Forum Arrowhead Research geopend

2.416 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 ... 117 118 119 120 121 » | Laatste
Tom3
0
quote:

Roofer schreef op 17 oktober 2019 10:10:


[...]

Heb een paar jaar geduld. Kan niet elke week een stap worden aangekondigd.

Ben zeer rustig in dit aandeel, heb enorm veel vertrouwen. Heb bij Galapagos de fout gemaakt het te verkopen rond de 57,-, vond het ritje al mooi genoeg. Mijn vrouw mag m'n vingers afhakken als ik Arrowhead voor die koers verkoop. Ik ga kijken waar dit eindigt.

Zit erin vanaf $14,-


Met wat aan-en verkoop zit ik nu op $ 11 :). Ik ben bij Galapagos te laat in gestapt en te vroeg eruit. Voel dus helemaal met je mee.

Op het Yahoo forum heeft jarenlang een (helaas recent aan kanker overleden) schrijver zijn gelijk gekregen dat dit een absolute winnaar zou worden. Zelfs toen de koers op $ 1,50 stond heeft hij het hoe en waarom daarvan uitgelegd.

Ik ben ingestapt toen de koers al op $ 16 stond. Godzijdank volgde daarop een enorme dump van shorters waardoor ik op $12 en nog lager kon bijkopen.

Nu het TRIM platform heeft bewezen dat het mogelijk is zonder grote bijwerkingen de sirna moleculen op hun plaats te krijgen zou dit zo maar de leider van de RNA business kunnen worden, zeker als ze ook buiten de lever om kunnen werken. In vergelijking met de antilichaam en kleine moleculen collega`s is RNA qua ontwikkeltijd en-kosten een veruit superieur concept. Dhr Anzalone heeft daarbovenop recentelijk nog beweerd dat gen- (=DNA)therapie nog wel enkele decennia tijd nodig hebben om te rijpen. Ik zie het dus ook met vertrouwen tegemoet.
Tom3
0
quote:

drulletje drie schreef op 17 oktober 2019 19:41:


Zometeen komt de CEO nog even kletsen bij Cramer!
mobile.twitter.com/madmoneyoncnbc/sta...


Die Cramer is een soort Harry Mens, een echoput dus. Kan me herinneren dat (toen ik nog aandeeltjes MDxH had, waar ik verder liever niet aan herinnerd wil worden) hij Opko Health aanprees als een superbelegging. Is vervolgens meer dan gehalveerd. Cramer is alleen van nut als podium en en medium.
drulletje drie
0
quote:

Tom3 schreef op 17 oktober 2019 23:46:


[...]

Die Cramer is een soort Harry Mens, een echoput dus. Kan me herinneren dat (toen ik nog aandeeltjes MDxH had, waar ik verder liever niet aan herinnerd wil worden) hij Opko Health aanprees als een superbelegging. Is vervolgens meer dan gehalveerd. Cramer is alleen van nut als podium en en medium.


Helemaal waar! Maar het podium heeft ie wel en dat is voor ons niet verkeerd ;)
Tom3
0
In 2017 heeft Aescap 2.0 nog Eur 5 miljoen gepompt in aandelen Kiadis, dat was toen ongeveer 5% van het fondsvermogen. Stel je voor als ze dit toen hadden belegd in aandelen Arrowhead (die toen rond de $ 2 noteerden). Deskundigen kunnen het dus ook helemaal mis hebben.

Voorbeurs nu al 4,6% in de plus lees ik! Anzalone heeft voorbeurs aangegeven dat men nu ook in staat is 2 genen tegelijkertijd uit te schakelen. Naast dat Arrowhead nu niet alleen via de lever sirna`s kan inbrengen nu dus ook nog deze "duo" functionaliteit. Dit opent dat vele nieuwe fronten.
drulletje drie
0
Arrowhead Pharmaceuticals Hosts R&D Day on Emerging Pipeline of RNAi Therapeutics

PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) is hosting a Research & Development (R&D) Day today in New York to discuss its emerging pipeline of RNAi therapeutics that leverage its proprietary Targeted RNAi Molecule Platform (TRiM™) platform. The event will feature presentations by Arrowhead's management team and Ira Goldberg, M.D., the Clarissa and Edgar Bronfman, Jr. Professor of Endocrinology, and the Director of the Division of Endocrinology, Diabetes, and Metabolism at NYU Langone Medical Center.
Presentations will begin at 8:30 a.m. EDT. A live and archived webcast of the event may be accessed on the Events and Presentations page under the Investors section of the Arrowhead website.
Chris Anzalone, Ph.D., president and chief executive officer of Arrowhead Pharmaceuticals, said: “During the R&D Day, we will discuss our product development strategy as we continue to expand our pipeline and detail the guiding principles that make our R&D organization best-in-class for execution and speed. The clinical data generated to date for multiple drug candidates that leverage our proprietary TRiM™ platform with 432 total doses administered to 214 patients have been very promising. In fact, they have met and, in many areas, exceeded our expectations with respect to tolerability and pharmacologic activity against their respective targets. We now have five candidates in clinical trials, three of which are wholly owned. By the end of 2020, we expect to have at least seven wholly owned candidates in clinical studies, including three in Phase 3 pivotal studies, as well as two partnered programs in Phase 2 studies or later, and drug candidates in four different cell types. We expect to be the first RNAi company in these extra-hepatic cell types. In addition, we continue to make advances to the TRiM™ system, and we are presenting data today demonstrating that a new dimer structure that delivers multiple siRNA sequences together can achieve high levels of knockdown of two different genes simultaneously. These important advances dramatically increase the number of potential diseases that we may be able to address over the coming years.”
drulletje drie
0
Select R&D Day Highlights
ARO-APOC3 and ARO-ANG3
ARO-APOC3 is designed to reduce the production of Apolipoprotein C-III (apoC-III), a component of triglyceride rich lipoproteins (TRLs), including very low density lipoprotein (VLDL) and chylomicrons, and is a key regulator of triglyceride metabolism. ARO-ANG3 is designed to reduce production of angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3), a liver synthesized inhibitor of lipoprotein lipase and endothelial lipase. There is strong genetic validation that loss of function mutations in ANGPTL3 or APOC3 result in improved cardiovascular outcomes relative to the population at large associated with clear lipid phenotypes. These loss of function mutations have not been associated with demonstrated adverse phenotypes. The ability to recapitulate the lipid phenotypes seen in these genetic studies has been demonstrated for antisense, monoclonal antibodies (ANGPTL3 only), and now RNAi. Arrowhead believes that compounds using other mechanisms have vulnerabilities, positioning RNAi as an important potential option. The company will present Phase 1 data for both ARO-APOC3 and ARO-ANG3 on November 18, 2019, in the Late Breaking Science VI: New Frontiers in Lipid Therapy session at the American Heart Association meeting. Presentations will cover full dose response for single doses in healthy volunteers, and will include results for a wide selection of lipids and apolipoproteins.
ARO-AAT
ARO-AAT is the company’s second generation subcutaneously administered RNAi therapeutic being developed as a treatment for liver disease associated with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD), which is a rare genetic disorder that severely damages the liver and lungs of affected individuals. ARO-AAT is designed to reduce production of the mutant Z-AAT protein by silencing the AAT gene in order to potentially prevent accumulation of Z-AAT in the liver, allow clearance of the accumulated Z-AAT protein, prevent repeated cycles of cellular damage, and possibly prevent or even reverse the progression of liver fibrosis. In preclinical studies in PiZ mice, RNAi treatment restored normal hepatocyte ultrastructure. In a Phase 1 clinical study, ARO-AAT administration led to significant reductions in serum AAT levels down to the lower limit of quantitation, with a long duration of effect that supports quarterly or less frequent dosing. Arrowhead is currently conducting the SEQUOIA study (AROAAT2001), an adaptive design, potentially pivotal Phase 2/3 clinical study.
