Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

G. Hendriks schreef op 30 juni 2023 08:59:

Korte samenvatting van de inhoudelijke bijdragen van afgelopen dagen:

Fijne julimaand!

quote:

G. Hendriks schreef op 30 juni 2023 08:59:

Korte samenvatting van de inhoudelijke bijdragen van afgelopen dagen:

Fijne julimaand!

• Goed acuut medicijn naast preventief gebruik Kallikrein INH

• Steeds minder gebruik van Ruconest

• Geen pijplijn

• Geen dividend

• Geen creatie aandeelhouderswaarde

• Geen businessplan

• Extreem aantal uitstaande aandelen

• Gebrek aan grote investeerders, al jaren niet interessant

• Negatieve netto resultaten

• Zeer hoge operationele kosten

• Sterk toenemende kosten, zelfs na stopzetten alle pijplijnprogramma’s

• Mijlpaalbetalingen aan Orchard en Novartis

• Slecht presterende CEO, incapabel om uit een tiental pijplijnprogramma’s niet één tot een succes te maken

• Omzet moet op pijl gehouden worden doormiddel van prijsstijgingen

• Eigen opzuivering is er nooit gekomen, plannen op laatste moment gecancelled. Niet rendabel omdat de hoeveelheden Ruconest niet meer nodig waren. De afzet daalt en alle pijplijnproducten met Ruconest hebben geleid tot niets.

• Zeer laag aantal APDS patiënten, komt nauwelijks voor

• Verkoop leniolisib is extern ingekocht

• Torenhoge medicijnprijzen

• Fors aantal werknemers, wat doen die nog na het stilleggen van de hele pijplijn?

• Verouderde Ruconest wordt niet geïnnoveerd, raakt sterk achter op concurrentie met verbeterde medicatie

• Pharming is onder leiding van Sijmen incapabel om een ontwikkeling tot een succes te maken:
  - Profylaxe mislukt
  - Low-volume Ruconest mislukt
  - Pre-eclampsie mislukt
  - AKI mislukt
  - Pompe mislukt
  - Fabry mislukt
  - COVID mislukt
  - Eigen opzuivering mislukt
  - DGF mislukt
  - En alle andere ‘veelbelovende’ 20-tal georeerde mogelijkheden: mislukt

• Orchard’s gen-therapie in zeer premature fase, statistische kans op succes zeer klein in deze fase

• Overname uitgesloten. Pharming heeft weinig waarde, geen pijplijn en is door het enorme uitstaande aantal aandelen peperduur.

• Emissie mogelijk voor overname. De aandeelhouder gaat betalen

• Tweede indicatie leniolisib, kans tot slagen klein, duur en zeer tijdrovend. Eerder een zwakte, omdat aandeelhouders voor de gek gehouden worden

• Naïeve beleggers in het aandeel, zonder prestaties van dit bedrijf blijven zij toch stoïcijns geloven in koersstijging in de hoop verlies in te gaan lopen. Elke capabele belegger had al lang ingezien dat er verder op de beurs veel winstgevendere en minder risicovolle investeringen zijn.

• Ruconest wordt steeds minder gebruikt door opkomst preventieve middelen

• Omzet Ruconest zeer onzeker, Q1 liet al een forse daling zien, af te wachten wat in Q2 gecompenseerd wordt. Ondanks jaarlijkse prijsstijging van 5% stijgt de omzet nauwelijks tot niet.

• Pharming heeft slechts één eigen medicijn dat steeds minder gebruikt wordt

• Aantal verkochte doseringen neemt af

• Kalvista NDA begin 2024. Een oraal toe te dienen pil dat een directe concurrent is voor acute HAE medicatie gebruikers. Dit zal de daling van gebruik Ruconest sterk versnellen.

• Grote hoeveelheid ontwikkelingen van sterk verbeterde HAE medicatie (langere preventieve werking, zeer hoge beschermingslevels).

• Zeer stevige en vlotte ontwikkeling van Intellia op gebied van gen-therapie, kans op succes wordt groter en groter.

• Nauwelijks patiënten voor leniolisib

• Gentherapie Orchard loopt jaren achter op concurrentie, IND nog steeds niet geregeld, blijft in premature fase

• Bij een late-stage overname hangt er een mogelijke emissie boven het hoofd. Dit verwatert het aandeel fors.

