Vernam ik de webinar vorige week enkele vermeldenswaardige weetjes i.r.t. Leniolisib\Pharming;
1.) Tot op heden 240 APDS patienten ontdekt, bij een ratio van 1 a 2 per miljoen inwoners. Range kan echter bij nadere verdieping nogal breed zijn, omdat APDS vaak (te) laat ontdenkt wordt.
2.) De samenwerking Pharming met Invitae group en diens genetische tests is gericht op het vroegtijdig herkennen, vinden van APDS patienten in USA & Canada.
3.) SdV houdt vast aan Data patient onderzoek in H2 - 2021 & haalbare launch to market H-2 - 2022 (is te overzien).
4.) Leniolisib is een medicijn (in pil vorm),. wat behandeling biedt vs. APDS.
5.) Rechten Leniolisib werd verkregen c.q. vergund aan Pharming vs. 9 andere bieders.
6.) Pharming zet focus in bij zoektocht naar "medicijnen in Phase 2 of 3 , gericht op rare & ultra rare deseases, die aansluiten op de core competences van organisatie Pharming.
Dat doet men standalone to grow revenue sustainably & broaden the base and broaden the base , next to Ruconest. Strategie en findings gericht op immuunreacties gekenmerkt\ gerelateerd aan cytokinestorm & gevolgen in het menselijk lichaam.
De 3 pijlers onder de strategie werden nogmaals helder door de CEO neergezet;
1.) Grow RUCONEST (growth in \outside EU), as driver os cash income and revenue topline, develop new technolgies & increase convenience of application (pills is not likely to be possible \ very challenging, but higher concentrated forms may be usefull opening up new applications ),. Invest in capacity, 3rd &4th facility, inhouse facility for purification material that will also lower the costs (increase margin). breeding cattle to deliver larger quantities and serve larger indications treatment like acute kidney, - & pre-eclampsia en Pneumonia related infections. Cattle breeding to produce larger quantities human C1inhibitor needed to be able and serve larger targetgrouop deseases.
2.) Expand application of the rHC1inhibitor (see above explanation cattle breeding producing human C1inhibitor protein.
3.) In,licensing & \or acquisitions; 1st example leniolisib, more to follow, structure built on it, cash available and or via USA placed ADR's now easier to finance potential partners with cash need in USA (not necessary new shares to be released, but not excluded).
Destiny of cash generated by RUCONEST growth platform as 1st pillar will be invested in;
a.) Manufacturing (efficiency , quality inhouse controlled & scaling up).
b.) Commerce (more markets\countries)
Both to deliver and accelerate profit growth through Ruconest
Growth in profit generated by RUCONEST than applied to acquire and broaden the pipeline and rare disease platform of medicine to be brought to the market.
NB. De laatste $ 25 Mln aan Bausch blijken al in de cijfers van 2020 genomen\voorzien te zijn voor payment medio 2021. Dat gaat dus alvast niet meer t.k.v. het resultaat in 2021.
Wat mij dat zegt ?
Pharming SdV is al aardig op stoom en weet allang, dat ze in 2021 de pipeline gaan verbreden met 1 of meerdere nieuwe medicijnen, welke via inlicensing en\of acquisitie gaan aansluiten.
Ik verwacht dat de genetische testen en de alliantie met de Invitae group, daar alvast op voor sorteert. met die tests, kunnen nl. sneller indicaties verkregen worden over scope en omvang van bepaalde rare disieases in Noord Amerika.
Ik snap de opmerking van Zjeeraar hierboven dus wel :)...... Voor Pharming lijkt een heldere en prima toekomst in het verschiet te liggen, zij het dat er best wat werk aan de winkel is, maar de basis gevormd door Ruconest biedt een solide ondergrond de komende 3-5 jaar.
Ik zeg; geef het die tijd en laat je verrassen :)