Phar2026 schreef op 11 maart 2026 08:52:
Waarschijnlijk heb je onderstaande nieuwe ontwikkelingen met een "vergezicht voor 2026 en daarna mogelijk gemist fanaat!
Tip: Laat het verleden rusten!
Mensen die genezen zijn van een ziekte kijken meestal ook liever vooruit. Ik wel in ieder geval.
Doe jou voordeel met onderstaande input.
Geldt overigens ook voor alle andere lezers op dit forum.
Korte samenvatting van de investorday van 3 februari 2026.
Pharming Investor Day – Belangrijkste punten:
Sterke omzet in 2025: omzet ~$376m (+27% YoY).
Pipeline per 2026:
1. RUCONEST: $318m (+26%). Prognose 2026: mid-single-digit groei (VS-volume + ~3% prijsverhoging)
2. JOENJA: $58m (+29%). Prognose: versnellende groei.
Brutomarge Joenja is 73%-75%
- Pediatrische Joenja-omzet VS is hier niet meegenomen i.v.m. FDA CRL
- FDA CRL voor uitbreiding naar 4–11 jaar (PK/onderdosering laag gewicht).
- Type A meeting in maart 2026 ? duidelijkheid over vervolgstappen.
- EMA-goedkeuring verwacht in 1H 2026.
- pipeline; Grote upside mogelijkheden via uitbreiding naar bredere PID/CVID-
populatie (geen goedgekeurde therapieën).
- 2 Phase II-studies (PID/CVID) ? readouts in 2H 2026.
A. Doelgroep substantieel groter dan APDS alleen.
B. Potentieel $1B+ indicatie als data positief zijn.
3. Napazimone (KL1333) – mitochondriale ziekten
- Pivotal FALCON-studie loopt; interim futility succesvol gepasseerd!.
- Twee primaire endpoints (vermoeidheid of spierfunctie ? 1 voldoende).
- Readout verwacht eind 2027. Vanaf 2022 tot heden geen bijzonderheden vernomen. Ziet er dus nog steeds goed uit
- Positionering als mogelijk eerste standaardtherapie in subgroep.
Cashpositie: ~$181m
2026 guidance: omzet $405–$425m (+8–13%)
Opex: $330–$335m (extra R&D-investeringen)