Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

bull in 't noord'n schreef op 3 november 2021 09:47:

[...]
wachten op goedkeuring

quote:

Eli128 schreef op 3 november 2021 09:47:

[...]

voor iemand die veel over Pharming schrijft, zou je toch moeten weten dat investeren in een biotech bedrijf geduld behoeft.
menig een op dit forum begrijpt dat prima.

quote:

Jan de Zeeuw voorheen Jager63 schreef op 3 november 2021 09:21:

Mooie stijging vandaag ...

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 09:51:

[...]

Zeker weten, maar dan wel in de juiste biotechs. Niet in Pharming. Die fabeltjeskrant gaat de belegger nooit rijk maken.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 09:52:

[...]

Stijging? Die 0.3 cent? :-)

quote:

Goldman schreef op 2 november 2021 19:34:

Pharming heeft al eerder van de Europese Commissie de weesgeneesmiddelenstatus ontvangen voor zijn medicijn leniolisib. Pharming heeft hierbij voordeel zoals marktexclusiviteit in de EU gedurende tien jaar na goedkeuring. Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame tot zeer zeldzame aandoeningen met een vaak progressief, sterk invaliderend en/of levensbedreigend karakter. Voor patiënten die lijden aan zeldzame aandoeningen is de toegang tot effectieve weesgeneesmiddelen van groot belang.

Gr. Goldman

quote:

roon schreef op 3 november 2021 10:10:

[...]

Als zodadelijk de goedkeuring van medicijn leniolisib binnen komt dan wil jij ook pharming aandelen hebben,moet jij eens opletten.Helaas kost het dan ietsje meer.

quote:

Sharen schreef op 2 november 2021 22:22:

De enorme koerssprongen van de laatste dagen lijken onder andere veroorzaakt door Citadel Advisors :

1 Nov 2021 Citadel Advisors 0,49%
28 Okt 2021 Citadel Advisors 0,56%
10 Aug 2021 Citadel Advisors 0,47%
6 Aug 2021 Citadel Advisors 0,54%

shortsell.nl/short/Pharming

Met dit opmerkelijke bijna 'daytraden' proberen die kennelijk nog wat goed te maken van een eerder akkefietje :

franknez.com/citadel-loses-billions-h...

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
  Landen toegelaten zie boven
  EMA: maart 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• STAR-0215 (Astria)
  Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
  - STAR-0215, voorheen QLS-215
  - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
  - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%.
  - Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
  - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...
  angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Phase I/II
  - Eenmalige toediening
  - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Phase I/II
  - Eenmalige toediening
  - The IND for BMN 331 has been allowed by FDA and the first patient is expected to be enrolled around the end of 2021
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 10:12:

[...]

Nee, die wil ik niet. Ook niet na de goedkeuring van leniolisib.

quote:

maarten1111 schreef op 3 november 2021 10:18:

[...]
nee....maar je zult dan wel moeten om je positie te sluiten

quote:

De Zwarte Kat schreef op 3 november 2021 10:19:

Iedereen heeft het als leniolisib goedgekeurd wordt maar dit is een zeldzame ziekte dit zal wel bijdragen aan de winst maar dit zal wel beperkt blijven als je naar het aantal kijkt die dat nodig hebben. Hoe denken jullie hierover

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 10:19:

[...]

Ik heb geen positie, ook niet short.
Maar dat blijkt voor sommige geëmotioneerde forumgenoten lastig te accepteren op de een of andere manier.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 09:52:

[...]

Stijging? Die 0.3 cent? :-)

quote:

maarten1111 schreef op 3 november 2021 10:22:

[...]
kun je dat dan niet gewoon bij een ander fonds gaan doen ??

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 10:24:

[...]

Positie nemen of short gaan? Zeker.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 09:52:

[...]

Stijging? Die 0.3 cent? :-)

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 10:17:

Onderstaande overzicht ook weer verder bijgewerkt, nu twee gentherapieën vrijwel gelijkertijd in Phase I/II zijn begonnen; Biomarin en Intellia.

'Het Grote DE MONITOR - Dé Pharming Expert HAE Marktoverzicht'
…
…