Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming januari 2018

11.235 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 92 93 94 95 96 97 98 99 100 101 102 ... 558 559 560 561 562 » | Laatste

Omlaag ↓

MotisIEX 7 januari 2018 14:04

Ook Shire zit niet stil natuurlijk. Even los van de problematiek rondom plasma, zijn daar ook ontwikkelingen gaande die m.i. (op langere termijn) van wezenlijk detrimentale invloed kunnen zijn op marktaandeel en omzet van Ruconest.

Shire heeft in april 2017 een patentaanvraag ingediend voor een conjugated (vervoegde vorm, in tegenstelling tot recombinant (=samengesteld)). In de patentaanvraag wordt duidelijk gesteld dat de zogeheten carrier niet plasma hoeft te zijn. Voor zover ik kan nagaan is het patent nog niet toegekend.

Iemand hier op het forum iets hierover bekend en heeft hij/zij inzichtelijk wat dit voor Ruconest impliceert (kan impliceren)?

BACKGROUND
C1-inhibitor (C1-INH), also known as C1 esterase inhibitor, is the largest member of the serpin protein superfamily. It is a heavily glycosylated serine proteinase inhibitor having the main function of inhibiting the spontaneous activation of the complement system. C1-INH regulates the complement cascade system, plays a key role in the regulation of the contact (kallikrein-kinin) amplification cascade, and participates in the regulation of the coagulation and fibrinolytic systems. Karnaukhova, E., C1-Esterase Inhibitor: Biological Activities and Therapeutic Applications. J Hematol Thromb Dis, 1: 113 (2013).

Dysfunction and/or deficiency of C1-INH in subjects has been correlated with a variety of autoimmune disease due to the failure of C1-INH to inhibit the activation of the complement system. An example of such a disease is hereditary angioedema (HAE), a rare, but potentially life-threatening disorder characterized by unpredictable and recurrent attacks of inflammation. Symptoms of HAE attacks include swelling of the face, mouth and/or airway that occur spontaneously or are triggered by mild trauma. Such swelling can also occur in any part of the body. In some cases, HAE is associated with low plasma levels of C1-inhibitor, while in other cases the protein circulates in normal or elevated amounts but it is dysfunctional. In addition to the episodes of inflammation, it also can cause more serious or life threatening indications, such as autoimmune diseases or lupus erythematosus.

CINRYZE®, a human plasma derived C1 esterase inhibitor, has been approved for prophylactic use and treatment of acute attacks of HAE. Berinert® (also a plasma-derived human C1-INH, CSL Behring) is indicated for treatment of acute HAE attack. Ruconest® (conestat alfa, Pharming N.V.) is a recombinant C1-INH expressed in engineered rabbits is indicated for IV administration for treatment of acute HAE attack. Ruconest® has the same amino acid sequence as human plasma derived C1-INH, but it is made in transgenic rabbits. Ruconest has an extremely short half-life of about 2.4-2.7 hours. See Ruconest® FDA Label and Prescribing Information.

There remains a need for improved C1 esterase inhibitors for the treatment and prophylaxis of various C1 esterase mediated indications.

SUMMARY
The present invention provides, among other things, improved long-acting C1 esterase inhibitor that can be used to effectively treat various complement-mediated disorders including HAE.

In particular, the present invention provides C1 esterase inhibitor conjugates (also referred to as “conjugated C1 esterase inhibitors”) that exhibit comparable or even longer half-life than plasma derived C1-INH. The present invention is, in part, based on the surprising discovery that PEGylated and polysialylated C1-INH can have extended serum half-life of, e.g., at least 4 days. It is contemplated that long serum half-life of a conjugated C1-INH leads to superior in vivo efficacy and permits a preferable dosing regimen and route of administration. For example, the conjugated C1-INH described herein may be administered subcutaneously or intravenously with reduced frequency compared to currently approved C1-INH therapeutics, while still achieving desired efficacy (e.g., prophylaxis). The conjugated C1 inhibitor proteins described herein may be produced using plasma derived or recombinantly produced C1-INH. Therefore, conjugated C1-INH described herein can be manufactured in a cost-effective manner and not dependent on blood supply. Because they can be recombinantly produced in cultured cells, they offer more consistency in production and final product than those products purified from human blood, human blood components (e.g. plasma), or animal milk. Thus, the present invention provides conjugated C1 esterase inhibitors that are safer, more effective for treatment of HAE and other complement-mediated disorders.

Bron: www.freepatentsonline.com/y2017/03609...

