Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming september 2021

6.030 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 212 213 214 215 216 217 218 219 220 221 222 ... 298 299 300 301 302 » | Laatste
Grumpy-XL
10

mdpi-res.com/d_attachment/ijms/ijms-2...

4.15. Leniolisib/CDZ173
Leniolisib/CDZ173 is a potent and selective PI3Kd inhibitor. Most of the studies using Leniolisib are sponsored by Novartis Pharmaceuticals. Although no studies are known in cancer but it is implicated in immunodeficiency disorders such as activated PI3Kd syndrome/p110d-activating mutation causing senescent T cells, lymphadenopathy and immunodeficiency (APDS/PASLI) where it has been tested in phase II/III trials. Rao et al. have shown that treatment with Leniolisib resulted in dose-dependent inhibition of PI3Kd pathway hyperactivation in cells expressing APDS-causative p110d variants and in T-cell blasts derived from patients. In addition it was shown that oral administration of Leniolisib in six APDS patients resulted in dose-dependent inhibition of the PI3K/AKT pathway evaluated via ex vivo assay and had enhanced immune dysregulation. Thus, Leniolisib is known to be well tolerated and has improved laboratory and clinical parameters in patients with APDS, supporting the specific inhibition of PI3Kd as a promising new targeted therapy in patients with APDS and other diseases characterized by hyperactivation of the PI3Kd pathway [309]. Leniolisib is also tested in patients with primary sjögren’s syndrome (PSS) in phase II trials where its oral administration resulted in inhibition of phosphorylated AKT in ex vivo stimulated B cells, decreased the serum CXCL13 levels and reduced the frequency of circulating follicular T helper-like cells [310]
Grumpy-XL
13
www.biopharmadive.com/news/pharming-d...

In a note to clients, Stifel analyst Christian Glennie wrote that the deal helps to diversify Pharming's product lines away from the hereditary angioedema drug Ruconest (C1 esterase inhibitor) in a way that complements its current sales and marketing efforts. The target specialists of both drugs are immunologists.

Ruconest is a treatment for acute attacks of HAE, and may be under pressure by prophylactic treatments like Takeda's Takhzyro (lanadelumab), so Pharming will need to beef up its product offerings.

Glennie forecasts leniolisib peak sales of $85 million, evidence of the disease's extremely rare nature.
Grumpy-XL
6
www.sec.gov/Archives/edgar/data/18283...

Risks Associated with Our Business
Our business is subject to a number of risks of which you should be aware before making an investment decision. You should carefully consider all of the information set forth in this prospectus and, in particular, should evaluate the specific factors set forth in the section titled “Risk Factors” before deciding whether to invest in our ADSs. Among these important risks are, but not limited to, the following:


We are heavily dependent on sales of RUCONEST® in the United States and Europe. If we are unable to continue to commercialize RUCONEST®, our business could be materially harmed. In addition, our development pipeline remains dependent on the C1INH franchise in the near term.


The outbreak of COVID-19 may result in disruptions to our commercialization, clinical trials, manufacturing and other business operations, which could have a material adverse effect on our business, financial condition, operating profit, cash flows and prospects.


We face significant competition, which may result in others discovering, developing or commercializing products before or more successfully than we do.


We have only recently established our direct sales and marketing organization in Europe. If we are unable to maintain and grow our sales and marketing capabilities, particularly outside of the United States, or enter into agreements with third parties to market and sell our products outside of the United States and Europe, our business will be adversely affected.


We rely on named patient sales of RUCONEST® in certain territories where it has not yet been approved; however, there are no assurances that named patient sales of our products will continue at current levels, or at all.


The successful commercialization of our product candidates will depend in part on the extent to which governmental authorities and health insurers establish adequate coverage, reimbursement levels and pricing policies. Failure to obtain or maintain coverage and adequate reimbursement for our product candidates, if approved, could limit our ability to market those products and decrease revenue generating ability.


