Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Juli 2022

2.470 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 28 29 30 31 32 33 34 35 36 37 38 ... 120 121 122 123 124 » | Laatste
BassieNL
0
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 20:40:

[...]

Ik acht de kans groot dat leniolisib niet wordt goedgekeurd.Dat zal de doodsteek worden voor Pharming.

Ik las vandaag dat Orladeyo al betere resultaten boekt in doorbraakaanvallen, dus dat betekent dat Ruconest minder relevant wordt. De omzet van Runniest staat sowieso al onder druk.

De concurrentie troeft Pharming op alle fronten af.
Eerst maar eens zien dat de FDA het dossier überhaupt accepteert en in behandeling gaat nemen.
En ook als het uiteindelijk wel wordt goedgekeurd, dan is dat nog geen garantie tot commercieel succes.

Nieuwe ziekte, nieuw medicijn, weinig patiënten maar wel met hele gevarieerde ziektebeelden.
Ik geloof er niks van dat iedere opgespoorde patiënt zomaar deze (ongetwijfeld) peperdure pillen krijgt voorgeschreven.
ffwachten nog
0
quote:

BassieNL schreef op 8 juli 2022 20:23:

[...]
Het proces om bij de FDA een goedkeuringsaanvraag voor een nieuw medicijn in te dienen wordt onderschat.
Alsof Pharming dat met 2 vingers in de neus wel even doet.
Kennelijk hadden ze dat bij pharmstinkt niet door gezien het wederom niet halen van de eigen planning... Het zou toch niet zo zijn dat ze al weten dat de kans op succes niet zo groot is en daarom blijven uitstellen? Wellicht kunnen er nog wat bonussen uitgereikt worden voor de teleurstelling teloorgang goed op gang komt...
Janssen&Janssen
2
Zoals een ouder uitlegt tegen welke problemen zij aanloopt voor haar kind met HAE. Hoe goed een medicijn ook kan werken in theorie, de praktijk kan uitwijzen dat een op het eerste oog minder werkend medicijn beter is voor de QoL. Medicijnen blijven altijd maatwerk, en de persoon die ze krijgt is de beste adviesgever!!

Nope!” I said matter-of-factly to my general practitioner. “The only thing that does is make me feel loopy.”

“We can’t have that,” he replied. He jotted something down on his trusty prescription pad, ripped off the top sheet, and handed it to me. “Let me know if this works for you.”

I was so grateful. It was allergy season, and I needed to get some medication to breathe out of my nose without feeling lightheaded.

At first, I was going to let it go. I was taking the “go-to” medication for people with seasonal allergies. Every time you turned on a television, there was a commercial for this pill. By all accounts, I was taking the best one on the market. Even my family praised this tiny pill for how it seemed to cure all sinus issues.

RECOMMENDED READING
hereditary angioedema symptoms | Angioedema News | Illustration of medical professional with patient
June 30, 2022 News by Marisa Wexler, MS
Symptoms of HAE Can Occur Without Swelling Attack: Study
But for me, it wasn’t effective. I often found myself going a day or two without it, preferring not to feel like my head was spinning. What confused me was that initially, the medication worked. It did exactly what it was supposed to do for a few glorious weeks. Was it possible that a drug can be great for a while and then suddenly stop working? The answer: yes.

My newly prescribed allergy pill worked wonders. It proved that I could have a great medication that did what it was supposed to and make me feel good, all because I finally said something to my physician.

Yet 20 years later, even though I found myself in a similar situation with our oldest daughter, whom we affectionately refer to as Ladybug, I found myself a little less eager to speak up.

Even though Ladybug was officially diagnosed with hereditary angioedema (HAE) in 2021, by 2020, we’d already grown accustomed to a specific medication regimen. I was trained to give her Berinert infusions at home for emergencies. Still, it had become apparent that she would need a preventive medication, so we weren’t using Berinert every few days.

Enter the prescription for Haegarda. My husband and I were so excited that we would finally have access to a medication that didn’t require finding a vein on the arm of our frightened daughter.

But while getting the prescription had been hassle-free due to Ladybug’s amazing medical team, receiving the medication was a different story. There was a six-month tug of war with insurance companies, preapprovals, and paperwork. There were more hospital trips and documentation required. Getting the medication in hand became arduous, but we were up for the fight.

Finally, after in-home training, the medication arrived. We finally had Haegarda in the house. And it worked exactly the way everyone said it would.

