DOOR MARTA FIGUEIREDO
Langdurige preventie met humane formuleringen van de C1-esteraseremmer - Cinryze of Haegarda - vermindert op veilige en effectieve wijze het aantal acute aanvallen bij mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE), maar de prijzen van de therapieën zijn te hoog, volgens een rapport van de Instituut voor klinisch en economisch onderzoek (ICER).
ICER vergeleek de lange-termijn klinische voordelen en de kosteneffectiviteit van drie goedgekeurde profylaxe (preventieve) therapieën: twee C1-remmers - Shire's Cinryze en CSL Behring's Haegarda - en een menselijk monoklonaal antilichaam - Shire's Takhzyro (lanadelumab).
Het onderzoeksinstituut zonder winstoogmerk heeft zijn eindrapport vrijgegeven, evenals het rapport in één oogopslag. Het rapport is in oktober 2018 beoordeeld tijdens een openbare vergadering van het California Technology Assessment Forum (CTAF), een van de onafhankelijke beoordelingscommissies van ICER.
ICER-analyse toonde aan dat langdurige profylaxe met elk van de therapieën de frequentie en ernst van HAE-aanvallen verlaagde en de kwaliteit van leven van patiënten verbeterde. Een adequate vergelijking tussen de voordelen en de nadelen van deze therapieën was echter onbereikbaar in de afwezigheid van klinische onderzoeken die deze vergeleken met verschillen in het ontwerp en de populaties van trials.
Hoewel er bewijs was dat de superioriteit van Cinryze en Haegarda ondersteunde in vergelijking met on-demand therapie alleen, zorgde Takhzyro's gebrek aan gegevens over de veiligheid op lange termijn voor bezorgdheid over de potentiële risico's en verhinderde het voldoende vastberadenheid van zijn superioriteit.
Ondanks deze zorgen wezen CTAF-leden erop dat alle drie therapieën het vermogen hebben om het vermogen van zowel patiënten als verzorgers om terug te keren op het werk of op school aanzienlijk te verbeteren, en dat Haegarda en Takhzyro een eenvoudiger toediening bieden - injectie onder de huid - dan Cinryze - toediening direct in het bloed.
Het ICER-rapport benadrukte ook de noodzaak van langeretermijnstudies van alle drie de therapieën, en beoordeling van hun effect op de kwaliteit van leven van patiënten met behulp van de ziektespecifieke kwaliteit van leven vragenlijst (HAE-QoL), evenals op depressie, angst , en school of werk.
Het rapport toonde aan dat alle drie therapieën de vaak genoemde drempels voor kosteneffectiviteit overtroffen: van $ 50.000 naar $ 150.000 per aan kwaliteit aangepast life year (QALY). QALY is een maat voor de ziektelast, inclusief de kwaliteit en kwantiteit van het leven.
Haegarda vereiste dat de kleinste prijsverlaging (28%) binnen traditionele drempels lag, gevolgd door Takhzyro (34%) en Cinryze (60%).
De CTAF-commissie stemde dat Cinryze en Takhzyro een lage langetermijn-waarde voor hun geld vertegenwoordigen in vergelijking met on-demand-therapie, en Haegarda's prijs-kwaliteitverhouding zorgde voor een gelijkmatig gesplitste stem tussen lage en gemiddelde waarde.
Volgens ICER geven beleidsmakers vaak speciale aandacht aan therapieën voor ultra-zeldzame ziekten, waaronder HAE, wat betekent dat het mogelijk is dat een van deze behandelingen nog steeds gedekt of gefinancierd kan worden, zelfs als ze de traditionele drempel voor kosteneffectiviteit overschrijden.
Beslissers moeten zich ervan bewust zijn dat de economische modellen die in dit rapport worden gegenereerd "zeer gevoelig waren voor kleine veranderingen in veronderstellingen over de frequentie van aanvallen, de hoeveelheid benodigde on-demand behandeling en de exacte doseringsschema's van profylactische therapie", en "Relatief kleine veranderingen in de prijs van profylactische therapie hebben de kosteneffectiviteit aanzienlijk verbeterd", zei David Rind, MD, ICER's chief medical officer, in een pre