arGEN-X « Terug naar discussie overzicht

Argenx stoomt richting eerste medicijn op de markt

1.040 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 33 34 35 36 37 38 39 40 41 42 43 ... 48 49 50 51 52 » | Laatste
Detex
0
Tuut
1

A new chapter for argenx
Monday 22 February 2021
Country

Netherlands

In just 12 years – the time it takes to develop a new chemical entity – argenx NV has grown from Dutch start-up into an internationally recognised biopharma enterprise. The company has a portfolio of wholly-owned and partnered antibody therapeutics, the first of which has been submitted for review to the US Food and Drug Administration. On 5 February, it announced gross proceeds of $1.15 billion from a global share offering, managed by J.P. Morgan and three other leading US financial institutions.

With cash and cash equivalents of $2 billion on 31 December 2020, added to receipts from the share offering, argenx is preparing to create infrastructure for a global roll-out of its lead product efgartigimod, once regulatory approval is secured. An FDA authorisation would be followed by a regulatory application in China. Applications are also being prepared for Japan and the EU, with a filing to the European Medicines Agency expected in the second half of 2021.

In preparation for a European roll-out, argenx has appointed Anant Murthy, formerly of Alnylam Pharmaceuticals, as general manager of argenx Europe.

The lead product, efgartigimod, is an antibody fragment designed to reduce disease-causing immunoglobulin G (IgG) antibodies. It binds to the neonatal Fc receptor which is widely expressed throughout the body. Blocking this receptor reduces IgG antibody levels, potentially addressing several autoimmune diseases including myasthenia gravis, a disease of the muscles; pemphigus vulgaris, a disease characterised by blistering of the skin; and immune thrombocytopenia, a bleeding disorder.

Argenx is seeking FDA approval for efgartigimod in generalised myasthenia gravis.

In parallel, the company is investigating cusatuzumab, a CD70 directed monoclonal antibody, in acute myeloid leukaemia. The compound is currently in Phase 2 under a collaboration with Janssen, the pharmaceuticals division of Johnson & Johnson Inc.

Like many other European-based companies, argenx has taken steps to establish a footprint in China. On 6 January, it announced a collaboration with Shanghai-based Zai Lab Ltd to develop and commercialise efgartigimod in mainland China, Hong Kong, Taiwan and Macau. Argenx is to receive $75 million upfront in Zai Lab equity and $100 million in near-term milestone and other payments.

“We are excited to enter a new chapter for argenx as we look towards commercialisation and achieving our mission of reaching patients with debilitating rare diseases,” Tim Van Hauwermeiren, the chief executive, said on 8 January during a presentation of the company’s corporate priorities for 2021.

Copyright 2021 Evernow Publishing Ltd
Detex
0
Rode Duivel
0
Tweet van Lenny Van Steenhuyse, de KBCS analyst die Argen-X volgt:

Despite orphan drug and fast track designations for Argenx' Efgartigimod, FDA unexpectedly applies standard review timelines. Agency swamped with COVID files? Increased scrutiny for FcRn class after the Immunovant incident? $ARGX $IMVT

M.a.w. geen voorkeursbehandeling voor kandidaat medicijnen die ernstige ziektes kunnen genezen, maar wel voor vaccins en geneesmiddelen tegen covid-19.
Qoss
0
Argenx meldt dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de BLA filing, voor het gebruik van kandidaat-medicijn efgartigimod tegen spierziekte myasthenia gravis (MG), aanvaardde. Er volgt nu een studieronde van 10 maand om het middel goedgekeurd te krijgen en om het nadien voorschriftvrij op de markt te krijgen tegen 17 december 2021. Dat is een mooi vooruitzicht, maar ook een beetje een tegenvaller omdat de groep hoopte op een spoedprocedure zodat het middel al midden 2021 op de markt had kunnen komen. Geen impact op 240 euro koersdoel en “Houden”-advies. (KBC AM)
2610
0
Gedaan met de wilde stijgingen voor een periode van 10 maand ! ondertussen zullen de shorters wakker worden . De FDA is eigenlijk het grootste risico voor een bio aandeel ,zeker als het van België komt !!
Lang
0
quote:

2610 schreef op 2 maart 2021 09:24:


Gedaan met de wilde stijgingen voor een periode van 10 maand ! ondertussen zullen de shorters wakker worden . De FDA is eigenlijk het grootste risico voor een bio aandeel ,zeker als het van België komt !!

