Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

fanaat schreef op 9 november 2021 19:24:

Woorde van de baas bij de 3de kwartaal stukken

Ik kijk uit naar de data van de registratiestudie met leniolisib, die we begin 2022 verwachten. Leniolisib kan het leven van patiënten met APDS, een zeldzame immuunsysteem-aandoening, substantieel verbeteren en biedt Pharming een mogelijk
transformerend commercieel perspectief.”

Lees het goed het zijn de letterlijke woorden van de baas. Wat zou hij bedoelen?

quote:

Theo3 schreef op 9 november 2021 19:31:

[...]

ik heb alles geopend wat ik kon maar er staat echt geen pagina 37 in hij gaat van 9.33 naar 9.4 de rest is er niet

quote:

G. Hendriks schreef op 9 november 2021 13:30:

De COVID-trial van Osthoff is nu definitief ‘terminated’.

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414631

“Aim to enroll 120 patients deemed not sufficient to show a difference in the primary outcome measure. Standard of care treatment recently changed in Switzerland adding further heterogeneity to trial population when including future participants.”

quote:

Sharen schreef op 9 november 2021 19:40:

[...]
Dat er 80 - 140 milj $ omzet per jaar bijkomt.

(zie diverse eerdere postings, vooral begin september, over de geschatte omzetgroei per jaar door Leniolisib)

quote:

LL schreef op 9 november 2021 19:55:

[...]

Als klap op de vuurpijl komt naast Europa en de US mogelijk ook Japan in beeld voor leniolisib wat de omzetten mogelijk verder kan opkrikken.

the initiation of a Japanese clinical trial for leniolisib as well in the second half of next year because we have the objective to also spread out to Japan with leniolisib into the future.

seekingalpha.com/article/4463710-phar...

quote:

Janssen&Janssen schreef op 9 november 2021 18:37:

Morgen om 11.00 uur op de PDCO agenda van de EMA

Leniolisib
Actie: voor adoptie mondelinge uitleg wordt dan gegeven

www.google.com/url?sa=t&source=we...

pagina 9/37

Wederom een stap dichterbij goedkeuring....

quote:

zjeeraar schreef op 9 november 2021 18:23:

[...]

Die hebben op de koers op het forum 0,0 invloed,

Momenteel bepalen de daghandelaren de huidige belachelijk koersbewegingen.

quote:

fanaat schreef op 9 november 2021 19:24:

Woorde van de baas bij de 3de kwartaal stukken

Ik kijk uit naar de data van de registratiestudie met leniolisib, die we begin 2022 verwachten. Leniolisib kan het leven van patiënten met APDS, een zeldzame immuunsysteem-aandoening, substantieel verbeteren en biedt Pharming een mogelijk
transformerend commercieel perspectief.”

Lees het goed het zijn de letterlijke woorden van de baas. Wat zou hij bedoelen?

quote:

Janssen&Janssen schreef op 9 november 2021 19:54:

[...]

Is het omdat Pharming niet genoeg product kan maken en dat ze anders tekort komen bij hun huidige patienten?
ligt de onderzoeker dwars?
ligt de overheid cq verrzekeraars dwars?
ligt Pharming dwars (wat ik mij niet kan voorstellen gezien de PR die hier op vrijkomt)
is er iets anders aan de hand?

dit zijn vragen daar zou ik heel heel graag een antwoord op willen hebben.
Hoe zien jullie dit?

quote:

Janssen&Janssen schreef op 9 november 2021 19:54:

[...]

G, hebben we dit eindelijk wel duidelijk, maar we moeten zeker niet vergeten wat hier aan de hand was.

