Belegger.nl

[verwijderd] 4 december 2018 15:55

0

quote:
Techspec schreef op 4 december 2018 15:46:
[...]

Mooi, feitelijk en inhoudelijk weergegeven; AB

Kwalitatief is een understatement inhoudelijk scoort dit aanzienlijk.
Tijden het zijn bare tijden.
overigens dat stukje over de woning dat is mazzel en goed inzicht.

Ruud..

[verwijderd] 4 december 2018 15:55

0

quote:
De Monitor schreef op 4 december 2018 15:52:
[...]

Dat is één van de dingen die ik heb geleerd in de beleggerswereld. Overtuigd zijn van eigen superioriteit en het hebben van zelfovertuiging.
Als ik die zelfovertuiging niet zo sterk zou hebben gehad waren er honderden forumleden die me hadden kunnen beïnvloeden medio dit jaar en zou ik mogelijk long en niet short hebben gezeten bij de koersdaling. Dus daar ben ik inderdaad trots op.

Hoe ik als mens buiten de beurs om ben is een aanname die je doet, dus dat leg ik gewoon naast me neer, maar reken er maar op dat je er (weer) naast zit.

Kindjes kindjes. Geef elkaar jullie nummers en begin een chatgroep.
Man man man

Jopie1962 4 december 2018 15:55

0

quote:
Tjeerdo schreef op 4 december 2018 15:48:
[...]

...
Maakt mij dat dan een huizenexpert of profiteer ik gewoon van de omliggende omstandigheden?

Waarschijnlijk heb je geprofiteerd van de dommigheid van de koper. Wie betaald nou zo'n smak geld voor een stapel bakstenen?

[verwijderd] 4 december 2018 15:58

1

quote:
De Monitor schreef op 4 december 2018 10:44:
Shire plc SHPG announced that the European Commission (EC) has granted marketing approval to Takhzyro (lanadelumab) subcutaneous injection, for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE) in patients aged 12 years and older.

Takhzyro is the first monoclonal antibody to get approval for the preventive treatment of HAE in patients aged 12 years and older in the European Union. The recommended starting dose is 300 mg lanadelumab every two weeks.

HAE is a rare, genetic and potentially life-threatening disorder that can result in recurrent attacks of edema (swelling) in various parts of the body.

Notably, Takhzyro received approval for the same indication in the United States in August 2018 and in Canada in September 2018.

The European approval was supported by data from a phase III HELP study, which showed that patients taking Takhzyro 300 mg every two weeks had an 87% reduction in mean monthly HAE attacks versus placebo, while the patients taking Takhzyro 300 mg every four weeks had 73% reduction in attacks.

A pre-specified, exploratory analysis showed that 44% of the patients (n=27) receiving Takhzyro 300 mg every two weeks had zero attacks compared to placebo for the 26-week treatment period. Further, a post hoc analysis of the 16-week period from day 70 to day 182 showed that 77% of patients (n=26) treated with Takhzyro in the same dosage arm of the study were attack-free compared to placebo.

Shares of Shire have increased 14.1% year to date against the industry 's decline of 7.3%.

m.nasdaq.com/article/shires-takhzyro-...

Bovenstaande informatie is hier al eerder geplaats wat dan weer vraagt om een reactie;

————————
t.a.v. Lanadelumab heb ik en een ICER, wetenschappers, artsen, de grote verzekeraars en meer instellingen sterke bedenkingen t.a.v. de veiligeheid en efficiëntie op de langere termijn. Mijns inziens is Lanadelumab inderdaad een dood geboren kindje en dat baseer ik op feiten waaronder;

Lanadelumab (als MAb) zal op den duur immunogeniciteitsreacties gaan oproepen. Dat wil kort door de bocht zeggen dat je in de loop der tijd steeds vaker steeds meer lana nodig gaat hebben (of anders komen er steeds vaker doorbraken). Dit is een bekend fenomeen voor veel MAbs die daardoor ook meestal maar kortdurend worden ingezet!

————————
De afgeronde studie faseIII Lanadelumab is slechts uitgevoerd op in totaal 152 patiënten over een periode van slechts 4 tot 26 weken waarbij de inclusie criteria slechts een HAE aanval per maand was.

The 300-mg every-2-week groups treated with lanadelumab had a reduction in attack rate from the run-in period of 50% or more compared with 31.7% of patients in the placebo group.
Dit is slechts getest op 26 patiënten ouder dan 18 jaar en 1 jonger dan 18 jaar = totaal 27 Patiënten!