The Pigeonman 7 januari 2018 14:04

quote:
raarmaarwaar schreef op 7 januari 2018 14:00:
[...]
Holi is op 2 maart:-). www.beleven.org/feest/holi

:-) :-) :-)

lucas D 7 januari 2018 14:08

quote:
AnalytischDenker schreef op 7 januari 2018 13:59:
[...]

Dat klopt. Toen is dus besloten om marktwaarde leidend te laten zijn in plaats van handelsvolume.

www.behr.nl/index.php/koersen/indices/

Klopt ze geven ook hier bij het staatje van 5 januari 2018 (eerste even op aex drukken) dat ze het niet precies weten ivm met de freefloat.

top-floor 7 januari 2018 14:23

Ik zit er wel eens aan te denken wat nou echt het grootste risico is, maar het enige dat ik me kan bedenken is dat er een concurrent met een goedkoper en beter product te komen dan Ruconest.
In principe zijn alle klanten die je nu binnen hebt ook klanten die zullen blijven, wat inhoudt dat je omzet eigenlijk dus nooit lager dan voorgaande kwartalen kan zijn.
Daar ga ik dan zelf een beetje van uit omdat het goedkoper is voor verzekeraars en mensen ervaringen delen dat het voor hen beter werk dan andere producten.
Aangezien dus nu operationele winst maken zou het aandeel toch alleen maar op kunnen lopen, als je er vanuit gaat dat alle kwartalen hetzelfde zouden zijn als Q3 25,9M?
Of vergeet ik dan een aantal dingen?

[verwijderd] 7 januari 2018 14:26

quote:
lucas D schreef op 7 januari 2018 14:08:
[...]

www.behr.nl/index.php/koersen/indices/

Klopt ze geven ook hier bij het staatje van 5 januari 2018 (eerste even op aex drukken) dat ze het niet precies weten ivm met de freefloat.

Pharming gaat in maart dus waarschijnlijk naar de AScX en er is nog een kans op de AMX.

Marktkapatilisatie qua free float is bij Pharming nu tenslotte al groter
dan die van bijvoorbeeld Flowtraders.

[verwijderd] 7 januari 2018 14:58

quote:
sproetje schreef op 7 januari 2018 12:53:
[...]
middag,
jou nick doet me denken aan me opa, die zei vroeger altijd, wat heb je aan een hoop geld,als je niet kan poepen:)

Zo is het ook :)
Kennis van me kwam met een oud indiaans gezegde: vroeg of laat kom je er achter dat je goud niet kunt eten.

The Pigeonman 7 januari 2018 15:03

quote:
GeldIsOokNietAlles schreef op 7 januari 2018 14:58:
[...]

Zo is het ook :)
Kennis van me kwam met een oud indiaans gezegde: vroeg of laat kom je er achter dat je goud niet kunt eten.

Je hoeft het ook niet te eten! Als je er maar VAN kan eten. :-)

JHDE 7 januari 2018 15:06

Op het forum lees ik vaak dat men zich zorgen maakt op de hoeveelheid aandelen die Pharming heeft uitstaan. Dat hoeft op de lange duur helemaal geen probleem te zijn. Daarom is de marktkapitalisatie zo belangrijk. Het maakt namelijk niet uit of je 1000 aandelen bezit die 1 euro waard zijn of dat je 100 aandelen bezit die 10 euro waard zijn. Eigenlijk is het misschien zelfs beter dat er veel aandelen uitstaan omdat de verhandelbaarheid dan beter is.

In de AEX staan op dit moment 12 bedrijven die meer aandelen uit hebben staan dan Pharming. Aangezien ik met de groei die Pharming nu doormaakt denk dat ze binnen twee jaar in de AEX opgenomen worden zeer groot is. Zijn ze dan v.w.b. de uitstaande aandelen een middenmoter.

Kan iemand mij voordelen noemen van minder uitstaande aandelen buiten het feit dat de koers dan verhoudingsgewijs hoger is.

Burdie65 7 januari 2018 15:12

quote:
A.B.(C) schreef op 7 januari 2018 13:29:
[...]

Ik vroeg mij af of hetgeen jij hier beschrijft wel klopt.
Maar na wat zoekwerk kwam ik dit tegen.
Concurrentie onderzoek uitgevoerd in opdracht van Pharming (2017), check met name de box safety concerns.

www.iex.nl/Forum/Upload/2018/10538139...