In de studie op initiatief van een onderzoeker, uitgevoerd in Zwitserland, Brazilië en Mexico, onderdeel van
het National Research Program “COVID-19” (NRP 78) van de Swiss National Science Foundation (SNSF), en
waarbij 83 patiënten waren opgenomen op het moment van de interim-analyse, werd geen verschil in de
primaire variabele waargenomen tussen de behandelgroepen. Echter, er was tussen de groepen een
significant verschil in de ernst van de ziekte bij baseline, d.w.z. voorafgaand aan de behandeling. Meer
specifiek; patiënten in de RUCONEST®-onderzoekgroep hadden een statistisch significant ernstiger
ziektebeeld dan de patiënten in de standaardbehandelingsgroep (p=0,0324).

er was dus een significant verschil in ernst van de ziekte tussen de behandel groepen. hierdoor kon er helaas geen goede marker grens worden getrokken.
Er werd wel weer bij gezegd

RUCONEST® werd goed verdragen en in geen van beide onderzoeken werden ernstige bijwerkingen
waargenomen

dus wederom een pluim voor Pharming ondanks ernstige aandoeningen krijgt de patient geen extra bijwerkingen die het herstel weer bemoeilijken.

wat ik wel gek vind en daar wil ik toch wel een mening over hebben en ook jullie gedachte gang over zien (zjeeraar, G, LL, Winstgevend,Souni, Sharen, Goldman, CT & Iris).

Pharming heeft hele goede resultaten gehaald in de USA trial.
Is ook een PB over geweest www.pharming.com/node/240
Er is ook een trial geweest aan de gang over post covid klachten met Ruconest clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04705831
hier is nog niets op gepubliceerd.
De ziekenhuis cijfers lopen hier en ook in andere landen weer op. Daar zitten misschien ook veel patienten bij die behandeld zouden kunnen worden volgens de behandelmethode en insluitings criteria van de USA trial. We weten immers dat deze werkt, gezien het PB.
de resultaten van Basel & die van de compasionate use van vorig jaar kunnen we allemaal meenemen in het behandel advies.

Pharming heeft dus de mogelijkheid om de zorg eventueel te kunnen verlichten, als kunnen we enkele 10 tallen van de ruim 1200 patienten behandelen die er nu liggen, of in elk geval zorgen dat er zo minimaal mogelijk bij gaan komen op de IC.
Waarom duurt het zolang om het rapport uit te brengen? je hebt dan kaders op papier waar andere doktoren mee kunnen werken om eventueel de druk te verlichten.

Is het omdat Pharming niet genoeg product kan maken en dat ze anders tekort komen bij hun huidige patienten?
ligt de onderzoeker dwars?
ligt de overheid cq verrzekeraars dwars?
ligt Pharming dwars (wat ik mij niet kan voorstellen gezien de PR die hier op vrijkomt)
is er iets anders aan de hand?

dit zijn vragen daar zou ik heel heel graag een antwoord op willen hebben.
Hoe zien jullie dit?

quote:

Janssen&Janssen schreef op 9 november 2021 19:54:

[...]

G, hebben we dit eindelijk wel duidelijk, maar we moeten zeker niet vergeten wat hier aan de hand was.

In de studie op initiatief van een onderzoeker, uitgevoerd in Zwitserland, Brazilië en Mexico, onderdeel van
het National Research Program “COVID-19” (NRP 78) van de Swiss National Science Foundation (SNSF), en
waarbij 83 patiënten waren opgenomen op het moment van de interim-analyse, werd geen verschil in de
primaire variabele waargenomen tussen de behandelgroepen. Echter, er was tussen de groepen een
significant verschil in de ernst van de ziekte bij baseline, d.w.z. voorafgaand aan de behandeling. Meer
specifiek; patiënten in de RUCONEST®-onderzoekgroep hadden een statistisch significant ernstiger
ziektebeeld dan de patiënten in de standaardbehandelingsgroep (p=0,0324).

er was dus een significant verschil in ernst van de ziekte tussen de behandel groepen. hierdoor kon er helaas geen goede marker grens worden getrokken.
Er werd wel weer bij gezegd

RUCONEST® werd goed verdragen en in geen van beide onderzoeken werden ernstige bijwerkingen
waargenomen

dus wederom een pluim voor Pharming ondanks ernstige aandoeningen krijgt de patient geen extra bijwerkingen die het herstel weer bemoeilijken.

wat ik wel gek vind en daar wil ik toch wel een mening over hebben en ook jullie gedachte gang over zien (zjeeraar, G, LL, Winstgevend,Souni, Sharen, Goldman, CT & Iris).