Deze groep van 27 patiënten hadden een gemiddelde van 20 aanvallen in 12 maanden voorafgaand aan de screening;
- 7 patiënten hadden een aanval per maand,
- 6 patiënten hadden twee aanvallen per maand,
- 14 patiënten hadden 3 of meer aanvallen per maand

Dus het succes van Lanadelumab valt of staat op de studie faseIII resultaten van slechts 20 patiënten in de groep met minimaal 2 aanvallen per maand welke de toekomstige doelgroep van Lanadelumab zou moeten zijn. Daarbij komt dat deze groep van 20 patiënten, die een keer per twee weken 300mg Lanadelumab toegediend kregen, slechts 26 weken behandeld tijdens de studie FaseIII.

————————
Hier even een verzekeringstechnisch verhaal waarom ik denk dat Labadelumab geen succes kan worden omdat het toedienen ervan profylaxe veel te duur zal zijn;

Lanadelumab profylactisch kost tussen de rond de $550K per jaar om de door hun geteste patiënten met gem 2 aanvallen per maand voor 75% aanvalsvrij te krijgen. Hierdoor komen er nog eens rond de $70K aan kosten bij voor de doorbraakaanvalken = Tot: $620K jaarlijks. Op dit bedrag komt ook ICER, zie verder hieronder.

Als men i.p.v. Lanadelumab Ruconest gebruikt, wat prima kan omdat je Ruconest kan gebruiken als je de aanval voelt aankomen, dan zouden er slechts 288K aan kosten zijn! = Minder dan de helft aan kosten!

Het gemiddeld aantal aanvallen per maand voor HAE patiënten ligt conform de laatste cijfers op twee, vandaar bovenstaande berekening...

————————
Uit het recente ICER rapport;

For lanadelumab, because the results of the pivotal clinical trial are promising but long-term safety data are lacking, we assigned a “promising but inconclusive” (“P/I”) rating.

Compared to on-demand treatment there is significant uncertainty about the long-term risk of serious side effects of this intervention.
There are significant uncertainties about the long-term safety and efficacy of lanadelumab, a monoclonal antibody. New biologic therapies frequently are found to have safety concerns that were not detected in pre- approval trials.
Compared to on-demand treatment there is significant uncertainty about the magnitude or durability of the long-term benefits of this intervention.
The durability of effect from long-term prophylaxis has not been established; clinical trials ranged from 4-26 weeks of follow-up.

Annual cost Lanadelumab as per Icer report;
Whole Sale Acquisition > $620,338
Net Price > $478,464

The potential budget impact analysis included the population eligible for treatment: patients in the US with HAE 1/2 who are candidates for long-term prophylactic treatment. To estimate the size of the potential candidate population, we applied an estimate of one per 50,000 individuals with HAE 1/24 to the size of the US population33 to obtain an estimated US prevalence of 6,690 individuals. As not all patients with HAE 1/2 are considered candidates for long-term prophylactic treatment, we assumed that one-third were eligible for prophylaxis!

—————————
jamanetwork.com/data/journals/jama/93...

Limitations
The faseIII study Labadelumab had several limitations.

First, there were relatively few patients in each treatment group, which led to imbalances in some baseline demographic and clinical characteristics.

Second, this study was limited to 26 weeks. Although most patients would likely continue therapy with lanadelumab over a long period, conclusions on long-term safety and efficacy cannot be made.

Third, the reported number of attacks in the 12 months before screening were based on patient historical recall, and the attacks were not investigator confirmed. Thus, these data should be interpreted with caution.

[verwijderd] 4 december 2018 15:59

0

quote:
marlanki schreef op 4 december 2018 11:02:
[...]

Beste Jules De Monitor, ik begrijp dat u en niemand in uw omgeving een MABmedicijn als een Lanadelumab / Takhzyro nodig heeft.
Een MAB (monoclonal antibody) is een prima medicijn als er niets anders voorhanden is voor een bepaalde zware ziekte als bijv. een vorm van kanker. Is die keuze er wél, dan zou een arts die MAB niet moeten willen voorschrijven. Een MAB blokkeert zaken in het lichaam, maar geneest veelal niet. Een arts zal daarom eerst een patiënt héél goed moeten voorlichten wat de consequenties zijn van bijv. Takhzyro in vergelijking met Cinryze, Berinert, Haegarda of Ruconest. Zeker bij jonge mensen.

AB!

