aextracker schreef op 27 juni 2025 11:07:
[...]
De doorlooptijd van APDS patiënt conversie vormt bij JOENJA vnl. de grote onbekende omdat de "detectie van de patiënt i.c.m. het bereiken\bewerken van de APDS \ VUS gespecialiseerde specialist een uiterst tijdrovende 1 : 1 casuïstiek betreft.
Dat tekende ik op uit een gesprek gedurende de AvA met iemand met kennis van zaken.
Waarom zou ik daar aan twijfelen ?
Nu de patiënt populatie o.b.v. VUS indicaties gaat groeien, is het de vraag hoeveel \ welke stappen er nodig zijn om de VUS validatie en verificatie i.s.m. de specialist te koppelen aan de behandel methode en de overtuiging dat die idd werkt in functie van VUS.
Het JOENJA\APDS patiënt voorbeeld wat op de AvA getoond werd en welke in de power point staat toonde aan dat na 7 jaar Leniolisib gebruik de patiënt een normale kwaliteit van leven heeft gekregen, inmiddels universitair is afgestudeerd en werkzaam als medisch specialist...... prachtige case study..... !
Daar JOENJA verzekerbaar is in USA lijkt mij dat NIET MEER een key-issue !
Het grootste voordeel;
- Uniciteit in behandeling biedt een garantie voor groei bij de juiste aanpak.
- Het grootste nadeel..... je moet als belegger beschikken over veel geduld...... :)
Rare disease treatment blijkt te niche voor big farma gericht op blockbuster schaal georiënteerde oplossingen....
Dat heeft Sijmen ooit goed gezien..... een visionaire, doch ietwat opportunistische leider...