However, toward the end of last year, I noticed an uptick in Ladybug’s flares. She started to complain more about stomach and hand aches. Soon, we were using and running out of Berinert more and more. Then, we were back to frequent ER visits and hospital stays.

The medication’s efficacy seemed to wane, and I was terrified to tell Ladybug’s HAE doctor. What if there weren’t other options? It was easy to dictate that I was not too fond of a specific allergy pill — hundreds of alternatives are on the market. But my limited knowledge of HAE and preventive care made me question if the same were true in this case.

I also felt ungrateful. The medical team had done so much to get Ladybug the preventive meds. All that hard work, filings, paperwork, and preapprovals took so much of their time, and here I was about to tell them that she may need something else.

After Ladybug experienced another hospital admission, I woke up one morning to find a message on my voicemail from one of our favorite nurse practitioners.

“Call us,” she said sweetly at the end of her message. “We may need to change her medication.”

I blew out a breath of relief. Not only did the medical team understand, but they were also offering options.

When she finally switched to Takhzyro (lanadelumab), we noticed a significant difference. And I couldn’t help but realize that we may have found it a little faster if I’d said something sooner.

As a caregiver of a person with a chronic illness, it’s important to remember that even if a medication works for others, it may not be the best option for them. Always remember that the most powerful instrument every caregiver has is their voice.

angioedemanews.com/columns/when-it-wa...
De Zwarte kat
0
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 20:40:

[...]

Ik acht de kans groot dat leniolisib niet wordt goedgekeurd.Dat zal de doodsteek worden voor Pharming.

Ik las vandaag dat Orladeyo al betere resultaten boekt in doorbraakaanvallen, dus dat betekent dat Ruconest minder relevant wordt. De omzet van Runniest staat sowieso al onder druk.

De concurrentie troeft Pharming op alle fronten af.
Had ik mijn phaming aandeelen maar verkocht toen ze op.1.50 € stonden krijg steeds meer spijt
[verwijderd]
1
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 20:40:

[...]

Ik acht de kans groot dat leniolisib niet wordt goedgekeurd.Dat zal de doodsteek worden voor Pharming.

(…..)

Eindelijk van mijn account af dan! ;-)
Janssen&Janssen
5
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 20:40:

[...]

Ik acht de kans groot dat leniolisib niet wordt goedgekeurd.Dat zal de doodsteek worden voor Pharming.

Ik las vandaag dat Orladeyo al betere resultaten boekt in doorbraakaanvallen, dus dat betekent dat Ruconest minder relevant wordt. De omzet van Runniest staat sowieso al onder druk.

De concurrentie troeft Pharming op alle fronten af.
De concurrentie kan volgens jouw Pharming op alle fronten aftroeven,. Maar wie zegt dat het ontstaan van HAE momenteel goed begrepen wordt?

Het artikel hieronder laat lezen dat de onderzoekers HAE niet geheel begrijpen, en dat er continue onderzoek aan de gang is om deze ziekte beter te begrijpen. Voor hetzelfde geld komen er dadelijk zeer belangrijke punten naar voren, waardoor je een verschuiving krijgt van medicijngebruik in de toekomst.

Een nieuwe pathogenetische factor van larynxaanval bij erfelijk angio-oedeem? Betrokkenheid van door protease geactiveerde receptor

Achtergrond
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame, levensbedreigende ziekte. De kennis over de moleculaire pathogenese van HAE is voornamelijk afkomstig uit het onderzoeken van bloedmonsters. Er zijn echter beperkte gegevens beschikbaar over de rol van de moleculaire mechanismen in de aangetaste weefsels tijdens een HAE-aanval.

Doelstelling
Het doel van onze studie was om de histologische veranderingen die optreden bij HAE-aanvallen te onderzoeken.

Methoden:
Post-mortem macro-, microscopische en immunohistologische beoordeling van bovenste luchtwegweefsels van een patiënt met HAE als gevolg van C1-remmerdeficiëntie (C1-INH-HAE) type 2 die stierf aan een laryngeale HAE-aanval werd vergeleken met een niet-HAE-patiënt die stierf aan andere toestand zonder tekenen van angio-oedeem.

Resultaten
In vergelijking met de controlepatiënt toonden we sterkere T-cel/monocyteninfiltratie en een intensere C1-INH-kleuring bij de C1-INH-HAE-patiënt. De expressie van beide bradykininereceptoren (B1/B2) werd waargenomen met een iets lager niveau bij de C1-INH-HAE-patiënt dan bij de controlepatiënt. PAR1-expressie was sterk verminderd bij de C1-INH-HAE-patiënt, wat wijst op overactivering van deze hyperpermeabiliteit-inducerende receptor.

