rood blauwe elepsis logo Belegger.nl

Pharming Q1 2026

9.788 Posts
Pagina: «« 1 ... 267 268 269 270 271 ... 490 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 8 Beur 4 februari 2026 09:49
    Voor de mensen die zeggen: Joenja is toch al veilig en werkzaam bevonden, dus waarom zou er een probleem zijn met Joenja voor 4-11 jarigen (met een laag gewicht in dit geval)?

    In het PB stelt Ph. dat de FDA een vraag gesteld heeft over het risico op onderdosering bij pediatrische patiënten met een lager gewicht, waardoor extrapolatie van de werkzaamheid naar de volwassen/adolescente patiëntengroep niet mogelijk is.

    Bij de beantwoording van de vragen op de Investor Day zegt CMO Relan meer specifiek:

    "....the doses that we're referring to are the 20- and 30-milligram doses that apply to children who weigh less than 27 kilos. Now we actually have efficacy data in both of those dose groups showing comparable efficacy across doses. So children who weigh more or below 27 kilograms, we see similar efficacy including those treated with 20- and 30-milligram doses.

    So we are confident that we'll be able to share this data with FDA. And of course, we'll share and review the PK concerns that they have raised and be able to address this.


    Het kan heel goed dat Joenja effectief werkt bij 4-11 jarigen maar dat de farmacokinetiek - dat is hoe het medicijn in het lichaam opgenomen, verwerkt en weer uitgescheiden wordt - bij kinderen met een (te) laag gewicht in die groep anders is.
    Bij die kinderen met (te) laag gewicht speelt dan met name dat het medicijn wellicht te snel afgebroken wordt waardoor verbetering langer duurt, de klachten kunnen verergeren en ook de kans op complicaties toeneemt. Vooral bij een chronische aandoening als APDS is effectief ingrijpen op zo jeugdig mogelijke leeftijd ook nog eens van essentieel belang omdat er onherstelbare schade kan optreden. De juiste dosering vinden voor die specifieke groep is dus van groot belang.

    Ph. stelt dat het een vergelijkbare effectiviteit heeft gevonden voor de groep onder 27kg bij zowel doses van 20 als 30 mg en dat het er vertrouwen in heeft de gegevens hierover met de FDA te kunnen delen.
    Maar Relan zegt ook dat Ph. van plan is de zorgen van de FDA over de farmacokinetiek met de FDA te gaan bespreken en te zullen aanpakken. Met name dat laatste woord "aanpakken" is iets wat de vraag oproept of dit mogelijk is met het bestaande gegevensmateriaal of dat er toch verder onderzoek nodig zal zijn.
  2. Scorpio_60 4 februari 2026 10:00
    quote:

    That’s what she said schreef op 4 februari 2026 09:46:

    Is er nog wat gezegd over EMA status? Of hebben ze dat addertje links laten links katen liggen?
    Mot je ff terug kijkeh. Heppy ook what te doan
  3. forum rang 7 Lord Apollyon 4 februari 2026 10:01
    quote:

    Winst gevend schreef op 4 februari 2026 09:27:

    [...]

    Van 65 cent naar boven de Euro is niet te laag maar absurd hoog.
    Je kunt ook rekenen met de koers in April 2013 die was rond de 10ct. Dan bekt het nog beter. De koers YTD is helaas wat minder florissant.

    .
    Je kunt ook rekenen met de koers in April 2013 die was rond de 10ct. Dan bekt het nog beter. De koers YTD is helaas wat minder florissant.
  4. PriveBank 4 februari 2026 10:03
    quote:

    Beur schreef op 4 februari 2026 09:49:

    Voor de mensen die zeggen: Joenja is toch al veilig en werkzaam bevonden, dus waarom zou er een probleem zijn met Joenja voor 4-11 jarigen (met een laag gewicht in dit geval)?

    In het PB stelt Ph. dat de FDA een vraag gesteld heeft over het risico op onderdosering bij pediatrische patiënten met een lager gewicht, waardoor extrapolatie van de werkzaamheid naar de volwassen/adolescente patiëntengroep niet mogelijk is.

    Bij de beantwoording van de vragen op de Investor Day zegt CMO Relan meer specifiek:

    "....the doses that we're referring to are the 20- and 30-milligram doses that apply to children who weigh less than 27 kilos. Now we actually have efficacy data in both of those dose groups showing comparable efficacy across doses. So children who weigh more or below 27 kilograms, we see similar efficacy including those treated with 20- and 30-milligram doses.