A.B.(C)..., ik was dit overzicht ook ergens tegengekomen! Ziet er goed uit voor Pharming´s RUCONEST.
Als je de link naar dit overzicht nog hebt, wellicht goed om deze met schema erbij te posten op het draadje Pharming Facts II. Dan houden we deze belangrijke info op een ¨schoon¨ overzichtelijk draadje zonder discussie!

MZ 7 januari 2018 15:45

Deze zondagmiddag leent zich goed om eens naar de bedreigingen vanuit concurrerende medicijnen te kijken. Ik heb een overzicht gemaakt met de twee nieuwe medicijnen van Shire (Lanadelumab) en CSL (HAEGarda) voor prophylaxis gebruik in HAE:

• CSL’s nieuwe medicijn “HAEGarda” is enkel voor prophylaxis gebruik en is goedgekeurd in juni 2017 door de FDA. HAEGarda is hetzelfde medicijn als Berinert, behalve dat dit medicijn 6x geconcentreerder is als Berinert. HAEGarda maakt dus gebruik van bloedplasma. HAEGarda is a self-administered, subcutaneous C1-inhibitor. CSL’s drug reduced HAE attacks by 89% (40IU/kg twee keer per week) and 95% (60IU/kg twee keer per week). Meest voorkomende bijwerking is injection site reaction (12% & 15%) & Nasopharyngitis (griep) (1% en 8%).

• Shire werkt aan het op de markt brengen van “Lanadelumab” welke enkel voor prophylaxis gebruik is. Lanadelumab is een monoclonal antibody (mAb) en dient 1-2 keer preventief te worden ingenomen en is dus zeer gebruiksvriendelijk. Lanadulab heeft een efficacy van 87% (300mg elke 2 weken). Lanadelumab wordt gemaakt door cellen in een medium, die constant een bepaald eiwit produceren. Na een tijdje wordt er geharvest. Eigenlijk is het hetzelfde als Ruconest, genetisch gemodificeerde cellen/konijnen die eiwitten uitscheiden. Hier komt geen bloed of plasma meer aan te pas. Feit dat het als mAb wordt gelabeld, betekent dat het ervoor zorgt dat iets in het lichaam van de patiënt geblokkeerd wordt, met alle mogelijke bijwerkingen van dien. Lanadelumab heeft Orphan Drug (US and EU) and Breakthrough Designations (US) gekregen. Phase 3 topline resultaten waren bekend in mei 2017, echter de head-to-head resultaten zijn nog niet gepubliceerd! Shire verwachtte de BLA aanvraag bij de FDA in te dienen eind 2017 of begin 2018. Dit is tot op heden [07-01-2018] nog niet gebeurd. Shire verwacht een priority traject te volgen waardoor binnen 6 maanden het medicijn goedgekeurd kan zijn (in H2 2018). Shire verwacht verder mogelijk in H1 2018 een aanvraag in te dienen bij de EMA voor gebruik in Europa. investors.shire.com/~/media/Files/S/S...

o Dit zal een race tegen de klok worden die heel belangrijk is, want diegene die het eerste op de markt komt zal het eerste preventieve niet-plasma HAE-product worden. Rekening houdende met dat er weinig patiënten snel overstappen op een ander product, wordt het een kwestie van zo snel mogelijk patiënten te strikken. De door Shire verwachte omzet voor Lanadelumab (indien dit als eerst prophylaxis middel op de markt komt) bedraagt $2 miljard! endpts.com/shires-multibillion-dollar...

o Mogelijke lange termijn bijwerkingen van mAbs: administration of mAbs carries the risk of immune reactions such as acute anaphylaxis, serum sickness and the generation of antibodies. In addition, there are numerous adverse effects of mAbs that are related to their specific targets, including infections and cancer, autoimmune disease, and organ-specific adverse events such as www.nature.com/articles/nrd3003

Vriendelijke 7 januari 2018 15:55

quote:
GeldIsOokNietAlles schreef op 7 januari 2018 14:58:
[...]

Zo is het ook :)
Kennis van me kwam met een oud indiaans gezegde: vroeg of laat kom je er achter dat je goud niet kunt eten.

Nou hier in de stad zit een restaurant met 2 michelin sterren daar hebben ze een nagerecht met bladgoud kost wel 65 euries.

[verwijderd] 7 januari 2018 16:02

quote:
Deneus schreef op 7 januari 2018 15:55:
[...]
Nou hier in de stad zit een restaurant met 2 michelin sterren daar hebben ze een nagerecht met bladgoud kost wel 65 euries.

