Internationaal schreef op 26 maart 2014 15:13:
Hoi allemaal. Ik zie dat het voor velen een nerveuze dag is - geduld.
Er wordt vaker op dit forum gevraagd naar de harde cijfers voor de verkoop van Ruconest en de daadwerkelijke verdien potentie voor het behandelen van HAE (True heeft dit gisteren nog eens gevraagd - True schreef op 25 mrt 2014 om 20:30 .) Wel hier dan een poging om het enigszins inzichtelijk te maken.
Het is uiteraard makkelijker om de cijfers uit het verleden te benoemen dan de projecties voor de toekomst hard te maken. Ik denk dat het hierbij nuttig is om te kijken naar hoe het Ruconest zijn grootste concurrent is vergaan en dit te koppelen met de uitgesproken verwachtingen van Pharming.
Het volgende is op te maken uit het voorlopig financieel verslag van 2013:
globenewswire.com/news-release/2014/0...Verkoop buiten de VSA
Sales in 2012: €0.8 million.
2013: €0.9 million
Expected 2014: more than €3 million (increase of 350%)
Als we de exponentiële groei doortrekken betekent dit ongeveer €11 miljoen in 2015. (dit zou betekenen dat Pharming eind 2015 de break even punt benadert met haar bedrijfsvoering zonder goedkeuring in de VSA mee te rekenen)
“Total operating costs decreased by €11.3 million from €24.1 million in 2012 to €12.8 million in the same period of 2013. The decrease is a result of the combined effect of reduced costs for clinical studies, cost reductions following the reorganization that was completed in the first half of 2013, reduced inventory impairments and implementation of stringent cost control measures.”
Nu wordt het lastiger:
De troef die Pharming met zijn medicijn Ruconest in handen denkt te hebben, is dat Ruconest toepasbaar is beide voor acute Angiodeem aanvallen en voor profylactische gebruik daartegen. Dit is iets dat de concurrenten niet in een middel verenigd hebben en zou een groot voordeel moeten zijn om de markt te veroveren.
De grote concurrent is Shire. Zij hebben al lang het middel FIRAZYR dat geschikt is alleen voor het behandelen van acute aanvallen van HAE in volwassenen en al in 41 landen goedgekeurd is. In Nov. 2013 is aangekondigd dat zij ViroPharma gingen overnemen met name om Cinryze te bemachtigen het middel dat door een Ierse bedrijf ontwikkeld is en vooral geschikt is voor profylactisch gebruik bij HAE patiënten (1 keer per week injecteren ter voorkoming van aanvallen). Zo hoopt Shire om patiënten aan zich te binden door patiënten te kunnen bedienen beide voor acute aanvallen en profylactisch gebruik.
“Shire is also excited by the prospect of being able to offer two complementary treatments, FIRAZYR for the treatment of acute HAE attacks and CINRYZE for prophylactic treatment of patients suffering from HAE. Shire’s priority will be to ensure CINRYZE patients continue to enjoy high standards of service.”
ir.viropharma.com/releasedetail.cfm?R...Een verdere nadeel voor Shire is dat beide FYRAZR en Cynrise duurder zijn in het gebruik dan Ruconest – dit wordt versterkt door de grotere distributie kosten van twee middelen. (HAE treatments are very expensive -- Cinryze, for example, costs approximately $350,000 per patient per year.
www.dailyfinance.com/2014/02/24/today... )
Een verdere nadeel”
“Een veelvoorkomende bijwerking die in onderzoeken met Cinryze is waargenomen (1 tot 10 op de
100 patiënten) is huiduitslag, die niet ernstig is en zich doorgaans op de armen, borst, buik of de
injectieplaats voordoet.”.
Ruconest heeft dus een paar reële voordelen waardoor het een kans zou moeten maken om een substantiële deel van de markt te bemachtigen – weliswaar met 3 jaar achterstand op Shire.
“RUCONEST® (INN conestat alfa) is a recombinant version of the human protein C1 inhibitor (C1INH). RUCONEST is produced through Pharming’s proprietary technology in milk of transgenic rabbits and is approved in Europe for the treatment of acute angioedema attacks in patients with HAE. RUCONEST® is an investigational drug in the U.S. and has been granted orphan drug designation both for the treatment of acute attacks of HAE and prophylactic treatment of HAE.”
www.drugs.com/clinical_trials/pharmin...De huidig aanvraag voor volwaardige status in de VSA spitst zich toe op acute gebruik maar het is duidelijk dat Santaurus (de nieuwe partner van Pharming) haast heeft en versneld werk maakt van de goedkeuringstraject voor profylactische gebruik. Sommigen speculeren zelfs dat een uitgebreide variant van de gegevens van de Israëlische studie van profylactische gebruik van Ruconest, toegevoegd zijn als extra data bij de huidige FDA goedkeuringsaanvraag.
“Pharming announces publication of Ruconest HAE prophylaxis study
Biotech company Pharming Group NV announced that the positive results of a clinical trial with recombinant human C1 inhibitor (rhC1INH; RUCONEST®) to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) have been accepted for publication in the international peer-reviewed journal, 'Allergy'.”
www.leidenbiosciencepark.nl/news/news...Wat kan Ruconest in de VSA opleveren?
In USA:
CINRYZE was approved with orphan drug designation in October 2008 and has grown rapidly since launch in 2009 to generate revenues of $321 million in the U.S. in 2012. On October 31, 2013, ViroPharma forecasted CINRYZE net revenues in North America in 2013 to be between $395 million and $405 million.
ir.viropharma.com/releasedetail.cfm?R...Misschien kan Ruconest wel op termijn een meerderheidsdeel van de genoemde $400 million voor Cynrize en van de $235 million omzet van Firazyr genereren.
“Product sales of FIRAZYR® in 2013 (up 102% to $235 million).”
www.reuters.com/article/2014/02/13/bc...Dus: wie zal het zeggen. In een groeiende markt en wat geluk zou Ruconest voor het behandelen van HAE wellicht een $500 000 000 omzet kunnen opleveren in de VSA.
En dan nog al die andere meer lucratieve toepassingen goedgekeurd krijgen :)(zie hiervoor een van mijn vroegste posts).