drulletje drie
0
ARO-HSD
ARO-HSD is designed to reduce the production of HSD17B13, a hydroxysteroid dehydrogenase involved in the metabolism of hormones, fatty acids and bile acids. Published human genetic data indicate that a loss of function mutation in HSD17B13 provides strong protection against nonalcoholic steatohepatitis (NASH) cirrhosis and alcoholic hepatitis and cirrhosis. Improvements in NASH and fibrosis were seen with HSD17B13 knockdown in the CDAA diet mouse model, a commonly used NASH model. The in-life phase of the GLP toxicology studies is complete, and Arrowhead expects to file a CTA before year end 2019. With no known plasma readout for activity, the company expects to determine depth and duration of knockdown and dose response using biopsies in a first-in-human trial, expected to begin in the first half of 2020.
ARO-HIF2
ARO-HIF2 is designed to inhibit the production of HIF2a, which has been linked to tumor progression and metastasis in clear cell renal cell carcinoma (ccRCC). 70-80% of kidney cancer are ccRCC. Most of these cases have a mutation that inactivates the Von Hippel-Lindau (VHL) tumor suppressor gene, which regulates the degradation of hypoxia inducible factors (HIFs). VHL inactivation leads to the accumulation of HIFs. In preclinical tumor models, ARO-HIF2 treated groups showed wide-spread tumor destruction, loss of the clear cell characteristic, and areas of apoptosis and necrosis. In addition, ARO-HIF2 led to deep HIF2a mRNA knockdown in tumor and strong tumor growth inhibition with signs of regression in some mice. GLP toxicology studies are complete, and Arrowhead expects to file a CTA before year end 2019.
ARO-ENaC
ARO-ENaC is designed to reduce production of the epithelial sodium channel alpha subunit (aENaC) in the airways of the lung. In cystic fibrosis (CF) patients, increased ENaC activity contributes to airway dehydration and reduced mucociliary transport. Various human genetic studies have validated ENaC as a CF target. The development of inhaled small molecule ENaC inhibitors has been limited by on-target renal toxicity and short duration of action in the lung. Targeted delivery of ARO-ENaC may allow durable, renal-sparing ENaC inhibition in the lung. The mechanism of RNAi-mediated ENaC inhibition could potentially provide clinical benefit to all CF patients, regardless of genotype, and in combination with existing or new CFTR-targeted therapies. ARO-ENaC inhalation led to durable and dose-dependent silencing of pulmonary ENaC expression in rats, and it accelerated mucociliary clearance for weeks post-dose in sheep. In addition, ARO-ENaC preserved lung clearance in a sheep mucostatic model of CF lung disease. IND/CTA-enabling studies are ongoing to support regulatory filings for first-in-human studies in 2020.
drulletje drie
0
Targeted RNAi Molecule Platform (TRiM™)
Arrowhead’s Targeted RNAi Molecule, or TRiM™, platform utilizes ligand-mediated delivery and is designed to enable multi-tissue targeting, while being structurally simple. The company has continued to make advances to the platform and can now achieve effective delivery to multiple cell types, including hepatocytes, solid tumors, pulmonary epithelial cells, and skeletal muscle. The second-generation muscle delivery platform can achieve pharmacologic activity of greater than 80% target knockdown with long duration in mice. This muscle delivery platform is now subcutaneous administration compatible, with streamlined manufacturing. In addition, the TRiM™ platform now includes a dimer approach, which provides a potential pathway to achieve maximum therapeutic benefit by simultaneously knocking down two genes with one drug.
About Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals develops medicines that treat intractable diseases by silencing the genes that cause them. Using a broad portfolio of RNA chemistries and efficient modes of delivery, Arrowhead therapies trigger the RNA interference mechanism to induce rapid, deep, and durable knockdown of target genes. RNA interference, or RNAi, is a mechanism present in living cells that inhibits the expression of a specific gene, thereby affecting the production of a specific protein. Arrowhead’s RNAi-based therapeutics leverage this natural pathway of gene silencing.
nelis h
0
menig BP , met Gilead voorop, kan een voorbeeld nemen aan de manier hoe Arrowhead zijn aandeelhouders op de hoogte houdt van ontwikkelingen
Tom3
0
Periodiek verdiep ik me in bewegingen in fondsen als LSP en Aescap 2.0. LSP moest in Q3 net als Aescap een flinke min rapporteren onder druk van een neerwaarts biotechsentiment . Geen van de 2 fondsen zit ARWR. Het plaatje had er voor hen dan veel vriendelijker uitgezien:

www.lspvc.com/files/pdf/244.pdf
DeZwarteRidder
0
quote:

Tom3 schreef op 20 oktober 2019 12:48:


Periodiek verdiep ik me in bewegingen in fondsen als LSP en Aescap 2.0. LSP moest in Q3 net als Aescap een flinke min rapporteren onder druk van een neerwaarts biotechsentiment . Geen van de 2 fondsen zit ARWR. Het plaatje had er voor hen dan veel vriendelijker uitgezien:

www.lspvc.com/files/pdf/244.pdf

Zo zie je maar weer dat ook de experts er soms de ballen verstand van hebben.

Biotech is en blijft een veredeld gokspelletje.
Tom3
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 20 oktober 2019 13:07:


[...]
Zo zie je maar weer dat ook de experts er soms de ballen verstand van hebben.

Biotech is en blijft een veredeld gokspelletje.


Giganten als Blackrock of een Vanguard kunnen zonder mankeren honderden miljoenen dollars op tafel kunnen leggen voor 1 start-up. De gespecialiseerde fondsen als LSP etc hebben absoluut geen vergelijkbare vuurkracht, die moeten het hebben van momentum en kunnen zich geen langdurige koersdalingen veroorloven (omdat ze angstvallig de XBI in de gaten moeten houden). LSP doet verder voorzichtig aan: haar belangen in rna/dna therapie zijn heel klein. Zo verklein je waarschijnlijk ook de kansen op een echte klapper. Juist bij deze experimentele biotech moet men verder geduld kunnen hebben, ontwikkelingen lopen meestal trager dan gedacht. De big spenders zitten daar niet mee omdat hun biotechbeleggingen in vergelijking tot hun absolute omvang niet echt groot zijn. Dat Blackrock nu meer dan $ 450 miljoen in ARWR belegd heeft is echter zelfs op een fondsvermogen van $ 7000 miljard substantieel te noemen. Dat vereist echt wel een beslissing op top niveau. Soort zoekt soort dus.
RW1963
0
Misschien ook maar goed ook dat het op dit forum nog zo lekker rustig is :-)
Laat ons aandeel maar lekker stijgen zonder vervelende pottenkijkers.
nb
0
quote:

RW1963 schreef op 23 oktober 2019 19:24:


Misschien ook maar goed ook dat het op dit forum nog zo lekker rustig is :-)
Laat ons aandeel maar lekker stijgen zonder vervelende pottenkijkers.

'ons' aandeel... :)
Ik denk dat wij, forum bezoekers, wel significant verschil uitmaken, ja.
Maar natuurlijk niet heus
nb
0
Ben er wel blij mee. Compenseert weer wat van de daling van proqr en de andere miskleunen
Wil Helmus
0
Zal ik ook maar even een duit in het zakje doen ;-)

Arrowhead downgraded to Neutral from Outperform at BairdBaird analyst Madhu Kumar downgraded Arrowhead Pharmaceuticals to Neutral from Outperform with a $39 price target.

Read more at:
thefly.com/landingPageNews.php?id=298...
geluk_verder
0
Tja, een tijdje zijwaarts bewegen na zo'n sprong lijkt me niet abnormaal en misschien wel gezond op langere termijn.
2.416 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 ... 117 118 119 120 121 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 23 okt 2020 21:59
Koers 58,870
Verschil +0,310 (+0,53%)
Hoog 59,035
Laag 57,350
Volume 1.351.364
Volume gemiddeld 1.510.981
Volume gisteren 1.245.894