[verwijderd] 4 december 2018 15:59

0

quote:
Tjeerdo schreef op 4 december 2018 15:48:
[...]

Maar ik vind je - self proclaimed - rendement net zo knap als mijn inschatting om voor 300k een nieuwbouwwoning te kopen in de buurt van Amsterdam waar ik 1 jaar gewoond heb en deze daarna voor 200k winst weer verkocht heb.

Maakt mij dat dan een huizenexpert of profiteer ik gewoon van de omliggende omstandigheden?

Je kocht dat huis om een dak boven je hoofd te hebben. Je hebt het vast niet gekocht om later voor meer geld te verkopen.

Aandelen koop je om later hoger te kunnen verkopen, niet omdat je ze persé wilt hebben om te hebben.

Het woord expert is maar een naamgeving. Bij mij telt het resultaat.

Nu weer terug naar de inhoud.

[verwijderd] 4 december 2018 16:00

0

quote:
Eric de Rus schreef op 4 december 2018 11:11:
Voor de liefhebbers, de Saxo bank voorspellingen voor 2019. Altijd prikkelend :)

www.home.saxo/insights/news-and-resea...

Dank je.

[verwijderd] 4 december 2018 16:04

1

quote:
De Monitor schreef op 4 december 2018 15:59:
[...]

Je kocht dat huis om een dak boven je hoofd te hebben. Je hebt het vast niet gekocht om later voor meer geld te verkopen.

Aandelen koop je om later hoger te kunnen verkopen, niet omdat je ze persé wilt hebben om te hebben.

Het woord expert is maar een naamgeving. Bij mij telt het resultaat.

Nog nooit gehoord van een goed bakstenen rendement, dat er wel gelijkenissen zijn getrokken of je beter in aandelen of in bakstenen had kunnen zitten?

Ik weet niet hoelang het geleden is van die 2 ton winst van Tjeerdo, maar waarschijnlijk heeft hij nu al spijt dat hij van dat plekje vertrokken is.

Een Amsterdammer,

Tini

[verwijderd] 4 december 2018 16:05

1

Winstgevend, bedankt voor bovenstaande twee duidelijke vooruitberekeningen.
Voor beiden een AB gegeven.

Tjeerdo 4 december 2018 16:05

0

quote:
Jopie1962 schreef op 4 december 2018 15:55:
[...]

Waarschijnlijk heb je geprofiteerd van de dommigheid van de koper. Wie betaald nou zo'n smak geld voor een stapel bakstenen?

Waarschijnlijk woon jij niet in de buurt van Amsterdam. Die koper heeft inmiddels ook alweer 10% overwaarde in een jaar. Had het misschien nog een jaar moeten vasthouden.

[verwijderd] 4 december 2018 16:07

2

quote:
Winstgevend schreef op 4 december 2018 12:46:
Zijn er al commentaren gegeven op de testresultaten van BioCrest?

Is een pilletje per dag, de nieuwe toekomst voor HAE preventie?

finance.yahoo.com/news/biocryst-prese...

Ja;

Na wat speurwerk heb ik het volgende kunnen vinden over Biocryst BCX7353 faseII studie resultaten;

globenewswire.com/news-release/2017/0...

Er is een sterk wisselende uitkomst bij de diverse doseringen waarbij er nauwelijks/geen benefit was bij alle doseringen behalve bij de 14 patiënten die 125mg toegediend kregen. In deze groep van 14 patiënten zag men slechts bij 46% geen aanvallen waarbij opgemerkt dient te worden dat in de placebo groep van 22 patiënten er al 10% aanvalsvrij waren. De patiënten werden slechts 4 weken behandeld en gevolgd.

Mijn conclusie is dat Biocryst BCC7353 geen duidelijk positief resultaat heeft laten zien in de faseII studie en ik geloof niet dat dit anders zal zijn in faseIII....

Seventy-five subjects were randomized and included in the final analysis of pooled data from Parts 1, 2 and 3:
7 patiënts at 62.5 mg, 14 patiënts at 125 mg, 14 patiënts at 250 mg and 18 patiënts at 350 mg of BCX7353 QD; and 22 patiënts placebo.

The 125 mg dose level showed statistically significant and similar benefit for all attacks, and also when split into abdominal attacks and peripheral attacks. In contrast, at the 250 mg and 350 mg dose levels, there was no statistically significant effect for abdominal attacks, despite strong and statistically significant effects on peripheral attacks. Based on these findings, it is likely that subjects in the 250 mg and 350 mg arms recorded transient drug-related abdominal adverse events (AEs) as HAE attack symptoms in their diary. As expected, the lowest dose tested (62.5 mg QD) showed no statistically significant differences in attack rates (total, or when split into abdominal and peripheral) compared with placebo. The range of doses studied and associated results complete the dose response evaluation required to inform Phase 3 dose selection.

