Forum: ProQR Therapeutics » Biotechnologie. | Belegger.nl

Biotechnologie.

1.032 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 47 48 49 50 51 52 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
Zwabbertje
0
quote:

Tom3 schreef op 1 jul 2019 om 17:30:


Goed dat ik al een tijdje uit Kiadis ben, ik vraag me af of onze vrienden van Aescap 2.0 ( degenen die ProQR op $ 3 opraapten en vervolgens voor 1/3 deel gedumpt hebben op $ 17) ook nog in dit fonds van Hollandse bodem zitten. Als het dus ergens begint te rafelen (de vertraging in de trials begon al meer dan 10 jaar geleden) moet je op je hoede zijn.

En Tom3 wat is jouw visie op Bellicum??
Resultaten zouden eind juni uitkomen van Rivocel maar niks gehoord.
rbot
0
Goedenavond. Hier een nIeuwe potentiële belegger in ProQ die zich wat ingelezen heeft nadat ik ProQ al een tijd in mijn favorietenlijst heb staan.

Ik constateer dat ProQ sinds de publicatie van de indrukwekkende fase 1/2 resultaten (LCA10) eind september alleen maar progressie heeft geboekt:

- Succesvolle emmissie waarbij 100 miljoen is opgehaald tegen $15,75 (!)
- Behandeling eerste patient in fase 3 studie (LCA10) is reeds gestart. Deze studie is vervroegd gestart na overleg met FDA
- In januari is er ook een fast track ontvangen voor het kandidaatsmedicijn tegen Usher Syndroom. Momenteel in fase 1/2 als ik het goed gelezen heb.
- Verder zie ik het de kwartaalrapporten niks verontrustends. Cashburn iets verhoogd, maar dat was te verwachten gezien de fase 3 studie die is gestart.

Ik heb geen negatief nieuws kunnen vinden en de koers heeft zelfs even op 22 gestaan. Momenteel staat de koers ruim 40% onder de emmissie prijs.

Ik vraag mij af wat ik over het hoofd zie? Is er wellicht een concurrent die grote stappen heeft gezet of is deze daling simpelweg niet inhoudelijk te verklaren?

Ik hoor graag jullie mening want dit lijkt een buitenkans. Nog even en we zijn weer terug op de koers van voor de publicatie van LCA10...... Dat zou wat zijn
Tom3
0
quote:

Zwabbertje schreef op 1 jul 2019 om 19:07:


[...]
En Tom3 wat is jouw visie op Bellicum??
Resultaten zouden eind juni uitkomen van Rivocel maar niks gehoord.


Nou Bellicum is al zo lang ik het volg (4 a 5 jaar) een droevendal qua koersontwikkeling. Tav dat Rivocel (een tegenhanger van Atir101): ook dat middel wordt al sedert een eeuwigheid onderzocht. Ooit ergens op SA gelezen dat zo'n suicide switch niet gaat werken, maar ik ben te ondeskundig om daar een oordeel over te geven. Alles wat naar genmanipulatie riekt wordt met argusogen bekeken. Voor de rest schijnt het bedrijf een hoge cash burn te hebben en ontbreekt een sterke partner. Ik ben ooit 3 dagen aandeelhouder geweest nadat dat Rivocel on hold was gezet. Blij dat ik daarna nooit meer ben terug gekeerd.

Dit bericht werd 15 uur geleden op yahoo geplaatst:

I think it's time I dump this stock, the worst investment of my life.

Rivo-cel will not be approved, in Europe nor in the US. Bellicum has not shown that Rivo-cel has any clinical value. The objective of their latest study, which is supposedly the basis of their European registration, was to show that haploidentical transplantation along with Rivo-cel achieves outcomes similar to MUD. WTF? Haploidentical transplantation and MUD transplantation have similar outcomes, WITH OR WITHOUT Rivo-cel. Advances over the years have made haploidentical outcomes similar to MUD outcomes, and there is plenty of research on the topic. Rivo-cel has not been shown to increase event free survival, relapse rates, infections, hospital stays, or any other measurable outcome. That might explain why they have not even established a path forward with US regulators. They don't even have a study design for US approval. How pathetic is that?

Even if Rivo-cel achieves European approval, it will not be adopted. It has no demonstrated clinical value, period. Look at the data. Would you want it if you were a patient, even if it were free? I certainly wouldn't. Insurance companies wouldn't either, given the $100K+ price tag.

Putting solid tumor programs ahead of a blood tumor candidate was idiotic. The BPX-601 and BPX-603 trials were an extreme long-shot and doomed from the outset without a major long-term partnership. There was never a reason to believe CAR-T therapy would have a clinically-significant outcome on solid tumors. There are a slew of major obstacles preventing CAR-T from having success with solid tumors, and BPX-601/603 address maybe one - persistence at the tumor site. Maybe. CAR-T has long shown success with liquid tumors. Why not start there? They have BPX-802 in the pipeline now for blood tumors. Too little, too late. This company does not have the 10 years it will take to commercialize it, at this company's snail pace.

