No-nonsense schreef op 1 oktober 2025 09:41:
[...]
Dat ziet er qua layout niet zo chique uit, Spaties worden verwijderd, waardoor het lastig leesbaar wordt. Ik zal in een bijlage even een net overzichtje maken.
Nog wat aanvullende informatie:
Therapeutisch potentieel van Leniolisib
Aandoening PI3Kd betrokken? Kans op inzet leniolisib
APDS1 (PIK3CD) ? Ja ? Goedgekeurd
APDS2 (PIK3R1) ? Ja ?? Onderzoek gaande
Lymfoproliferatieve ziekten ?? Soms ?? Afhankelijk van genetisch profiel
Sommige vormen van CVID ?? Mogelijk ?? Alleen bij PI3Kd-overactivatie
Bepaalde lymfomen ?? Ja, bij PI3Kd-mutaties ?? Klinische trials nodig
?? Verhouding: potentieel vs huidig
Groep Wereldwijde populatie Verhouding t.o.v. APDS
APDS 8,000–16,000 1x (basisgroep)
CVID met immuundisregulatie ~312,000 ~20–40x groter
Waarom dit relevant is
Leniolisib is al goedgekeurd voor APDS en toont effectiviteit bij PI3Kd-overactivatie
CVID-patiënten met immuundisregulatie hebben vergelijkbare pathofysiologie, en vormen een aanzienlijk grotere doelgroep
Pharming is gestart met Fase II-onderzoek voor deze groep, wat een belangrijke stap is richting marktuitbreiding
Dit geeft een aardig perspectief. Als maar een deel van de onderzoeken positief uitpakt, dan is een koers van 2 Euro een lachertje.