Any future acquisitions we make may expose us to risks that could adversely affect our business, and we may not achieve the anticipated benefits of acquisitions of businesses or technologies.


Negative public opinion and increased regulatory scrutiny of transgenic manufacturing techniques, or activism regarding the ethical treatment of our livestock, may damage public perception of RUCONEST® and our product candidates, which may adversely affect sales of our products and our ability to obtain marketing approvals for our product candidates.


We rely on third parties for the conduct of significant aspects of our preclinical studies and clinical trials and intend to rely on third parties in the future. If these third parties do not successfully carry out their contractual duties, our business may be adversely impacted.


We are currently conducting clinical trials for certain of our product candidates at sites outside the United States. The FDA may not accept data from trials conducted in such locations.


We may not be able to obtain or maintain orphan drug exclusivity for our products or product candidates. If our competitors are able to obtain orphan drug exclusivity for their products, we may not be able to have competing products approved by the applicable regulatory authority for a significant period of time.


The results from our clinical trials may not be sufficiently robust to support the submission of marketing approval for our product candidates. Before we submit our product candidates for marketing approval, the FDA and/or the EMA may require us to conduct additional clinical trials or evaluate patients for an additional follow-up period.
Theo3
0
En wat wil je hier nu mee zeggen Grumpy??
Laat het eerst maar eens goedgekeurd worden dat is het belangrijkste
Wadloper
7
quote:

Theo3 schreef op 22 september 2021 07:49:

En wat wil je hier nu mee zeggen Grumpy??
Laat het eerst maar eens goedgekeurd worden dat is het belangrijkste
Ik denk dat hij gewoon informatie met ons wilde delen.
Prima toch Theo ?
Grumpy-XL
10
Goedemorgen Theo,

ik wil ook dat Leniolisib snel goedgekeurd wordt.

Mbt het laatste: ik las de SEC filing van Pharming voor de Nasdaq en wat de directie daar opsomt aan risicos is waarover veel gerumineert wordt op dit forum. Leek mij het delen waard omdat Pharming - zoals ik het in de filing lees - vrij open, volledig en up-front is over de risicos die een belegger neemt met Pharming.

Mbt Leniolisib: de quote is een onderdeel van een artikel over PI3K inhibitors, waar ze voor ingezet worden en hoe het met die groep van geneesmiddelen is gesteld mbt toepassing. Overall wordt deze groep ingezet als kanker therapie, met wisselend succes.
Met Leniolisib is dit nog niet onderzocht, maar (wishfull thinking) het zou een toekostige toepassing kunnen zijn die voor Pharming lucratief kan zijn. Wat een pre is van Leniolisib t.o.v. veel van de andere PI3K remmers is dat dit goed wordt getolereerd - weinig bijwerkingen.

Mbt de markt analyst: 85M $ als piek omzet werd in 2019 voorspeld. Die bierviltjes zie ik de laatste tijd ook hier op forum verschijnen.
Winst gevend
0


Next-generation RUCONEST®

We are developing a new low-volume injectable version
of the full dose of RUCONEST® which could be used for
clinical trial for intravenous, intramuscular or subcutaneous
delivery to improve convenience of treatment. Subject
to approval, the new form of RUCONEST® will be tested
in appropriate clinical settings for intramuscular and/
or intravenous delivery. This development program
is progressing more slowly than previously planned,
mainly due to high sales demand and patient need
for RUCONEST® utilizing existing supplies of rhC1INH,
which therefore could not be diverted to validate the
manufacturing processes for this new formulation and to
produce clinical trial material.