Inderdaad , je zou het bijna zeggen.
Nice guy
0
quote:

NickJacoVII schreef op 2 maart 2021 10:01:


Anti-Europees beleid

Ik dacht dat die roeptoeter (America First!) weg was of heb ik iets gemist?
2610
1
Ik vergelijk het een beetje met Galapagos .Filgotinib wordt goedgekeurd in Europa en Japan ,maar in Amerika (de grootste markt),heeft de FDA er een stokje voorgestoken zodat filgotinib in Amerika niet wordt toegelaten omdat er nog geen zekerheid bestaat in verband met de eventuele negatieve invloed op de vruchtbaarheid van de mannelijke gebruikers. Lees : dat het de grootste groep van + 65 jarigen betreft die met reuma te maken hebben.Filgotinib was en is een serieuze bedreiging voor zijn bestaande concurrenten in Amerika !
Qoss
1
Argenx: geduld is een goede deugd

Argenx (-3,7%) meldt dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de BLA filing, voor het gebruik van kandidaat-medicijn efgartigimod tegen spierziekte myasthenia gravis (MG), aanvaardde. Er volgt nu een studieronde van 10 maanden om het middel goedgekeurd te krijgen en om het nadien op de markt te krijgen tegen 17 december 2021. Dat is een mooi vooruitzicht, maar ook een beetje een tegenvaller omdat de groep hoopte op een spoedprocedure zodat het middel al midden 2021 op de markt had kunnen komen. Geen impact op 240 euro koersdoel en “Houden”-advies.

Oranje licht

Goed nieuw is dat Amerikaanse FDA de biologics license application (BLA) van argenx voor Efgartigimod aanvaardde. Maar het is voor KBC Securities en de rest van de markten ietwat verrassend dat het agentschap een standaard evaluatieperiode van 10 maanden hanteert, eerder dan te opteren voor een spoedprocedure zoals dat voor een weesgeneesmiddel wel eens vaker voorkomt. De “Prescription Drug User Fee Act”, zeg maar het moment waarop het middel effectief verkocht kan worden, van 17 december (dat is een streefdatum) ligt de eerste commerciële introductie dan ook later wat KBC Securities had verwacht. Is dat een tegenvaller? De koers daalt er wel 2% op omdat sneller nu eenmaal beter is als het gaat over de introductie van nieuwe geneesmiddelen, maar “slecht” nieuws is het nu ook weer niet. Sowieso meent het bedrijf op schema te liggen om de marketingaanvragen in te dienen voor Japan (in 1H21) en voor Europa (in 2H21).

Over FcRn

Zogenaamde neonatale Fc-receptoren (FcRn) zijn betrokken bij de “recyclering” van een bepaald type van antilichamen (immunoglobuline G, IgG) in het lichaam. Ze verlengen meer concreet de overleving van deze immunoglobulinen in de bloedsomloop en “recycleert” eveneens auto-antilichamen die bijdragen tot auto-immuunziektes. Door FcRn te blokkeren richten ze zich op het blokkeren van dit recycleringsmechanisme, wat uiteindelijk zou moeten leiden tot een verminderd gehalte aan IgG in de bloedsomloop.
argenx hoopt via efgartigimod (onder meer) de spierziekte Myasthenia gravis te behandelen. Voor deze indicatie alleen rekenen analisten op piekverkopen van 1,5 tot 2 miljard euro. Voor alle behandelingen van efgartigimod komen we in de buurt van 4 miljard euro. Het is dus mogelijk een echte 'blockbuster' (lees: met jaarlijkse verkopen van meer dan 1 miljard dollar).

Eerder al (eigen) groen licht voor efgartipimod in CIDP

argenx drukte begin februari al op de “GO”-knop om de ADHERE-studie verder te zetten, op basis van een tussentijdse veiligheids- en doeltreffendheidsanalyse. De ADHERE-studie werd ontworpen om de veiligheid en doeltreffendheid te beoordelen van een wekelijkse subcutane (onderhuidse) toediening van efgartipimod bij CIDP-patiënten. CIDP, of voluit chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie, is een ziekte waarbij het isolerende omhulsel van de zenuwen in armen en benen beschadigd geraakt. Hierdoor kunnen de zenuwen de signalen van de hersenen naar de spieren en vanuit de huid naar de hersenen niet meer goed doorgeven. De gevolgen zijn verlammingsverschijnselen in armen en benen. Langzaam verdwijnt er spierkracht uit armen en/of benen.
CIDP zal een belangrijke tweede neuromusculaire indicatie zijn voor Efgartigimod. Hoewel de totale patiëntenpopulatie bij CIDP kleiner is dan bij spierziekte gMG, wordt Efgartigimod beschouwd als een eerstelijnsbehandeling voor CIDP-patiënten, aangezien de behandeling met intraveneus immuunglobuline momenteel een onvolmaakte standaardbehandeling is. Daarom schat KBCS de totale commerciële opportuniteit in CIDP (15 000 patiënten) slechts lichtjes kleiner dan in dan die in gMG (20 000 patiënten).

Door de bredere herlancering van de ADHERE studie verwacht KBCS momenteel een marktintroductie van efgartipimod in CIDP tegen eind 2024. Veel zal echter afhangen van het tempo waarin patiënten kunnen worden ingeschreven in de proef, aangezien Covid-19 pandemie een duidelijke impact heeft op de werving voor klinische proeven in de sector van de ernstige zeldzame ziekten. Maar het is wel een feit dat de tussentijdse analyse voor de behandeling van CIDP de weg effent voor andere indicaties met een vergelijkbaar biologisch risico. De slaagkans voor het middel, de vierde indicatie met efgartipimod, steeg bij KBC Securities van 35% naar 65%. Later dit jaar wordt een vijfde en zesde indicatie verwacht.