A significant increase in the proportion of attack-free subjects was observed in the 125 mg QD dose group compared to placebo (46% versus 10%, p= 0.033). Furthermore, a clinically important and statistically significant improvement in patient quality of life total score, measured using the AE-QoL instrument, was seen in the 125 mg QD group compared to placebo (p<0.001). The mean improvement in the 125 mg QD group was more than four times the minimum clinically important difference.

[verwijderd] 4 december 2018 16:08

1

quote:
Winstgevend schreef op 4 december 2018 13:01:
BioCrest oral BCX7353 Clinical results november 2018:

HAE attacks reduced by 31.6 percent after treatment with BCX7353
compared to treatment with placebo.

Inderdaad zeer slecht, maar het aandeel is inmiddels wel met 110% gestegen.

Inderdaad!

[verwijderd] 4 december 2018 16:09

0

quote:
Tjeerdo schreef op 4 december 2018 16:05:
[...]

Waarschijnlijk woon jij niet in de buurt van Amsterdam. Die koper heeft inmiddels ook alweer 10% overwaarde in een jaar. Had het misschien nog een jaar moeten vasthouden.

Ik denk dat je nog zuinig bent met je 10%

Tini

[verwijderd] 4 december 2018 16:09

0

quote:
maliqun61 schreef op 4 december 2018 13:27:
[...]

Ben ook wel benieuwd naar de kosten, die overigens voor de baat uitgaan.

Announced five studies ongoing or starting to expand the pipeline strongly:
- An ongoing investigator-sponsored study of RUCONEST® in Basel, Switzerland in a double-blind, placebo-controlled trial in contrast-induced nephropathy, with top-line data expected in Q3 2018
- A new Phase I/II study of rhC1INH in pre-eclampsia to be filed by Pharming shortly to start in Q4 2018
- An ongoing investigator-sponsored study of RUCONEST® head-to-head against a
competitor in a trial testing therapy failure rates in treating acute attacks of hereditary angioedema (“HAE”), with top-line data expected in Q4 2018
- Initiation of an investigator-sponsored study of RUCONEST® to treat delayed graft function, a form of ischemic reperfusion injury, at the University of Wisconsin
- A new in-house clinical trial of Pharming’s proprietary recombinant human alphaglucosidase in Pompe disease to be filed early 2019

Bron: halfjaar bericht juli 2018

AB!

DagoHar 4 december 2018 16:12

1

quote:
Winstgevend schreef op 4 december 2018 13:52:
Volgens een door mij opgemaakt rapport kan het eerste nieuwe Pharming product
voor Contrast Induced Nephropathy pas op de markt komen
in het 2e kwartaal van 2023 dus over 4.5 jaar van nu.

Over 5.5 jaar volgt dan Pre-Enclapsia (ergens in Q2 2024)

Er zullen dan wellicht 700 miljoen aandelen uitstaan
in een markt van 8.1 miljard Dollar.

En zullen voor beide medicijnen positieve data uit de 1e trial moeten komen.

Gezien de traagheid van deze trajecten dus nog ruim 5 jaar de tijd.

"volgens een door mij opgemaakt rapport" ben je terzake deskundig dan??
Ik houd vast aan de tijdlijn van Pharming zelf, de processen zullen veel sneller gaan, omdat Ruc al een bestaand middel is, er is dus al veel over bekend, wat niet meer getest hoeft te worden.
Maar goed, jaren gaan gelukkig snel, ik heb de tijd, vrees dat het bedrijf al in 2019 wordt ingelijfd, dus ach

[verwijderd] 4 december 2018 16:13

1

quote:
De Monitor schreef op 4 december 2018 13:51:
[...]

Weet je hoeveel Ruconest er doorheen gaat tijdens die studie? Gratis aangeleverd door Pharming. Kosten dus. En dat is een flinke kostenpost.

Productiekosten Ruconest zijn laag. Alke geplande studies kunnen reeds uit de lopende business betaald worden...