Pharming heeft hele goede resultaten gehaald in de USA trial.
Is ook een PB over geweest www.pharming.com/node/240
Er is ook een trial geweest aan de gang over post covid klachten met Ruconest clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04705831
hier is nog niets op gepubliceerd.
De ziekenhuis cijfers lopen hier en ook in andere landen weer op. Daar zitten misschien ook veel patienten bij die behandeld zouden kunnen worden volgens de behandelmethode en insluitings criteria van de USA trial. We weten immers dat deze werkt, gezien het PB.
de resultaten van Basel & die van de compasionate use van vorig jaar kunnen we allemaal meenemen in het behandel advies.

Pharming heeft dus de mogelijkheid om de zorg eventueel te kunnen verlichten, als kunnen we enkele 10 tallen van de ruim 1200 patienten behandelen die er nu liggen, of in elk geval zorgen dat er zo minimaal mogelijk bij gaan komen op de IC.
Waarom duurt het zolang om het rapport uit te brengen? je hebt dan kaders op papier waar andere doktoren mee kunnen werken om eventueel de druk te verlichten.

Is het omdat Pharming niet genoeg product kan maken en dat ze anders tekort komen bij hun huidige patienten?
ligt de onderzoeker dwars?
ligt de overheid cq verrzekeraars dwars?
ligt Pharming dwars (wat ik mij niet kan voorstellen gezien de PR die hier op vrijkomt)
is er iets anders aan de hand?

dit zijn vragen daar zou ik heel heel graag een antwoord op willen hebben.
Hoe zien jullie dit?

quote:

Janssen&Janssen schreef op 9 november 2021 19:54:

[...]

G, hebben we dit eindelijk wel duidelijk, maar we moeten zeker niet vergeten wat hier aan de hand was.

In de studie op initiatief van een onderzoeker, uitgevoerd in Zwitserland, Brazilië en Mexico, onderdeel van
het National Research Program “COVID-19” (NRP 78) van de Swiss National Science Foundation (SNSF), en
waarbij 83 patiënten waren opgenomen op het moment van de interim-analyse, werd geen verschil in de
primaire variabele waargenomen tussen de behandelgroepen. Echter, er was tussen de groepen een
significant verschil in de ernst van de ziekte bij baseline, d.w.z. voorafgaand aan de behandeling. Meer
specifiek; patiënten in de RUCONEST®-onderzoekgroep hadden een statistisch significant ernstiger
ziektebeeld dan de patiënten in de standaardbehandelingsgroep (p=0,0324).

er was dus een significant verschil in ernst van de ziekte tussen de behandel groepen. hierdoor kon er helaas geen goede marker grens worden getrokken.
Er werd wel weer bij gezegd

RUCONEST® werd goed verdragen en in geen van beide onderzoeken werden ernstige bijwerkingen
waargenomen

dus wederom een pluim voor Pharming ondanks ernstige aandoeningen krijgt de patient geen extra bijwerkingen die het herstel weer bemoeilijken.

wat ik wel gek vind en daar wil ik toch wel een mening over hebben en ook jullie gedachte gang over zien (zjeeraar, G, LL, Winstgevend,Souni, Sharen, Goldman, CT & Iris).