Leiden, 6 April 2021
Executive Director and Chief Executive Officer
Sijmen de Vries

[verwijderd]
0
quote:

Winst gevend schreef op 22 september 2021 08:40:

Next-generation RUCONEST®

We are developing a new low-volume injectable version
of the full dose of RUCONEST® which could be used for
clinical trial for intravenous, intramuscular or subcutaneous
delivery to improve convenience of treatment. Subject
to approval, the new form of RUCONEST® will be tested
in appropriate clinical settings for intramuscular and/
or intravenous delivery. This development program
is progressing more slowly than previously planned,
mainly due to high sales demand and patient need
for RUCONEST® utilizing existing supplies of rhC1INH,
which therefore could not be diverted to validate the
manufacturing processes for this new formulation and to
produce clinical trial material.

Leiden, 6 April 2021
Executive Director and Chief Executive Officer
Sijmen de Vries

Bedankt voor het delen van deze oude informatie.
Ik geloof helemaal niets meer van die nieuwe toedieningsmethode. Pharming is daar véél te laat mee ten opzichte van concurrenten. Het ontwikkelingspad ligt in de zeer verre toekomst en vordert niet, zoals zoveel bij Pharming.

Mogelijk komt er ooit een low volume versie, maar een andere toedieningsmethode kan de belegger gewoon vergeten.
De toekomst ligt bij orale toediening. Gelukkig is Pharvaris hard op weg naar een orale toediening voor acuut en profylaxe gebruik. Een enorme verbetering voor de patiënt.

valium325 zal er wel blij mee zijn, hij of zij heeft het zó goed voor met de patiënt.
BassieNL
1
quote:

Winst gevend schreef op 22 september 2021 08:40:

Next-generation RUCONEST®

We are developing a new low-volume injectable version
of the full dose of RUCONEST® which could be used for
clinical trial for intravenous, intramuscular or subcutaneous
delivery to improve convenience of treatment. Subject
to approval, the new form of RUCONEST® will be tested
in appropriate clinical settings for intramuscular and/
or intravenous delivery. This development program
is progressing more slowly than previously planned,
mainly due to high sales demand and patient need
for RUCONEST® utilizing existing supplies of rhC1INH,
which therefore could not be diverted to validate the
manufacturing processes for this new formulation and to
produce clinical trial material.

Leiden, 6 April 2021
Executive Director and Chief Executive Officer
Sijmen de Vries

Voor het validatieproces zijn 8000 vials Ruconest nodig.
Bij de AVA in mei is gezegd dat er waarschijnlijk einde van dit jaar wordt besloten hoe hier mee verder te gaan.

59:30
www.onlineseminar.com/pharming/webina...

[verwijderd]
0
quote:

LL schreef op 22 september 2021 08:42:

Annual revenues HAE market

Quarterly Reference rates:
sdw.ecb.europa.eu/quickview.do?SERIES...
www.fiscal.treasury.gov/reports-state...
Zou het nog 2 of 3 kwartalen duren alvorens Biocryst de omzet van Pharming voorbij streeft?
[verwijderd]
0
quote:

BassieNL schreef op 22 september 2021 08:50:

[...]
Voor het validatieproces zijn 8000 vials Ruconest nodig.
Bij de AVA in mei is gezegd dat er waarschijnlijk einde van dit jaar wordt besloten hoe hier mee verder te gaan.

Met de gebruikelijke vertragingen en te positief afgegeven tijdlijnen wordt dat eind 2023
[verwijderd]
8
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 september 2021 08:53:

[...]

Met de gebruikelijke vertragingen en te positief afgegeven tijdlijnen wordt dat eind 2023
U wilt het gewoon niet lezen hè, als er iets positiefs in dat bericht staat. Best grappig. Toch iets negatiefs proberen te schrijven. Succes met die instelling.
LL
4
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 september 2021 08:52:

[...]

