Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

voda schreef op 2 februari 2023 15:38:

Ik had op een beter herstel gerekend. Jammer, misschien morgen?

1,2450
+0,0080
/
+0,65%
15:37:10

quote:

Grumpy-XL schreef op 2 februari 2023 16:26:

Weer een update van Pharming clinical trial
clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT051...

(“ Recombinant Human C1 Esterase Inhibitor (Conestat Alfa) in the Prevention of Acute Ischemic Cerebral and Renal Events After Transcatheter Aortic Valve Implantation (PAIR-TAVI)”)

quote:

Rikos schreef op 2 februari 2023 17:24:

[...]

Onderzoek gaat naat verwachting 2 jaar duren.
Des al niet te min het is weer nieuw onderzoek of herstart.

Veel moeilijke tekst.... waarover gaat dit onderzoek?

quote:

Lapereau schreef op 2 februari 2023 17:36:

Heb het maar even door de vertaler gehaald.....

Studiebeschrijving

Ernstige aortastenose (AS) is een frequente hartklepaandoening bij ouderen met een prevalentie van 4 tot 10% en een gemiddelde overleving van slechts 0,5 tot 5 jaar indien onbehandeld. Transcatheter aortaklepimplantatie (TAVI) is geëvolueerd als standaardbehandeling voor kandidaten met een hoog, gemiddeld en mogelijk zelfs laag chirurgisch risico vanwege een lager peri-operatief risico in vergelijking met chirurgische aortaklepvervanging (SAVR). Ondanks de relatieve veiligheid in vergelijking met SAVR, zijn embolische gebeurtenissen afkomstig van de verkalkte klep en leidend tot ischemische beroerte en acuut nierletsel belangrijke complicaties na TAVI in de acute en subacute periode, en worden geassocieerd met verhoogde morbiditeit, waaronder cognitieve achteruitgang en mortaliteit. Hoewel apparaten voor cerebrale embolische bescherming (CEPD) zoals de Sentinel® CEPD (Boston Scientific) zijn ontworpen om de last van cerebrale embolische gebeurtenissen te verminderen, moet hun impact op klinische gebeurtenissen nog worden bepaald en zijn andere profylactische opties momenteel niet beschikbaar. Ischemie/reperfusieletsel (IRI) is een belangrijk pathofysiologisch mechanisme dat betrokken is bij cerebrale en renale embolische gebeurtenissen na TAVI, resulterend in activering van endotheelcellen, de contactactivering en het complementsysteem en aantrekking van neutrofielen naar de plaats van letsel. In dit verband is aangetoond dat recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH, conestat alfa), een krachtige remmer van het complement- en het contactsysteem, de omvang van cerebrale ischemische schade en van nierbeschadiging vermindert in experimentele IRI-modellen, en is met succes aangetoond onderzocht in een pilootstudie van acuut nierletsel na toediening van contrastmiddelen. Het doel van de huidige studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van conestat alfa (Ruconest®, Pharming Technologies B.V.) op renale en cerebrale ischemische gebeurtenissen bij patiënten die TAVI ondergaan voor ernstige symptomatische AS in vergelijking met placebo.

quote:

Lapereau schreef op 2 februari 2023 17:36:

Heb het maar even door de vertaler gehaald.....

Studiebeschrijving

Ernstige aortastenose (AS) is een frequente hartklepaandoening bij ouderen met een prevalentie van 4 tot 10% en een gemiddelde overleving van slechts 0,5 tot 5 jaar indien onbehandeld. Transcatheter aortaklepimplantatie (TAVI) is geëvolueerd als standaardbehandeling voor kandidaten met een hoog, gemiddeld en mogelijk zelfs laag chirurgisch risico vanwege een lager peri-operatief risico in vergelijking met chirurgische aortaklepvervanging (SAVR). Ondanks de relatieve veiligheid in vergelijking met SAVR, zijn embolische gebeurtenissen afkomstig van de verkalkte klep en leidend tot ischemische beroerte en acuut nierletsel belangrijke complicaties na TAVI in de acute en subacute periode, en worden geassocieerd met verhoogde morbiditeit, waaronder cognitieve achteruitgang en mortaliteit. Hoewel apparaten voor cerebrale embolische bescherming (CEPD) zoals de Sentinel® CEPD (Boston Scientific) zijn ontworpen om de last van cerebrale embolische gebeurtenissen te verminderen, moet hun impact op klinische gebeurtenissen nog worden bepaald en zijn andere profylactische opties momenteel niet beschikbaar. Ischemie/reperfusieletsel (IRI) is een belangrijk pathofysiologisch mechanisme dat betrokken is bij cerebrale en renale embolische gebeurtenissen na TAVI, resulterend in activering van endotheelcellen, de contactactivering en het complementsysteem en aantrekking van neutrofielen naar de plaats van letsel. In dit verband is aangetoond dat recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH, conestat alfa), een krachtige remmer van het complement- en het contactsysteem, de omvang van cerebrale ischemische schade en van nierbeschadiging vermindert in experimentele IRI-modellen, en is met succes aangetoond onderzocht in een pilootstudie van acuut nierletsel na toediening van contrastmiddelen. Het doel van de huidige studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van conestat alfa (Ruconest®, Pharming Technologies B.V.) op renale en cerebrale ischemische gebeurtenissen bij patiënten die TAVI ondergaan voor ernstige symptomatische AS in vergelijking met placebo.

quote:

Rikos schreef op 2 februari 2023 19:23:

Heerlijk, je stelt een vraag, krijgt een antwoord, de volgende post voor ieders gemak de vertaling, de volgende geeft nog een aanvulling en verduidelijking.

Dit is toch wat je zoekt op een forum..... dank allen.

quote:

Marrr schreef op 2 februari 2023 15:30:

[...]