• Extreem hoog risico aandeel

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)

• KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor
  - Phase II liet zeer goede resultaten zien
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III KONFIDENT volgens planning
  - Fase III data voorzien H2/2023
  - NDA gepland H1/2024
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II lopende, topline data 2023
  - Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
  - Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK en VS
  - Clinical hold opgeheven door FDA
  - 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
  pharvaris.com/science/#hae

• HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II lopende, resultaten H2/2023
  - Eerste B2 receptor op profylaxe markt
  - 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I lopende
  pharvaris.com/science/#hae

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten; significant sustained protection
  - Two year open label extension study consistent efficacy and safety, overall reduction rates of 96%
  - Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
  - Hoge AE-QoL score
  - Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
  - Phase III enrollment completed, topline data H1/2024
  - Market preperation ongoing
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• STAR-0215 (Astria)
  - ALPHA-STAR Phase 1b/2 loopt; resultaten mid 2024
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
  - Positieve Fase 1a resultaten
  - Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten mid 2024
  astriatx.com/our-science/star-0215/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase III lopende
  - Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo.
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening - RNA technologie
  Phase I is gestart (later meer uitleg)
  

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
  - Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  - Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation
  - Eerste patiënt behandeld in fase II studie, trial recruiting in Netherlands, UK, and New Zealand, with more sites to come
  - FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002
  ir.intelliatx.com/news-releases/news-...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  - Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

G. Hendriks schreef op 30 juni 2023 08:59:

Korte samenvatting van de inhoudelijke bijdragen van afgelopen dagen:

Fijne julimaand!

quote:

Mmdeugen schreef op 30 juni 2023 12:25:

Mis erg veel onderbouwing in de opsomming c.q overzicht! van
" De Grote Monitor" !! en lees vooral veel veroordelingen en woorden als mislukt, falen etc.

Dit maakt het stuk voor mij "waardeloos" en nodigt mij niet uit om verder inhoudelijk te lezen.

Hou hier niet van.

quote:

TeslaGirl schreef op 30 juni 2023 11:37:

Ik mis die 130M schuld bij WEAKNESSES

quote:

De Grote schreef op 30 juni 2023 13:57:

[...]

Goed punt. Ik zal deze toevoegen.

quote:

De Grote schreef op 30 juni 2023 13:19:

[...]

Dat weten we inmiddels dat je elke vorm van realisme uit de weg gaat en het liever bij verzinsels houdt.

Kun je inhoudelijk eens aangeven met feiten waarmee je het dan niet eens bent?

quote:

De Grote schreef op 30 juni 2023 10:49:

PHARMING S. W. O. T. analyse

S: STRENGTHS (STERKE PUNTEN)

• Goed acuut medicijn naast preventief gebruik Kallikrein INH

W: WEAKNESSES (ZWAKKE PUNTEN)

• Steeds minder gebruik van Ruconest

• Geen pijplijn

• Geen dividend

• Geen creatie aandeelhouderswaarde

• Geen businessplan

• Extreem aantal uitstaande aandelen

• Gebrek aan grote investeerders, al jaren niet interessant

• Negatieve netto resultaten

• Zeer hoge operationele kosten

• Sterk toenemende kosten, zelfs na stopzetten alle pijplijnprogramma’s

• Mijlpaalbetalingen aan Orchard en Novartis

• Slecht presterende CEO, incapabel om uit een tiental pijplijnprogramma’s niet één tot een succes te maken

• Omzet moet op pijl gehouden worden doormiddel van prijsstijgingen

• Eigen opzuivering is er nooit gekomen, plannen op laatste moment gecancelled. Niet rendabel omdat de hoeveelheden Ruconest niet meer nodig waren. De afzet daalt en alle pijplijnproducten met Ruconest hebben geleid tot niets.

• Zeer laag aantal APDS patiënten, komt nauwelijks voor

• Verkoop leniolisib is extern ingekocht

• Torenhoge medicijnprijzen

• Fors aantal werknemers, wat doen die nog na het stilleggen van de hele pijplijn?

• Verouderde Ruconest wordt niet geïnnoveerd, raakt sterk achter op concurrentie met verbeterde medicatie

• Pharming is onder leiding van Sijmen incapabel om een ontwikkeling tot een succes te maken:
  - Profylaxe mislukt
  - Low-volume Ruconest mislukt
  - Pre-eclampsie mislukt
  - AKI mislukt
  - Pompe mislukt
  - Fabry mislukt
  - COVID mislukt
  - Eigen opzuivering mislukt
  - DGF mislukt
  - En alle andere ‘veelbelovende’ 20-tal georeerde mogelijkheden: mislukt

• Orchard’s gen-therapie in zeer premature fase, statistische kans op succes zeer klein in deze fase

• Overname uitgesloten. Pharming heeft weinig waarde, geen pijplijn en is door het enorme uitstaande aantal aandelen peperduur.