Conclusie
Onze unieke casus en nieuwe resultaten komen overeen met de kennis over C1-INH en BDKR's waargenomen in plasma; het onthulde echter nieuwe informatie over het pathomechanisme van HAE-aanvallen, gericht op de mogelijke betrokkenheid van PAR1 bij oedeemvorming. Deze observatie kan, als het wordt geverifieerd door subcutane biopsiestudies, een nieuw therapeutisch doelwit in HAE aanwijzen.

aacijournal.biomedcentral.com/article...
[verwijderd]
1
quote:

BassieNL schreef op 8 juli 2022 20:48:

[...]
Eerst maar eens zien dat de FDA het dossier überhaupt accepteert en in behandeling gaat nemen.
En ook als het uiteindelijk wel wordt goedgekeurd, dan is dat nog geen garantie tot commercieel succes.

Nieuwe ziekte, nieuw medicijn, weinig patiënten maar wel met hele gevarieerde ziektebeelden.
Ik geloof er niks van dat iedere opgespoorde patiënt zomaar deze (ongetwijfeld) peperdure pillen krijgt voorgeschreven.
Eerst maar eens zien dat de FDA het dossier überhaupt accepteert en in behandeling gaat nemen.

Inderdaad. Die horde is nog niet eens genomen.

Het blijft een grote gok met een grote mate van onzekerheid.
ffwachten nog
0
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 21:08:

[...]

Eerst maar eens zien dat de FDA het dossier überhaupt accepteert en in behandeling gaat nemen.

Inderdaad. Die horde is nog niet eens genomen.

Het blijft een grote gok met een grote mate van onzekerheid.
Het slagen van de gok is in ieder geval belangrijker dan de gak.
[verwijderd]
1
quote:

Janssen&Janssen schreef op 8 juli 2022 21:04:

[...]

De concurrentie kan volgens jouw Pharming op alle fronten aftroeven,. Maar wie zegt dat het ontstaan van HAE momenteel goed begrepen wordt?

Het artikel hieronder laat lezen dat de onderzoekers HAE niet geheel begrijpen, en dat er continue onderzoek aan de gang is om deze ziekte beter te begrijpen. Voor hetzelfde geld komen er dadelijk zeer belangrijke punten naar voren, waardoor je een verschuiving krijgt van medicijngebruik in de toekomst.
Wat wil je hiermee zeggen?

Pharming ontwikkelt Ruconest niet verder. Het medicijn is er zoals het is, ontwikkeling 0.

Pharming zet in op leiolisib, Ruconest wordt verder niet meer in geïnvesteerd.
Janssen&Janssen
2
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 21:25:

[...]

Wat wil je hiermee zeggen?

Pharming ontwikkelt Ruconest niet verder. Het medicijn is er zoals het is, ontwikkeling 0.

Pharming zet in op leiolisib, Ruconest wordt verder niet meer in geïnvesteerd.
Wie heeft het over Ruconest? Ik geef alleen aan dat onderzoekers & wetenschappers, HAE nog altijd aan het door onderzoeken zijn. en dat er steeds meer nieuwe data aan het licht komt waardoor ze betere keuzes kunnen maken op het gebied van medicijn gebruik vs aandoening.

Wie zegt dat de uitkomsten en keuses over 10 jaar niet anders kunnen zijn, Als wat ze nu zijn op basis van nieuwe /doorontwikkeling van opgedane kennis en feiten over een bepaalde aandoening?

Daardoor kan de slemiel van nu, de kip met het gouden eieren zijn over 10 jaar, of visa versa natuurlijk.
[verwijderd]
1
quote:

Janssen&Janssen schreef op 8 juli 2022 21:45:

[...]

Wie heeft het over Ruconest? Ik geef alleen aan dat onderzoekers & wetenschappers, HAE nog altijd aan het door onderzoeken zijn. en dat er steeds meer nieuwe data aan het licht komt waardoor ze betere keuzes kunnen maken op het gebied van medicijn gebruik vs aandoening.

Wie zegt dat de uitkomsten en keuses over 10 jaar niet anders kunnen zijn, Als wat ze nu zijn op basis van nieuwe /doorontwikkeling van opgedane kennis en feiten over een bepaalde aandoening?

Daardoor kan de slemiel van nu, de kip met het gouden eieren zijn over 10 jaar, of visa versa natuurlijk.
Ik geef alleen aan dat onderzoekers & wetenschappers, HAE nog altijd aan het door onderzoeken zijn. en dat er steeds meer nieuwe data aan het licht komt waardoor ze betere keuzes kunnen maken op het gebied van medicijn gebruik vs aandoening.