Pharming heeft hele goede resultaten gehaald in de USA trial.
Is ook een PB over geweest www.pharming.com/node/240
Er is ook een trial geweest aan de gang over post covid klachten met Ruconest clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04705831
hier is nog niets op gepubliceerd.
De ziekenhuis cijfers lopen hier en ook in andere landen weer op. Daar zitten misschien ook veel patienten bij die behandeld zouden kunnen worden volgens de behandelmethode en insluitings criteria van de USA trial. We weten immers dat deze werkt, gezien het PB.
de resultaten van Basel & die van de compasionate use van vorig jaar kunnen we allemaal meenemen in het behandel advies.

Pharming heeft dus de mogelijkheid om de zorg eventueel te kunnen verlichten, als kunnen we enkele 10 tallen van de ruim 1200 patienten behandelen die er nu liggen, of in elk geval zorgen dat er zo minimaal mogelijk bij gaan komen op de IC.
Waarom duurt het zolang om het rapport uit te brengen? je hebt dan kaders op papier waar andere doktoren mee kunnen werken om eventueel de druk te verlichten.

Is het omdat Pharming niet genoeg product kan maken en dat ze anders tekort komen bij hun huidige patienten?
ligt de onderzoeker dwars?
ligt de overheid cq verrzekeraars dwars?
ligt Pharming dwars (wat ik mij niet kan voorstellen gezien de PR die hier op vrijkomt)
is er iets anders aan de hand?

dit zijn vragen daar zou ik heel heel graag een antwoord op willen hebben.
Hoe zien jullie dit?

quote:

G. Hendriks schreef op 9 november 2021 20:03:

[...]

Goed om het EMA-proces ook eens door te vlooien, J&J. In de agenda lees je dat morgen de zogeheten ‘120 dagen’-stap gepland staat. Daarna komt er een ‘clock stop’, een periode waarin de aanvrager de vragen vanuit het comite kan beantwoorden. Dan volgt weer een beoordelingspetiode en nog een ‘clock stop’. Al-met-al duurt het traject ongeveer een jaar.

www.ema.europa.eu/en/human-regulatory...

quote:

Proturon schreef op 9 november 2021 20:50:

[...]

- Verwacht dat Pharming haar productie / voorraad op peil moet houden voor de reeds aangegane verplichtingen inzake HAE en dus
niet veel ruimte heeft om ergens bij te springen.
- De vergoeding in Europa erg laag is voor ruconest en dus vanuit dat oogpunt geen interessante opportunity is
- Pharming bewust de boot afhoud ivm slapende honden / lees overname

quote:

Iris schreef op 9 november 2021 21:20:

[...]

Volgens mij heeft iedereen die vragen wel.
Ik kan me voorstellen dat Pharming Covid buiten een golf om beter kan bijbenen. Nu helpen ze een relatief kleine patienten groep met HAE. Met het konijnenproductieproces kan je natuurlijk niet opeens met bv. een factor 100 verhogen. Verder benoemden ze ook dat ze nog extra onderzoek gingen doen. Mischien zaken met dosering finetunen oid. Mischien willen ze een sterkere case maken voor de goedkeuring. Dus al met al veel opties. Wel merk ik door de stukken van CT dat ze duidelijk wel een plek rond covid voor zichzelf zien. Het lijkt me lastig toekijken nu als je wel een oplossing voor de Covidpatienten hebt. Dat zal niet makkelijk zijn. Dus laksheid kan ik me totaal niet voorstellen.

quote:

ffwachten nog schreef op 9 november 2021 21:23:

[...]
Ach, de zoveelste overname in de laatste 10 jaar (zucht). Als je deze kinderboerderij op dit moment zou overnemen heb je een paar neuk.nde konijnen, koeien die nog niet op springen staan en een pony op zijn laatste benen! Geen weldenkende CEO die er überhaupt over na zal denken, laat staan doen. Maar droom gerust verder hoor, dromen bestaan er gelukkig nog.

quote:

Proturon schreef op 9 november 2021 21:32:

[...]

Helder, we zullen zien wie aan het langste eind trekt.

Jouw perspectief is in ieder geval geheel anders als het mijne, dus over de uitkomst zullen we het wel eens zijn