• Emissie mogelijk voor overname. De aandeelhouder gaat betalen

O: OPPORTUNITIES (KANSEN)

• Tweede indicatie leniolisib, kans tot slagen klein, duur en zeer tijdrovend. Eerder een zwakte, omdat aandeelhouders voor de gek gehouden worden

• Naïeve beleggers in het aandeel, zonder prestaties van dit bedrijf blijven zij toch stoïcijns geloven in koersstijging in de hoop verlies in te gaan lopen. Elke capabele belegger had al lang ingezien dat er verder op de beurs veel winstgevendere en minder risicovolle investeringen zijn.

T: THREATS (BEDREIGINGEN)

• Ruconest wordt steeds minder gebruikt door opkomst preventieve middelen

• Omzet Ruconest zeer onzeker, Q1 liet al een forse daling zien, af te wachten wat in Q2 gecompenseerd wordt. Ondanks jaarlijkse prijsstijging van 5% stijgt de omzet nauwelijks tot niet.

• Pharming heeft slechts één eigen medicijn dat steeds minder gebruikt wordt

• Aantal verkochte doseringen neemt af

• Kalvista NDA begin 2024. Een oraal toe te dienen pil dat een directe concurrent is voor acute HAE medicatie gebruikers. Dit zal de daling van gebruik Ruconest sterk versnellen.

• Grote hoeveelheid ontwikkelingen van sterk verbeterde HAE medicatie (langere preventieve werking, zeer hoge beschermingslevels).

• Zeer stevige en vlotte ontwikkeling van Intellia op gebied van gen-therapie, kans op succes wordt groter en groter.

• Nauwelijks patiënten voor leniolisib

• Gentherapie Orchard loopt jaren achter op concurrentie, IND nog steeds niet geregeld, blijft in premature fase

• Bij een late-stage overname hangt er een mogelijke emissie boven het hoofd. Dit verwatert het aandeel fors.

• Extreem hoog risico aandeel

• Je weet het onderscheid niet tussen oorzaak en gevolg. Punten uit de P&L statement (omzet, kosten, winst) zijn vrijwel altijd een gevolg van SWOT's maar op zichzelf geen SWOT. Punten uit de balans kunnen wel een Strength of een Weakness vormen.

• Bij meerdere SWOT's is het onduidelijk of de SWOT's betrekking hebben op Pharming als bedrijf of op een belegging in het aandeel Pharming.

• Er zitten heel veel dubbele punten tussen die makkelijk tot één punt kunnen worden samengevoegd. En in sommige gevallen worden Weaknesses ook genoemd als Threats, wat doet vermoeden dat je het verschil niet begrijpt.

• Het kost je veel moeite om Sterktes van Pharming te noemen (bijvoorbeeld de Amerikaanse verkooporganisatie of de goede kaspositie), wat het beeld bevestigt dat je vooral een emmer kots over Pharming wil uitstorten.

quote:

Triple A schreef op 30 juni 2023 15:10:

[...]

Je begrijpt vrij weinig van een goede SWOT analyse. Het is meer een emmer frustratie die je over Pharming uitstort dan een serieuze SWOT analyse:

Op een HBO-opleiding (laat staan Universiteit) zou je gezakt zijn voor het onderdeel SWOT-analyse.

-

quote:

ajax1954 schreef op 30 juni 2023 15:30:

de Vries verwacht koers van 2 voor eind 2023

quote:

Mmdeugen schreef op 30 juni 2023 14:45:

[...]

De manier van communiceren op dit Forum en voortdurend hetzelfde melden van bijv. Fanaat en nu weer "De Grote" levert bij mij op, dat ik die postings inhoudelijk niet eens meer verder lees.

Er zullen zeker wijze dingen/feiten in staan, maar bij mij werken die "veroordelende teksten" averechts en leg dat stuk terzijde.
Ik kom daarom niet tot het lezen van jouw inhoudelijke teksten! Helaas.

quote:

Triple A schreef op 30 juni 2023 15:10:

[...]

Je begrijpt vrij weinig van een goede SWOT analyse. Het is meer een emmer frustratie die je over Pharming uitstort dan een serieuze SWOT analyse:
...
Op een HBO-opleiding (laat staan Universiteit) zou je gezakt zijn voor het onderdeel SWOT-analyse.

-