    So we are confident that we'll be able to share this data with FDA. And of course, we'll share and review the PK concerns that they have raised and be able to address this.


    Het kan heel goed dat Joenja effectief werkt bij 4-11 jarigen maar dat de farmacokinetiek - dat is hoe het medicijn in het lichaam opgenomen, verwerkt en weer uitgescheiden wordt - bij kinderen met een (te) laag gewicht in die groep anders is.
    Bij die kinderen met (te) laag gewicht speelt dan met name dat het medicijn wellicht te snel afgebroken wordt waardoor verbetering langer duurt, de klachten kunnen verergeren en ook de kans op complicaties toeneemt. Vooral bij een chronische aandoening als APDS is effectief ingrijpen op zo jeugdig mogelijke leeftijd ook nog eens van essentieel belang omdat er onherstelbare schade kan optreden. De juiste dosering vinden voor die specifieke groep is dus van groot belang.

    Ph. stelt dat het een vergelijkbare effectiviteit heeft gevonden voor de groep onder 27kg bij zowel doses van 20 als 30 mg en dat het er vertrouwen in heeft de gegevens hierover met de FDA te kunnen delen.
    Maar Relan zegt ook dat Ph. van plan is de zorgen van de FDA over de farmacokinetiek met de FDA te gaan bespreken en te zullen aanpakken. Met name dat laatste woord "aanpakken" is iets wat de vraag oproept of dit mogelijk is met het bestaande gegevensmateriaal of dat er toch verder onderzoek nodig zal zijn.
    "To Address" kan je op meerdere manieren uitleggen, in deze context is het waarschijnlijker dat het wil zeggen dat ze het vraagstuk oplossen, in Engels: "It means to tackle, resolve, or correct an issue"
    Maar idd eerst zien dan geloven.
    Overigens kan dit in mijn ogen ook betekenen dat kinderen onder de 27kg worden uitgesloten voor nu, dat is ca <8 jaar zou ik zeggen.
  5. forum rang 4 Murphy's Law 4 februari 2026 10:04
    quote:

    Regeis schreef op 4 februari 2026 09:43:

    Pharming is nog nooit met een rechte lijn omhoog gegaan, wat dat betreft heerst er teveel angst en onzekerheid, denk je dat het goed gaat, dan is er wel weer een tegenslag/vertraging die weer verwerkt moet worden. Als je kijkt naar daar waar Pharming nu staat dan is het maar goed dat de crtiticasters wat minder hoog van de toren blazen, snel weer terug naar de € 1,50 (en hoger), kijk vooral naar het goede nieuws (de goede cijfers) en maak een klein obstakel niet groter dan dat het is!
    Hoezo? De koers gaat richting de euro, daar hoef je geen criticaster voor te zijn om zo'n doemscenario te geven.
    Gewoon gezond verstand, want een afwijzing staat ook om de hoek te kijken.
  6. forum rang 6 Winst gevend 4 februari 2026 10:04
    .
    .
    1. Waarom heeft Pharming de volledige data niet meteen aan de FDA gegeven?

    2. Waarom heeft Pharming de deadline bij de CHMP/EMA laten passeren na 20 maanden?

    3. Zijn de verwachtte R&D kosten van tussen de 330 en 335 miljoen over dit jaar niet ERG HOOG?
    en overschaduwen deze niet de omzet verwachting?

    m.a.w. weer een verliesjaar op komst?
    Ik ben benieuwd naar de omzet van de Kalvista HAE-pillen.

    Veel succes.

    .
  7. forum rang 5 MichelH 4 februari 2026 10:25
    quote:

    Lord Apollyon schreef op 4 februari 2026 10:17:

    Je zal ze op advies van Antop, Vertrouwen en Trekker maar gekocht hebben op €1,75 ...
    Dat is toch prima advies, tenminste als je LT-er bent, een flinke plank hebt verankerd met stevige bouten om ze op te leggen en vooral TRUST. Kijk toch eens naar al die prachtige analistenrapporten.
  8. forum rang 6 rabbit in your headlights 4 februari 2026 10:35
    quote:

    voda schreef op 4 februari 2026 08:06:

    Pharming Group N.V. (PHAR) Analyst/Investor Day Transcript
    Feb. 03, 2026 8:00 PM ET Pharming Group N.V. (PHAR) Stock, PHGUF Stock

