Hoofdpunten derde kwartaal Commerciële producten RUCONEST® op de markt voor de behandeling van acute HAE-aanvallen RUCONEST® bleef in het derde kwartaal goed presteren, met een omzet van US$60,2 miljoen, een stijging van 11% vergeleken met het derde kwartaal van 2022 en een stijging van 18% vergeleken met het tweede kwartaal van 2023. De omzet over de eerste negen maanden van 2023 bedroegen US$ 153,8 miljoen, een stijging van 2% vergeleken met dezelfde periode in 2022. De versnelling van de RUCONEST®-omzet in het tweede en derde kwartaal zet Pharming stevig op koers voor het realiseren van de eerder afgegeven verwachting van lage eencijferige omzetgroei over het gehele jaar.
De Amerikaanse markt was in het derde kwartaal goed voor 97% van de omzet, de EU en de rest van de wereld voor 3%.
In de V.S. bleven we in het derde kwartaal een sterke groei zien in de belangrijkste omzetindicatoren, waaronder nieuwe voorschrijvende artsen, actieve patiënten, nieuwe patiënten op therapie en injectieflacons die naar patiënten worden verzonden. Voor het derde kwartaal op rij overschreden we het aantal van 70 inschrijvingen van nieuwe patiënten voor RUCONEST®. Deze positieve indicatoren tonen het belang aan van RUCONEST® bij de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) en zouden ons goed moeten positioneren voor het vierde kwartaal.
Bovendien zien we nog steeds een brede mix van patiënten die RUCONEST® gebruiken, met een verminderde afhankelijkheid van patiënten die zeer frequente HAE-aanvallen hebben. 3 Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziektemodificerende behandeling voor APDS Na de commerciële lancering in de VS van Joenja®, goedgekeurd door de Amerikaanse FDA in maart 2023 voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder, bleef dit product in het derde kwartaal zijn sterke opmars voortzetten.
Op 30 september 2023 hadden we 76 APDS-patiënten ingeschreven, waarvan 63 patiënten toegang tot door hun verzekering vergoede behandeling hebben. Op één na alle patiënten die vóór de goedkeuring door de FDA in het kader van ons Expanded Access Program (EAP) of Open Label Extension onderzoek (OLE) in therapie waren, zijn met succes overgegaan op vergoede behandeling.
De besprekingen over toegang en vergoedingen verlopen conform eerder bekendgemaakt. We zien hoge goedkeuringspercentages en korte perioden naar vergoeding van therapieën. Pharmings teams belast met het realiseren van toegang tot de markt hebben aanzienlijke vooruitgang geboekt in de samenwerking met overheids- en particuliere verzekeraars ten aanzien van het verschaffen van de middelen die nodig zijn bij het formuleren van hun beleid ter garantie van toegang en vergoeding.
Het vinden van APDS-patiënten Op basis van beschikbare literatuur schat Pharming dat meer dan 1.500 patiënten getroffen zijn door APDS in onze belangrijkste mondiale markten, waaronder de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada, Australië en Israël.
Pharming heeft in deze markten meer dan 640 patiënten geïdentificeerd. Van deze 640 patiënten zijn er ongeveer 200 in de VS. Ongeveer 75% is 12 jaar of ouder, waarvan de meerderheid momenteel in aanmerking komt voor behandeling met Joenja®.
Pharming heeft tal van activiteiten geïnitieerd om te helpen bij het diagnosticeren en vinden van APDSpatiënten.
Ten eerste blijven we het bewustzijn over APDS vergroten en nieuwe gegevens over leniolisib delen op medische en wetenschappelijke conferenties over de hele wereld. Daarnaast blijven we het belang benadrukken van genetische testen wanneer APDS wordt vermoed. In aanvulling op ons gesponsorde genetische testprogramma in de VS, hebben we genetisch consulenten beschikbaar om patiënten voor te lichten, zowel voor als nadat ze een genetische test hebben ondergaan. Bovendien zijn we partnerschappen aangegaan met verschillende genetische testbedrijven, zodat we patiënten kunnen bereiken bij wie is vastgesteld dat ze APDS hebben door middel van hun eigen testinspanningen.