CW1884 schreef op 26 april 2020 12:52:
[...]
Beste BassieNL,
Ben het met u eens dat Ruconest beperkt geproduceerd kan worden. Immers er zijn “slechts” 2 konijnenfarms op dit moment. Dit jaar wordt verwacht dat er een 3e konijnenfarm bij gaat komen, maar deze moet dan eerst weer door de EMA en FDA goedgekeurd worden, alvorens het melk cq medicijn vrijgegeven kan worden.
Dan uw vraag hoe Pharming een rol kan spelen met de beperkte productie en voorraad van Ruconest het volgende. In het onderzoek van de 5 patiënten met het Corona virus ging het over patiënten die het virus al hadden. Deze lagen al in het ziekenhuis en werden met mogelijke oplossingen behandeld. Deze behandeling hielp niet en als “laatste redmiddel” werd Ruconest ingezet. Met andere woorden het gaat “maar” om een beperkt aantal patiënten.
Nu de rekensom die erbij hoort. Volgens geleerden (de ene geeft helaas andere cijfers dan de andere) krijgen minimaal 60% van de bevolking te maken met het virus. Dit betekent voor Nederland met 17 miljoen inwoners, dat minimaal ca. 10 miljoen te maken krijgt met het virus. Hiervan belanden “slechts” een klein gedeelte in het ziekenhuis. Tot dusverre betrof dit 10.381 patiënten. Deze patiënten hebben de symptomen van het virus, maar belanden niet allen op de IC. De “meesten” herstellen uit zichzelf. Patiënten voor Ruconest zijn “alleen” diegene die het benauwd krijgen agv longproblemen en waarbij de nu standaard behandeling niet effectief blijkt. Dit is maar een (zeer) kleine groep. Voor deze geringe groep is een medicijn tbv HAE, waar Ruconest onder valt hoogstwaarschijnlijk geschikt.
Ook al komt er een vaccin ter beschikking tussen nu en 5 jaar, dan nog kan Ruconest geschikt zijn, voor de patiënten die het virus of afgeleide hiervan krijgen en alsnog longproblemen krijgen. Ook met een vaccin kun je het virus nog gewoon krijgen. Een vaccin heeft dan ook een compleet andere werking, dan een medicijn ter behandeling.
Het is juist dat op dit moment Ruconest alleen is goedgekeurd tbv HAE patiënten, wat een niche markt is. Hierop is de voorraad gericht, omdat je geen magazijn vol wilt hebben staan met ongebruikte medicijnen (of afgeleiden hiervan). Dat is de reden dat Pharming relatief weinig voorraad heeft. Echter het opschalen van de voorraad is redelijk snel mogelijk. Dat wil zeggen nu Pharming weet dat Ruconest mogelijkerwijs geschikt is voor patiënten met Corona en goedkeuring door de EMA/FDA echt nog wel enige tijd duurt, omdat eerst onderzoek(en) moeten worden gedaan, kan hier tevoren op geanticipeerd worden. Het is niet onwaarschijnlijk dat Pharming nav het persbericht nu al bezig is de 2e konijnenfarm versneld 100% operationeel te krijgen, terwijl het onderzoek nog niet eens gestart is.
Dit opschalen zou onder normale omstandigheden ook mogelijk zijn, echter niet noodzakelijk, omdat Pharming rekening houdt met bepaalde autonome groei binnen het bedrijf van HAE patiënten en hier op anticipeert. Vandaar de bewoording van de CEO dat de verwachting was dat de 2e konijnenfarm “pas” eind 2020 volledig operationeel zou zijn. Immers Pharming krijgt er niet dagelijks honderden HAE patiënten bij. Nu blijkt dat Ruconest mogelijkerwijs geschikt is voor Corona patiënten en de volgende studie 75 + 75 onderzoekspatiënten bedraagt, welke elk ca. 10 ampullen Ruconest nodig hebben, dienen er voor dit onderzoek minimaal 750 vials extra gemaakt worden.
Of het melk nu wel of niet omgezet wordt tot medicijn, het konijn produceert elke dag haar melk. Stel dat er in de 1e konijnenfarm jaarlijks melk tbv 20.000 vials geproduceerd worden, dan kan er in de 2e konijnenfarm evenwel melk tbv 20.000 vials geproduceerd worden. 20.000 vials betekent minimaal 10.000 behandelingen patiënten HAE en “slechts” enkele honderden patiënten HAE. Deze patiëntenpopulatie verdubbelt niet ineens, waardoor Pharming op de voorraad kan anticiperen.
Uw laatste kritische noot gaat om het complete productieproces van Ruconest, welke 9 maanden in beslag neemt. Dit klopt omdat bijvoorbeeld na het melken van de konijnen, het melk eerst wordt opgeslagen, omdat geanticipeerd wordt op de voorraad. En nadat het product Ruconest af is, wordt dit ook weer opgeslagen, totdat dit product nodig is. Deze stappen kun je eenvoudig versnellen, door het melk niet eerst op te slaan, maar direct te transporteren. En wanneer het product af is direct door te leveren, waar dit nodig is. Dit scheelt al snel enkele maanden opslag.