    SA Transcripts
    158.08K Followers

    Pharming Group N.V. (PHAR) Analyst/Investor Day February 3, 2026 10:00 AM EST

    Company Participants

    Fabrice Chouraqui - CEO & Executive Director
    Kenneth Lynard - Chief Financial Officer
    Michael Levitan - VP of Investor Relations & Corporate Communications
    Anurag Relan - Chief Medical Officer
    Rebecca Marsh
    Magnus Hansson

    Conference Call Participants

    Joseph Pantginis - H.C. Wainwright & Co, LLC, Research Division
    Jeffrey Jones - Oppenheimer & Co. Inc., Research Division
    Angela Qian - Canaccord Genuity Corp., Research Division
    Jocelyn R. Farmer
    Lucy-Emma Codrington-Bartlett - Jefferies LLC, Research Division
    Amel Karaa

    Conversation

    Fabrice Chouraqui
    CEO & Executive Director

    Good afternoon, and welcome to our 2026 Investor Day. I'm Fabrice Chouraqui, the CEO of Pharming. We are very excited that you're all able to join us, and I really hope that you'll be able to learn more about Pharming and specifically about our financial guidance for the year as well as our high-value clinical stage pipeline programs. We are going to make forward-looking statements during this presentation, and here is our disclaimer.

    I also want to remind you that this presentation is intended solely for an investor audience. As you can see on the agenda, we'll have 3 sections. In the first section, we'll provide a short business and financial update, during which we'll cover our financial guidance for the year. And then we'll have 2 longer sessions dedicated to our pipeline, one on leniolisib in high prevalence PIDs and the second one on KL1333, napazimone.

    As you can see on the agenda, we have planned for a section with a Q&A at the end of each of these sections. So in just a few years, as you can see, Pharming has transformed from a single asset company into a fast-growth biotech with 2 commercial assets growing each double digit and a late-stage pipeline with 2 programs with over $1 billion sales potential each.

    RUCONEST continues to grow after 10 years on the market, and it is poised to remain the on-demand treatment of choice for difficult-to-treat patients because of its mechanism of action, it replaces the missing or deficient C1-esterase-inhibitor protein and its IV administration, which provides [indiscernible] patients with the reliability they need as they suffer from more frequent and more severe crisis.

    RUCONEST is also a product which is produced from the milk of transgenic rabbits, which makes its manufacturing process complex and difficult to replicate. Our second commercial asset, Joenja, is just at the beginning of its life cycle with multiple growth catalysts that will drive further growth acceleration. While we are disappointed in the FDA response to the submission of our pediatric label expansion in APDS, we are committed to bringing Joenja to this population with significant unmet need, and we are going to request a Type A meeting, which should be scheduled in March.

    Joenja has also many other growth opportunities in APDS. The data published in Cell in June last year suggests significantly higher APDS prevalence and also the potential to reclassify about 250 VUS patients as APDS over time. And the expansion into larger PIDs and CVID, which will be the focus of the second session today, could unlock a much larger market. KL1333 or napazimone for primary mitochondrial disease, which is the other pipeline focus of today, is another $1 billion-plus opportunity.

    The program is in a pivotal Phase II and has cleared a futility analysis on both primary endpoints. So as you can see, this combination of durable revenues, strong growth drivers and a high-value late-stage pipeline positions Pharming well for substantial value creation in the near term and in the long term.

    With this portfolio and pipeline as the foundation, we are now committed to leveraging our strong rare disease capabilities to build a leading global rare disease company with a broad portfolio of rare and ultra-rare drugs and deliver on our vision. Our 2 commercial assets performed extremely well in 2025, providing the foundation for our strong financial momentum.

    We announced preliminary 2025 revenue of approximately $376 million, an increase of 27% versus 2024, slightly exceeding our already upwardly revised latest guidance provided in November. With this strong revenue growth and our commitment to cost discipline, we achieved significant operating profit and operating cash flows as we stated in our latest financial report in Q3 2025. I will now ask our Chief Financial Officer, Kenneth Lynard, to elaborate on our financials and provide an overview on our 2026 financial guidance.

    Kenneth Lynard
    Chief Financial Officer

    Thank you, Fabrice. 2025 was a strong year, and I'm happy to provide more insight into our financial performance as well as our guidance for 2026. Before doing so, let me remind you that our financial data for 2025 are preliminary and unaudited. Final results may, therefore, differ and will be reported during our earnings call for the fourth quarter and full year 2025, which we'll be hosting on the 12th of March 2026. During that call, we will get into further details on the performance of the fourth quarter of 2025.

    Voor veel meer, zie de link:

    seekingalpha.com/article/4865423-phar...
    Dank voor het plaatsen Voda.
    Goeie presentatie, ziet er allemaal goed . Meer omzet voor dit jaar. Natuurlijk zijn er mensen die er een negatieve draai aangeven met hun inzichten en hun interpretaties. Ze zitten er wel vaker naast , heb hier zoveel reclame voorbij zien komen over Intellia.
  9. forum rang 6 LL 4 februari 2026 10:38
    quote:

    rabbit in your headlights schreef op 4 februari 2026 10:35:

    [...]

    Dank voor het plaatsen Voda.
    Goeie presentatie, ziet er allemaal goed . Meer omzet voor dit jaar. Natuurlijk zijn er mensen die er een negatieve draai aangeven met hun inzichten en hun interpretaties. Ze zitten er wel vaker naast , heb hier zoveel reclame voorbij zien komen over Intellia.
    Wat is daar mis mee? Dit is toch een mogelijke concurrent die een behoorlijke impact kan hebben op de Pharming belegger.
  10. forum rang 5 Superboer 4 februari 2026 10:54
    quote:

    Natal schreef op 4 februari 2026 09:06:

    Goodgoan Superboer!
    Dank je wel.

    Een ieder van jullie wens ik ook:
    Goodgoan, blief gezond en geniet van het leven.
  11. forum rang 4 MoneyMoneyMoney 4 februari 2026 11:04
    quote:

    Natal schreef op 4 februari 2026 07:17:

    Het is weer echt Pharming. Worstelen,tandenknarsen angstzweet. De koers gaat klappen krijgen.
    Ben bang u ook als u op de BBQ verschijnt :-)
  12. forum rang 7 Lord Apollyon 4 februari 2026 11:07
    quote:

    Bonitas schreef op 4 februari 2026 11:04:

    [...]
    Ben bang u ook als u op de BBQ verschijnt :-)
    Ik denk dat alleen shorters, zwarte brillen en die dames-artsen voor de €1 bbq worden uitgenodigd ;)
  13. forum rang 5 MichelH 4 februari 2026 11:31
    quote:

    That’s what she said schreef op 4 februari 2026 08:03:

    Ik zei het reeds koers is opweg terug naar 1,20 het momentum is voorbij. Echt Pharming dit!
    En nog geen week geleden, op 28 januari om 18.14 uur schreef je “Morgen hetzelfde scenario denk ik en terug naar €1,60.”
    Zo de wind waait…….
  14. forum rang 4 Anti trol 4 februari 2026 11:41
    Pharming heeft de laatste jaren zijn outlook overtroffen ,
    Er is een kleine terugslag , Koersdoelen zijn blijven staan. Goedkeuringen gaan komen.
    Als het werkt voor 12 en ouder komt voor 4 tot 11 ook goed . Je denkt toch niet dat die groep die het nou al krijgt de goedkeuring niet gaat krijgen,
9.788 Posts
Pagina: «« 1 ... 267 268 269 270 271 ... 490 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Belegger.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 462 7.817
AB InBev 3 5.631
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.357
ABN AMRO 1.572 55.759
ABO-Group 1 30
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 267
Accsys Technologies 24 12.671
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 215 11.686
Ackermans & van Haaren 1 206
Adecco 1 1
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 15 21.276
Aedifica 3 1.044
Aegon 3.231 325.159
AFC Ajax 535 7.133
Affimed NV 2 6.358
ageas 5.754 109.984
Agfa-Gevaert 15 2.183
Ahold 3.518 74.642
Air France - KLM 1.020 36.052
AIRBUS 1 15
Airspray 510 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 464 13.334
Alfen 18 29.813
Allfunds Group 4 1.776
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.284
Alpha Pro Tech 1 17
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.425 114.842
AM 227 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.839 254.067
AMG 963 142.294
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.947
AMT Holding 196 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 586
Antonov 22.538 153.606
Aperam 93 15.735
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 408
Arcadis 251 10.382
Arcelor Mittal 2.024 322.451
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 307
arGEN-X 18 11.982
Aroundtown SA 1 251
Arrowhead Research 5 9.977
Ascencio 1 40
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.101 40.927
ASML 1.763 132.355
ASR Nederland 22 4.661
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 556
Athlon Group 120 176
Atos 4 4.337
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 36 18.098
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 2 61
Azelis Group NV 2 195
Azerion 7 3.993