Internationaal schreef op 2 juli 2014 10:31:
[...]
Er werd gistermiddag op deze vraag een beetje ludiek geantwoord dat de vraag al meer dan een miljoen keer gesteld was.
Gezien dat Horscamp een alias is die we niet eerder veel hebben gezien hier, verdient zijn vraag meer van een antwoord dan alleen de datum van de verwachte beslissing van de FDA (zoals toen gepost, dat is 16 juli 2014
www.salix.com/news-media/news/index/s... Het is begrijpelijk dat als je net komt kijken bij Pharming je je afvraagt waarom er niet meer informatie over de Ruconest aanvraag te vinden is op de site van de FDA. De reden hiervoor is dat de FDA gekozen heeft om geen Advisory Committee meeting aan Ruconest te wijden voor de goedkeuring, waarschijnlijk omdat Ruconest chemisch gezien sterk lijkt op de andere C1INH medicijnen, het al lang in Europa goedgekeurd is en gebruikt wordt en de FDA al lang bezig is met het kijken naar Ruhcin (dat nu Ruconest heet) met de eerste fases van de aanvrag (SPA, BLA etc.).
In de Q3 verslag van Pharming kon men lezen waarom er geen advisory board meeting nodig was voor de goedkeuringstraject:
"In its report on the financial results for the first nine months if 2013 Pharming Group NV states that the company together with Santarus is seeking U.S. marketing approval of Ruconest® for the treatment of acute attacks in patients with HAE.
The companies were recently informed by the FDA that an Advisory Committee is not likely to be required as part of the Ruconest® review and that the FDA will complete its review or otherwise respond to the Ruconest® biologics license application by 16 April 2014."
www.haei.org/node/1730www.pharming.com/index.php?act=invWat dan gebeurt is dat de goedkeuringstraject door de 'Center for Biologics Evaluation and Research' (CBER) afgewikkeld wordt.
www.fda.gov/AboutFDA/CentersOffices/O...Zij zijn niet op dezelfde wijze verplicht tot melding van details zoals de vergaderingen van FDA advisory boards. Dus horen we vooral van hun werkzaamheden via de meldingen van de bedrijven waar het over gaat, die van hen brieven ontvangen over de ontwikkelingen rond een aanvraag.
Op zich is het een goed teken dat de FDA gekozen heeft om het zo te regelen. Het betekent dat er geen verwachting is dat er fundamenteel problematische aspecten boven water komen bij de aanvraag tot goedkeuring.
Het verlengen van de goedkeuringsdatum met 3 maanden (een standaard verlengingstermijn) blijkt het gevolg te zijn van vragen rond de productie proces van Ruconest, niet over de kwaliteit van het medicijn zelf. Dit is meegedeeld bij de meest recent aandeelhouders vergadering (AVA)van Pharming.
De verwachting is dus redelijk breed gedragen dat er nu wel waarschijnlijk (voor ons nabeurs op de 16 juli 2014) door de FDA goedkeuring verleend zal worden. De verlenging van de April datum werd al in februari vermeld, en nu we krap 2 weken voor de keuringsdatum staan groeit de hoop dat het nu wel goed gaat. Dit gevoel is versterkt door het feit dat ook Salix (de Amerikaanse partner van Pharming in deze) nu voorzichtig deze verwachting uitspreekt, zoals al eerder vandaag hier vermeld. Het blijft echter wachten tot 16 juli voordat we het zeker weten - neem dus je beslissingen met een besef van de risicos.
Een prettige dag nog toegewenst.