[Modbreak: gelieve het netjes te houden op het forum.]

Laatste waarschuwing.

quote:

Lapereau schreef op 2 februari 2023 17:36:

Heb het maar even door de vertaler gehaald.....

Studiebeschrijving

Ernstige aortastenose (AS) is een frequente hartklepaandoening bij ouderen met een prevalentie van 4 tot 10% en een gemiddelde overleving van slechts 0,5 tot 5 jaar indien onbehandeld. Transcatheter aortaklepimplantatie (TAVI) is geëvolueerd als standaardbehandeling voor kandidaten met een hoog, gemiddeld en mogelijk zelfs laag chirurgisch risico vanwege een lager peri-operatief risico in vergelijking met chirurgische aortaklepvervanging (SAVR). Ondanks de relatieve veiligheid in vergelijking met SAVR, zijn embolische gebeurtenissen afkomstig van de verkalkte klep en leidend tot ischemische beroerte en acuut nierletsel belangrijke complicaties na TAVI in de acute en subacute periode, en worden geassocieerd met verhoogde morbiditeit, waaronder cognitieve achteruitgang en mortaliteit. Hoewel apparaten voor cerebrale embolische bescherming (CEPD) zoals de Sentinel® CEPD (Boston Scientific) zijn ontworpen om de last van cerebrale embolische gebeurtenissen te verminderen, moet hun impact op klinische gebeurtenissen nog worden bepaald en zijn andere profylactische opties momenteel niet beschikbaar. Ischemie/reperfusieletsel (IRI) is een belangrijk pathofysiologisch mechanisme dat betrokken is bij cerebrale en renale embolische gebeurtenissen na TAVI, resulterend in activering van endotheelcellen, de contactactivering en het complementsysteem en aantrekking van neutrofielen naar de plaats van letsel. In dit verband is aangetoond dat recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH, conestat alfa), een krachtige remmer van het complement- en het contactsysteem, de omvang van cerebrale ischemische schade en van nierbeschadiging vermindert in experimentele IRI-modellen, en is met succes aangetoond onderzocht in een pilootstudie van acuut nierletsel na toediening van contrastmiddelen. Het doel van de huidige studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van conestat alfa (Ruconest®, Pharming Technologies B.V.) op renale en cerebrale ischemische gebeurtenissen bij patiënten die TAVI ondergaan voor ernstige symptomatische AS in vergelijking met placebo.

quote:

Sharen schreef op 2 februari 2023 20:19:

[...]
Deze studie lijkt dus behoorlijk in het verlengde te liggen van de AKI studie, ook door dr Osthoff:

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04912141

Pharming gaf vorig jaar zomer aan de AKI studie over te dragen aan anderen/geïnteresseerden (verkopen), maar ondertussen er nog wél mee door te gaan.

Maar dat ‘overdragen’ is nog steeds niet gebeurd…

Zouden we binnenkort soms verrast worden met het bericht dat de AKI studie toch binnen Pharming blijft, nu men kennelijk met zusterstudie TAVI ook wat verder is ?

quote:

Sharen schreef op 2 februari 2023 20:19:

[...]
Deze studie lijkt dus behoorlijk in het verlengde te liggen van de AKI studie, ook door dr Osthoff:

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04912141

Pharming gaf vorig jaar zomer aan de AKI studie over te dragen aan anderen/geïnteresseerden (verkopen), maar ondertussen er nog wél mee door te gaan.

Maar dat ‘overdragen’ is nog steeds niet gebeurd…

Zouden we binnenkort soms verrast worden met het bericht dat de AKI studie toch binnen Pharming blijft, nu men kennelijk met zusterstudie TAVI ook wat verder is ?

quote:

Lapereau schreef op 2 februari 2023 20:49:

[...]

Overdragen van studie , maakt niet uit wie de studie uitvoert.
Het gaat erom wie met de studie resultaten de weg naar toelating ingaat en deze ook verwerft. Die zit vooraan in de rij.

Maar dan doemt een kleine hobbel op:

Het middel Ruconest zal bij Pharming ingekocht moeten worden dus Pharming heeft hier een macht positie.

Het 100% identiek namaken van Ruconest , dus extraheren uit konijnmelk van gemodificeerde konijnen, zal echt niet eenvoudig zijn en zeker een lang tijd / kosten traject in beslag nemen. Ook al is de techniek "oud" of zoals ook gezegd wordt "verouderd"

Bij elke andere productie wijze van Ruconest zal eerst aangetoond moeten worden dat de nieuw geproduceerde "Ruconest" het zelfde werkt als de echte , dus moet het alle fases van tests doorlopen voordat het als middel wordt toegelaten.

Als Pharming het onderzoek verkoopt dan zal er toch ook iets moeten worden afgesproken over het leveren van Ruconest of de nieuwe eigenaar moet zeer veel vertrouwen hebben in het maken van een vervangende "Ruconest " .

In dat geval zou ik niets van Pharming overnemen, je kan het onderzoek ook opnieuw opstarten, dan heb je alles in eigen hand.
Duurt alleen iets langer omdat je eerst die vervangende "Ruconest" moet maken

quote:

G. Hendriks schreef op 2 februari 2023 21:05:

[...]

Net als Pharming een licentieovereenkomst heeft met Novartis voor de studie met leniolisib kan er een overeenkomst komen voor de AKI-studie, neem ik aan.

quote:

G. Hendriks schreef op 2 februari 2023 21:05:

[...]

Net als Pharming een licentieovereenkomst heeft met Novartis voor de studie met leniolisib kan er een overeenkomst komen voor de AKI-studie, neem ik aan.

quote:

zjeeraar schreef op 2 februari 2023 21:04:

Hoe later op de avond hoe beter de quotes ...wat een niveau mag ik wel zeggen.......