Zou het nog 2 of 3 kwartalen duren alvorens Biocryst de omzet van Pharming voorbij streeft?
Op kwartaalbasis acht ik de kans aanwezig dat dit mogelijk al in Q3 geschied.
Bijlage:
Repmuts
3
[Modbreak IEX: Gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen, bericht is bij dezen verwijderd. Deze account is geschorst.]
[verwijderd]
0
quote:

Dennis de Mennis schreef op 22 september 2021 08:55:

Due to high sales demand, klinkt goed!
Dit bericht was uit april, je weet wel, toen die periode tegenvallende kwartalen bekend gemaakt werden.
The passenger
0
quote:

Vriendelijke schreef op 22 september 2021 00:08:

Maar wat ik niet snap is dat iedereen negatief is rond het onderzoek van Osthoff.
Eigenlijk is het heel verstandig geweest om dit onderzoek zo te laten lopen.
Wat ze eigenlijk al wisten maar waar nog geen bewijs van was, is dat ruconest alleen werkt in een vroeg stadium van een aandoening en dit is nu aangetoond en dat heeft weer voordeel bij pre.

Ook pre-eclampsia zal alleen gegeven worden bij het begin van een zwangerschap, door bloedprikken en eiwit in de urine te testen kan je eigenlijk al bepalen waar het lichaam mee bezig is.
Net als bij Covid zal het afweersysteem bij Pre in opstand komen bij een zwangerschap, waarom vraag je je af De vrucht heeft een ander bloedgroep dan de moeder, maar ook het dna is natuurlijk anders dit hoort niet in het lichaam van de vrouw.
Dus zal het afweersysteem in actie komen om de placenta te vernietigen , en juist in het begin van een zwangerschap is deze natuurlijk zeer kwetsbaar.
En dan komt Ruconest als geroepen deze zal de placenta extra beschermen door het eiwit ,en een goede doorbloeding waardoor de placenta zich beter en sterker kan ontwikkelen, waardoor het afweersysteem geen kans meer maakt.
Maar Ruconest zal nooit een geneesmiddel zijn , je moet het meer zien als een boost in je lichaam op de aangedane plekken in je lichaam.

Dus ook met Covid heeft het totaal geen zin als je al enorm ziek bent om dan ruconest te geven, je kan wel denken aan eerst met andere geneesmiddelen de ontsteking te stoppen, en in de herstel fase ruconest te geven als een extra boost.
Ik weet eigenlijk wel zeker dat je ruconest voor vele doeleinde kunt gebruiken, maar het nare is je moet het dus altijd testen en dat duurt zo vreselijk langgggggggggg.
Maar het is echt jammer dat Covid ineens om de hoek komt kijken en ze dit moeten uitstellen, wij als aandeelhouders vinden dit klote maar reken maar dat Pharming flink heeft lopen vloeken.

Dit was toch al bekend, C1Inh is een immuunsysteem modulator, meer niet. Als het lichaam onderhevig is aan hyperinflammation, zal deze dit dat moment remmen waardoor er geen extra afweerstoffen worden aangemaakt, maar de afweerstoffen, die op dat moment ontketend zijn door, zullen hun werk blijven voortzetten, hoe averechts dit uitpakt voor de patiënt, totdat dit geleidelijk weer afneemt of actief bestreden wordt met een SOC, indien beschikbaar, een gangbare ontstekingsremmer.

Overigens denk ik dat C1 gentherapie / C1 voor een (opkomende) reuma wellicht nog een hele belangrijke rol kan spelen.

Nu claimt Orchard dat zij een curative therapy hebben voor ziekte van Crohn.

Novartis met een curative voor zicht in de weer.

Hmmm, stel nu dat….

En er is 1 partij, die dit over 5 jaar in zijn portefeuille zou hebben.

Uiteraard is het dan nog leuk, om een adequaat middel te hebben voor PE / AKI, naast de ultieme slot op de deur voor CV19.

Salut

LL
0
6.030 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 212 213 214 215 216 217 218 219 220 221 222 ... 298 299 300 301 302 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 6 okt 2022 17:35
Koers 1,039
Verschil 0,000 (0,00%)
Hoog 1,051
Laag 1,023
Volume 5.727.073
Volume gemiddeld 8.147.451
Volume gisteren 5.727.073

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront