Phar2026 schreef op 12 februari 2026 08:58:
Goedemorgen allen,
Even nog wat inhoudelijke input n.a.v. de investorsday van 4 februari 2026 over de ontwikkelingen van Pharming op een rij voor alle handelaren en longtimers, zodat jullie goede keuze 's maken:
Sterke omzet in 2025: omzet ~$376m (+27% YoY).
Pipeline per 2026:
1. RUCONEST: $318m (+26%). Prognose 2026: mid-single-digit groei (VS-volume + ~3% prijsverhoging)
2. JOENJA: $58m (+29%). Prognose: versnellende groei.
Brutomarge ~88–90%
- Pediatrische Joenja-omzet VS is hier niet meegenomen i.v.m. FDA CRL
- FDA CRL voor uitbreiding naar 4–11 jaar (PK/onderdosering laag gewicht).
- Type A meeting in maart 2026 ? duidelijkheid over vervolgstappen.
- EMA-goedkeuring verwacht in 1H 2026.
- pipeline; Grote upside mogelijkheden via uitbreiding naar bredere PID/CVID-
populatie (geen goedgekeurde therapieën).
- 2 Phase II-studies (PID/CVID) ? readouts in 2H 2026.
A. Doelgroep substantieel groter dan APDS alleen.
B. Potentieel $1B+ indicatie als data positief zijn.
3. Napazimone (KL1333) – mitochondriale ziekten
- Pivotal FALCON-studie loopt; interim futility succesvol gepasseerd!.
- Twee primaire endpoints (vermoeidheid of spierfunctie ? 1 voldoende).
- Readout verwacht eind 2027. Vanaf 2022 tot heden geen bijzonderheden vernomen. Ziet er dus nog steeds goed uit
- Positionering als mogelijk eerste standaardtherapie in subgroep.
Cashpositie: ~$181m
2026 guidance: omzet $405–$425m (+8–13%)
Opex: $300–$335m (extra R&D-investeringen)
Belangrijkste risico’s:
- FDA-traject Joenja pediatrie (timing onzeker). Vlgs. Klein Pharming aantal maanden.
- Concurrentie RUCONEST vooralsnog marginaal. (orale HAE-middelen). Specifiek procedee met konijnenmelk: nagenoeg niet na te maken. Aantal gebruikers nam vlgs de cijfers tot eind december 2025 nog steeds toe!
- Napazimone (KL1333): Phase II-data moeten klinisch overtuigend zijn, niet alleen biomarker-gedreven.
Conclusie:
Pharming presenteert zich als cash-genererende, rare disease speler met 2 commerciële producten én meerdere klinische value drivers in 2026–2027.
Korte termijn focus = FDA-meeting Joenja (maart/april! 2026!). Middellange termijn (2e helft 2026) = Phase II readouts. Lange termijn: 4 e kwartaal 2027 resultaten onderzoeken = napazimone pivotal data.