[verwijderd] 4 december 2018 16:15

1

quote:
Jasje schreef op 4 december 2018 15:26:
Collega s

Kijk naar het volume

Iedereen houd de hand op de knip

en op zijn haar pakket

Zegt genoeg

!00 milj omzet >>>>>>>>>>>>>getjinhk

Wait

Het heeft allemaal geen zin, het is wachten op de 100 miljoen omzet dagen ja, maar ik zie ze echt niet 1.2.3. komen. Plus daar komt bij dat hier op het forum we maar een minuscuul van de totaal aantal aandelen bezitten, dus weinig invloed op de koers.

We zullen gewoon af moeten wachten. ik heb mijn zakken vol, bijkopen zit er dus (voorlopig) niet meer in. Plus ik denk dat ik er voldoende heb en niet meer bijkoop maar wacht op een nieuw verkoop moment.

bikes 4 december 2018 16:17

0

quote:
Techspec schreef op 4 december 2018 16:13:
[...]

Productiekosten Ruconest zijn laag. Alke geplande studies kunnen reeds uit de lopende business betaald worden...

Gewoon een topproduct !!

[verwijderd] 4 december 2018 16:22

0

quote:
Winstgevend schreef op 4 december 2018 13:52:
Volgens een door mij opgemaakt rapport kan het eerste nieuwe Pharming product
voor Contrast Induced Nephropathy pas op de markt komen
in het 2e kwartaal van 2023 dus over 4.5 jaar van nu.

Over 5.5 jaar volgt dan Pre-Enclapsia (ergens in Q2 2024)

Er zullen dan wellicht 700 miljoen aandelen uitstaan
in een markt van 8.1 miljard Dollar.

En zullen voor beide medicijnen positieve data uit de 1e trial moeten komen.

Gezien de traagheid van deze trajecten dus nog ruim 5 jaar de tijd.

Klopt niet, e.a.e. kan mogelijk sneller!

Zie tijdslijn Pharming;
www.pharming.com/science/#expanding-b...

Zie ook de FDA;
www.fda.gov/forpatients/approvals/dru...

Clinical Research Phase Studies

FaseI. (niet meer nodig bij Ruconest!)
Study Participants: 20 to 100 healthy volunteers or people with the disease/condition.
Length of Study: Several months

FaseII. (Best case scenario = slechts enkele maanden. Realistisch gezien kan het wat lager duren!)
Study Participants: Up to several hundred people with the disease/condition.
Length of Study: Several months to 2 years

FaseIII. (Best case scenario = slechts 1 jaar! Wat ik nog steeds niet begrijp is waarom er slechts 157 patiënten in totaal de studie faseIII hebben doorlopen voor Lanadelumab en slechts voor 26 weken! Zo zie je maar; uitzonderingen bepalen de regel!)
Study Participants: 300 to 3,000 volunteers who have the disease or condition
Length of Study: 1 to 4 years

Hierbij wil ik opmerken dat het faseIII onderzoek voor Landelumab slechts 26 weken duurde!

@Swing 4 december 2018 16:26

2

quote:
De Monitor schreef op 4 december 2018 15:52:
[...]

Dat is één van de dingen die ik heb geleerd in de beleggerswereld. Overtuigd zijn van eigen superioriteit en het hebben van zelfovertuiging.
Als ik die zelfovertuiging niet zo sterk zou hebben gehad waren er honderden forumleden die me hadden kunnen beïnvloeden medio dit jaar en zou ik mogelijk long en niet short hebben gezeten bij de koersdaling. Dus daar ben ik inderdaad trots op.

Hoe ik als mens buiten de beurs om ben is een aanname die je doet, dus dat leg ik gewoon naast me neer, maar reken er maar op dat je er (weer) naast zit.

Overtuigd zijn van een bedrijf/product bedoel je, staat los van narcistische karaktereigenschappen..
Ik laat me niet beinvloeden door anderen, je scheert(alweer)iedereen over zelfde kam. En dan nog, heb respect voor zij die beinvloedbaar zijn.

Continue iedereen afkraken op een forum met amateur beleggers hoort ook thuis in jouw beleggerswereld zeker..

Vertraagd	30 apr 2024 17:36
Koers	0,877
Verschil	-0,029 (-3,15%)
Hoog	0,910
Laag	0,875
Volume	3.882.227
Volume gemiddeld	6.637.382
Volume gisteren	4.531.435

19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...
13 mrt	Slotcall: Twijfel slaat toe bij chipp...
11 mrt	Beursblik: hogere jaaromzet Pharming ...
11 mrt	AEX gaat opnieuw rode opening tegemoe...	1

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming december 2018

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws