, maar zal het niettemin de voorwaarden voor zijn herfinanciering moeten vaststellen. De eindresultaten van THINK, DEPLETHINK en de lancering van deze fase II zullen de belangrijkste katalysatoren zijn ", concludeert Martial Descoutures. Vandaar dat de nervositeit van beleggers met eervolle klinische resultaten wordt geconfronteerd, maar nog steeds onvoldoende om succes te garanderen