This company needs to raise many multiples of it's current market cap just to keep operating. Thank god for their strategic partnerships. Oh, that's right, they don't have any strategic partnerships. Who is steering this ship? Complete idiots. Plus, I'm starting to smell fraud...it would just make sense.

Zegt genoeg lijkt me.
Zwabbertje
0
Ligt er maar net aan
wat je ervoor hebt betaald Tom3 zit aan de $1.60 per aandeel.
Velen zullen er meer hebben voor neergelegd.
Volg ook het Yahoo forum maar neem het niet al te serieus.
Tom3
0
Ooit was Bellicum 10 keer zo veel waard en was het ophalen van nieuw geld geen punt. Ze hebben dezelfde fout gemaakt als Kiadis. Hun BPX 501 hadden ze eerst in de VS moeten laten registreren. Molmed is in het zelfde zwarte gat getuimeld. In Europa vinden ze stamceltransplantatie erg noodzakelijk maar men wil er niet voor betalen.
DeZwarteRidder
0
'Senescente cellen oorzaak van veroudering en problemen bij kanker'
03 juli 2019 20:30 Laatste update: een uur geleden
0

In Nederland loopt momenteel de DuSRA-VOILA-studie, de grootste samenwerking van experts uit onderzoeksinstellingen en het bedrijfsleven op het gebied van veroudering. Een van de onderzoekers is dr. Peter de Keizer. Hij doet onderzoek naar de manier waarop zogeheten senescente cellen veroudering en problemen bij kanker veroorzaken.

Wat zijn senescente cellen?

"Verouderde, beschadigde cellen. Die cellen zijn nog wel metabool actief, maar delen niet meer. Door te leven, lopen onze lichaamscellen schade op."

"Je kunt het vergelijken met roest aan een auto. Als er eenmaal een roestplek ontstaat, wordt die langzaam groter. Zo is het ook met onze lichaamscellen. De schade in de cellen wordt meestal goed hersteld door reparatie-eiwitten. Maar niet álle schade wordt gerepareerd, en het herstel is ook niet altijd volledig."

"Op den duur zijn er dus steeds meer cellen die niet helemaal herstellen. Als een cel daar niet goed mee omgaat, kan hij senescent worden."

Is er een verband tussen ouderdomsziekten en de aanwezigheid van die senescente cellen?

"Absoluut! Iemand van 65 met veel ouderdomsziekten heeft meer senescente cellen in het lichaam dan een leeftijdgenoot die kerngezond is. Ze geven met andere woorden de biologische leeftijd aan."

Hoe richten die senescente cellen schade aan?

"Die stoffen worden SASP-eiwitten genoemd: senescence-associated secretory phenotype. Ook die SASP-eiwitten nemen met de tijd toe in het lichaam en jagen zo ouderdomsziekten aan. Zie het als zand in een motor; ze geven een soort ruis in het systeem. Verder kunnen senescente cellen met een verkeerde mutatie ook zélf kankercellen worden."

Kan veroudering vertraagd of teruggedraaid worden wanneer senescente cellen worden weggehaald?

"Daar doen we onderzoek naar. Ook andere verouderingsonderzoekers zijn ermee bezig. Uit onderzoek met muizen is gebleken dat die tot wel 25 procent langer leven wanneer senescente cellen worden verwijderd. En belangrijker nog: ze blijven langer gezond."

"We doen ook onderzoek naar senescente cellen en kankerbehandeling. Chemotherapie veroorzaakt schade aan de kankercellen. Een van onze recentste ontdekkingen is dat er in de kankercellen die de chemotherapie overleven, veel senescence eiwitten opkomen."

"Die eiwitten kunnen de kankercellen weer resistenter maken tegen chemotherapie of bestraling. Als dat gebeurt, beland je als patiënt dus van de regen in de drup. Ons kankeronderzoek richt zich voornamelijk op het doorbreken van die negatieve feedbackloop."

Hebben jullie al een oplossing gevonden?

"Wij ontdekten dat het de combinatie van twee specifieke eiwitten is die in senescente cellen aan elkaar geplakt zitten, FOXO4 en TP53. We hebben een stof ontwikkeld waarmee we die eiwitten uit elkaar kunnen trekken. Daarmee kunnen we specifiek de senescente cellen doden. We laten ze als het ware zelfmoord plegen."

"Het onderzoek in het laboratorium en bij muizen is veelbelovend. Nu willen we deze stoffen zo verbeteren dat we dit ook bij patiënten kunnen testen, om te zien of we kunnen voorkomen dat tumoren resistent voor behandeling worden als we de senescente cellen doodmaken."

Goed nieuws voor kankerpatiënten?

"Ik wil niet te vroeg juichen. Er zijn veel verschillende soorten kanker en veel verschillende soorten eiwitten die een rol spelen. Niet in alle tumorsoorten speelt senescence bovendien een rol. Ook dat gaan we verder uitzoeken."

"Over twee jaar weten we meer, vermoed ik. Dan hopen we de klinische studies te beginnen. Maar voordat het bij behandelingen kan worden ingezet, zijn we nog eens jaren verder. Daar gaat veel onderzoek aan vooraf."

