Leiden, Nederland, 26 juli 2017: Pharming Group NV ( “Pharming” of de “Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) kondigde vandaag aan The Lancet heeft gegevens van een Fase II gepubliceerd, double-blind, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde klinische proef (NCT02247739) evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van RUCONEST® (C1-esteraseremmer [recombinant]) ter voorkoming van erfelijk angio-oedeem (HAE) aanvallen.
Zoals eerder gemeld, in een studie met 32 patiënten RUCONEST® 50 IE / kg (max 4200 IU) toonde een statistisch significante en klinisch relevante reductie tweemaal frequentie voor beide tweemaal per week en een keer per week behandelingen in vergelijking met placebo en was over het algemeen veilig en goed verdragen in de studie.
Lood-auteur en co-promotor, Marc Riedl, MD, Professor of Medicine en Klinische directeur bij de Amerikaanse HAEA Angio-oedeem Center van de Universiteit van Californië in San Diego, merkte op: “Patiënten met frequente HAE-aanvallen, zoals die deelnamen aan deze studie , zijn zwaar getroffen en hebben veilige en effectieve keuzes te beperkt om hun ziekte onder controle. . De bevindingen uit deze positieve studie benadrukken de unieke eigenschappen van recombinante C1INH, en ondersteuning van de potentiële profylactische voordelen van de medicatie”
Dr. Bruno Giannetti, MD, Chief Operations Officer van Pharming, voegde toe:“We zijn blij met deze belangrijke resultaten gepubliceerd te zien in een vooraanstaande peer-reviewed tijdschrift. Wij willen de patiënten en onderzoekers die betrokken zijn in deze studie danken, en we kijken uit naar voortzetting van onze samenwerking met de HAE gemeenschap om behandelingsopties te verbeteren.”
RUCONEST® is een recombinante C1 esterase remmer (C1-INH) geïndiceerd voor de behandeling van acute aanvallen bij volwassenen en adolescenten met HAE. Het product werd Food and Drug Administration toestemming verleend voor deze indicatie op 17 juli 2014. RUCONEST® richt de oorzaak van HAE aanvallen door verhoging C1-INH in het plasma naar normale niveaus en door het stoppen van de productie van kallikreïne, een enzym dat bradykinine en activeert zorgt ervoor dat bloedvaten te lekken.