Da's de volgende dag niet doortrekken na de grote boodschap, maar zware metalen terugwinnen om de rekening te compenseren. LOL

[verwijderd] 7 januari 2018 16:06

quote:
Deneus schreef op 7 januari 2018 15:55:
[...]
Nou hier in de stad zit een restaurant met 2 michelin sterren daar hebben ze een nagerecht met bladgoud kost wel 65 euries.

Is super gezond, mineraal goud! Maar ja, elke ochtend iets van in een hapje erin te krijgen is ook super duur:-).

van Buren 7 januari 2018 16:07

Spanje: Als Pharming langer dan 3 maanden boven de 1,00 koers staat, gerekend vanaf 28 oktober 2017, komen ze automatisch per 28 januari a.s. de ASCX-status.

Bonbini 7 januari 2018 16:08

quote:
Deneus schreef op 7 januari 2018 15:55:
[...]
Nou hier in de stad zit een restaurant met 2 michelin sterren daar hebben ze een nagerecht met bladgoud kost wel 65 euries.

daar zal wel geen (arme) indiaan aan tafel zitten (lol)

MZ 7 januari 2018 16:09

Klopt het verder dat het verzoek bij de FDA voor prophylaxis gebruik is ingediend met enkel een phase 2 studie? Normaliter is een phase 3 studie nodig om een medicijn goedgekeurd te krijgen.

Kan dit worden verklaar omdat Ruconest acuut al is goedgekeurd en de phase 2 studie resultaten dusdanig goed waren dat ze verwachtten zonder phase 3 al goedkeuring te ontvangen? Of zal de strijd met Shires Lanadelumab meespelen wie als eerste een niet-plasma gerelateerd medicijn voor prophylaxis op de markt te kunnen brengen?

The Pigeonman 7 januari 2018 16:10

quote:
raarmaarwaar schreef op 7 januari 2018 16:06:
[...]
Is super gezond, mineraal goud! Maar ja, elke ochtend iets van in een hapje erin te krijgen is ook super duur:-).

Alternatief: GOUDRUCO injectie, de ideale combi volgens mij. LOL

MZ 7 januari 2018 16:10

quote:
Polderbeest schreef op 7 januari 2018 16:07:
Spanje: Als Pharming langer dan 3 maanden boven de 1,00 koers staat, gerekend vanaf 28 oktober 2017, komen ze automatisch per 28 januari a.s. de ASCX-status.

Dit is niet correct.

Eisen opname in AMX/AScX:
Companies whose closing prices are on average below €1,- during the three months before the Review Cut-Off Date. For current included companies in the AEX family the threshold is €0,50. The closing prices will be adjusted in case of (reverse) splits that are announced before the publication of the final selection.
www.debeurs.nl/Forum/Upload/2017/1050...

The Review Cut-Off Date is after the market close of the last Friday of February (for the annual review), May, August and November (for the quarterly reviews). The Review Effective Date is after the market close of the third Friday of March (the annual review), June, September and December (quarterly reviews).

Dus: tussen 23nov en 23feb

Uiteindelijke opname datum is 30 maart 2018

Vriendelijke 7 januari 2018 16:11

quote:
GeldIsOokNietAlles schreef op 7 januari 2018 16:02:
[...]

Da's de volgende dag niet doortrekken na de grote boodschap, maar zware metalen terugwinnen om de rekening te compenseren. LOL

Nou moet eerlijk zeggen alles zag er prachtig uit smaakte ook uitstekend nagerecht overgeslagen, maar alles heeeel klein 3 krieltjes 3 sperziebonen.
In de avond nog maar een frietje gekocht.

The Pigeonman 7 januari 2018 16:12

quote:
Deneus schreef op 7 januari 2018 16:11:
[...]
Nou moet eerlijk zeggen alles zag er prachtig uit smaakte ook uitstekend nagerecht overgeslagen, maar alles heeeel klein 3 krieltjes 3 sperziebonen.
In de avond nog maar een frietje gekocht.

met drieen geweest zeker, pp 1 kriel 1 boon

11.235 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 92 93 94 95 96 97 98 99 100 101 102 ... 558 559 560 561 562 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	13 mei 2024 17:39
Koers	0,876
Verschil	-0,006 (-0,68%)
Hoog	0,881
Laag	0,872
Volume	4.600.408
Volume gemiddeld	6.826.218
Volume gisteren	6.382.235

Pharming nieuws

10 mei	RBC verlaagt koersdoel Pharming
08 mei	Update: Flinke omzetstijging Pharming
08 mei	AEX houdt 900 punten waarschijnlijk n...	2
19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...

Meer ››