aextracker schreef op 28 juni 2025 11:13:
[...]
Dan verschillen we van mening beur :).
Het bestaan van allerhande verschillen en hanteren van eigen criteria bij ziekten die wereldwijd hetzelfde probleem als oorzaak kennen is het voorbeeld van inefficiëntie van continentale zorginstanties waarin begrepen de WHO. De wetenschap kan op dat vlak veel van zichzelf leren en verbeteren ! of de politiek daar in mee wil blijft de vraag. Ik stel vast dat die nog minder slagvaardig is op het gebied van internationaliseren.
Zolang jij niet kan beoordelen of de door EMA gestelde vragen NIET op die punten vooraf gematched zijn met de FDA uitgangspunten (volgens info vanuit Pharming Group NV niet), kan je niet concluderen dat het "muggenzifterij" (lees de aanhalingstekens :) ...) i.c.m. een overdaad aan bureaucratie is die leidt tot significante vertragingen in Europa.
Met in potentie een jaar meer leed voor patiënten in de EU lijdend aan APDS zoals bijv. Mary in UK...... die is nu geholpen en gaat niet vroegtijdig overlijden, net als 3 familieleden..... idem dito de JOENJA gebruiker in de USA die al 7 (!) jaar lang Leniolisib gebruikt en als een van de eersten het bewijs vormt als tiener met APDS niet te overlijden en langer te lijden en te kunnen doorgroeien in een universitair geschoolde en geslaagde wetenschappelijk medewerker..... dat zijn de feiten..... de noodlijdende burgers zijn er wel degelijk en wel ruim 2000 in de wereld die hier onder gebukt gaan..... een deel ervan leeft in de EU.....
Overigens hangt een criteria matching initiatief tussen instanties af van personen werkzaam binnen die instanties die de ruimte verkennen om te kunnen versnellen. In het geval van JOENJA is er geen aansluiting op de uitgangspunten van de te beschrijven criteria op uitgangsmateriaal tussen EMA & FDA gekomen.
Je kan je afvragen, het verhaal van mary lezend wat ergens is .... een berekend en degelijk onderzocht werkzaam medicijn, danwel een jaar langer moeten lijden onder de gevolgen van APDS...... voer voor discussie.... laat de patiënt uiteindelijk zelf beslissen o.b.v. kennis instanties en specialisten zoals NICE in UK i.c.m. de betrouwbaarheid van degelijk wetenschappelijk onderzoek en aanpak bij bedrijven als Pharming Group NV. Blijkbaar leidt het tevens voor langere tijd tot een lagere winstgevendheid....... :).
Waarom zou ik twijfelen aan uitspraken van direct betrokkenen die mijn mening vormden.
Overigens heb ik geen enkel probleem als belegger met 1 jaar vertraging in de EU, ik beoordeel zoals zo vaak gemeld, de kansen met Pharming Group NV op een langere termijn , dwz > 10 jaar. Voor nu staat mijn vizier en geduldsmeter op 2027.....
Het is i.m.o. de "massa is snelle kassa" belegger, die in blinde paniek schiet en de handel in vuur en vlam zetten, gesteund door de professionele speculanten die maar al te goed beseffen, dat de dynamiek de basis vormt voor de grootste rendement kansen.
Dat een aantal posters op dit forum er vervolgens een sport van maken louter die negatieve kant excessief te benadrukken en niet te onderbouwen is treurig maar de waan van de dag op fora zoals deze, naar mijn mening.
het is een uitdaging daar je eigen geluid te blijven geven, zonder direct persoonlijk tot doelwit van hoon te worden verkozen....... daar ben ik inmiddels immuun voor geworden..... ik weet wat ik post en waarom...... omdat ik simpelweg vertrouwen en waardering heb in een bedrijf en strategie zoals Pharming Group NV heb leren kennen door de jaren heen. In dat laatste is namelijk veel veranderd........ ten goede.........het aantal onzekerheden nam af , de strategie werd bijgesteld , waarna veel nieuwe initiatieven uitkwamen o.b.v. die strategische bijstelling.......... daarom neemt mijn vertrouwen toe.....