Dat zeg ik toch?

Onderzoekers en wetenschappers zijn HAE verder aan het onderzoeken terwijl Pharming met Ruconest stil staat.Geen enkele ontwikkeling van Ruconest. Focus van Pharming ligt helemaal bij leniolisib terwijl het uiterst twijfelachtig is of dat een succes gaat worden.
[verwijderd]
4
Niemand hier nog die de docu heeft gezien op Videoland 'Remco vs Pharma'?
Die recent geplaatst is, luister anders Radio 1 terug waar hij in de uitzending was,
5 juli Langs de lijn en omstreken het laatste uur,
gaat over auto immuunziektes enzo
Jinxter
1
quote:

De Baron schreef op 8 juli 2022 22:41:

Niemand hier nog die de docu heeft gezien op Videoland 'Remco vs Pharma'?
Die recent geplaatst is, luister anders Radio 1 terug waar hij in de uitzending was,
5 juli Langs de lijn en omstreken het laatste uur,
gaat over auto immuunziektes enzo
Nog niet gezien ga wel kijken, Thanks !
Janssen&Janssen
7
Bassie & Eric,

Jullie denk dat de goedkeuring er niet gaat komen, ik denk van wel om de volgende redenen:

www.fda.gov/drugs/development-approva...

FDA Approval: What it means
FDA approval of a drug means that data on the drug’s effects have been reviewed by CDER, and the drug is determined to provide benefits that outweigh its known and potential risks for the intended population. The drug approval process takes place within a structured framework that includes:

Analysis of the target condition and available treatments—FDA reviewers analyze the condition or illness for which the drug is intended and evaluate the current treatment landscape, which provide the context for weighing the drug’s risks and benefits. For example, a drug intended to treat patients with a life-threatening disease for which no other therapy exists may be considered to have benefits that outweigh the risks even if those risks would be considered unacceptable for a condition that is not life threatening.

Zoals eerder bekendgemaakt op 2 februari 2022, heeft het multinationale, driedubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, fase III-gedeelte van de klinische studie, uitgevoerd door Novartis, de co-primaire eindpunten gehaald; vermindering van de lymfekliergrootte en correctie van immuundeficiëntie. Van belang in deze populatie is de afname van lymfadenopathie-laesies en het toegenomen aandeel van naïeve B-cellen, aangezien ze wijzen op een vermindering van APDS-ziekte- eigenschappen. De co-primaire eindpunten op dag 85 na baseline, nu gepresenteerd op CIS, toonden aan:
• In de index lymfadenopathielaesies een statistisch significante gecorrigeerde gemiddelde verandering in de log10 getransformeerde som van product van diameters (SPD) van -0,30 bij patiënten die leniolisib kregen vergeleken met -0,06 bij patiënten die placebo kregen (95% BI: -0,37, -0,11; p=0,0012).
• Vanaf een uitgangswaarde van ? 48%, een toename van 34,76% in het aandeel naïeve B-cellen bij patiënten die leniolisib kregen versus een afname van -5,37% bij patiënten die placebo kregen (95% BI: 28,51; 51,75; p?0,0001).
Het studie geneesmiddel gebruikt in het onderzoek werd goed verdragen. Er waren geen bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de behandeling, er was geen sprake van sterfte en de incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's) was lager in de leniolisib-groep dan in de placebogroep. Van geen van de SAE's werd vermoed dat ze verband hielden met de onderzoeks-behandeling.

www.pharming.com/sites/default/files/...

De primaire werkzaamheidsresultaten toonden klinische werkzaamheid van leniolisib ten opzichte van placebo aan met een statistisch significante verlaging vanaf baseline van de log10 getransformeerde product-som van diameters (SPD) in de index lymfadenopathie-laesies (p=0.0012) en normalisatie van immuun-disfunctie, zoals blijkt uit de toegenomen proportie naïeve B-cellen vanaf baseline (p<0.0001).
In het onderzoek werd leniolisib over het algemeen goed verdragen. Het merendeel van de gemelde bijwerkingen in beide behandelingsgroepen werd geclassificeerd als mild. Er waren geen bijwerkingen die leidden tot stopzetting van de onderzoeks-behandeling. Er waren geen sterfgevallen en de incidentie van ernstige bijwerkingen was lager in de leniolisib-groep dan in de placebogroep. Van geen van de gevallen van ernstige bijwerkingen werd vermoed dat ze verband hielden met de onderzoeks-behandeling.

www.pharming.com/sites/default/files/...

Moeten jullie mij maar eens uitleggen op welke basis cq gronden de FDA pharmings leniolisibs onderzoek moet/kan weigeren en deze niet in behandeling gaat nemen?
BassieNL
0
quote:

Janssen&Janssen schreef op 8 juli 2022 23:12:

Bassie & Eric,

Jullie denk dat de goedkeuring er niet gaat komen, ik denk van wel om de volgende redenen:

.....

Moeten jullie mij maar eens uitleggen op welke basis cq gronden de FDA pharmings leniolisibs onderzoek moet/kan weigeren en deze niet in behandeling gaat nemen?
Ik schrijf dat een goedkeuring geen vanzelfsprekendheid is.

Studieresultaten lijken in orde. Maar de FDA duikt dieper in de materie dan jij hier laat zien. Het gaat verder dan wat vinkjes achter de p-waardes zetten. Wat weet jij bijvoorbeeld van de productie van het medicijn? Hoe wordt daar de kwaliteit gewaarborgd.
Janssen&Janssen
3
quote:

BassieNL schreef op 8 juli 2022 23:36:

[...]
Ik schrijf dat een goedkeuring geen vanzelfsprekendheid is.

Studieresultaten lijken in orde. Maar de FDA duikt dieper in de materie dan jij hier laat zien. Het gaat verder dan wat vinkjes achter de p-waardes zetten. Wat weet jij bijvoorbeeld van de productie van het medicijn? Hoe wordt daar de kwaliteit gewaarborgd.
Ik denk niet dat dat het probleem is, als je zoekt op producer/fabrikant Lenio. Kom je erachter dat Lenio een chemische formule is. Anders gezegd het is een formule die kunstmatig wordt gemaakt, door componenten te mixen.

Ruc wordt geproduceerd in pharms, bouw je 1 pharm komt de FDA kijken en keurt goed voor productie: bouw je stal 2 zelfde verhaal ook 3 enzo….

Maar omdat Lenio kunstmatig wordt gemaakt zal de productie plant FDA geschikt moeten zijn. Welk medicijn je er maakt in opdracht voor iemand maakt de plant niet uit in feite. zij zijn een FDA goedgekeurde productie locatie, het is meer pas jij op de planning? Wie gebruik ik als hoofdleverancier en wie als juiste back up
TonR
2
quote:

Eric de Rus schreef op 8 juli 2022 21:08:

[...]

Eerst maar eens zien dat de FDA het dossier überhaupt accepteert en in behandeling gaat nemen.

Inderdaad. Die horde is nog niet eens genomen.

Het blijft een grote gok met een grote mate van onzekerheid.
Sprak de shorter!
voda
0
quote:

Bangku schreef op 8 juli 2022 19:09:

[...]

Die negeerknop (zoek maar in de koffiekamer) werkt in een aantal gevallen erg goed.
Bespaar hiermee toch wel 50% leestijd. Bij een NOK heb je de kans op een ban.
Update: IEX Forum Filter 2.1.3
Kleine update i..v.m. het vernieuwde IEX menu. Het tandwielmenu stond niet meer op zijn plek.
De menuvertraging is eindelijk verdwenen, dus de optie om die op te heffen is overbodig geworden.

Installatie
Installeer de Tampermonkey extensie/add-on voor jouw browser: www.tampermonkey.net.
Daarna: klik op het TM icoon in de browser en ga naar Dashboard. Open het tabblad "Voorzieningen/Utilities" (rechts). Scroll omlaag naar "Install from URL" en plak het adres www.pastebin.com/rvR538eC in het veld (let op de https toevoeging). Klik op "Installeren" en in het volgende scherm opnieuw (is al een oudere versie aanwezig: klik op "Bijwerken").

Het script kan meteen worden gebruikt. Via het tandwieltje, rechts in de IEX-menubalk, zijn diverse opties beschikbaar.

Voor de laatste update, zie laatste post van deze draad:

www.iex.nl/Forum/Topic/1345343/Koffie...
voda
3
2.470 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 28 29 30 31 32 33 34 35 36 37 38 ... 120 121 122 123 124 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 26 feb 2024 17:37
Koers 1,050
Verschil 0,000 (0,00%)
Hoog 1,057
Laag 1,037
Volume 2.950.549
Volume gemiddeld 6.337.388
Volume gisteren 4.796.073

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront