Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Dr. Phil schreef op 26 januari 2022 13:09:

[...]

Heb niet direct een analyse, maar verwacht toch wel eerder dan 2027. ...

quote:

L.Cheney schreef op 26 januari 2022 13:50:

Goedkeuring leniolisib ( +- 80% kans) zal voor een omzetgroei van 50% zorgen.

Des te dichter hier naartoe, zal de koers toch echt eens een aanloop moeten gaan nemen !

Ook de EU is (evenals de VS bereid om forse bedragen neer te leggen voor een medicijn van levensbelang, zonder alternatief (met relatief kleine groep patiënten)

Zie onderstaande voorbeeld :

Het medicijn Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste ter wereld, komt vanaf 1 november in het basispakket. Het gaat om een gentherapie die levensreddend kan zijn voor kinderen met de zeldzame spierziekte SMA. Een behandeling kostte voorheen 1,9 miljoen euro. Vanwege die prijs werd het tot nu toe niet vergoed

Bron :

nos.nl/l/2400906

Kenmerkend is dat ook dit (net als leniolisib) uit de keuken van Novartis komt.

quote:

BassieNL schreef op 26 januari 2022 13:57:

[...]

Maak eens een analyse.

Verst gevorderd in eigen pijplijn: AKI
- einddatum klinische studie: december 2023
- medio 2024 resultaten
- begin 2025 bridging studie met koemelk
- medio 2026 resultaten
- goedkeuringstrajecten 1 jaar
- eerste omzet in 2027

Maar dan moet alles meezitten!

quote:

BassieNL schreef op 26 januari 2022 13:57:

[...]

Maak eens een analyse.

Verst gevorderd in eigen pijplijn: AKI
- einddatum klinische studie: december 2023
- medio 2024 resultaten
- begin 2025 bridging studie met koemelk
- medio 2026 resultaten
- goedkeuringstrajecten 1 jaar
- eerste omzet in 2027

Maar dan moet alles meezitten!

quote:

De amateur schreef op 26 januari 2022 14:04:

[...]

Zal toch ook nog wat ruimte zitten in de Ruconest uit konijnenmelk? Dan zou je eventueel al eerder voor AKI op de markt kunnen komen lijkt mij.

quote:

L.Cheney schreef op 26 januari 2022 13:50:

Goedkeuring leniolisib ( +- 80% kans) zal voor een omzetgroei van 50% zorgen.

Des te dichter hier naartoe, zal de koers toch echt eens een aanloop moeten gaan nemen !

Ook de EU is (evenals de VS bereid om forse bedragen neer te leggen voor een medicijn van levensbelang, zonder alternatief (met relatief kleine groep patiënten)

Zie onderstaande voorbeeld :

Het medicijn Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste ter wereld, komt vanaf 1 november in het basispakket. Het gaat om een gentherapie die levensreddend kan zijn voor kinderen met de zeldzame spierziekte SMA. Een behandeling kostte voorheen 1,9 miljoen euro. Vanwege die prijs werd het tot nu toe niet vergoed

Bron :

nos.nl/l/2400906

Kenmerkend is dat ook dit (net als leniolisib) uit de keuken van Novartis komt.

quote:

BassieNL schreef op 26 januari 2022 14:06:

[...]
Goedkeuring na fase 2? Dat zie ik niet gebeuren.

quote:

BassieNL schreef op 26 januari 2022 14:09:

[...]

Ik zou het niet zomaar met elkaar vergelijken.

Zolgensma is een eenmalige behandeling.

Leniolisb moet een leven lang worden ingenomen.

quote:

BassieNL schreef op 26 januari 2022 14:09:

[...]

Ik zou het niet zomaar met elkaar vergelijken.

Zolgensma is een eenmalige behandeling.

Leniolisb moet een leven lang worden ingenomen.

quote:

N audio schreef op 26 januari 2022 14:02:

Wat me opvalt, is dat het aantal zichtbare short boven de meldingsgrens nog steeds langzaam aan het afnemen is. Het gaat met kleine stapjes, maar wel de richting uit die ik wil. Vanaf de tweede helft van 2021 nam ook de short interest dramatisch af. Hetgeen ik toejuich. Tekenen aan de wand. Het zijn signalen die je niet moet negeren, echter er zijn nog heel wat leden van de korte broeken brigade actief. Hun aantal neemt onder aan de streep langzaam af.

Pharming UP-:)

quote:

De amateur schreef op 26 januari 2022 14:16:

[...]

Nee eerst gewoon fase 3 + goedkeuring aanvragen en dan daarna pas de bridging studie doen. Zover ik begreep van Pharming was dat ook het plan en zou een bridging studie ook niet al teveel tijd in beslag nemen.

quote:

Dr. Phil schreef op 26 januari 2022 14:25:

[...]

Dat kan, maar er is voor de patiënten nog geen zicht op een ander medicijn (helaas natuurlijk).
Pharming heeft in samenwerking met Novataris deze wel.

Je gaat toch niet aan de patient zeggen die anders komt te overlijden aan deze dodelijke ziekte, sorry het middel is te duur, neem maar een paracetamolletje ?

quote:

Dr. Phil schreef op 26 januari 2022 14:25:

[...]

Dat kan, maar er is voor de patiënten nog geen zicht op een ander medicijn (helaas natuurlijk).
Pharming heeft in samenwerking met Novataris deze wel.

Je gaat toch niet aan de patient zeggen die anders komt te overlijden aan deze dodelijke ziekte, sorry het middel is te duur, neem maar een paracetamolletje ?

quote:

LL schreef op 26 januari 2022 14:32:

[...]

Er zijn wel degelijk opties.

Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only cur ative option and,
given the risks, may be considered for patients with severe APDS (including for
those who have developed a lymphoma). In HSCT, cells that grow to become
lymphocytes (called haematopoietic stem cells) are taken from a suitable healthy
donor with a good tissue match and are given to the APDS patient replacing the
abnormal haematopoietic stem cells and ultimately produce norma l immune cells
(i.e. B cells and T cells).

bron:
ipopi.org/wp-content/uploads/2020/06/...