De mening van KBC Securities

Omdat Efgartigimod de status van “ wees-geneesmiddel” verkreeg en er zicht was op een zogenaamde “fast track”-procedure door de FDA, is het nogal verrassend om te zien dat het agentschap dan toch een standaard 10-maanden periode hanteert voor de evaluatie van het geneesmiddel. KBCS had op een effectieve lancering gerekend tegen augustus/september, maar dat zal pas in december zijn. Ondanks die vertraging behoudt argenx wel vlot een jaar voorsprong op andere nieuwe FcRn- en complement-geneesmiddelen die zich richten op patiënten met de spierziekte myasthenia gravis (MG).

KCBS vermoedt dat twee elementen hebben bijgedragen tot de beslissing van de FDA:

1. De algemene hoge belasting van het agentschap omwille van de aanslepende Covid-19 pandemie
2. De toegenomen voorzichtigheid voor de FcRn-geneesmiddelenklasse in de nasleep van het verhoogde LDL-signaal van Immunovant. Hoewel Efgartigimod in geen van zijn klinische studies in verband werd gebracht met serumalbuminedalingen of LDL-verhogingen, hebben twee potentiële FcRn-remmers deze effecten wel degelijk vertoond. Dat heeft misschien geleid tot een verhoogde waakzaamheid over deze klasse. KBCS wijst op de opzet van de studie met Efgartigimod (Fc-fragment versus volledig mAb) als mogelijke verklaring voor het verschillende PK/PD- en veiligheidsprofiel.

Pipeline en nieuwsstroom

Myasthenia gravis is maar een van de ziekten die argenx wil behandelen met zijn efgartigimod. Eind dit jaar begint een wereldwijde fase 3 klinische studie naar de behandeling van de blaarvormende auto-immuunziekte pemphigus. Op korte termijn wordt ook nog de FDA-feedback verwacht over de benodigde gegevens en het ontwikkelingstraject voor de subcutane formulering van de verbinding. Later in het semester verwacht KBCS de onthulling van de vijfde indicatie voor efgartigimod (ruwe schatting reeds opgenomen in de huidige waardering) en de doelstelling en indicatie van het pijplijnactief ARGX-119. Ook topline fase II gegevens van cusatuzumab in combinatie met azacytidine in AML worden begin 2021 verwacht. Het wordt een druk 2021 voor argenx!
Het recent opgetrokken koersdoel van 240 euro (eerder was dat nog 221 euro) en het bijhorende "Houden"-advies blijven ongewijzigd op de tabellen staan, aangezien het trackrecord van argenx op het gebied van succes en operationele uitvoering correct wordt gewaardeerd op dit moment.
Lucky?
0
Spijtig is natuurlijk wel zo dat Argen-x een snelpas heeft gekocht voor +/- 100milj. en deze niet mag inzetten.
Lang
0
quote:

Tuut schreef op 2 maart 2021 12:53:


Ben benieuwd naar reactie van Ceo

Zal een hele nette reactie zijn, want als je iets niet moet doen, is de FDA tegen de haren instrijken...
de tuinman
0
quote:

2610 schreef op 2 maart 2021 11:11:


Ik vergelijk het een beetje met Galapagos .Filgotinib wordt goedgekeurd in Europa en Japan ,maar in Amerika (de grootste markt),heeft de FDA er een stokje voorgestoken zodat filgotinib in Amerika niet wordt toegelaten omdat er nog geen zekerheid bestaat in verband met de eventuele negatieve invloed op de vruchtbaarheid van de mannelijke gebruikers. Lees : dat het de grootste groep van + 65 jarigen betreft die met reuma te maken hebben.Filgotinib was en is een serieuze bedreiging voor zijn bestaande concurrenten in Amerika !


Moet je er wel bij vertellen dat Gilead de aanvraag en verkoop in de US heeft en dat is een Amerikaans bedrijf.
(maar ik vertrouw die gasten van Abbvie voor geen meter)
de tuinman
0
quote:

Lucky? schreef op 2 maart 2021 12:10:


Spijtig is natuurlijk wel zo dat Argen-x een snelpas heeft gekocht voor +/- 100milj. en deze niet mag inzetten.


Volgende indicatie?
2610
0
quote:

de tuinman schreef op 2 maart 2021 13:12:


[...]

Moet je er wel bij vertellen dat Gilead de aanvraag en verkoop in de US heeft en dat is een Amerikaans bedrijf.
(maar ik vertrouw die gasten van Abbvie voor geen meter)
De nagel op de kop beste ! Ik hoop dat ArgenX niet hetzelfde lot beschoren is ondanks hun prachtige resultaten !
1.040 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 33 34 35 36 37 38 39 40 41 42 43 ... 48 49 50 51 52 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 21 okt 2021 17:35
Koers 254,200
Verschil -0,300 (-0,12%)
Hoog 256,200
Laag 251,700
Volume 45.187
Volume gemiddeld 53.036
Volume gisteren 73.445