Komt er ooit een medicijn voor ouderdomsziekten?

"Daar ben ik van overtuigd. Het mooiste zou zijn wanneer we exact in kaart krijgen welke vorm van senescence in welke ziekte voorkomt. Op basis daarvan kunnen we specifieke middelen die voor individuele ouderdomsaandoeningen werken ontwikkelen."

"Het ontdekken van verschillende subtypen van senescence en het maken van unieke stoffen daartegen is een speerpunt van ons lab. Samen met bijvoorbeeld directe collega's in het ERIBA Groningen hopen we zo echt iets te kunnen doen tegen verschillende ouderdomsziekten. Zo ver is het nog niet. Maar binnen tien jaar gaat dat wel gebeuren."

Kunnen we zelf iets doen om senescente cellen tegen te gaan?

"Gezond leven. En dan vooral: niet te veel eten en je spiermassa op peil houden door te sporten. Bewegen helpt tegen veroudering. Uit bloedsamples van zeventigjarigen die in het voorstadium van obesitas en suikerziekte zaten, bleek niet alleen dat beweging de suikerspiegel deed dalen, maar ook dat het aantal senescente cellen gaandeweg afnam."

"Het lichaam kan die cellen dus ook zélf verwijderen door te bewegen, en sporten helpt daarbij. Dus hup, van die bank af!"

Dr. Peter de Keizer doet aan het UMC Utrecht onderzoek naar de rol van senescente cellen bij veroudering en kanker.
Tom3
0
Ik moet bekennen dat ik geen biochemicus ben en doe daardoor wel eens ondoordachte uitspraken volgens ons mede IEX èr Joel. Daarop ben ik op zoek gegaan naar de praktische verschillen tussen anti-sense en RNAi. Beide technieken beogen het zelfde doel: het stoppen van de productie van een "fout" eiwit en/of het wel produceren van een benodigd eiwit. Het blijkt dat de technieken zo hun eigen voordelen en nadelen hebben. Een nadeel van RNAi is dat deze een immuun reactie teweeg kan brengen en anti-sense doorgaans niet. RNAi zou echter doeltreffender zijn. Hierbij een artikel dat de verschillen verder uitlicht:

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
joel12
1
the attached image is the power of Proqr .. Axiomer actually is delivered through the same delivery mechanism..

Proqr delivers highly effective oligonucleotides, which have different mode of actions depending on what one wants to accomplish..
skip an exon
do an RNA edit via ADAR enzymes
etc.
and even gene silencing!! vis gapmer technology it applies , proof of concept is the program they licensed from Ionis

in principle PROQR through their delivery mechanism could do any and all modifications to the RNA.. pending they have good targets and understand the biology good enough in order to make these changes successfully .. but they CAN do them.

ARWR and ABUS and DRNA and ALNY .. they have Liposomal Nanoparticle type of delivery methods also subcutaneous through which they deliver RNAi they mostly do gene silencing.

from the image you will see that Proqr has a toobox of RNA changes it can do including editing it, and potentially silencing genes. its delivery mechanism is the same across all the toolbox.

its not enough to have just the delivery however. biology and target knowledge is key .. and thats why Glpg and Proqr have good synergy. Glpg has a good mechanism for identifying targets and owns the biology.. Proqr has the toolbox via an elegant delivery mechanism to repair the biological mistakes...much easier than coming up with a small molecule
joel12
1
Tom the image is from page 125 ir.proqr.com/static-files/a04d2d08-6e... .. thats PROQR differentiation in my view. a patented, powerful delivery mechanism of an array of RNA tools
Tom3
0
Joel: Ionis uses the following chemical enhancer:



Making strides with Ligand-Conjugated Antisense (LICA) technology
Each generation of antisense technology builds upon the last. Ligand-Conjugated Antisense (LICA) technology, for instance, has allowed us to greatly improve the potency of our medicines in tissues we work in today and to potentially reach previously unreachable tissues throughout the body. LICA is a chemical modification that combines with our antisense therapies, targeting them to specific tissues, increasing the efficiency of drug uptake. LICA is leading to an emerging class of antisense medicines that can treat conditions, with both large and small patient populations, with less frequent and smaller doses.


How does this compare to ProQR`s statements about this?
joel12
0
good question.. ! am not 100% sure but Ionis' proprietary LIgand Conjugated Antisense, or LICA, technology what it does is increases the efficiency of their drugs

but its not like Proqr as described in that slide .. a highly diversified method of a wide range of RNA therapies. IONS simply uses LICA to make their drugs more potent, more powerful,, as to the delivery .. I dont know how they do it and weather they have a repeatable process.

in addition , Ions has mostly focused its efforts in Mrna degradation .. something that Proqr based on the slide could also do.

for sure Ions would HAVE LOVED to had had RNA editing which is the wholly grail of RNA or Gene therapy.

1.032 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 47 48 49 50 51 52 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 23-jul-19 22:00
Koers 8,270
Verschil -0,320 (-3,73%)
Hoog 8,570
Laag 8,230
Volume 116.101
Volume gemiddeld 177.718
Volume gisteren 166.550